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RAFT – Klinische RAFT-Studie bei Aniridie-bedingter Keratopathie (RAFT)

25. April 2025 aktualisiert von: University College, London

RAFT – Erste klinische Phase-I/II-Studie am Menschen mit RAFT bei Aniridie-bedingter Keratopathie

Die RAFT-Studie ist die erste am Menschen durchgeführte Studie einer neuartigen Zelltherapie namens RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface), die von der Cells for Sight Stem Cell Therapy Research Unit am UCL Institute of Ophthalmology entwickelt und hergestellt wurde. Ziel der Studie ist es, bei 21 Patienten zu untersuchen, ob RAFT-OS eine sichere und wirksame alternative Behandlung für Patienten mit Aniridie-assoziierter Keratopathie (ARK) ist. ARK ist eine Komplikation der Aniridie, einer genetisch bedingten Augenerkrankung, die von Geburt an vorhanden ist. RAFT-OS ist ein künstliches Gewebe, das mit limbalen Epithelzellen und Stromazellen besiedelt ist. Die Quelle der adulten Limbus- und Stromazellen stammt aus gespendeten menschlichen Hornhäuten des NHS-Blut- und Transplantations-, Gewebe- und Augendienstes Liverpool. Die Teilnehmer beginnen mit einer 3-monatigen Immunsuppressionstherapie, um sich auf die Transplantation von RAFTOS vorzubereiten.

Das Produkt wird dann in das am stärksten betroffene Auge des Teilnehmers transplantiert. Nach der Operation dürfen die Teilnehmer am nächsten Tag nach der Augenuntersuchung am Tag 1 nach Hause gehen. Die Teilnehmer werden dann in den ersten 4 Wochen nach der Operation engmaschig auf Anzeichen einer Infektion oder anderer Komplikationen nachbeobachtet. Wenn keine schwerwiegenden Ereignisse auftreten, wird der nächste Teilnehmer mit RAFT-OS behandelt. Das Studienteam wird die Teilnehmer nach der Transplantation 12 Monate lang regelmäßig begleiten, mit einer detaillierten Überprüfung der Symptome, Untersuchungen wie Digitalfotografie des Auges und Untersuchungen der Augenoberfläche.

Die Teilnehmer müssen die Immunsuppressionstherapie für die Dauer der Studie beibehalten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bestätigte Diagnose einer angeborenen Aniridie
  2. Bestätigte Diagnose einer fortgeschrittenen Aniridie-bedingten Keratopathie mit Konjunktivalisierung der Hornhautoberfläche, Vaskularisierung und zunehmender Trübung mit zunehmendem Sehverlust, Blendung und Schmerzen an der Augenoberfläche
  3. Patienten ab 18 Jahren
  4. Die Teilnehmer müssen ab der Einschreibung bis zu 6 Wochen für weibliche Teilnehmer und 90 Tage für männliche Teilnehmer nach Beendigung der Immunsuppressionstherapie eine akzeptable Empfängnisverhütung anwenden
  5. Negativer viraler Screen für HIV, Syphilis, Hepatitis B & C und humanes T-Zell-Leukämievirus (HTLV)
  6. Schwangerschaftstest im Urin negativ.

Ausschlusskriterien:

  1. Schlechte Tränenproduktion, bewertet durch einen Schirmer-Test Typ 1
  2. Lidfehlstellung
  3. Aktuelle Hornhautinfektion
  4. Unkontrolliertes Glaukom (definiert als unkontrollierter Augendruck, Änderung der Medikation, kürzliche Operation in den letzten 3 Monaten oder Erwägung einer chirurgischen Behandlung)
  5. Darf nicht auf einem oder beiden Augen NPL (keine Lichtwahrnehmung) sein
  6. Patienten, die sich weigern, der Website zuzustimmen, informieren ihren Hausarzt über ihre Teilnahme
  7. Patienten, die nicht in der Lage sind, eine vollständige informierte Zustimmung zur Teilnahme zu geben
  8. Schwangere oder stillende Frauen
  9. Patienten mit bekannten Kontraindikationen für eines der folgenden nicht in der Prüfung befindlichen Arzneimittel: Mycophenolat, Prednisolon, Omeprazol, Doxycyclin, Dexamethason und Moxifloxacin
  10. Patienten, die innerhalb der letzten 12 Monate an einer gleichzeitigen Studie mit einem medizinischen Prüfprodukt, einem Gerät oder einem chirurgischen Eingriff teilgenommen haben
  11. Bekannte Albumin- oder Eierallergie
  12. Bekannte Penicillinallergie
  13. Bekannte Hydrocortisonallergie
  14. Unfähigkeit, sich für einen chirurgischen Eingriff flach hinzulegen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: RAFT-OS

In der einarmigen Studie soll untersucht werden, ob RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) eine sichere und wirksame alternative Behandlung für Patienten mit Aniridie-bedingter Keratopathie (ARK) bei 21 Patienten ist.

Das RAFT-OS wird in das am stärksten betroffene Auge des Teilnehmers transplantiert. Nach der Operation wird jeder Teilnehmer an den Tagen 1, 7, 14, 21 und 1 Monat auf größere oder mittlere Sicherheitsereignisse untersucht. Die Teilnehmer werden bis zu 12 Monate nach der Transplantation weiter beobachtet und müssen die Immunsuppressionstherapie für die Dauer der Studie beibehalten.
Sonstiges: RAFT-OS
RAFT-OS (Real Architecture for 3D Tissues Ocular Surface) ist ein künstliches Gewebe, das mit limbalen Epithelzellen und Stromazellen besiedelt ist.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Primäres Sicherheitsergebnis, definiert als die Anzahl unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Intervention
Zeitfenster: 12 Monate
definiert entweder als schweres unerwünschtes Ereignis (nicht okulares SUSAR; Hornhautschmelzen; Tod) oder jedes intermediäre unerwünschte Ereignis (anhaltender Epitheldefekt; anhaltende Augenentzündung; Verlust der Hornhautklarheit; okulare SUE im Zusammenhang mit dem RAFT-OS und nicht der Operation allein, Bindehaut oder Lidschwellung, die im Zusammenhang mit dem ATIMP (RAFT-OS) und nicht mit der Operation allein steht).
12 Monate
Primärer Wirksamkeitsendpunkt definiert als Verbesserung der Hornhautoberfläche 3 Monate nach dem Eingriff.
Zeitfenster: 3 Monate
Die Wirksamkeit basiert auf der Normalisierung der Hornhautoberfläche (d. h. Persistenz von normalem Hornhautepithel und Fehlen von Vaskularisierung, Epitheldefekt und Konjunktivalisierung) 3 Monate nach der RAFT-OS-Transplantation unter Verwendung eines validierten Augenoberflächen-Scoring-Systems
3 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Sehschärfe
Zeitfenster: 3 & 12 Monate nach RAFT-Transplantation
1. Visuelle Verbesserung, bewertet anhand der Distanz-EDTRS-Sehschärfe (refraktiv am besten korrigiert) 3 und 12 Monate nach der RAFT-OS-Transplantation.
3 & 12 Monate nach RAFT-Transplantation
Veränderungen in den Lebensqualitätswerten
Zeitfenster: 3 & 12 Monate nach der RAFT-Transplantation
wie anhand des NEI-VFQ-25-Patientenfragebogens bewertet
3 & 12 Monate nach der RAFT-Transplantation
Veränderungen in den Lebensqualitätswerten
Zeitfenster: 3 & 12 Monate nach der RAFT-Transplantation.
RAND 36-Punkte-Gesundheitsumfrage.
3 & 12 Monate nach der RAFT-Transplantation.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University College, London

Mitarbeiter

Medical Research Council
Moorfields Eye Hospital NHS Foundation Trust

Ermittler

  • Hauptermittler: Sajjad Ahmad, Moorfields Eye Hospital, London
  • Studienstuhl: Julie Daniels, University College, London

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juli 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

17. April 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

17. April 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. September 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. September 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CTU/2017/307

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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