Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A központi idegrendszer ritka embrionális daganatai: Nemzetközi Nyilvántartás

2025. május 7. frissítette: Immune Oncology Research Institute

A központi idegrendszeri (CNS) daganatok a leggyakoribb szolid rosszindulatú daganatok a gyermekek körében. Bár a központi idegrendszeri daganatok bizonyos típusai, például a medulloblasztómák és az alacsony fokú gliomák széles körben elterjedtek és jól tanulmányozottak, számos ritka betegség létezik, amelyek további kutatást igényelnek. Ennek a nemzetközi regiszternek az a célja, hogy nagy multicentrikus adatbázist hozzon létre a központi idegrendszer ritka embrionális daganataiban szenvedő gyermek- és fiatal felnőtt betegekről, és leírja a klinikai tüneteket, a diagnosztikát, a kezelési rendet és az eredményeket. A többrétegű rozettákkal rendelkező embrionális daganatok (ETMR), a FOXR2-vel aktivált központi idegrendszeri neuroblasztóma, cribriform neuroepiteliális daganat és a BCOR belső tandem duplikációjával járó központi idegrendszeri daganatok rendkívül ritka embrionális daganatok, amelyek közül néhányat először az Egészségügyi Világszervezet (WHO) legutóbbi kiadásában írtak le. A központi idegrendszer daganatainak osztályozása. A regiszter céljai: 1) prognosztikai tényezők értékelése, 2) diagnosztikai és kezelési hiányosságok azonosítása, 3) a betegség jellemzőinek és kimenetelének vizsgálata különböző kezelési sémákkal, valamint 4) adatalapú prospektív diagnosztikai és kezelési javaslatok készítése. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Embrionális daganat

Részletes leírás

A központi idegrendszeri daganatok a leggyakoribb szolid rosszindulatú daganatok, és a gyermekek rákkal összefüggő halálozásának vezető okai. Az embrionális daganatok a gyermekek összes elsődleges központi idegrendszeri daganatának körülbelül 20-25%-át teszik ki. Bár a medulloblasztómák a leggyakrabban diagnosztizált rosszindulatú agydaganatok, más embrionális daganatok viszonylag ritkák. A ritka embrionális daganatokról számos tanulmányt publikáltak, de a bevont betegek száma általában csekély. A ritka embrionális daganatok különböző altípusainak diagnosztizálása rendkívül nagy kihívást jelenthet. A korlátozott adatok miatt nincsenek standard kezelési ajánlások ritka embrionális daganatokban szenvedő betegek számára.

Rendkívül ritkák a többrétegű rozetták (ETMR) embrionális daganatai, a FOXR2-vel aktivált központi idegrendszeri neuroblasztóma, cribriform neuroepiteliális daganat, a BCOR belső tandem duplikációjával járó központi idegrendszeri daganat, valamint az egyébként nem meghatározott/máshova nem osztályozott (NOS/NEC) embrionális daganatok. Ezenkívül a FOXR2 által aktivált központi idegrendszeri neuroblasztómát, a cribriform neuroepiteliális daganatot és a BCOR belső tandem duplikációjával járó központi idegrendszeri daganatot először a WHO központi idegrendszeri daganatok osztályozásának ötödik kiadásában írták le, amelyet 2021-ben tettek közzé. E daganatok ritkasága miatt a randomizált, kontrollált klinikai vizsgálatok végzése rendkívül bonyolult. Figyelembe véve az alacsony és közepes jövedelmű országokból (LMIC) származó tanulmányok hiányát, nem kizárt, hogy a ritka embrionális daganatok gyakoribbak, mint az irodalomban leírtak. Ennélfogva regisztervizsgálatokon keresztül bizonyítékokat lehet előállítani.

Ez egy többközpontú nemzetközi retrospektív és prospektív regiszter, amely ritka központi idegrendszeri embrionális daganatokkal diagnosztizált gyermek- és fiatal felnőtt betegek adatait gyűjti és elemzi. A betegeket közvetlenül a részt vevő központok és nemzeti tanulmányi csoportok veszik fel. A részt vevő központok összegyűjtik és ellenőrzik a központjukba beiratkozott összes leendő beteg beleegyezését.

A 2010. 01. 01. óta ritka embrionális központi idegrendszeri daganatokkal (ETMR, FOXR2 aktivált központi idegrendszeri neuroblasztóma, cribriform neuroepiteliális daganat, BCOR belső tandem duplikációval járó központi idegrendszeri daganat, NOS/NEC embrionális daganatok) diagnosztizált betegek szerepelnek. Az ETMR 2016 óta szerepel a központi idegrendszeri daganatok WHO osztályozásában, és három morfológiailag különböző embrionális daganatot foglal magában (Embrionális tumor bőséges neuropillel és valódi rozettákkal (ETANTR), ependimoblasztóma (EBL) és medulloepithelioma (MEPL), amelyeket korábban központi idegrendszeri primitívnek minősítettek. neuroektodermális daganatok (CNS-PNET). Ezeket a szövettani altípusokat is be kell vonni a vizsgálatba. Tekintettel a retrospektív esetek körében végzett molekuláris genetikai vizsgálatok hiányára, a vizsgálók minden neuroblasztómával és ganglioneuroblasztómával diagnosztizált beteget is bevonnak.

Kérdőívek segítségével a következő adatokat gyűjtjük:

A páciens jellemzői
A ritka központi idegrendszeri embrionális daganatok jellemzői
A diagnózis és a kezelés részletei
A kezelés szövődményei és késői hatásai
Eredmények
Nyomon követési információk

A minőségellenőrzést és az adatkezelést az Immunonkológiai Kutatóintézet végzi majd.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

300

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Név: Julieta Hoveyan, MD
Telefonszám: +374 10 28 38 00
E-mail: julia.hoveyan95@gmail.com

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Név: Ruzanna Papyan, MD
Telefonszám: +374 10 28 38 00
E-mail: ruzannapapyan92@gmail.com

Tanulmányi helyek

India
- - New Delhi, India, 110029
    - Toborzás
    - National Cancer Institute, All India Institutes of Medical Sciences
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Supriya Mallick, MD
      
      E-mail: drsupriyamallick@gmail.com
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Akash Kumar, MD
Irán, Iszlám Köztársaság
- - Tehran, Irán, Iszlám Köztársaság, 16686 19551
    - Toborzás
    - Oncology Department of Golestan hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Azim Mehrvar, MD
      
      E-mail: drazimmehrvar@yahoo.com
    - Kutatásvezető:
      
      Azim Mehrvar, MD
    - Alkutató:
      
      Maryam Tashvighi, MD
    - Alkutató:
      
      Narjes Mehrvar, PhD
Kanada
- - Ottawa, Kanada, K1H 8L1
    - Toborzás
    - Children's Hospital of Eastern Ontario (CHEO)
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Consolato M Sergi, MD, PhD, MPH
      
      E-mail: csergi@cheo.on.ca
Magyarország
- - Budapest, Magyarország, 1085
    - Toborzás
    - Semmelweis University
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Miklós Garami, MD, MSc, PhD
      
      E-mail: miklos.garami@gmail.com
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Edit Bruckner, MD
      
      E-mail: edit.brueckner@gmail.com
Mexikó
- - Guadalajara, Mexikó, 44340
    - Toborzás
    - Hospital Civil de Guadalajara "Dr. Juan I. Menchaca"
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Regina Mallinalli Navarro Martin Del Campo, MD
      
      E-mail: reginamallinalli@hotmail.com
  - Mexico City, Mexikó, 01120
    - Toborzás
    - Centro Médico ABC
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Alejandra Jimena García Velázquez, MD
      
      E-mail: ale.garciavelazquez@gmail.com
Olaszország
- - Rome, Olaszország, 00163
    - Toborzás
    - IRCCS Istituto Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Angela Mastronuzzi, MD, PhD
      
      E-mail: angela.mastronuzzi@opbg.net
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Giada Del Baldo, MD
      
      E-mail: giada.delbaldo@opbg.net
Peru
- - Bellavista, Peru, 07011
    - Toborzás
    - Hospital Nacional Alberto Sabogal Sologuren - EsSalud
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Omar Reyes Cruzado, MD
      
      E-mail: omarreyescruzado@hotmail.com
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Sofia Aguilar Moreno, MD
  - Lima, Peru, 15072
    - Toborzás
    - Hospital Nacional Edgardo Rebagliati Martins
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ana Maria Glória Paredes Guerra, MD
      
      E-mail: gloriaparedes2000@yahoo.com
Tajvan
- - Taichung, Tajvan, 40447
    - Toborzás
    - China Medical University Children's Hospital
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Su Min-Yu, MD
      
      E-mail: 035515@tool.caaumed.org.tw
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ching-Tien Peng, MD
      
      E-mail: penect@gmail.com
Örményország
- - Yerevan, Örményország, 0014
    - Toborzás
    - Hematology Center named after prof. R. Yeolyan
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Julieta Hoveyan, MD
      
      Telefonszám: +374 10 28 38 00
      
      E-mail: julia.hoveyan95@gmail.com
    - Kapcsolatba lépni:
      
      Ruzanna Papyan, MD
      
      Telefonszám: +374 10 28 38 00
      
      E-mail: ruzannapapyan92@gmail.com

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 nap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Minden ritka embrionális daganattal diagnosztizált beteg

Leírás

Bevételi kritériumok:

Ritka központi idegrendszeri embrionális daganattal diagnosztizált betegek 2010.01.01. óta:
- ETMR (beleértve az embrionális daganatot bőséges neuropillel és valódi rozettákkal (ETANTR), az ependimoblasztómát (EBL) és a medulloepitheliomát (MEPL), amelyeket korábban CNS-PNET-ek közé soroltak)
- FOXR2-aktivált központi idegrendszeri neuroblasztóma
- cribriform neuroepiteliális daganat
- CNS daganat BCOR belső tandem duplikációval
- minden olyan beteg, akinél neuroblasztómát és ganglioneuroblasztómát diagnosztizáltak, és nem állnak rendelkezésre molekuláris genetikai tesztek
≤ 25 éves betegek
Aláírt beleegyező nyilatkozat 18 évesnél idősebb leendő betegek számára
Aláírt szülői engedély és gyermek beleegyező nyilatkozata 18 év alatti leendő betegek számára

Kizárási kritériumok:

• Extrakraniális embrionális daganatok központi idegrendszeri áttétei

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
3 éves teljes túlélés Időkeret: 3 év	3 év
5 éves teljes túlélés Időkeret: 5 év	5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő	Időkeret
Teljes remissziós arány Időkeret: 5 év	5 év
3 éves eseménymentes túlélés Időkeret: 3 év	3 év
5 éves eseménymentes túlélés Időkeret: 5 év	5 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Immune Oncology Research Institute

Nyomozók

Tanulmányi igazgató: Gevorg Tamamyan, MD, PhD, DSc, Immune Oncology Research Institute, Yerevan, Armenia
Kutatásvezető: Julieta Hoveyan, MD, Immune Oncology Research Institute, Yerevan, Armenia
Kutatásvezető: Ruzanna Papyan, MD, Immune Oncology Research Institute, Yerevan, Armenia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. február 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2033. február 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2033. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 25.

Első közzététel (Tényleges)

2023. február 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

IMMONC0005

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .