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RAFT - Essai clinique du RAFT pour la kératopathie liée à l'aniridie (RAFT)

25 avril 2025 mis à jour par: University College, London

RAFT - Premier essai clinique de phase I/II sur l'homme du RAFT pour la kératopathie liée à l'aniridie

L'essai RAFT est un premier essai sur l'homme d'une nouvelle thérapie cellulaire appelée RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) développée et fabriquée par Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit à l'UCL Institute of Ophthalmology. L'objectif de l'essai est d'étudier si RAFT-OS est un traitement alternatif sûr et efficace pour les patients atteints de kératopathie liée à l'aniridie (ARK) chez 21 patients. L'ARK est une complication de l'aniridie, qui est une affection oculaire génétique présente dès la naissance. Le RAFT-OS est un tissu artificiel, peuplé de cellules épithéliales limbiques et de cellules stromales. La source des cellules limbiques et stromales adultes provient de dons de cornées humaines provenant des services de sang et de transplantation, de tissus et d'yeux du NHS de Liverpool. Les participants commenceront un traitement immunosuppresseur de 3 mois pour se préparer à la transplantation de RAFTOS.

Le produit sera ensuite transplanté dans l'œil le plus touché du participant. Après la chirurgie, les participants seront autorisés à rentrer chez eux le lendemain, après l'examen de la vue du jour 1. Les participants seront ensuite suivis de près pendant les 4 premières semaines suivant la chirurgie pour détecter des signes d'infection ou d'autres complications. S'il n'y a pas d'événements graves, le prochain participant sera traité avec RAFT-OS. L'équipe d'essai suivra régulièrement les participants après la transplantation pendant 12 mois, avec un examen détaillé des symptômes, des investigations telles que la photographie numérique de l'œil et des examens de la surface de l'œil.

Les participants devront rester sous traitement immunosuppresseur pendant toute la durée de l'essai.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Diagnostic confirmé d'aniridie congénitale
  2. Diagnostic confirmé de kératopathie liée à l'aniridie avancée avec conjonctivalisation de la surface cornéenne, vascularisation et opacité croissante avec aggravation de la perte de vision, éblouissement et douleur à la surface oculaire
  3. Patients âgés de 18 ans et plus
  4. Les participants doivent utiliser une contraception acceptable à partir de l'inscription jusqu'à 6 semaines pour les participantes et 90 jours pour les participants masculins, après l'arrêt du traitement immunosuppresseur
  5. Dépistage viral négatif pour le VIH, la syphilis, l'hépatite B et C et le virus de la leucémie à cellules T humaines (HTLV)
  6. Test de grossesse urinaire négatif.

Critère d'exclusion:

  1. Mauvaise production de larmes, évaluée par un test de Schirmer de type 1
  2. Malposition des paupières
  3. Infection cornéenne actuelle
  4. Glaucome non contrôlé (défini comme une pression oculaire non contrôlée, des changements de médicaments, une intervention chirurgicale récente au cours des 3 derniers mois ou un traitement chirurgical envisagé)
  5. Ne doit pas être NPL (aucune perception de la lumière) dans un ou les deux yeux
  6. Les patients qui refusent de consentir au site informant leur médecin généraliste de leur participation
  7. Patients qui n'ont pas la capacité de donner leur plein consentement éclairé pour participer
  8. Femmes enceintes ou allaitantes
  9. Patients présentant des contre-indications connues à l'un des médicaments non expérimentaux suivants : mycophénolate, prednisolone, oméprazole, doxycycline, dexaméthasone et moxifloxacine
  10. Patients qui participent à un essai simultané impliquant un produit médical expérimental, un dispositif ou une intervention chirurgicale au cours des 12 derniers mois
  11. Allergie connue à l'albumine ou aux œufs
  12. Allergie connue à la pénicilline
  13. Allergie connue à l'hydrocortisone
  14. Incapacité de se coucher à plat pour une intervention chirurgicale.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Autre: RAFT-OS

L'essai à un seul bras vise à déterminer si RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) est un traitement alternatif sûr et efficace pour les patients atteints de kératopathie liée à l'aniridie (ARK) chez 21 patients.

Le RAFT-OS sera transplanté dans l'œil le plus touché du participant. Après la chirurgie, chaque participant sera évalué aux jours 1, 7, 14, 21 et 1 mois pour les événements de sécurité majeurs ou intermédiaires. Les participants continueront d'être suivis jusqu'à 12 mois après la transplantation et devront rester sous traitement immunosuppresseur pendant toute la durée de l'essai.
Autre: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) est un tissu artificiel, peuplé de cellules épithéliales limbiques et de cellules stromales.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Résultat principal de sécurité défini comme le nombre d'événements indésirables liés à l'intervention
Délai: 12 mois
défini comme soit un événement indésirable majeur (SUSAR non oculaire ; fonte cornéenne ; décès) ou tout événement indésirable intermédiaire (défaut épithélial persistant ; inflammation oculaire persistante ; perte de clarté cornéenne ; EIG oculaires liés au RAFT-OS et non à la chirurgie seule, conjonctival ou gonflement des paupières considéré comme lié à l'ATIMP (RAFT-OS) et non à la chirurgie seule).
12 mois
critère principal d'efficacité défini comme l'amélioration de la surface cornéenne 3 mois après l'intervention.
Délai: 3 mois
L'efficacité sera basée sur la normalisation de la surface cornéenne (c'est-à-dire la persistance d'un épithélium cornéen normal et l'absence de vascularisation, de défaut épithélial et de conjonctivalisation) à 3 mois après la greffe RAFT-OS à l'aide d'un système de notation de surface oculaire validé
3 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de l'acuité visuelle
Délai: 3 et 12 mois après la greffe RAFT
1. Amélioration visuelle évaluée par l'acuité visuelle EDTRS à distance (meilleure réfraction corrigée) à 3 et 12 mois après la transplantation RAFT-OS.
3 et 12 mois après la greffe RAFT
changements dans les scores de qualité de vie
Délai: à 3 et 12 mois après la greffe RAFT
tel qu'évalué par le questionnaire patient NEI-VFQ-25
à 3 et 12 mois après la greffe RAFT
Évolution des scores de qualité de vie
Délai: 3 et 12 mois après la greffe RAFT.
RAND 36-Item Health Survey.
3 et 12 mois après la greffe RAFT.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University College, London

Collaborateurs

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Chaise d'étude: Julie Daniels, University College, London

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juillet 2021

Achèvement primaire (Réel)

17 avril 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

17 avril 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 mai 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2021

Première publication (Réel)

16 septembre 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 avril 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2025

Dernière vérification

1 avril 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTU/2017/307

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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