RAFT - RAFT 治疗无虹膜相关角膜病变的临床试验 (RAFT)
RAFT - RAFT 治疗无虹膜相关角膜病的第一个人类 I/II 期临床试验
RAFT 试验是一种名为 RAFT-OS（3D 组织眼表面真实结构）的新型细胞疗法的首次人体试验，由伦敦大学学院眼科研究所的 Cells for Sight 干细胞疗法研究小组开发和制造。 该试验的目的是在 21 名患者中调查 RAFT-OS 是否是治疗无虹膜相关角膜病变 (ARK) 患者的一种安全有效的替代疗法。 ARK 是无虹膜症的并发症，无虹膜症是一种从出生就存在的遗传性眼病。 RAFT-OS 是一种人造组织，由角膜缘上皮细胞和基质细胞组成。 成人角膜缘和基质细胞的来源是来自 NHS 血液和移植、组织和眼科服务利物浦捐赠的人类角膜。 参与者将开始为期 3 个月的免疫抑制治疗，为 RAFTOS 的移植做准备。
然后将该产品移植到参与者受影响最严重的眼睛中。 在第 1 天的眼科检查后，手术后的参与者将被允许在第二天回家。 然后在手术后的前 4 周内密切跟踪参与者是否有感染迹象或其他并发症。 如果没有严重事件，下一位参与者将接受 RAFT-OS 治疗。 试验小组将在移植后定期跟踪参与者 12 个月，详细审查症状，进行眼部数码摄影和眼表检查等调查。
参与者将被要求在试验期间继续接受免疫抑制治疗。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
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London、英国、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
描述
纳入标准：
- 先天性无虹膜症的确诊
- 确认诊断为晚期无虹膜相关角膜病，伴有角膜表面结膜化、血管化和不透明度增加，视力丧失、眩光和眼表疼痛恶化
- 18岁及以上的患者
- 在停止免疫抑制治疗后，参与者必须使用可接受的避孕措施，女性参与者最多 6 周，男性参与者最多 90 天
- HIV、梅毒、乙型和丙型肝炎以及人类 T 细胞白血病病毒 (HTLV) 的阴性病毒筛查
- 尿妊娠试验阴性。
排除标准：
- 根据 Schirmer 测试类型 1 的评估，泪液产生不佳
- 盖子错位
- 当前角膜感染
- 不受控制的青光眼（定义为不受控制的眼压、药物变化、最近 3 个月内近期手术或正在考虑进行手术治疗）
- 一只或两只眼睛不能有 NPL（无光感）
- 拒绝同意该网站的患者告知他们的全科医生他们的参与
- 缺乏完全知情同意参与能力的患者
- 孕妇或哺乳期妇女
- 已知对以下任何非研究药物有禁忌症的患者；霉酚酸酯、泼尼松龙、奥美拉唑、多西环素、地塞米松和莫西沙星
- 在过去 12 个月内参加任何涉及研究性医疗产品、设备或手术干预的同步试验的患者
- 已知的白蛋白或鸡蛋过敏
- 已知青霉素过敏
- 已知氢化可的松过敏
- 无法平躺进行外科手术。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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其他：操作系统
单臂试验旨在研究 RAFT-OS（（3D 组织眼表面的真实结构）是否是一种安全有效的替代疗法，用于治疗 21 名无虹膜相关角膜病变 (ARK) 患者。 RAFT-OS 将被移植到受影响最严重的参与者的眼睛中。 手术后，将在第 1、7、14、21 和 1 个月评估每位参与者的主要或中间安全事件。 参与者将在移植后继续接受长达 12 个月的随访，并且需要在试验期间继续接受免疫抑制治疗。 |
RAFT-OS（3D 组织眼表面的真实结构）是一种人造组织，填充有角膜缘上皮细胞和基质细胞。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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主要安全性结果定义为与干预相关的不良事件数量
大体时间：12个月
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定义为主要不良事件（非眼部 SUSAR；角膜融化；死亡）或任何中间不良事件（持续性上皮缺损；持续性眼部炎症；角膜透明度下降；与 RAFT-OS 相关的眼部 SAE，而非单独手术、结膜或眼睑肿胀被认为与 ATIMP (RAFT-OS) 有关，而不仅仅是手术）。
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12个月
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主要疗效结果定义为干预后 3 个月角膜表面的改善。
大体时间：3个月
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疗效将基于 RAFT-OS 移植后 3 个月使用经过验证的眼表评分系统的角膜表面正常化（即，正常角膜上皮的持续存在和血管化、上皮缺损和结膜化的缺失）
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3个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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视力变化
大体时间：RAFT 移植后 3 个月和 12 个月
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1. 在 RAFT-OS 移植后 3 个月和 12 个月，通过远距离 EDTRS 视力（最佳矫正屈光度）评估视力改善。
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RAFT 移植后 3 个月和 12 个月
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生活质量评分的变化
大体时间：RAFT 移植后 3 个月和 12 个月
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根据 NEI-VFQ-25 患者问卷评估
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RAFT 移植后 3 个月和 12 个月
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生活质量评分的变化
大体时间：RAFT 移植后 3 个月和 12 个月。
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兰德 36 项健康调查。
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RAFT 移植后 3 个月和 12 个月。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Sajjad Ahmad、Moorfields Eye Hospital, London
- 学习椅：Julie Daniels、University College, London
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (实际的)
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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