Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

RAFT - klinisk utprøving av RAFT for aniridi-relatert keratopati (RAFT)

25. april 2025 oppdatert av: University College, London

RAFT - Først i menneskelig fase I/II klinisk utprøving av RAFT for aniridi-relatert keratopati

RAFT-studien er en første i menneskelig utprøving av en ny cellulær terapi kalt RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) utviklet og produsert av Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit ved UCL Institute of Ophthalmology. Målet med studien er å undersøke om RAFT-OS er en sikker og effektiv alternativ behandling for pasienter med aniridi-relatert keratopati (ARK) hos 21 pasienter. ARK er en komplikasjon av aniridi, som er en genetisk øyesykdom som er tilstede fra fødselen. RAFT-OS er et kunstig vev, befolket med limbale epitelceller og stromaceller. Kilden til de voksne limbal- og stromalcellene er fra donerte menneskelige hornhinner fra NHS-blod- og transplantasjons-, vev- og øyetjenester Liverpool. Deltakerne vil begynne på 3 måneders immunsuppresjonsterapi for å forberede seg på transplantasjonen av RAFTOS.

Produktet vil deretter bli transplantert inn i deltakernes verst rammede øye. Etter operasjonen vil deltakerne få reise hjem neste dag, etter dag 1 øyeundersøkelse. Deltakerne vil deretter bli fulgt tett opp de første 4 ukene etter operasjonen for tegn på infeksjon eller andre komplikasjoner. Hvis det ikke er alvorlige hendelser, vil neste deltaker bli behandlet med RAFT-OS. Forsøksteamet vil regelmessig følge deltakerne etter transplantasjon i 12 måneder, med detaljert gjennomgang av symptomer, undersøkelser som digital fotografering av øyet og undersøkelser av øyets overflate.

Deltakerne vil bli pålagt å fortsette med immunsuppresjonsterapien i løpet av forsøket.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bekreftet diagnose av medfødt aniridi
  2. Bekreftet diagnose av avansert aniridi-relatert keratopati med konjunktivalisering av hornhinneoverflaten, vaskularisering og økende opasitet med forverret synstap, gjenskinn og øyeoverflatesmerter
  3. Pasienter fra 18 år og oppover
  4. Deltakerne må bruke akseptabel prevensjon fra påmelding opp til 6 uker for kvinnelige deltakere og 90 dager for mannlige deltakere, etter avsluttet immunsuppresjonsbehandling
  5. Negativ virusskjerm for HIV, syfilis, hepatitt B & C og humant T-celle leukemivirus (HTLV)
  6. Negativ uringraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig tåreproduksjon, vurdert av en Schirmers test type 1
  2. Feilplassering av lokket
  3. Aktuell hornhinneinfeksjon
  4. Ukontrollert glaukom (definert som ukontrollert øyetrykk, endringer i medisinering, nylig operasjon de siste 3 månedene eller vurderes for kirurgisk behandling)
  5. Må ikke være NPL (ingen lyspersepsjon) på ett eller begge øyne
  6. Pasienter som nekter å samtykke til at siden informerer fastlegen sin om deltakelse
  7. Pasienter som mangler kapasitet til å gi fullt informert samtykke til å delta
  8. Gravide eller ammende kvinner
  9. Pasienter med kjente kontraindikasjoner for noen av følgende legemidler som ikke er undersøkende: mykofenolat, prednisolon, omeprazol, doksycyklin, deksametason og moxifloxacin
  10. Pasienter som deltar i en samtidig studie som involverer et medisinsk produkt, utstyr eller kirurgisk inngrep i løpet av de siste 12 månedene
  11. Kjent albumin- eller eggallergi
  12. Kjent penicillinallergi
  13. Kjent hydrokortisonallergi
  14. Manglende evne til å ligge flatt for kirurgisk prosedyre.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Annen: RAFT-OS

Enarmsforsøk skal undersøke om RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) er en sikker og effektiv alternativ behandling for pasienter med aniridi-relatert keratopati (ARK) hos 21 pasienter.

RAFT-OS vil bli transplantert inn i deltakernes verst rammede øye. Etter operasjonen vil hver deltaker bli vurdert på dag 1, 7, 14, 21 og 1 måned for større eller mellomliggende sikkerhetshendelser. Deltakerne vil fortsette å bli fulgt opp til 12 måneder etter transplantasjon og vil bli pålagt å fortsette med immunsuppresjonsterapien i løpet av forsøket.
Annen: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) er et kunstig vev, befolket med limbale epitelceller og stromaceller.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Primært sikkerhetsutfall definert som antall uønskede hendelser knyttet til intervensjonen
Tidsramme: 12 måneder
definert som enten større uønsket hendelse (ikke-okulær SUSAR; hornhinnesmelting; død) eller enhver mellomliggende bivirkning (vedvarende epiteldefekt; vedvarende okulær betennelse; tap av klarhet i hornhinnen; okulære SAEs relatert til RAFT-OS og ikke kirurgi alene, konjunktival eller hevelse i lokket anses relatert til ATIMP (RAFT-OS) og ikke kirurgi alene).
12 måneder
primært effektutfall definert som forbedring i hornhinneoverflaten 3 måneder etter intervensjon.
Tidsramme: 3 måneder
Effekten vil være basert på normalisering av hornhinneoverflaten (dvs. vedvarende normalt hornhinneepitel og fravær av vaskularisering, epiteldefekt og konjunktivalisering) 3 måneder etter RAFT-OS-transplantasjon ved bruk av et validert okulært overflatescoringssystem
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i synsskarphet
Tidsramme: 3 og 12 måneder etter RAFT-transplantasjon
1. Visuell forbedring vurdert ved avstands-EDTRS synsskarphet (refraktiv best korrigert) 3 og 12 måneder etter RAFT-OS-transplantasjon.
3 og 12 måneder etter RAFT-transplantasjon
endringer i livskvalitetspoeng
Tidsramme: 3 og 12 måneder etter RAFT-transplantasjon
som vurdert av NEI-VFQ-25 pasientspørreskjema
3 og 12 måneder etter RAFT-transplantasjon
Endringer i livskvalitetspoeng
Tidsramme: 3 og 12 måneder etter RAFT-transplantasjon.
RAND 36-Item Helseundersøkelse.
3 og 12 måneder etter RAFT-transplantasjon.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University College, London

Samarbeidspartnere

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Studiestol: Julie Daniels, University College, London

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2021

Primær fullføring (Faktiske)

17. april 2025

Studiet fullført (Faktiske)

17. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

19. mai 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. september 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. september 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTU/2017/307

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Aniridia

Kliniske studier på RAFT-OS

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Myanmar

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere