Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RAFT - Klinisk forsøg med RAFT for Aniridia-relateret keratopati (RAFT)

25. april 2025 opdateret af: University College, London

RAFT - Først i humant fase I/II klinisk forsøg med RAFT for aniridi-relateret keratopati

RAFT-forsøget er det første i menneskelige forsøg med en ny cellulær terapi kaldet RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) udviklet og fremstillet af Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit ved UCL Institute of Ophthalmology. Formålet med forsøget er at undersøge, om RAFT-OS er en sikker og effektiv alternativ behandling for patienter med aniridi-relateret keratopati (ARK) hos 21 patienter. ARK er en komplikation af aniridi, som er en genetisk øjensygdom, der er til stede fra fødslen. RAFT-OS er et kunstigt væv, befolket med limbale epitelceller og stromaceller. Kilden til de voksne limbale og stromale celler er fra donerede menneskelige hornhinder fra NHS-blod- og transplantations-, vævs- og øjentjenesterne Liverpool. Deltagerne vil påbegynde 3 måneders immunsuppressionsbehandling for at forberede sig til transplantationen af ​​RAFTOS.

Produktet vil derefter blive transplanteret i deltagerens værst ramte øje. Efter operationen får deltagerne lov til at tage hjem den følgende dag, efter dag 1 øjenundersøgelse. Deltagerne vil derefter blive fulgt tæt op i de første 4 uger efter operationen for tegn på infektion eller andre komplikationer. Hvis der ikke er alvorlige hændelser, vil den næste deltager blive behandlet med RAFT-OS. Forsøgsholdet vil løbende følge deltagerne efter transplantation i 12 måneder med detaljeret gennemgang af symptomer, undersøgelser som digital fotografering af øjet og undersøgelser af øjets overflade.

Deltagerne skal forblive på immunsuppressionsterapien under forsøgets varighed.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bekræftet diagnose af medfødt aniridi
  2. Bekræftet diagnose af avanceret aniridi-relateret keratopati med hornhindeoverfladekonjunktivalisering, vaskularisering og stigende opacitet med forværret synstab, blænding og øjenoverfladesmerte
  3. Patienter på 18 år og derover
  4. Deltagerne skal bruge acceptabel prævention fra tilmelding op til 6 uger for kvindelige deltagere og 90 dage for mandlige deltagere efter ophør med immunsuppressionsbehandling
  5. Negativ viral screening for HIV, syfilis, hepatitis B & C og Human T-celle leukæmivirus (HTLV)
  6. Negativ uringraviditetstest.

Ekskluderingskriterier:

  1. Dårlig tåreproduktion, vurderet ved en Schirmers test type 1
  2. Fejlstilling af låget
  3. Aktuel hornhindeinfektion
  4. Ukontrolleret glaukom (defineret som ukontrolleret øjentryk, ændringer i medicin, nylig operation inden for de sidste 3 måneder eller overvejet kirurgisk behandling)
  5. Må ikke være NPL (ingen lysopfattelse) i et eller begge øjne
  6. Patienter, der nægter at give samtykke til, at siden informerer deres praktiserende læge om deres deltagelse
  7. Patienter, der mangler kapacitet til at give fuldt informeret samtykke til at deltage
  8. Gravide eller ammende kvinder
  9. Patienter med kendte kontraindikationer for et af følgende ikke-undersøgelsesmedicinske lægemidler: mycophenolat, prednisolon, omeprazol, doxycyclin, dexamethason og moxifloxacin
  10. Patienter, der deltager i ethvert samtidig forsøg, der involverer et medicinsk produkt, udstyr eller kirurgisk indgreb inden for de sidste 12 måneder
  11. Kendt albumin- eller ægallergi
  12. Kendt penicillinallergi
  13. Kendt hydrocortisonallergi
  14. Manglende evne til at ligge fladt til kirurgisk indgreb.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: RAFT-OS

Enkeltarmsforsøg skal undersøge, om RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) er en sikker og effektiv alternativ behandling for patienter med aniridi-relateret keratopati (ARK) hos 21 patienter.

RAFT-OS vil blive transplanteret i deltagerens værst ramte øje. Efter operationen vil hver deltager blive vurderet på dag 1, 7, 14, 21 og 1 måned for større eller mellemliggende sikkerhedshændelser. Deltagerne vil fortsat blive fulgt op til 12 måneder efter transplantationen og vil være forpligtet til at blive på immunsuppressionsterapien i hele forsøgets varighed.
Andet: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) er et kunstigt væv, befolket med limbale epitelceller og stromaceller.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært sikkerhedsresultat defineret som antallet af uønskede hændelser relateret til interventionen
Tidsramme: 12 måneder
defineret som enten større uønskede hændelser (ikke-okulær SUSAR; hornhindesmeltning; død) eller enhver mellemliggende bivirkning (vedvarende epiteldefekt; vedvarende øjenbetændelse; tab af hornhindeklarhed; okulære SAE'er relateret til RAFT-OS og ikke kirurgi alene, konjunktival eller hævelse af låget anses for at være relateret til ATIMP (RAFT-OS) og ikke kirurgi alene).
12 måneder
primært effektudfald defineret som forbedring i hornhindens overflade 3 måneder efter intervention.
Tidsramme: 3 måneder
Effektiviteten vil være baseret på normalisering af hornhindeoverfladen (dvs. persistens af normalt hornhindeepitel og fravær af vaskularisering, epiteldefekt og konjunktivalisering) 3 måneder efter RAFT-OS-transplantation ved brug af et valideret okulært overfladescoringssystem
3 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i synsstyrken
Tidsramme: 3 & 12 måneder efter RAFT-transplantation
1. Visuel forbedring vurderet ved afstand EDTRS synsstyrke (refraktiv bedst korrigeret) 3 & 12 måneder efter RAFT-OS transplantation.
3 & 12 måneder efter RAFT-transplantation
ændringer i livskvalitetsresultater
Tidsramme: 3 & 12 måneder efter RAFT-transplantation
som vurderet ved NEI-VFQ-25 patientspørgeskema
3 & 12 måneder efter RAFT-transplantation
Ændringer i livskvalitetsresultater
Tidsramme: 3 & 12 måneder efter RAFT-transplantation.
RAND 36-Item Sundhedsundersøgelse.
3 & 12 måneder efter RAFT-transplantation.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University College, London

Samarbejdspartnere

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Studiestol: Julie Daniels, University College, London

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. juli 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

17. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

17. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. september 2021

Først opslået (Faktiske)

16. september 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTU/2017/307

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Aniridia

Kliniske forsøg med RAFT-OS

  • Johns Hopkins University
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...
    Aktiv, ikke rekrutterende
    Renal anhydramnios føtal terapi (RAFT)
    Anhydramnios | Potter syndrom | Lungehypoplasi | Multicystisk dysplastisk nyre | Multicystisk nyredysplasi, bilateral | Nedre urinvejsobstruktivt syndrom | Fetal nyreanomali
    Forenede Stater

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner