Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

RAFT - Klinische proef van RAFT voor aniridia-gerelateerde keratopathie (RAFT)

25 april 2025 bijgewerkt door: University College, London

RAFT - Eerste klinische fase I/II-studie bij mensen van RAFT voor aniridia-gerelateerde keratopathie

De RAFT-studie is een primeur in een menselijke proef met een nieuwe cellulaire therapie genaamd RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface), ontwikkeld en geproduceerd door Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit van het UCL Institute of Ophthalmology. Het doel van de studie is om te onderzoeken of RAFT-OS een veilige en effectieve alternatieve behandeling is voor patiënten met aniridia-gerelateerde keratopathie (ARK) bij 21 patiënten. ARK is een complicatie van aniridia, een genetische oogaandoening die vanaf de geboorte aanwezig is. RAFT-OS is een kunstmatig weefsel, bevolkt met limbale epitheelcellen en stromale cellen. De bron van de volwassen limbale en stromale cellen is afkomstig van gedoneerde menselijke hoornvliezen van de NHS Blood and Transplant, Tissue and Eye Services Liverpool. Deelnemers zullen beginnen met 3 maanden immuunonderdrukkingstherapie om zich voor te bereiden op de transplantatie van RAFTOS.

Het product wordt vervolgens getransplanteerd in het meest aangetaste oog van de deelnemer. Na de operatie mogen de deelnemers de volgende dag naar huis, na het oogonderzoek op dag 1. De deelnemers worden gedurende de eerste 4 weken na de operatie nauwlettend gevolgd op tekenen van infectie of andere complicaties. Als er geen ernstige gebeurtenissen zijn, wordt de volgende deelnemer behandeld met RAFT-OS. Het onderzoeksteam zal de deelnemers gedurende 12 maanden na transplantatie regelmatig volgen, met een gedetailleerd overzicht van de symptomen, onderzoeken zoals digitale fotografie van het oog en onderzoeken van het oogoppervlak.

Deelnemers moeten de immuunonderdrukkingstherapie blijven volgen gedurende de duur van het onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bevestigde diagnose van congenitale aniridia
  2. Bevestigde diagnose van gevorderde aniridia-gerelateerde keratopathie met conjunctivale vorming van het hoornvliesoppervlak, vascularisatie en toenemende troebelheid met verergering van verlies van gezichtsvermogen, schittering en pijn aan het oogoppervlak
  3. Patiënten van 18 jaar en ouder
  4. Deelnemers moeten aanvaardbare anticonceptie gebruiken vanaf inschrijving tot 6 weken voor vrouwelijke deelnemers en 90 dagen voor mannelijke deelnemers, na het stoppen van immunosuppressietherapie
  5. Negatieve virale screening op HIV, syfilis, hepatitis B & C en humaan T-celleukemievirus (HTLV)
  6. Negatieve urine zwangerschapstest.

Uitsluitingscriteria:

  1. Slechte traanproductie, zoals beoordeeld door een Schirmer-test type 1
  2. Deksel verkeerd geplaatst
  3. Huidige hoornvliesinfectie
  4. Ongecontroleerd glaucoom (gedefinieerd als ongecontroleerde oogdruk, veranderingen in medicatie, recente operatie in de afgelopen 3 maanden of in aanmerking komen voor chirurgische behandeling)
  5. Mag geen NPL (geen lichtperceptie) zijn in één of beide ogen
  6. Patiënten die weigeren toestemming te geven aan de site stellen hun huisarts op de hoogte van hun deelname
  7. Patiënten die niet in staat zijn om volledige geïnformeerde toestemming te geven voor deelname
  8. Zwangere of zogende vrouwen
  9. Patiënten met bekende contra-indicaties voor een van de volgende niet-onderzoeksgeneesmiddelen: mycofenolaat, prednisolon, omeprazol, doxycycline, dexamethason & moxifloxacine
  10. Patiënten die in de afgelopen 12 maanden deelnemen aan een gelijktijdige studie met een medisch onderzoeksproduct, apparaat of chirurgische ingreep
  11. Bekende albumine- of ei-allergie
  12. Bekende penicilline-allergie
  13. Bekende allergie voor hydrocortison
  14. Onvermogen om plat te liggen voor een chirurgische ingreep.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: RAFT-OS

Eenarmige studie is bedoeld om te onderzoeken of RAFT-OS ((Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) een veilige en effectieve alternatieve behandeling is voor patiënten met aniridia-gerelateerde keratopathie (ARK) bij 21 patiënten.

De RAFT-OS wordt getransplanteerd in het meest aangedane oog van de deelnemer. Na de operatie wordt elke deelnemer op dag 1, 7, 14, 21 en 1 maand beoordeeld op grote of tussentijdse veiligheidsgebeurtenissen. De deelnemers zullen tot 12 maanden na de transplantatie worden gevolgd en moeten de immuunsuppressietherapie blijven volgen gedurende de duur van het onderzoek.
Ander: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) is een kunstmatig weefsel, bevolkt met limbale epitheelcellen en stromale cellen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Primaire veiligheidsuitkomst gedefinieerd als het aantal bijwerkingen gerelateerd aan de interventie
Tijdsspanne: 12 maanden
gedefinieerd als een ernstige bijwerking (niet-oculaire SUSAR; smelten van het hoornvlies; overlijden) of een tussenliggende bijwerking (aanhoudend epitheliaal defect; aanhoudende oogontsteking; verlies van helderheid van het hoornvlies; oculaire SAE's gerelateerd aan het RAFT-OS en niet alleen chirurgie, conjunctivale of ooglidzwelling die verband houdt met de ATIMP (RAFT-OS) en niet alleen met een operatie).
12 maanden
primaire werkzaamheidsresultaat gedefinieerd als verbetering van het hoornvliesoppervlak 3 maanden na de interventie.
Tijdsspanne: 3 maanden
De werkzaamheid zal gebaseerd zijn op normalisatie van het hoornvliesoppervlak (d.w.z. persistentie van normaal hoornvliesepitheel en afwezigheid van vascularisatie, epitheeldefect en conjunctivalisatie) 3 maanden na RAFT-OS-transplantatie met behulp van een gevalideerd scoresysteem voor het oculair oppervlak
3 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in gezichtsscherpte
Tijdsspanne: 3 & 12 maanden na RAFT-transplantatie
1. Visuele verbetering beoordeeld door EDTRS-gezichtsscherpte op afstand (breking best gecorrigeerd) 3 en 12 maanden na RAFT-OS-transplantatie.
3 & 12 maanden na RAFT-transplantatie
veranderingen in scores op kwaliteit van leven
Tijdsspanne: op 3 en 12 maanden na RAFT-transplantatie
zoals beoordeeld door NEI-VFQ-25 patiëntenvragenlijst
op 3 en 12 maanden na RAFT-transplantatie
Veranderingen in scores voor kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 3 & 12 maanden na RAFT-transplantatie.
RAND Gezondheidsenquête met 36 items.
3 & 12 maanden na RAFT-transplantatie.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University College, London

Medewerkers

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Studie stoel: Julie Daniels, University College, London

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

17 april 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

17 april 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 mei 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 september 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 september 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTU/2017/307

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Aniridie

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... en andere medewerkers
    Werving
    Zeldzame Ziekte Patiëntenregistratie & Natural History Study - Coördinatie van Zeldzame Ziekten in Sanford (CoRDS)
    Mitochondriale ziekten | Retinitis Pigmentosa | Myasthenia Gravis | Eosinofiele gastro-enteritis | Moyamoya-ziekte | Meervoudige systeematrofie | Leiomyosarcoom | Leukodystrofie | Anale fistel | Spinocerebellaire ataxie type 3 | Friedreich Ataxie | Kennedy-ziekte | Ziekte van Lyme | Hemofagocytische lymfohistiocytose en andere voorwaarden
    Verenigde Staten, Australië

Klinische onderzoeken op RAFT-OS

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren