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Perfiles Inmunitarios en Miastenia Gravis

13 de octubre de 2021 actualizado por: Katherine Dodd, University of Manchester

Comparación de perfiles de subconjuntos de linfocitos, citoquinas y complemento en la miastenia gravis de diferente gravedad, puntos temporales de la enfermedad e historial de tratamiento

El objetivo de los investigadores es describir mejor el perfil inmunitario en la miastenia grave (MG), incluido el subconjunto de linfocitos, los perfiles de citoquinas y del complemento; cómo difieren entre pacientes de diferente gravedad, en momentos de exacerbación de la enfermedad y con diferentes tratamientos inmunosupresores. Los investigadores esperan construir una imagen más clara de cómo varían las diferentes medidas inmunitarias en la MG, contribuyendo a la comprensión de la fisiopatología de la enfermedad y trabajando hacia un biomarcador que podría ayudar a los médicos a optimizar el tratamiento de un individuo.

el objetivo de los investigadores es tener en cuenta la heterogeneidad de la MG teniendo en cuenta la edad de inicio de la MG (inicio temprano o tardío) y centrándose en la MG no timomatosa positiva para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina (AChR) de 18 a 80 años de edad.

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Descripción detallada

Este estudio está diseñado para confirmar y refinar el conocimiento sobre estos cambios en el perfil inmunológico, incluidos los subconjuntos de linfocitos y el análisis del complemento, entre diferentes subgrupos de pacientes con MG de diferente gravedad, diferentes niveles de tratamiento inmunosupresor y en diferentes momentos en el curso de la enfermedad, asegurándose de que se ubiquen en el contexto del subtipo de enfermedad del paciente (inicio tardío (LOMG) frente a inicio temprano (EOMG)). Esto debería permitirnos comprender más acerca de los cambios inmunitarios subyacentes en la MG, cómo se relacionan con la actividad o la gravedad de la enfermedad, cómo se ve afectada por la inmunosupresión y guiarnos hacia marcadores de la gravedad de la enfermedad y una inmunosupresión eficaz que podría usarse en clínica. practicar y ayudar a guiar las decisiones de tratamiento. Uno de los desafíos en el estudio de pacientes con MG con una prevalencia relativamente baja de la afección, lo que significa que puede ser difícil reclutar un número suficientemente grande de pacientes, los investigadores trabajarán con otros centros de neurología terciaria en toda Inglaterra para cumplir con los objetivos de reclutamiento.

El proyecto de investigación constará de tres líneas de trabajo:

  1. Una comparación observacional única del perfil inmunológico de pacientes con diferente gravedad de MG y en comparación con controles sanos.
  2. Un estudio observacional prospectivo que examina los cambios en los perfiles de subconjuntos de linfocitos, citoquinas y complemento asociados con la exacerbación clínica de la miastenia grave.
  3. Un estudio de cohorte prospectivo que compara el subconjunto de linfocitos, las citocinas y el perfil del complemento con la actividad de la enfermedad después del agotamiento de las células B para la miastenia grave refractaria.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

163

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Miastenia gravis positiva para anticuerpos contra el receptor de acetilcolina

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los participantes:
  • Son capaces de dar un consentimiento por escrito válido
  • tienen entre 18 y 80 años

Inmunosuprimidos estables

  • Tener un diagnóstico de miastenia grave AChR positivo (puede ser ocular, bulbar o generalizada)
  • MGFA Estado posterior a la intervención MM o mejor sin recaída clínica durante 2 años
  • Con azatioprina o MMF junto con ≤5 mg/día de prednisolona
  • Sin aumento o disminución de la dosis de prednisolona en los últimos 12 meses
  • Sin aumento de la dosis de azatioprina o MMF durante 2 años (permitiendo el cese hasta por 1 mes)

Estable No Inmunosuprimido

  • tener un diagnóstico de miastenia gravis positiva para AChR (puede ser ocular, bulbar o generalizada)
  • MGFA Estado posterior a la intervención MM o mejor solo con inhibidores de la colinesterasa en dosis bajas (≤<120 mg de piridostigmina/día) durante más de dos años y ≤5 mg/día de prednisolona durante más de dos años.
  • Sin aumento o disminución de la dosis de prednisolona en los últimos 12 meses

Refractario

  • tener un diagnóstico de miastenia gravis positiva para AChR (puede ser ocular, bulbar o generalizada)
  • han sido considerados elegibles para ser refractarios al tratamiento estándar y elegibles para rituximab según los criterios del NHS de Inglaterra.

Criterios de exclusión para todos los participantes:

  • No pueden dar un consentimiento válido
  • Condición autoinmune coexistente para la cual la azatioprina o el micofenolato de mofetilo son tratamientos (p. enfermedad inflamatoria intestinal, artritis reumatoide, neuromiotonía)
  • Actualmente en tratamiento por neoplasia maligna de órgano sólido o hematológica, o timoma previo
  • Escala de fragilidad clínica ≥6

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Inmunosuprimidos estables
Anticuerpo receptor de acetilcolina positivo a miastenia gravis, estable durante dos años con prednsiolona <5 mg/día y azatioprina o micofenolato.
Estable No inmunodeprimido
Anticuerpo receptor de acetilcolina positivo a miastenia gravis, estable durante dos años con ≤120 mg de piridostigmina/día y sin inmunosupresión.
Refractario
Anticuerpo receptor de acetilcolina positivo a miastenia gravis, que cumple con los criterios del NHS de Inglaterra para Rituximab
Controles saludables
Sin enfermedad autoinmune ni malignidad actual de órgano sólido o hematológica.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Resultado principal del flujo de trabajo 1
Periodo de tiempo: Base
Diferencia en el recuento de CD19 entre cohortes
Base
Área de trabajo de resultados primarios 2
Periodo de tiempo: Recaída dentro de los 18 meses posteriores al reclutamiento
● Frecuencia de CD27 (% de células mononucleares de sangre periférica) en la exacerbación clínica de la MG en comparación con cuando el paciente estaba clínicamente estable.
Recaída dentro de los 18 meses posteriores al reclutamiento
Línea de trabajo de resultados primarios 3
Periodo de tiempo: 12 meses después del agotamiento de las células B
● Frecuencia de CD27+ (% de células mononucleares de sangre periférica) en pacientes con MG sintomáticos en comparación con los asintomáticos 12 meses después de la depleción de células B.
12 meses después del agotamiento de las células B

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Puntaje compuesto de MG
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios,
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios,
MGFA - Estado posterior a la intervención
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
MG QOL-15r
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Título de anticuerpos del receptor de acetilcolina
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Recuento de linfocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Número de recaídas que requirieron ingreso hospitalario o terapia de rescate
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Dosis media diaria de prednisolona durante los tres meses anteriores a la revisión
Periodo de tiempo: Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios
Línea de base, en cualquier recaída clínica dentro de los 18 meses, 3,6 meses después de la recaída en grupos estables o 4 semanas, 6 y 12 meses después de rituximab en grupos refractarios

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Manchester

Colaboradores

King's College Hospital NHS Trust
Cardiff University
University College London Hospitals
Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
Nottingham University Hospitals NHS Trust
University Hospital Birmingham NHS Foundation Trust
University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS Trust
Oxford University Hospitals NHS Trust
Imperial College Healthcare NHS Trust
Walton Centre NHS Foundation Trust

Investigadores

  • Investigador principal: Katherine Dodd, MBChB MRCP, University of Manchester

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de octubre de 2021

Finalización primaria (Anticipado)

1 de abril de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de abril de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de septiembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de octubre de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

27 de octubre de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de octubre de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de octubre de 2021

Última verificación

1 de octubre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NHS001843

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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