Tanulmány az Afamelanotid biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Xeroderma Pigmentosum (XP) betegeknél
2023. június 15. frissítette: Clinuvel Europe Limited
A koncepció bizonyítása, IIa. fázis, nyílt vizsgálat az Afamelanotide szubkután implantátumok biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére Xeroderma Pigmentosumban (XP) szenvedő betegeknél
A CUV156 vizsgálat az afamelanotid biztonságosságát XP-C betegekben, valamint a gyógyszer azon képességét fogja értékelni, hogy segítse a reparatív folyamatokat az ultraibolya (UV) által kiváltott bőr DNS-károsodását követően.
Felméri, hogy a SCENESSE® növeli-e a bőrsejtek DNS-károsodásához szükséges UV-fény mennyiségét, valamint a kezelés előtti és utáni bőrjavítás mértékét.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Becsült)
6
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Head of Clinical Operations
- Telefonszám: +441372860765
- E-mail: mail@clinuvel.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Regensburg, Németország
- Toborzás
- CLINUVEL investigative site
-
Kapcsolatba lépni:
- Head of Clinical Operations
- E-mail: mail@clinuvel.com
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Férfi vagy nőbeteg, akinek molekuláris genetikailag megerősített diagnózisa XP-C;
- 18-75 éves korig.
Kizárási kritériumok:
- ismert allergia az afamelanotiddal vagy az implantátumban lévő polimerrel szemben;
- Súlyos májbetegség vagy májkárosodás jelenléte;
- Vesekárosodás;
- Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amely megzavarhatja a vizsgálati protokollt;
- Nő, aki terhes (pozitív vizelet béta-humán koriongonadotropin terhességi teszt igazolja) vagy szoptat;
- Fogamzóképes korú (menopauza előtti, műtétileg nem steril) nők, akik nem alkalmaznak rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert, és következetesen és helyesen alkalmazva a sikertelenség aránya kevesebb, mint évi 1% (pl. orális fogamzásgátlók, méhen belüli eszköz) vagy a terhességet kizáró életmód, az utolsó implantátum beadást követő három hónapig;
- Szexuálisan aktív férfi fogamzóképes partnerrel (menopauza előtti, nem műtétileg steril), aki nem alkalmaz rendkívül hatékony fogamzásgátló módszert a fent leírtak szerint;
- Bármilyen más olyan korábbi és egyidejű terápia alkalmazása, amely megzavarhatja a vizsgálat célját, a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül;
- Részvétel a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül egy vizsgált anyag klinikai vizsgálatában.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Afamelanotid
|
A betegek kéthetente afamelanotidot kapnak tizenkét héten keresztül, majd 6 hónappal később egy nyomon követési látogatáson esnek át.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a minimális erythema dózisban (MED).
Időkeret: Az alaphelyzettől a 76. napig.
|
A MED a legalacsonyabb dózisú UV fény, amely a bőr kipirosodását okozza.
|
Az alaphelyzettől a 76. napig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az UV-indukált DNS-károsodásban és a javítóképességben.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 76. napig.
|
UV fototermékek és DNS-javító mechanizmusok elemzése.
|
Az alaphelyzettől a 76. napig.
|
|
A bőrbetegség súlyosságának változása (A).
Időkeret: Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
|
A bőrbetegség súlyosságának változása (B).
Időkeret: Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
|
A bőrbetegség súlyosságának változása (C).
Időkeret: Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
Minél magasabb a pontszám, annál súlyosabb a betegség.
|
Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
|
A bőr melanin sűrűségének változása.
Időkeret: Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
Nem invazív, kvantitatív bőrreflexiós mérés.
|
Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
|
Az életminőség változása betegség-specifikus eszközzel értékelve (A)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
A magasabb pontszámok rosszabb egészségi állapotú életminőséget jelentenek.
|
Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
|
Az életminőség változása validált globális életminőség-eszközzel értékelve (B)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
A károsodás százalékában számolt pontszám, ahol a magasabb számok nagyobb károsodott életminőséget jeleznek.
|
Az alaphelyzettől a 238. napig.
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. október 19.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2024. március 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2024. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. november 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. december 2.
Első közzététel (Tényleges)
2021. december 16.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2023. június 16.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. június 15.
Utolsó ellenőrzés
2023. június 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Bőrbetegségek
- Neoplazmák
- Veleszületett rendellenességek
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Bőrbetegségek, genetikai
- DNS-javítás-hiányos rendellenességek
- Precancerous állapotok
- Bőr rendellenességek
- Pigmentációs rendellenességek
- Keratosis
- Fényérzékenységi zavarok
- Ichthyosis
- Xeroderma Pigmentosum
- Bőrgyógyászati szerek
- Afamelanotid
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- CUV156
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .