Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vzácné embryonální nádory centrálního nervového systému: Mezinárodní registr

7. května 2025 aktualizováno: Immune Oncology Research Institute
Nádory centrálního nervového systému (CNS) jsou nejčastější solidní malignity u dětí. Ačkoli některé typy nádorů CNS, jako jsou meduloblastomy a gliomy nízkého stupně, jsou rozšířené a dobře prostudované, existuje obrovské množství vzácných onemocnění, která vyžadují další výzkum. Tento mezinárodní registr si klade za cíl vytvořit rozsáhlou multicentrickou databázi dětských a mladých dospělých pacientů se vzácnými embryonálními nádory centrálního nervového systému a popsat klinické projevy, diagnostiku, léčebné režimy a výsledky. Embryonální tumory s vícevrstvými rozetami (ETMR), FOXR2-aktivovaný neuroblastom CNS, kribriformní neuroepiteliální tumor a tumor CNS s vnitřní tandemovou duplikací BCOR jsou extrémně vzácné embryonální tumory, z nichž některé byly poprvé popsány v posledním vydání Světové zdravotnické organizace (WHO). Klasifikace nádorů centrálního nervového systému. Cíle registru jsou 1) vyhodnotit prognostické faktory, 2) identifikovat mezery v diagnostice a léčbě, 3) prozkoumat charakteristiky a výsledek onemocnění s různými léčebnými režimy a 4) generovat prospektivní diagnostická a léčebná doporučení na základě dat. .

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Nádory CNS jsou nejčastějšími solidními zhoubnými nádory a hlavní příčinou úmrtnosti dětí na rakovinu. Embryonální nádory tvoří přibližně 20–25 % všech primárních nádorů CNS u dětí. Ačkoli jsou meduloblastomy nejčastěji diagnostikovanými zhoubnými nádory mozku, ostatní embryonální nádory jsou relativně vzácné. Bylo publikováno několik studií vzácných embryonálních nádorů, ale počet zahrnutých pacientů je obecně malý. Diagnostika různých podtypů vzácných embryonálních nádorů může být extrémně náročná. Vzhledem k omezeným údajům neexistují žádná standardní doporučení pro léčbu pacientů se vzácnými embryonálními nádory.

Embryonální tumory s vícevrstvými rozetami (ETMR), FOXR2-aktivovaný neuroblastom CNS, kribriformní neuroepiteliální tumor, tumor CNS s vnitřní tandemovou duplikací BCOR a embryonální tumory jinak nespecifikované/neklasifikované jinde (NOS/NEC) jsou extrémně vzácné. Navíc FOXR2-aktivovaný neuroblastom CNS, kribriformní neuroepiteliální nádor a nádor CNS s vnitřní tandemovou duplikací BCOR byly poprvé popsány v pátém vydání klasifikace WHO klasifikace nádorů centrálního nervového systému, publikované v roce 2021. Kvůli vzácnosti těchto nádorů je provádění randomizovaných kontrolovaných klinických studií extrémně komplikované. Vzhledem k nedostatku studií ze zemí s nízkými a středními příjmy (LMIC) není vyloučeno, že případy vzácných embryonálních nádorů jsou častější, než bylo popsáno v literatuře. Důkazy tak mohou být generovány prostřednictvím registračních studií.

Jedná se o multicentrický mezinárodní retrospektivní a prospektivní registr pro sběr a analýzu dat od dětských a mladých dospělých pacientů s diagnózou vzácných embryonálních nádorů CNS. Pacienti budou získáváni přímo zúčastněnými centry a národními studijními skupinami. Zúčastněná centra budou shromažďovat a ověřovat informovaný souhlas všech potenciálních pacientů zařazených do jejich center.

Zařazeni budou pacienti s diagnózou vzácných embryonálních tumorů CNS (ETMR, FOXR2-aktivovaný neuroblastom CNS, kribriformní neuroepiteliální tumor, tumor CNS s vnitřní tandemovou duplikací BCOR, embryonální tumory NOS/NEC) od 1. 1. 2010. ETMR je součástí WHO klasifikace nádorů CNS od roku 2016 a zahrnuje tři morfologicky odlišné embryonální nádory (Embryonální nádor s abundantním neuropilem a pravými rozetami (ETANTR), ependymoblastom (EBL) a meduloepiteliom (MEPL)), které byly dříve klasifikovány jako primitivní CNS neuroektodermální nádory (CNS-PNET). Tyto histologické podtypy by měly být také zahrnuty do studie. Vzhledem k nedostatku molekulárně genetických testů prováděných u retrospektivních případů budou vyšetřovatelé zahrnovat také všechny pacienty s diagnostikovaným neuroblastomem a ganglioneuroblastomem.

Prostřednictvím dotazníků budou shromažďovány následující údaje:

  1. Charakteristika pacienta
  2. Charakteristika vzácných embryonálních nádorů CNS
  3. Detaily diagnózy a léčby
  4. Komplikace a pozdní následky léčby
  5. Výsledky
  6. Následné informace

Kontrolu kvality a správu dat bude provádět Výzkumný ústav imunitní onkologie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

300

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

U všech pacientů byly diagnostikovány vzácné embryonální nádory

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti s diagnózou vzácných embryonálních nádorů CNS od 1. 1. 2010:

    • ETMR (včetně embryonálního tumoru s hojným neuropilem a pravými rozetami (ETANTR), ependymoblastomu (EBL) a meduloepiteliomu (MEPL), které byly dříve klasifikovány jako CNS-PNET)
    • FOXR2-aktivovaný neuroblastom CNS
    • kribriformní neuroepiteliální nádor
    • Nádor CNS s vnitřní tandemovou duplikací BCOR
    • všichni pacienti s diagnózou neuroblastomu a ganglioneuroblastomu bez dostupných molekulárně genetických testů
  • Pacienti ve věku ≤ 25 let
  • Podepsaný informovaný souhlas pro potenciální pacienty ve věku ≥ 18 let
  • Podepsané formuláře souhlasu rodičů a souhlasu dítěte pro potenciální pacienty ve věku < 18 let

Kritéria vyloučení:

• Metastázy extrakraniálních embryonálních tumorů do CNS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
3leté celkové přežití
Časové okno: 3 roky
3 roky
5leté celkové přežití
Časové okno: 5 let
5 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Míra úplné remise
Časové okno: 5 let
5 let
3leté přežití bez událostí
Časové okno: 3 roky
3 roky
5leté přežití bez událostí
Časové okno: 5 let
5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Immune Oncology Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Gevorg Tamamyan, MD, PhD, DSc, Immune Oncology Research Institute, Yerevan, Armenia
  • Vrchní vyšetřovatel: Julieta Hoveyan, MD, Immune Oncology Research Institute, Yerevan, Armenia
  • Vrchní vyšetřovatel: Ruzanna Papyan, MD, Immune Oncology Research Institute, Yerevan, Armenia

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. února 2033

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. února 2033

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

3. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. května 2025

Naposledy ověřeno

1. května 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IMMONC0005

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Embryonální nádor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit