"I/II. fázisú tanulmány a természetes ölősejtek infúziójáról haploidentikus transzplantáció után gyermekgyógyászati ​​betegeknél" (PHINK)

Bevételi kritériumok:

• Mindkét nemhez tartozó, ≤ 21 éves betegek.
• Ha nem áll rendelkezésre azonos HLA donor (családi vagy nem családi) a vérképzőszervi szülők adományozásához szükséges időben.
• Haploidén donor rendelkezésre állása
• Magas kockázatú hematológiai rosszindulatú daganatok diagnosztizálása. Ebbe beletartozik:
• én. Magas kockázatú ALL az első teljes remisszióban (RC1);
• ii. MINDEN második teljes remisszióban (RC2);
• iii. MINDEN harmadik teljes remisszióban (RC3) vagy később;
• iv. Nagy kockázatú AML az RC1-ben;
• v. AML RC2 vagy újabb verzióban;
• vi. Kiújult AML <25%-os blastokkal a csontvelőben;
• vii. A CR> 12 hónapos korábbi kezelésekhez kapcsolódó AML;
• viii. Primer vagy másodlagos mielodiszpláziás szindróma
• ix. NK-sejtes leukémia, bifenotipikus vagy differenciálatlan RC1-ben vagy később,
• x. Krónikus mieloid leukémia (CML) akcelerált fázisban, krónikus fázisban perzisztens molekuláris pozitivitás mellett vagy tirozin-kináz-gátlókkal szembeni intoleranciával
• xi. Hodgkin limfóma RC2-ben vagy később autológ TPH sikertelensége után, vagy nem képes mobilizálni a hematopoietikus progenitorokat autológ TPH-hoz
• xii. Non-Hodgkin limfóma RC2-ben vagy később autológ TPH sikertelensége után, vagy nem képes mobilizálni a hematopoietikus progenitorokat autológ TPH-hoz
• xiii. Myelomonocytás juvenilis leukémia.
• Pozitív a transzplantáció előtti értékelés
• én. A bal kamrai ejekciós frakció > 40% vagy a rövidülési frakció ≥ 25%;
• ii. Kreatinin-clearance (ACr) vagy glomeruláris filtrációs sebesség (TFG) ≥ 50 ml/perc/1,73 m2
• iii. Forced Vital Capacity (FVC) ≥ a becsült érték 50%-a vagy pulzoximetria ≥ 92%, ha a beteg nem tudja elvégezni a tüdőfunkciós vizsgálatokat;
• iv. Karnofsky vagy Lansky index (a beteg életkorától függően) ≥ 50;
• v. Bilirubin ≤ a normál életkor felső határának háromszorosa
• vi. Alanin aminotranszferáz (ALT) ≤ 5-szöröse a normál életkor felső határának
• vii. Nem szoptató nők.
• viii. Nincs ellenőrizetlen bakteriális, gombás vagy vírusos fertőzés a felvétel időpontjában.
• A fogamzóképes nőknek negatív szérum- vagy vizelet terhességi tesztet kell végezni a vizsgálatba való bevonást megelőző 14 napon belül, és bele kell egyezniük a rendkívül hatékony fogamzásgátló módszerek használatába (rekeszizom plusz spermicid vagy férfióvszer plusz spermicid, orális fogamzásgátló kombinálva egy második fogamzásgátló implantátum módszerrel , injekciós fogamzásgátló, állandó méhen belüli eszköz, szexuális absztinencia vagy vazektómiás partner) a vizsgálatban való részvétel során és az utolsó vizsgálati látogatást követő hat hónapig. A reproduktív képességgel rendelkező férfi betegeknek vállalniuk kell, hogy megfelelő barrier módszert alkalmaznak a vizsgálat időtartama alatt és azt követően legfeljebb 6 hónapig.

Kizárási kritériumok:

• Aktív fertőző folyamatban vagy más súlyos alapbetegségben szenvedő betegek
• Olyan betegek, akiknél a vizsgáló kritériumai szerint a kórelőzményben rossz a terápia megfelelősége.
• Azok a betegek, akiknél pszichoszociális értékelés után nem alkalmasak az eljárásra:
• én. Társadalmi-családi helyzet, amely lehetetlenné teszi a vizsgálatban való helyes részvételt.
• ii. A betegség következtében másodlagos érzelmi vagy pszichológiai problémákkal küzdő betegek, mint például poszttraumás stressz-zavar, fóbiák, téveszmék, pszichózisok, akiknek szükségük van szakember segítségére.
• iii. A családtagok érintettségének értékelése a beteg egészségében
• Képtelenség megérteni a tárgyalással kapcsolatos információkat
• Vizsgálati gyógyszert kapott a terápia megkezdése előtt 30 napon belül, vagy a vizsgálati gyógyszer bevételét követő 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb.