RAFT - 無虹彩関連角膜症に対する RAFT の臨床試験 (RAFT)
RAFT - 無虹彩関連角膜症に対する RAFT の最初のヒト第 I/II 相臨床試験
RAFT 試験は、UCL 眼科研究所の Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit によって開発および製造された RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) と呼ばれる新しい細胞療法のヒトでの最初の試験です。 この試験の目的は、RAFT-OS が 21 人の患者の無虹彩関連角膜症 (ARK) 患者に対する安全で効果的な代替治療であるかどうかを調査することです。 ARKは、出生時から存在する遺伝的な目の状態である無虹彩の合併症です。 RAFT-OS は輪部上皮細胞と間質細胞を含む人工組織です。 成人の角膜輪部および間質細胞の供給源は、NHS の血液および移植、組織および眼科サービスであるリバプールから提供されたヒト角膜です。 参加者は、RAFTOSの移植に備えるために3か月の免疫抑制療法を開始します。
その後、製品は参加者の最も影響を受けた眼に移植されます。 手術後の参加者は、1日目の目の検査の後、翌日帰宅することが許可されます。 参加者はその後、手術後の最初の4週間、感染症やその他の合併症の徴候について綿密に追跡されます. 重大なイベントがなければ、次の参加者はRAFT-OSで治療されます。 治験チームは、移植後 12 か月間定期的に参加者を追跡し、症状の詳細なレビュー、眼のデジタル写真撮影、眼の表面検査などの調査を行います。
参加者は、試験期間中、免疫抑制療法を継続する必要があります。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 先天性無虹彩症の確定診断
- 角膜表面の結膜形成、血管新生、および視力喪失、まぶしさおよび眼表面の痛みの悪化を伴う不透明度の増加を伴う高度な無虹彩関連角膜症の確定診断
- 18歳以上の患者
- -参加者は、免疫抑制療法を中止した後、登録から女性参加者の場合は最大6週間、男性参加者の場合は90日間、許容される避妊を使用する必要があります
- HIV、梅毒、B型およびC型肝炎、ヒトT細胞白血病ウイルス（HTLV）の陰性ウイルススクリーニング
- 尿妊娠検査陰性。
除外基準:
- シルマーテスト タイプ 1 で評価される涙液分泌の低下
- まぶたの位置異常
- 現在の角膜感染症
- -制御されていない緑内障（制御されていない眼圧、投薬の変更、過去3か月の最近の手術、または外科的治療が考慮されていると定義されています）
- 片目または両目でNPL（光知覚なし）であってはなりません
- 参加を主治医に知らせるサイトへの同意を拒否する患者
- -参加するための完全なインフォームドコンセントを提供する能力がない患者
- 妊娠中または授乳中の女性
- -次の非調査医薬品のいずれかに対する既知の禁忌のある患者; ミコフェノール酸、プレドニゾロン、オメプラゾール、ドキシサイクリン、デキサメタゾンおよびモキシフロキサシン
- -治験薬、デバイス、または外科的介入を含む同時試験に参加している患者 過去12か月以内
- -既知のアルブミンまたは卵アレルギー
- 既知のペニシリンアレルギー
- -既知のヒドロコルチゾンアレルギー
- 外科手術のために横になることができない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：RAFT-OS
単群試験では、21人の患者を対象に、RAFT-OS（3D組織眼表面用Real Architecture）が無虹彩関連角膜症（ARK）患者に対する安全かつ効果的な代替治療法であるかどうかを調査する。 RAFT-OSは、最も影響を受けた参加者の目に移植されます。 手術後、各参加者は 1 日目、7 日目、14 日目、21 日目、および 1 か月後に主要または中程度の安全事象について評価されます。 参加者は移植後最長12カ月まで追跡調査が継続され、試験期間中は免疫抑制療法を続ける必要がある。 |
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) は、輪部上皮細胞と間質細胞が存在する人工組織です。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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介入に関連する有害事象の数として定義される主要な安全性結果
時間枠：12ヶ月
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重大な有害事象 (非眼 SUSAR; 角膜融解; 死亡) または中間の有害事象 (上皮欠損の持続; 眼の炎症の持続; 角膜透明度の喪失; RAFT-OS に関連し、手術単独ではない眼の SAE、結膜) として定義されます。または眼瞼腫脹は、手術単独ではなく、ATIMP (RAFT-OS) に関連すると考えられます)。
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12ヶ月
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主要な有効性アウトカムは、介入後 3 か月での角膜表面の改善として定義されます。
時間枠：3ヶ月
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有効性は、検証済みの眼表面スコアリングシステムを使用した、RAFT-OS移植後3か月での角膜表面の正常化（すなわち、正常な角膜上皮の持続および血管新生、上皮欠損および結膜形成の欠如）に基づいています。
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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視力の変化
時間枠：RAFT 移植後 3 か月および 12 か月
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1. RAFT-OS 移植後 3 か月および 12 か月の遠距離 EDTRS 視力 (屈折矯正) によって評価された視力の改善。
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RAFT 移植後 3 か月および 12 か月
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生活の質のスコアの変化
時間枠：RAFT 移植後 3 か月および 12 か月
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NEI-VFQ-25患者アンケートによる評価
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RAFT 移植後 3 か月および 12 か月
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QOLスコアの変化
時間枠：RAFT 移植後 3 & 12 か月。
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RAND 36 項目の健康調査。
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RAFT 移植後 3 & 12 か月。
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Sajjad Ahmad、Moorfields Eye Hospital, London
- スタディチェア：Julie Daniels、University College, London
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
RAFT-OSの臨床試験
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Surgenex募集
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Temple UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)完了
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Jazz PharmaceuticalsJazz Pharmaceuticals Research UK Ltd.募集
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Vedic Lifesciences Pvt. Ltd.完了
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Ivory Graft Ltd.積極的、募集していない