Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

RAFT – Klinická studie RAFT pro keratopatii související s Aniridií (RAFT)

31. května 2023 aktualizováno: University College, London

RAFT – první v lidské fázi I/II klinické studie RAFT pro keratopatii související s Aniridií

Zkouška RAFT je první zkouškou nové buněčné terapie nazvané RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) na lidech, kterou vyvinula a vyrobila společnost Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit v Očním institutu UCL. Cílem studie je zjistit, zda je RAFT-OS bezpečnou a účinnou alternativní léčbou pro pacienty s keratopatií související s aniridií (ARK) u 21 pacientů. ARK je komplikací aniridie, což je genetické oční onemocnění přítomné od narození. RAFT-OS je umělá tkáň osídlená limbálními epiteliálními buňkami a stromálními buňkami. Zdrojem dospělých limbálních a stromálních buněk jsou darované lidské rohovky z krve NHS a transplantačních, tkáňových a očních služeb Liverpool. Účastníci zahájí 3měsíční imunosupresivní terapii, aby se připravili na transplantaci RAFTOS.

Produkt bude poté transplantován do nejhůře postiženého oka účastníků. Účastníci po operaci budou moci jít domů následující den, po 1. dni očního vyšetření. Účastníci budou poté pečlivě sledováni po dobu prvních 4 týdnů po operaci kvůli známkám infekce nebo jiných komplikací. Pokud nedojde k žádným závažným událostem, bude další účastník ošetřen RAFT-OS. Zkušební tým bude pravidelně sledovat účastníky po transplantaci po dobu 12 měsíců s podrobným přehledem symptomů, vyšetřováním, jako je digitální fotografie oka a vyšetření povrchu oka.

Účastníci budou muset zůstat na imunosupresivní terapii po dobu trvání studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

21

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Amalia Ndoutoumou
  • Telefonní číslo: 020 3108 9840
  • E-mail: raft@ucl.ac.uk

Studijní místa

  • Spojené království
      • London, Spojené království, EC1V 2PD
        • Nábor
        • Moorfields Eye Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sajjad Ahmad
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Julie Daniels
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Potvrzená diagnóza vrozené aniridie
  2. Potvrzená diagnóza pokročilé keratopatie související s aniridií s konjunktivalizací povrchu rohovky, vaskularizací a zvyšující se zákalem se zhoršující se ztrátou zraku, oslněním a bolestí povrchu oka
  3. Pacienti ve věku 18 let a více
  4. Účastníci musí používat přijatelnou antikoncepci od zápisu do 6 týdnů pro ženy a 90 dní pro mužské účastníky po ukončení imunosupresivní terapie
  5. Negativní virový screening na HIV, syfilis, hepatitidu B & C a virus lidské leukémie T-buněk (HTLV)
  6. Negativní těhotenský test z moči.

Kritéria vyloučení:

  1. Špatná produkce slz, jak bylo hodnoceno Schirmerovým testem typu 1
  2. Špatné umístění víka
  3. Současná infekce rohovky
  4. Nekontrolovaný glaukom (definovaný jako nekontrolovaný oční tlak, změny léků, nedávný chirurgický zákrok v posledních 3 měsících nebo zvažovaný chirurgický zákrok)
  5. Nesmí být NPL (žádné vnímání světla) na jednom nebo obou očích
  6. Pacienti, kteří odmítnou dát souhlas k tomu, aby stránka informovala svého praktického lékaře o své účasti
  7. Pacienti, kteří nemají kapacitu dát úplný informovaný souhlas s účastí
  8. Těhotné nebo kojící ženy
  9. Pacienti se známými kontraindikacemi kteréhokoli z následujících nezkoumaných léčivých přípravků: mykofenolát, prednisolon, omeprazol, doxycyklin, dexamethason a moxifloxacin
  10. Pacienti, kteří se během posledních 12 měsíců účastní jakékoli souběžné studie zahrnující hodnocený lékařský produkt, zařízení nebo chirurgický zákrok
  11. Známá alergie na albumin nebo vejce
  12. Známá alergie na penicilin
  13. Známá alergie na hydrokortison
  14. Neschopnost ležet naplocho kvůli chirurgickému zákroku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: RAFT-OS

Jednoramenná studie má u 21 pacientů zjistit, zda je RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) bezpečnou a účinnou alternativní léčbou pro pacienty s keratopatií související s aniridií (ARK).

RAFT-OS bude transplantován do nejhůře postiženého oka účastníků. Po operaci bude každý účastník posouzen ve dnech 1, 7, 14, 21 a 1 měsíc na závažné nebo střední bezpečnostní události. Účastníci budou nadále sledováni až 12 měsíců po transplantaci a budou muset zůstat na imunosupresivní terapii po dobu trvání studie.
Jiný: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) je umělá tkáň osídlená limbálními epiteliálními buňkami a stromálními buňkami.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Primární výsledek bezpečnosti definovaný jako počet nežádoucích příhod souvisejících s intervencí
Časové okno: 12 měsíců
definována buď jako závažná nežádoucí příhoda (neoční SUSAR; tání rohovky; smrt) nebo jakákoli přechodná nežádoucí příhoda (přetrvávající defekt epitelu; přetrvávající oční zánět; ztráta průhlednosti rohovky; oční SAE související s RAFT-OS a nikoli samotnou operací, spojivky nebo otok víčka považovaný za související s ATIMP (RAFT-OS) a nikoli samotnou operací).
12 měsíců
primární výsledek účinnosti definovaný jako zlepšení povrchu rohovky 3 měsíce po intervenci.
Časové okno: 3 měsíce
Účinnost bude založena na normalizaci povrchu rohovky (tj. přetrvávání normálního epitelu rohovky a nepřítomnosti vaskularizace, defektu epitelu a konjunktivalizace) 3 měsíce po transplantaci RAFT-OS s použitím ověřeného systému hodnocení povrchu oka
3 měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna zrakové ostrosti
Časové okno: 3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT
1. Zlepšení zraku hodnocené pomocí EDTRS zrakové ostrosti na dálku (nejlépe korigované refrakčním zářením) 3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT-OS.
3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT
změny ve skóre kvality života
Časové okno: 3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT
podle NEI-VFQ-25 pacientského dotazníku
3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT
Změny ve skóre kvality života
Časové okno: 3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT.
RAND 36-položkový zdravotní průzkum.
3 a 12 měsíců po transplantaci RAFT.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University College, London

Spolupracovníci

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Studijní židle: Julie Daniels, University College, London

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

28. února 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. září 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. září 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTU/2017/307

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na RAFT-OS

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Israel

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit