Um estudo para avaliar a segurança e a eficácia do afamelanotide em pacientes com Xeroderma Pigmentosum (XP)
15 de junho de 2023 atualizado por: Clinuvel Europe Limited
Uma Prova de Conceito, Fase IIa, Estudo Aberto para Avaliar a Segurança e a Eficácia de Implantes Subcutâneos de Afamelanotide em Pacientes com Xeroderma Pigmentosum (XP)
O estudo CUV156 avaliará a segurança do afamelanotide em pacientes com XP-C, bem como a capacidade do medicamento em auxiliar os processos reparadores após danos no DNA da pele provocados por ultravioleta (UV).
Ele avaliará se o SCENESSE® aumenta a quantidade de luz ultravioleta necessária para causar danos ao DNA das células da pele, bem como a extensão do reparo da pele antes e depois do tratamento.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
6
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Head of Clinical Operations
- Número de telefone: +441372860765
- E-mail: mail@clinuvel.com
Locais de estudo
-
-
-
Regensburg, Alemanha
- Recrutamento
- CLINUVEL investigative site
-
Contato:
- Head of Clinical Operations
- E-mail: mail@clinuvel.com
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente do sexo masculino ou feminino com diagnóstico de XP-C confirmado geneticamente molecular;
- Idade 18-75 anos.
Critério de exclusão:
- Alergia conhecida ao afamelanotida ou ao polímero contido no implante;
- Presença de doença hepática grave ou insuficiência hepática;
- Insuficiência renal;
- Qualquer outra condição médica que possa interferir no protocolo do estudo;
- Mulher grávida (confirmada por teste positivo de gravidez com beta-gonadotrofina coriônica humana na urina) ou lactante;
- Mulheres com potencial para engravidar (pré-menopausa, não cirurgicamente estéreis) que não usam métodos contraceptivos altamente eficazes com uma taxa de falha de menos de 1% ao ano quando usados de forma consistente e correta (ou seja, anticoncepcionais orais, dispositivo intrauterino) ou estilo de vida que exclua gravidez, por até três meses após a última administração do implante;
- Homem sexualmente ativo com parceira em idade fértil (pré-menopausa, não cirurgicamente estéril) que não esteja usando métodos anticoncepcionais altamente eficazes, conforme descrito acima;
- Uso de qualquer outra terapia prévia e concomitante que possa interferir no objetivo do estudo, até 30 dias antes da visita de Triagem;
- Participação em um ensaio clínico para um agente experimental dentro de 30 dias antes da visita de triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Afamelanotida
|
Os pacientes receberão afamelanotida a cada duas semanas durante doze semanas e passarão por uma visita de acompanhamento 6 meses depois.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança na dose mínima de eritema (MED).
Prazo: Da linha de base até o dia 76.
|
MED é a menor dose de luz ultravioleta que causa vermelhidão da pele.
|
Da linha de base até o dia 76.
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração no dano ao DNA induzido por UV e na capacidade de reparo.
Prazo: Da linha de base até o dia 76.
|
Análise de fotoprodutos UV e mecanismos de reparo de DNA.
|
Da linha de base até o dia 76.
|
|
Mudança na gravidade da doença de pele (A).
Prazo: Da linha de base até o dia 238.
|
Quanto maior a pontuação, mais grave é a doença.
|
Da linha de base até o dia 238.
|
|
Mudança na gravidade da doença de pele (B).
Prazo: Da linha de base até o dia 238.
|
Quanto maior a pontuação, mais grave é a doença.
|
Da linha de base até o dia 238.
|
|
Mudança na gravidade da doença de pele (C).
Prazo: Da linha de base até o dia 238.
|
Quanto maior a pontuação, mais grave é a doença.
|
Da linha de base até o dia 238.
|
|
Mudança na densidade de melanina dérmica.
Prazo: Da linha de base até o dia 238.
|
Medição quantitativa não invasiva da refletância da pele.
|
Da linha de base até o dia 238.
|
|
Mudança na qualidade de vida avaliada por uma ferramenta específica da doença (A)
Prazo: Da linha de base até o dia 238.
|
Escores mais altos representam pior qualidade de vida relacionada à saúde.
|
Da linha de base até o dia 238.
|
|
Mudança na qualidade de vida avaliada por um instrumento de qualidade de vida global validado (B)
Prazo: Da linha de base até o dia 238.
|
Pontuação calculada em porcentagens de comprometimento, com números mais altos indicando maior qualidade de vida prejudicada.
|
Da linha de base até o dia 238.
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de outubro de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
1 de março de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
16 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
16 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
15 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Doenças de pele
- Neoplasias
- Anomalias congénitas
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças de Pele Genéticas
- Distúrbios de Deficiência de Reparo do DNA
- Condições pré-cancerosas
- Anormalidades da pele
- Distúrbios de Pigmentação
- Queratose
- Distúrbios de fotossensibilidade
- Ictiose
- Xeroderma pigmentoso
- Agentes dermatológicos
- Afamelanotida
Outros números de identificação do estudo
- CUV156
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .