RAFT - Ensaio clínico de RAFT para ceratopatia relacionada à aniridia (RAFT)
RAFT - Primeiro ensaio clínico de fase I/II em humanos de RAFT para ceratopatia relacionada à aniridia
O estudo RAFT é o primeiro em testes em humanos de uma nova terapia celular chamada RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) desenvolvida e fabricada pela Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit no UCL Institute of Ophthalmology. O objetivo do estudo é investigar se o RAFT-OS é um tratamento alternativo seguro e eficaz para pacientes com ceratopatia relacionada à aniridia (ARK) em 21 pacientes. ARK é uma complicação da aniridia, que é uma condição ocular genética presente desde o nascimento. RAFT-OS é um tecido artificial, preenchido com células epiteliais límbicas e células estromais. A fonte das células límbicas e estromais adultas é de córneas humanas doadas pelo NHS blood and Transplant, Tissue and Eye services Liverpool. Os participantes iniciarão 3 meses de terapia de supressão imunológica para se preparar para o transplante de RAFTOS.
O produto será então transplantado para o olho mais afetado do participante. Após a cirurgia, os participantes poderão ir para casa no dia seguinte, após o exame oftalmológico do dia 1. Os participantes serão acompanhados de perto durante as primeiras 4 semanas após a cirurgia para sinais de infecção ou outras complicações. Se não houver eventos graves, o próximo participante será tratado com RAFT-OS. A equipe do estudo acompanhará regularmente os participantes após o transplante por 12 meses, com revisão detalhada dos sintomas, investigações como fotografia digital do olho e exames da superfície do olho.
Os participantes serão obrigados a permanecer na terapia de supressão imunológica durante a duração do julgamento.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
-
London, Reino Unido, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico confirmado de aniridia congênita
- Diagnóstico confirmado de ceratopatia avançada relacionada à aniridia com conjuntivalização da superfície da córnea, vascularização e aumento da opacidade com piora da perda de visão, ofuscamento e dor na superfície ocular
- Pacientes com idade igual ou superior a 18 anos
- Os participantes devem usar contracepção aceitável desde a inscrição até 6 semanas para participantes do sexo feminino e 90 dias para participantes do sexo masculino, após interromper a terapia de imunossupressão
- Triagem viral negativa para HIV, sífilis, hepatite B e C e vírus da leucemia de células T humanas (HTLV)
- Teste de gravidez de urina negativo.
Critério de exclusão:
- Pouca produção lacrimal, avaliada pelo teste de Schirmer tipo 1
- Mau posicionamento da tampa
- Infecção atual da córnea
- Glaucoma não controlado (definido como pressão ocular descontrolada, alterações na medicação, cirurgia recente nos últimos 3 meses ou consideração para tratamento cirúrgico)
- Não deve ser NPL (sem percepção de luz) em um ou ambos os olhos
- Pacientes que se recusam a consentir que o site informe seu médico de família sobre sua participação
- Pacientes que não têm capacidade para dar consentimento informado completo para participar
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Doentes com contra-indicações conhecidas a qualquer um dos seguintes medicamentos não investigados: micofenolato, prednisolona, omeprazol, doxiciclina, dexametasona e moxifloxacina
- Pacientes que estão participando de qualquer estudo simultâneo envolvendo um produto médico experimental, dispositivo ou intervenção cirúrgica nos últimos 12 meses
- Albumina conhecida ou alergia a ovo
- Alergia à penicilina conhecida
- Alergia à hidrocortisona conhecida
- Incapacidade de deitar para o procedimento cirúrgico.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: RAFT-OS
O estudo de braço único é para investigar se o RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) é um tratamento alternativo seguro e eficaz para pacientes com ceratopatia relacionada à aniridia (ARK) em 21 pacientes. O RAFT-OS será transplantado para o olho mais afetado dos participantes. Após a cirurgia, cada participante será avaliado nos dias 1, 7, 14, 21 e 1 mês para eventos de segurança maiores ou intermediários. Os participantes continuarão a ser acompanhados até 12 meses após o transplante e serão obrigados a permanecer na terapia de supressão imunológica durante o período do estudo. |
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) é um tecido artificial, preenchido com células epiteliais límbicas e células estromais.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Resultado primário de segurança definido como o número de eventos adversos relacionados à intervenção
Prazo: 12 meses
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definido como evento adverso maior (SUAR não ocular; derretimento da córnea; morte) ou qualquer evento adverso intermediário (defeito epitelial persistente; inflamação ocular persistente; perda de clareza da córnea; SAEs oculares relacionados ao RAFT-OS e não apenas à cirurgia, conjuntival ou edema palpebral considerado relacionado ao ATIMP (RAFT-OS) e não apenas à cirurgia).
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12 meses
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resultado primário de eficácia definido como Melhoria na superfície da córnea 3 meses após a intervenção.
Prazo: 3 meses
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A eficácia será baseada na normalização da superfície da córnea (ou seja, persistência do epitélio da córnea normal e ausência de vascularização, defeito epitelial e conjuntivalização) 3 meses após o transplante de RAFT-OS usando um sistema de pontuação de superfície ocular validado
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3 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na acuidade visual
Prazo: 3 e 12 meses após o transplante RAFT
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1. Melhora visual avaliada pela acuidade visual EDTRS à distância (refração melhor corrigida) aos 3 e 12 meses após o transplante de RAFT-OS.
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3 e 12 meses após o transplante RAFT
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mudanças nos escores de qualidade de vida
Prazo: aos 3 e 12 meses após o transplante RAFT
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conforme avaliado pelo questionário do paciente NEI-VFQ-25
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aos 3 e 12 meses após o transplante RAFT
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Mudanças nos escores de qualidade de vida
Prazo: 3 e 12 meses após o transplante RAFT.
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RAND 36-Item Health Survey.
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3 e 12 meses após o transplante RAFT.
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
- Cadeira de estudo: Julie Daniels, University College, London
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CTU/2017/307
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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