„Badanie fazy I/II nad infuzją komórek NK po haploidentycznej transplantacji u pacjentów pediatrycznych” (PHINK)

Kryteria przyjęcia:

• Pacjenci obojga płci w wieku ≤ 21 lat.
• Brak identycznego dawcy HLA (rodzinnego lub spoza rodziny) dostępnego w czasie potrzebnym do dawstwa krwiotwórczych rodziców.
• Posiadanie dostępnego dawcy haploidenicznego
• Diagnostyka nowotworów hematologicznych wysokiego ryzyka. To zawiera:
• I. Wysokie ryzyko ALL w pierwszej całkowitej remisji (RC1);
• II. ALL w drugiej całkowitej remisji (RC2);
• iii. ALL w trzeciej całkowitej remisji (RC3) lub później;
• iv. AML wysokiego ryzyka w RC1;
• v. AML w wersji RC2 lub nowszej;
• wi. Nawrotowa AML z <25% blastów w szpiku kostnym;
• VII. AML związana z wcześniejszym leczeniem w CR > 12 miesięcy;
• VIII. Pierwotny lub wtórny zespół mielodysplastyczny
• ix. Białaczka z komórek NK, bifenotypowa lub niezróżnicowana w RC1 lub później,
• X. Przewlekła białaczka szpikowa (CML) w fazie akceleracji, w fazie przewlekłej z utrzymującym się dodatnim wynikiem molekularnym lub z nietolerancją inhibitorów kinazy tyrozynowej
• xi. Chłoniak Hodgkina w RC2 lub później po niepowodzeniu autologicznego TPH lub niezdolność do mobilizacji hematopoetycznych komórek progenitorowych do autologicznego TPH
• XII. Chłoniak nieziarniczy w RC2 lub później po niepowodzeniu autologicznego TPH lub niezdolność do mobilizacji hematopoetycznych komórek progenitorowych do autologicznego TPH
• XIII. Młodzieńcza białaczka mielomonocytowa.
• Pozytywna ocena przed przeszczepem
• I. frakcja wyrzutowa lewej komory > 40% lub frakcja skrócenia ≥ 25%;
• II. Klirens kreatyniny (ACr) lub współczynnik przesączania kłębuszkowego (TFG) ≥ 50 ml/min/1,73 m2
• iii. natężona pojemność życiowa (FVC) ≥ 50% wartości przewidywanej lub pulsoksymetria ≥ 92%, jeśli pacjent nie może wykonać badań czynnościowych płuc;
• iv. Indeks Karnofsky'ego lub Lansky'ego (w zależności od wieku pacjenta) ≥ 50;
• v. Bilirubina ≤ 3-krotność górnej granicy normy dla wieku
• wi. Aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 5-krotność górnej granicy normy dla wieku
• VII. Kobiety, które nie karmią piersią.
• VIII. Brak niekontrolowanych infekcji bakteryjnych, grzybiczych lub wirusowych w momencie włączenia.
• Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu w ciągu 14 dni przed włączeniem do badania i muszą wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznych metod antykoncepcji (diafragmy plus środek plemnikobójczy lub prezerwatywa męska plus środek plemnikobójczy, doustny środek antykoncepcyjny w połączeniu z drugą metodą implantu antykoncepcyjnego) , środek antykoncepcyjny w postaci zastrzyków, trwała wkładka wewnątrzmaciczna, abstynencja seksualna lub partner po wazektomii) podczas udziału w badaniu i przez sześć miesięcy po ostatniej wizycie w badaniu. W przypadku pacjentów płci męskiej zdolnych do reprodukcji muszą oni zobowiązać się do stosowania odpowiedniej metody mechanicznej przez cały czas trwania badania i do 6 miesięcy po jego zakończeniu

Kryteria wyłączenia:

• Pacjenci z aktywnym procesem zakaźnym lub innym poważnym stanem chorobowym
• Pacjenci, którzy według kryteriów badacza mają historię słabej współpracy z terapią.
• Pacjenci, którzy po ocenie psychospołecznej zostali uznani za niekwalifikujących się do zabiegu:
• I. Sytuacja społeczno-rodzinna uniemożliwiająca prawidłowy udział w badaniu.
• II. Pacjenci z problemami emocjonalnymi lub psychicznymi wtórnymi do choroby, takimi jak zespół stresu pourazowego, fobie, urojenia, psychozy, wymagający wsparcia specjalistów.
• iii. Ocena zaangażowania członków rodziny w zdrowie pacjenta
• Niemożność zrozumienia informacji o badaniu
• Otrzymał badany lek w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii lub w ciągu 5 okresów półtrwania od otrzymania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy.