Immunprofilok Myasthenia Gravis-ben
A limfocita alcsoport, a citokin és a komplement profilok összehasonlítása a különböző súlyosságú myasthenia gravisban, a betegség időpontjai és a kezelési előzmények
A kutatók célja, hogy jobban leírják a myasthenia gravis (MG) immunprofilját, beleértve a limfocita-alcsoportot, a citokin- és a komplementprofilokat; hogyan különböznek a különböző súlyosságú betegek, a betegség súlyosbodása idején és különböző immunszuppresszív kezelések esetén. A kutatók azt remélik, hogy tisztább képet alkothatnak arról, hogy a különböző immunrendszeri intézkedések hogyan változnak MG-ben, hozzájárulva a betegség pato[fiziológiájának megértéséhez, és egy olyan biomarker kifejlesztéséhez, amely segíthet a klinikusoknak az egyén kezelésének optimalizálásában.
a vizsgálók célja, hogy figyelembe vegyék az MG heterogenitását az MG kezdeti életkorának figyelembevételével (korai vagy késői megjelenés), és az acetilkolin receptor antitest (AChR) pozitív, nem timomás MG-re összpontosítva 18-80 éves korban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Részletes leírás
A tanulmány célja, hogy megerősítse és finomítsa az immunprofil ezen változásaival kapcsolatos ismereteket, beleértve a limfocita alcsoportokat és a komplementanalízist a különböző súlyosságú MG-ben szenvedő betegek különböző alcsoportjai között, különböző szintű immunszuppresszív kezelésben és különböző időpontokban. a betegség lefolyását, biztosítva, hogy ezeket a beteg betegségének altípusával összefüggésben helyezzék el (késői kezdetű (LOMG) vs korai kezdetű (EOMG)). Ez lehetővé teszi számunkra, hogy jobban megértsük a mögöttes immunrendszeri változásokat az MG-ben, hogyan kapcsolódnak ezek a betegség aktivitásához vagy súlyosságához, hogyan befolyásolja ezt az immunszuppresszió, és elvezet bennünket a betegség súlyosságának és a hatékony immunszuppressziónak a klinikai gyakorlatban használható markereihez. gyakorlatban, és segít a kezelési döntésekben. Az egyik kihívás a MG-ben szenvedő betegek tanulmányozása során, ahol az állapot viszonylag alacsony prevalenciájú, ami azt jelenti, hogy nehéz lehet elég nagy számú beteget toborozni; a kutatók más felsőfokú neurológiai központokkal fognak együttműködni Anglia-szerte a toborzási célok elérése érdekében.
A kutatási projekt három munkafolyamatból áll majd:
- Különböző MG súlyosságú betegek immunprofiljának egyszeri megfigyeléses összehasonlítása egészséges kontrollokkal.
- Prospektív megfigyeléses vizsgálat, amely a myasthenia gravis klinikai exacerbációjával összefüggő limfocita-alcsoport, citokin- és komplementprofil változásait vizsgálja.
- Prospektív kohorsz-vizsgálat, amely a limfocita alcsoportot, a citokin- és komplementprofilt hasonlítja össze a B-sejt-kiürülést követő betegség aktivitásával a refrakter myasthenia gravis miatt.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Várható)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Katherine Dodd, MBChB MRCP
- Telefonszám: 07599 072993
- E-mail: katherine.dodd-3@postgrad.manchester.ac.uk
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Minden résztvevő:
- Képesek érvényes írásbeli hozzájárulást adni
- 18 és 80 év közöttiek
Stabil immunszupprimált
- AChR-pozitív myasthenia gravis diagnózisa van (lehet okuláris, bulbáris vagy generalizált)
- MGFA beavatkozás utáni állapot MM vagy jobb, klinikai relapszus nélkül 2 évig
- Akár azatioprin, akár MMF, ≤5 mg/nap prednizolon mellett
- A prednizolon adagját nem emelték vagy csökkentették az elmúlt 12 hónapban
- 2 évig nem emelik az azatioprin vagy MMF dózisát (legfeljebb 1 hónapig lehet abbahagyni)
Stabil, nem immunszuppresszált
- AChR-pozitív myasthenia gravis diagnózisa van (lehet okuláris, bulbáris vagy generalizált)
- MGFA Beavatkozás utáni állapot MM vagy jobb, csak alacsony dózisú kolinészteráz-gátlókkal (≤<120 mg piridostigmin/nap) több mint két évig és ≤5 mg/nap prednizolonnal több mint két évig.
- A prednizolon adagját nem emelték vagy csökkentették az elmúlt 12 hónapban
Tűzálló
- AChR-pozitív myasthenia gravis diagnózisa van (lehet okuláris, bulbáris vagy generalizált)
- az NHS England kritériumai szerint alkalmasnak ítélték a standard kezelésre és a rituximab alkalmazására.
Kizárási kritériumok minden résztvevő számára:
- Nem tudnak érvényes beleegyezést adni
- Egyidejűleg fennálló autoimmun állapot, amelyre azatioprin vagy mikofenolát-mofetil a kezelés (pl. gyulladásos bélbetegség, rheumatoid arthritis, neuromyotonia)
- Jelenleg szilárd szervi vagy hematológiai rosszindulatú daganat, vagy korábbi timoma miatt kezelik
- Klinikai törékenységi skála ≥6
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Stabil immunszupprimált
Acetilkolin-receptor antitest positvie myasthenia gravis, két évig stabil prednsiolone <5 mg/nap és azatioprin vagy mikofenolát mellett.
|
|
Stabil Nem immunszupprimált
Acetilkolin-receptor antitest positvie myasthenia gravis, két évig stabil ≤120 mg piridostigmin/nap mellett, és nincs immunszuppresszió.
|
|
Tűzálló
Positvie myasthenia gravis acetilkolin-receptor antitest, amely megfelel az NHS England rituximab kritériumainak
|
|
Egészséges ellenőrzések
Nincs autoimmun betegség vagy jelenlegi szilárd szerv vagy hematológiai rosszindulatú daganat.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Elsődleges eredmény munkafolyamat 1
Időkeret: Alapvonal
|
A CD19 számának különbsége a kohorszok között
|
Alapvonal
|
|
Elsődleges eredmény munkafolyamat 2
Időkeret: Visszaesés a felvételt követő 18 hónapon belül
|
● CD27 gyakoriság (a perifériás vér mononukleáris sejtjeinek %-a) az MG klinikai exacerbációjában, összehasonlítva azzal, amikor a beteg klinikailag stabil volt.
|
Visszaesés a felvételt követő 18 hónapon belül
|
|
Elsődleges eredmény munkafolyamat 3
Időkeret: 12 hónappal a B-sejt kimerülése után
|
● CD27+ gyakoriság (a perifériás vér mononukleáris sejtek %-a) tüneti MG-s betegeknél, összehasonlítva azokkal, akik 12 hónappal a B-sejt kimerülést követően tünetmentesek.
|
12 hónappal a B-sejt kimerülése után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
MG összetett pontszám
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 héttel, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban,
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 héttel, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban,
|
|
MGFA – beavatkozás utáni állapot
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
|
MG QOL-15r
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
|
Acetilkolin receptor antitest titer
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
|
Limfocitaszám
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
|
Kórházi felvételt vagy mentőterápiát igénylő relapszusok száma
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
|
A prednizolon átlagos napi adagja a felülvizsgálatot megelőző három hónapban
Időkeret: Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Kiindulási állapot, bármely klinikai relapszus esetén 18 hónapon belül, 3,6 hónappal a relapszus után stabil csoportokban vagy 4 hét, 6 és 12 hónappal a rituximab után refrakter csoportokban
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Kutatásvezető: Katherine Dodd, MBChB MRCP, University of Manchester
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Várható)
Elsődleges befejezés (Várható)
A tanulmány befejezése (Várható)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Autoimmun betegség
- Neoplazmák webhelyenként
- Neurológiai megnyilvánulások
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Neuromuszkuláris betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Neuromuszkuláris megnyilvánulások
- Idegrendszeri neoplazmák
- Paraneoplasztikus szindrómák, idegrendszer
- Paraneoplasztikus szindrómák
- Neuromuscularis junction betegségek
- Izomgyengeség
- Myasthenia Gravis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NHS001843
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .