Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

RAFT - Badanie kliniczne RAFT w przypadku keratopatii związanej z aniridią (RAFT)

25 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: University College, London

RAFT — pierwsze badanie kliniczne fazy I/II na ludziach dotyczące RAFT w leczeniu keratopatii związanej z aniridią

Próba RAFT jest pierwszą próbą na ludziach nowej terapii komórkowej o nazwie RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) opracowanej i wyprodukowanej przez Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit w Instytucie Okulistyki UCL. Celem badania jest zbadanie, czy RAFT-OS jest bezpieczną i skuteczną alternatywą leczenia pacjentów z keratopatią związaną z aniridią (ARK) u 21 pacjentów. ARK jest powikłaniem aniridii, która jest genetyczną chorobą oczu występującą od urodzenia. RAFT-OS to sztuczna tkanka, wypełniona komórkami nabłonka rąbka i komórkami zrębu. Źródłem dorosłych komórek rąbka rogówki i zrębu są oddane ludzkie rogówki z krwi NHS oraz usług przeszczepów, tkanek i oczu w Liverpoolu. Uczestnicy rozpoczną 3-miesięczną terapię immunosupresyjną, aby przygotować się do przeszczepu RAFTOS.

Produkt zostanie następnie przeszczepiony do najbardziej chorego oka uczestnika. Po zabiegu uczestnicy będą mogli wrócić do domu następnego dnia, po pierwszym dniu badania okulistycznego. Uczestnicy będą następnie uważnie obserwowani przez pierwsze 4 tygodnie po operacji pod kątem oznak infekcji lub innych powikłań. Jeśli nie dojdzie do poważnych zdarzeń, kolejny uczestnik zostanie poddany leczeniu RAFT-OS. Zespół badawczy będzie regularnie obserwował uczestników po przeszczepie przez 12 miesięcy, dokonując szczegółowego przeglądu objawów, badań, takich jak fotografia cyfrowa oka i badanie powierzchni oka.

Uczestnicy będą musieli pozostać na terapii immunosupresyjnej przez cały czas trwania badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzona diagnoza wrodzonej aniridii
  2. Potwierdzone rozpoznanie zaawansowanej keratopatii związanej z aniridią ze spojówkami powierzchni rogówki, unaczynieniem i rosnącym zmętnieniem z pogarszającą się utratą wzroku, blaskiem i bólem powierzchni oka
  3. Pacjenci w wieku 18 lat i starsi
  4. Uczestnicy muszą stosować akceptowalną antykoncepcję od momentu rejestracji do 6 tygodni dla kobiet i 90 dni dla mężczyzn, po zakończeniu leczenia immunosupresyjnego
  5. Ujemny wynik badania przesiewowego w kierunku HIV, kiły, wirusowego zapalenia wątroby typu B i C oraz ludzkiego wirusa białaczki T-komórkowej (HTLV)
  6. Negatywny test ciążowy z moczu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Słaba produkcja łez, oceniana za pomocą testu Schirmera typu 1
  2. Nieprawidłowe położenie powieki
  3. Obecna infekcja rogówki
  4. Niekontrolowana jaskra (zdefiniowana jako niekontrolowane ciśnienie w gałce ocznej, zmiana leków, niedawna operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy lub rozważanie leczenia chirurgicznego)
  5. Nie może być NPL (brak percepcji światła) w jednym lub obu oczach
  6. Pacjenci, którzy odmówią zgody na to, aby strona informowała swojego lekarza rodzinnego o swoim udziale
  7. Pacjenci, którzy nie są w stanie wyrazić pełnej świadomej zgody na udział
  8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  9. Pacjenci ze znanymi przeciwwskazaniami do stosowania któregokolwiek z następujących produktów leczniczych niebędących przedmiotem badania: mykofenolan, prednizolon, omeprazol, doksycyklina, deksametazon i moksyfloksacyna
  10. Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 12 miesięcy uczestniczą w jakimkolwiek równoległym badaniu dotyczącym badanego produktu medycznego, urządzenia lub interwencji chirurgicznej
  11. Znana alergia na albuminy lub jajka
  12. Znana alergia na penicylinę
  13. Znana alergia na hydrokortyzon
  14. Niemożność leżenia płasko podczas zabiegu chirurgicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: RAFT-OS

Jednoramienne badanie ma na celu zbadanie, czy RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) jest bezpieczną i skuteczną alternatywą leczenia pacjentów z keratopatią związaną z aniridiami (ARK) u 21 pacjentów.

RAFT-OS zostanie przeszczepiony do najbardziej chorego oka uczestnika. Po operacji każdy uczestnik zostanie oceniony w dniach 1, 7, 14, 21 i 1 miesiącu pod kątem poważnych lub pośrednich zdarzeń związanych z bezpieczeństwem. Uczestnicy będą nadal obserwowani do 12 miesięcy po przeszczepie i będą musieli pozostać na terapii immunosupresyjnej przez cały czas trwania badania.
Inny: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) to sztuczna tkanka wypełniona komórkami nabłonka rąbka i komórkami zrębu.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pierwszorzędowy wynik dotyczący bezpieczeństwa zdefiniowany jako liczba zdarzeń niepożądanych związanych z interwencją
Ramy czasowe: 12 miesięcy
definiowane jako poważne zdarzenie niepożądane (nieoczne SUSAR; topnienie rogówki; zgon) lub dowolne pośrednie zdarzenie niepożądane (utrzymujący się ubytek nabłonka; utrzymujący się stan zapalny oka; utrata przejrzystości rogówki; SAE oka związane z RAFT-OS, a nie tylko z zabiegiem chirurgicznym), zapalenie spojówek lub obrzęk powiek uważany za związany z ATIMP (RAFT-OS), a nie sam zabieg chirurgiczny).
12 miesięcy
pierwszorzędowy wynik skuteczności zdefiniowany jako Poprawa powierzchni rogówki po 3 miesiącach od interwencji.
Ramy czasowe: 3 miesiące
Skuteczność będzie oparta na normalizacji powierzchni rogówki (tj. utrzymywaniu się prawidłowego nabłonka rogówki i braku unaczynienia, ubytku nabłonka i spojówek) po 3 miesiącach od przeszczepu RAFT-OS przy użyciu zwalidowanego systemu oceny powierzchni oka
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana ostrości wzroku
Ramy czasowe: 3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT
1. Poprawa wzroku oceniana na podstawie ostrości wzroku EDTRS do dali (najlepiej skorygowana refrakcja) 3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT-OS.
3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT
zmiany w wynikach jakości życia
Ramy czasowe: w 3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT
zgodnie z oceną za pomocą kwestionariusza pacjenta NEI-VFQ-25
w 3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT
Zmiany w wynikach jakości życia
Ramy czasowe: 3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT.
RAND 36-itemowa ankieta dotycząca zdrowia.
3 i 12 miesięcy po przeszczepie RAFT.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University College, London

Współpracownicy

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Śledczy

  • Główny śledczy: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Krzesło do nauki: Julie Daniels, University College, London

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

17 kwietnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 września 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 września 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CTU/2017/307

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Aniridia

Badania kliniczne na RAFT-OS

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj