Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

RAFT - RAFTin kliininen tutkimus aniridiaan liittyvää keratopatiaa varten (RAFT)

perjantai 25. huhtikuuta 2025 päivittänyt: University College, London

RAFT - Ensimmäinen ihmisvaiheen I/II kliininen RAFT-tutkimus aniridiaan liittyvää keratopatiaa varten

RAFT-tutkimus on ensimmäinen ihmisillä tehty uusi soluterapia nimeltä RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface), jonka on kehittänyt ja valmistanut Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit UCL Institute of Ophthalmologyssa. Tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko RAFT-OS turvallinen ja tehokas vaihtoehtoinen hoito potilaille, joilla on aniridiaan liittyvä keratopatia (ARK) 21 potilaalla. ARK on aniridian komplikaatio, joka on syntymästä lähtien esiintyvä geneettinen silmäsairaus. RAFT-OS on keinotekoinen kudos, joka on täynnä limbaaliepiteelisoluja ja stroomasoluja. Aikuisten limbaali- ja stroomasolut ovat peräisin NHS:n verestä ja Liverpoolin siirto-, kudos- ja silmäpalveluista luovutetuista ihmisen sarveiskalvoista. Osallistujat aloittavat 3 kuukauden immuunisuppressiohoidon valmistautuakseen RAFTOSin siirtoon.

Tuote siirretään sitten osallistujien pahiten kärsineeseen silmään. Leikkauksen jälkeen osallistujat pääsevät kotiin seuraavana päivänä, päivän 1 silmätarkastuksen jälkeen. Osallistujia seurataan sitten tarkasti ensimmäisten 4 viikon ajan leikkauksen jälkeen infektion tai muiden komplikaatioiden varalta. Jos vakavia tapahtumia ei ole, seuraava osallistuja hoidetaan RAFT-OS:llä. Tutkimusryhmä seuraa säännöllisesti osallistujia elinsiirron jälkeen 12 kuukauden ajan tarkastelemalla yksityiskohtaisesti oireita, tutkimuksia, kuten silmän digitaalista valokuvausta ja silmän pinnan tutkimuksia.

Osallistujien tulee pysyä immuunisuppressiohoidossa kokeen ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

9

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Vahvistettu synnynnäisen aniridian diagnoosi
  2. Vahvistettu diagnoosi pitkälle edenneestä aniridiaan liittyvästä keratopatiasta, johon liittyy sarveiskalvon pinnan sidekalvon muodostuminen, verisuonitauti ja lisääntynyt sameus, johon liittyy näönmenetyksen, häikäisyn ja silmän pintakipujen paheneminen
  3. 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat
  4. Osallistujien on käytettävä hyväksyttävää ehkäisyä ilmoittautumisesta 6 viikkoon naispuolisilla osallistujilla ja 90 päivän ajan miesosallistujilla immunosuppressiohoidon lopettamisen jälkeen
  5. Negatiivinen virusseulonta HIV:lle, kuppalle, hepatiitti B & C:lle ja ihmisen T-soluleukemiavirukselle (HTLV)
  6. Negatiivinen virtsan raskaustesti.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Huono kyyneltuotanto Schirmerin testityypin 1 perusteella arvioituna
  2. Kannen väärä asento
  3. Nykyinen sarveiskalvotulehdus
  4. Hallitsematon glaukooma (määritelty hallitsemattomaksi silmänpaineeksi, lääkityksen muutoksiksi, äskettäin tehdyksi leikkaukseksi viimeisen 3 kuukauden aikana tai harkitsemaan leikkaushoitoa)
  5. Ei saa olla NPL (ei valon havaitsemista) yhdessä tai molemmissa silmissä
  6. Potilaat, jotka kieltäytyvät antamasta suostumusta siihen, että sivusto ilmoittaa yleislääkärilleen osallistumisestaan
  7. Potilaat, joilla ei ole kykyä antaa täydellistä tietoista suostumusta osallistua
  8. Raskaana oleville tai imettäville naisille
  9. Potilaat, joilla tiedetään olevan vasta-aiheita jollekin seuraavista ei-tutkimuksessa olevista lääkkeistä: mykofenolaatti, prednisoloni, omepratsoli, doksisykliini, deksametasoni ja moksifloksasiini
  10. Potilaat, jotka osallistuvat mihin tahansa samanaikaiseen tutkimukseen, joka sisältää tutkittavaa lääketieteellistä tuotetta, laitetta tai kirurgista toimenpidettä viimeisten 12 kuukauden aikana
  11. Tunnettu albumiini- tai munaallergia
  12. Tunnettu penisilliiniallergia
  13. Tunnettu hydrokortisoniallergia
  14. Kyvyttömyys makaamaan vaakatasossa kirurgista toimenpidettä varten.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: RAFT-OS

Yhden käden tutkimuksessa on tarkoitus tutkia, onko RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) turvallinen ja tehokas vaihtoehtoinen hoito potilaille, joilla on aniridiaan liittyvä keratopatia (ARK) 21 potilaalla.

RAFT-OS siirretään osallistujien pahiten kärsineeseen silmään. Leikkauksen jälkeen jokainen osallistuja arvioidaan päivinä 1, 7, 14, 21 ja 1 kuukaudessa merkittävien tai keskitason turvallisuustapahtumien varalta. Osallistujia seurataan edelleen 12 kuukautta elinsiirron jälkeen, ja heidän on jatkettava immuunisuppressiohoitoa tutkimuksen ajan.
Muut: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) on keinotekoinen kudos, joka on täynnä limbaaliepiteelisoluja ja stroomasoluja.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ensisijainen turvallisuustulos määritellään interventioon liittyvien haittatapahtumien lukumääräksi
Aikaikkuna: 12 kuukautta
määritellään joko suureksi haittatapahtumaksi (ei-silmäinen SUSAR; sarveiskalvon sulaminen; kuolema) tai mikä tahansa väliaikainen haittatapahtuma (jatkuva epiteelivika; jatkuva silmätulehdus; sarveiskalvon kirkkauden menetys; silmän SAE, joka liittyy RAFT-OS:ään, ei pelkästään leikkausta, sidekalvo tai kannen turvotus, jonka katsotaan liittyvän ATIMP:iin (RAFT-OS) eikä pelkästään leikkausta).
12 kuukautta
Ensisijainen tehokkuustulos määritellään sarveiskalvon pinnan paranemiseksi 3 kuukauden kuluttua toimenpiteestä.
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Teho perustuu sarveiskalvon pinnan normalisoitumiseen (eli normaalin sarveiskalvon epiteelin pysyvyyteen ja vaskularisaation, epiteelivaurion ja sidekalvon muodostumisen puuttumiseen) 3 kuukauden kuluttua RAFT-OS-siirrosta käyttäen validoitua silmän pinnan pisteytysjärjestelmää
3 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Näöntarkkuuden muutos
Aikaikkuna: 3 ja 12 kuukautta RAFT-siirron jälkeen
1. Näön paraneminen etäisyyden EDTRS-näöntarkkuudella arvioituna (refraktiivinen paras korjattu) 3 ja 12 kuukautta RAFT-OS-siirron jälkeen.
3 ja 12 kuukautta RAFT-siirron jälkeen
elämänlaatupisteiden muutokset
Aikaikkuna: 3 ja 12 kuukautta RAFT-siirron jälkeen
NEI-VFQ-25-potilaskyselyllä arvioituna
3 ja 12 kuukautta RAFT-siirron jälkeen
Elämänlaatupisteiden muutokset
Aikaikkuna: 3 & 12 kuukautta RAFT-siirron jälkeen.
RAND 36 -kohteen terveyskysely.
3 & 12 kuukautta RAFT-siirron jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University College, London

Yhteistyökumppanit

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Tutkijat

  • Päätutkija: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Opintojen puheenjohtaja: Julie Daniels, University College, London

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. huhtikuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 17. huhtikuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. syyskuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. syyskuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 25. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTU/2017/307

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset RAFT-OS

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in United Kingdom

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa