Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

RAFT - Klinisk prövning av RAFT för Aniridi-relaterad keratopati (RAFT)

25 april 2025 uppdaterad av: University College, London

RAFT - Först i mänsklig fas I/II klinisk prövning av RAFT för aniridi-relaterad keratopati

RAFT-studien är den första i mänskliga prövningen av en ny cellterapi som kallas RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) utvecklad och tillverkad av Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit vid UCL Institute of Ophthalmology. Syftet med studien är att undersöka om RAFT-OS är en säker och effektiv alternativ behandling för patienter med aniridi-relaterad keratopati (ARK) hos 21 patienter. ARK är en komplikation av aniridi, som är en genetisk ögonsjukdom som finns från födseln. RAFT-OS är en artificiell vävnad, befolkad med limbala epitelceller och stromaceller. Källan till de vuxna limbala och stromala cellerna kommer från donerade mänskliga hornhinnor från NHS blod och transplantations-, vävnads- och ögontjänster Liverpool. Deltagarna kommer att påbörja 3 månaders immunsuppressionsterapi för att förbereda sig för transplantationen av RAFTOS.

Produkten kommer sedan att transplanteras till deltagarnas värst drabbade öga. Efter operationen kommer deltagarna att få gå hem följande dag, efter dag 1 synundersökning. Deltagarna kommer sedan att följas upp noga under de första 4 veckorna efter operationen för tecken på infektion eller andra komplikationer. Om det inte inträffar några allvarliga händelser kommer nästa deltagare att behandlas med RAFT-OS. Försöksteamet kommer regelbundet att följa deltagarna efter transplantation under 12 månader, med detaljerad genomgång av symtom, undersökningar som digital fotografering av ögat och undersökningar av ögats yta.

Deltagarna kommer att behöva stanna på immunsuppressionsterapin under hela försöket.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, EC1V 2PD
        • Moorfields Eye Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bekräftad diagnos av medfödd aniridi
  2. Bekräftad diagnos av avancerad aniridi-relaterad keratopati med konjunktivalisering av hornhinnan, vaskularisering och ökad opacitet med försämrad synförlust, bländning och okulär ytsmärta
  3. Patienter från 18 år och uppåt
  4. Deltagarna måste använda acceptabelt preventivmedel från inskrivning upp till 6 veckor för kvinnliga deltagare och 90 dagar för manliga deltagare, efter att ha avslutat immunsuppressionsterapin
  5. Negativ viral screening för HIV, syfilis, hepatit B & C och Human T-cell Leukemi Virus (HTLV)
  6. Negativt uringraviditetstest.

Exklusions kriterier:

  1. Dålig tårproduktion, bedömd av en Schirmers test typ 1
  2. Felaktig placering av locket
  3. Aktuell hornhinneinfektion
  4. Okontrollerat glaukom (definierat som okontrollerat ögontryck, förändringar av medicinering, nyligen genomförd operation under de senaste 3 månaderna eller övervägande för kirurgisk behandling)
  5. Får inte vara NPL (ingen ljusuppfattning) i ett eller båda ögonen
  6. Patienter som vägrar att ge sitt samtycke till att sajten informerar sin husläkare om sitt deltagande
  7. Patienter som saknar kapacitet att ge fullt informerat samtycke till att delta
  8. Gravida eller ammande kvinnor
  9. Patienter med kända kontraindikationer mot något av följande icke-undersökningsläkemedel: mykofenolat, prednisolon, omeprazol, doxycyklin, dexametason och moxifloxacin
  10. Patienter som deltar i någon samtidig prövning som involverar en medicinsk produkt, enhet eller kirurgiskt ingrepp under de senaste 12 månaderna
  11. Känd albumin- eller äggallergi
  12. Känd penicillinallergi
  13. Känd hydrokortisonallergi
  14. Oförmåga att ligga platt för kirurgiskt ingrepp.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: RAFT-OS

Enarmsförsök ska undersöka om RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) är en säker och effektiv alternativ behandling för patienter med aniridi-relaterad keratopati (ARK) hos 21 patienter.

RAFT-OS kommer att transplanteras till deltagarnas värst drabbade öga. Efter operationen kommer varje deltagare att utvärderas på dagarna 1, 7, 14, 21 och 1 månad för större eller mellanliggande säkerhetshändelser. Deltagarna kommer att fortsätta att följas upp till 12 månader efter transplantationen och kommer att behöva stanna på immunsuppressionsterapin under hela försöket.
Övrig: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) är en konstgjord vävnad, befolkad med limbala epitelceller och stromaceller.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Primärt säkerhetsresultat definieras som antalet biverkningar relaterade till interventionen
Tidsram: 12 månader
definieras som antingen större biverkning (icke-okulär SUSAR; hornhinnesmältning; död) eller någon intermediär biverkning (kvarstående epiteldefekt; ihållande okulär inflammation; förlust av hornhinnens klarhet; okulära SAEs relaterade till RAFT-OS och inte enbart kirurgi, konjunktival eller locksvullnad anses vara relaterad till ATIMP (RAFT-OS) och inte enbart kirurgi).
12 månader
primärt effektutfall definierat som förbättring av hornhinnans yta 3 månader efter intervention.
Tidsram: 3 månader
Effekten kommer att baseras på normalisering av hornhinneytan (d.v.s. bestående normalt hornhinneepitel och frånvaro av vaskularisering, epiteldefekt och konjunktivalisering) 3 månader efter RAFT-OS-transplantation med användning av ett validerat okulärt ytpoängsystem
3 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i synskärpa
Tidsram: 3 & 12 månader efter RAFT-transplantation
1. Visuell förbättring bedömd med distans EDTRS synskärpa (refraktiv bäst korrigerad) 3 & 12 månader efter RAFT-OS-transplantation.
3 & 12 månader efter RAFT-transplantation
förändringar i livskvalitetspoäng
Tidsram: 3 & 12 månader efter RAFT-transplantation
som bedömts av NEI-VFQ-25 patientenkät
3 & 12 månader efter RAFT-transplantation
Förändringar i livskvalitetspoäng
Tidsram: 3 & 12 månader efter RAFT-transplantation.
RAND 36-Item Health Survey.
3 & 12 månader efter RAFT-transplantation.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University College, London

Samarbetspartners

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Utredare

  • Huvudutredare: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Studiestol: Julie Daniels, University College, London

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 juli 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

17 april 2025

Avslutad studie (Faktisk)

17 april 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

19 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 september 2021

Första postat (Faktisk)

16 september 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 april 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2025

Senast verifierad

1 april 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CTU/2017/307

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Aniridia

Kliniska prövningar på RAFT-OS

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera