Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Génterápiás klinikai vizsgálat az ND1 mutációkkal összefüggő Leber-féle örökletes optikai neuropátia kezelésére

2024. szeptember 18. frissítette: Neurophth Therapeutics Inc

Fázis 1/2, több régióra kiterjedő, egykarú, nyílt, dóziskereső klinikai vizsgálat az ND1 mutációval összefüggő Leber-féle örökletes optikai neuropátia (LHON) génterápia biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére

A klinikai vizsgálat célja az NFS-02 biztonságosságának, tolerálhatóságának és előzetes hatékonyságának értékelése a mitokondriális ND1 génmutáció által okozott LHON kezelésében. Ebbe a vizsgálatba 18 éven felüli és ≤ 75 éves alanyokat vonnak be, akik egyszeri egyoldalú intravitrealis (IVT) NFS-02 injekciót kapnak, hogy értékeljék annak biztonságosságát, tolerálhatóságát és előzetes hatékonyságát. Minden alany klinikai megnyilvánulása az ND1 mutációval összefüggő LHON által okozott látásélesség csökkentése, a laboratóriumi vizsgálat G3460A mutációt mutatott (CLIA-tanúsítvánnyal rendelkező laboratórium), és a csökkent látásélesség több mint 6 hónapig és 10 évig tartott.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A dózismegállapítási szakaszban az az elv, hogy a Biztonsági Felülvizsgáló Bizottság (SRC) dönt arról, hogy a kezdő dózis biztonsági adatai alapján végezzen-e dózismódosítást. A kezdő adag 1,5 × 108 vg, 0,05 ml szem/adag. A kezdő dózis biztonságosságát az SRC felülvizsgálja, a dózisemelés vagy -csökkentés pedig az SRC ajánlása alapján történik. A kezdő adag biztonságosságát először 6 értékelhető alanyon kell elvégezni.

Az adag módosításának kritériumai:

Dózisemelés:

Ha az NFS-02 kezdő dózisának beadását követő 6 héten belül a 6 értékelhető alany közül < 2-nél gyógyszerrel kapcsolatos dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események figyelhetők meg, a dózis 5,0 × 108 vg-ra, 0,05 ml-re emelhető. szem/adagolás az SRC jóváhagyása után.

Ha az NFS-02 5,0 × 108 vg, 0,05 ml szem/dózis beadását követő 6 héten belül a 6 értékelhető alany közül < 2-nél gyógyszerrel kapcsolatos dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események figyelhetők meg, az adag emelhető. 1,5×109 vg-ig, 0,05 ml szem/dózis az SRC jóváhagyása után.

Dóziscsökkentés:

Ha a 6 értékelhető alany közül ≥ 2-nél gyógyszerrel kapcsolatos dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események figyelhetők meg az NFS-02 kezdő dózisának beadása után 6 héten belül, a dózis 5,0 × 107 vg-ra csökkenthető, 0,05 ml szem/adag az SRC jóváhagyása után.

Jelentkezési sorrend:

  • Bármely dóziscsoport (6 alany) beiratkozási sorrendje az, hogy a 2. alany és a 3. alany legalább 7 nappal az 1. alany felvételét követően kerül beiratkozásra.
  • A 4., 5. és 6. tantárgy felvétele a 2. és 3. tantárgy felvételét követően legalább 7 nappal történik.

A 7 napos intervallum arra szolgál, hogy a lehető legnagyobb mértékben elkerüljük az akut biztonsági eseményeket.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

11

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • University of Colorado- Dept of Ophthalmology
  • Kína
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kína
        • The First Medical Center of the General Hospital of the Chinese People's Liberation Army
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kína
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kína
        • Optometry Affiliated to Wenzhou Medical University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

Kor

  1. Életkor a beleegyező nyilatkozat aláírásakor: az alanyok életkora ≥ 18 év és ≤ 75 év. Alany típusa és betegség jellemzői
  2. A klinikailag manifesztált látásvesztés LHON és bármely szem BCVA miatt ≥ 0,5 LogMAR
  3. A genotípus-teszt eredménye G3460A mutáció jelenlétét mutatja az ND1 génben, valamint a többi elsődleges LHON-hoz kapcsolódó mutáció hiányát a mitokondriális DNS-ben (mtDNS) (ND4 [G11778A] vagy ND6 [T14484C]) (CLIA-tanúsítvánnyal igazolva). nemzetközi laboratórium)
  4. A rosszabb látásélességű szem látásvesztése > 6 hónapig és < 10 évig tartott a szűréskor
  5. A pupillák megfelelően tágíthatók az alapos szemvizsgálathoz és a látásélesség-teszthez
  6. Az alany minden szemének fenn kell tartania legalább a kézmozgásos látásélességet (VA) (≤ 2,3 LogMAR) a szem/látásvizsgálati kézikönyvben (a refrakciós és VA vizsgálatok kezelési útmutatója) meghatározottak szerint.
  7. Hajlandóság a klinikai vizsgálati protokollnak való megfelelésre és 5 év hosszú távú követés a beadás után Szex

  8. Férfi vagy nő

    1. Férfi tantárgyak:

      A férfi vizsgálati alanynak legalább 6 hónappal a kezelési látogatás után bele kell egyeznie a fogamzásgátlásba, a részletekért lásd az 5. függeléket.

    2. Női tantárgyak:

    Egy női alany akkor vehet részt a részvételen, ha nem terhes (lásd 5. melléklet), nem szoptat, és az alábbi feltételek közül legalább egy teljesül:

    i) Nem fogamzóképes nő (WOCBP) az 5. függelékben meghatározottak szerint ii) WOCBP, aki vállalja, hogy a kezelési látogatást követően legalább 6 hónapig betartja az 5. függelék fogamzásgátlási útmutatásait. Tájékozott beleegyezés

  9. Az írásos beleegyező nyilatkozatot a vizsgálati alanytól vagy szülőjétől/törvényes gyámjától kell beszerezni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárások elvégzése előtt (lásd a 10.2. szakaszt).
  10. Ha az alany jogilag vak (> 1,0 LogMAR vagy a decimális látásélesség táblázat értéke < 0,1), egy pártatlan tanúnak jelen kell lennie a tájékozott hozzájárulási folyamat és a megbeszélési folyamat során.

Kizárási kritériumok:

  1. Bármilyen ismert allergia és/vagy túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel vagy annak összetevőivel szemben
  2. Ellenjavallat az IVT injekció beadásának bármely szemben
  3. IVT gyógyszerbejuttatás bármely szembe a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül
  4. Vitrectomia története mindkét szemben
  5. Szűk elülső kamraszög bármely szemben, ami ellenjavallat a pupillatágulásnak
  6. A szem vagy az adnexa rendellenességei vagy betegségei, kivéve az LHON-t, amelyek zavarhatják a vizuális vagy szemészeti értékeléseket, beleértve a spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiáját (SD-OCT) a vizsgálat során
  7. Az LHON-nal kapcsolatos mutációtól eltérő ismert/dokumentált mutációk jelenléte, amelyekről ismert, hogy a látóideg, a retina vagy az afferens látórendszer patológiáját okozzák
  8. Az LHON-on kívüli szisztémás vagy szem-/látásbetegségek, rendellenességek vagy patológiák jelenléte, amelyekről ismert, hogy látásvesztést okoznak vagy azzal járnak, vagy amelyekről ismert, hogy a kapcsolódó kezelés(ek) vagy terápia(ok) a betegséget okozzák vagy összefüggésbe hozhatók látásvesztés
  9. Optikai neuropátia jelenléte az LHON-tól eltérő okból
  10. Betegség vagy betegség jelenléte, amely a vizsgáló véleménye szerint olyan tüneteket és/vagy kapcsolódó kezeléseket tartalmaz, amelyek megváltoztathatják a látásfunkciót, például rákos megbetegedések vagy a központi idegrendszer (CNS) patológiája, beleértve a sclerosis multiplexet (a sclerosis multiplex diagnózisa). a McDonald-kritériumok 2010-es felülvizsgálatán (Polman C H et al., 2011) és/vagy olyan betegségeken vagy állapotokon kell alapulniuk, amelyek befolyásolják a vizsgálatban részt vevő alanyok biztonságát.
  11. Az anamnézisben szereplő visszatérő uveitis (idiopátiás vagy immunrendszeri eredetű) vagy aktív szemgyulladás

  12. Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, és a szűrővizsgálatot megelőző 90 napon belül IMP-t kapott

    a) Kivételek: Azok az alanyok, akik a szűrővizit előtt > 90 nappal befejezték az idebenon mint IMP klinikai vizsgálatát, és legalább 7 nappal az adagolás előtt teljesen abbahagyták az idebenon adását, továbbra is jogosultak a vizsgálatban való részvételre.

  13. Bármely szem korábban okuláris génterápiában részesült
  14. Alanyok, akik nem voltak hajlandók abbahagyni az idebenon használatát
  15. a szűrővizsgálatot megelőző 90 napon belül klinikailag összefüggő szemműtéten estek át (a vizsgáló értékelése szerint)
  16. Nők, akik szoptatnak vagy szoptatni terveznek az NFS-02 injekció beadását követő első 6 hónapon belül
  17. A kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés anamnézisében (beleértve az erős dohányzást, azaz a napi 20-nál több cigarettát vagy több mint 20 csomagévet [20 éven keresztül napi egy csomagnak vagy 10 éven keresztül napi 2 csomagnak felel meg])
  18. A humán immundeficiencia vírus (HIV) antitestje, a szifilisz antitest és a HCV antitest pozitív; Hepatitis B teszt, amely klinikailag jelentős, kezelést igénylő aktív fertőzést mutat (a definíció szerint hepatitis B magantitest [HBcAb] pozitív vagy hepatitis B felületi antigén [HBsAg] pozitív, és hepatitis B vírus dezoxiribonukleinsav [HBV-DNS] jelenléte) > 1000 másolat/ml vagy a helyi laboratóriumi módszer szerint a mennyiségi kimutatás alsó határa felett) kizárt
  19. Képtelen elviselni, vagy nem tudja, vagy nem akarja teljesíteni az összes protokollkövetelményt
  20. A vizsgálati helyszínről származó alanyok nem vagy nem járulnak hozzá a 2019-es új koronavírus-fertőzés (COVID-19) gyanúja miatti helyi és intézményi irányelvek betartásához.
  21. A vizsgáló által meghatározott egyéb kizárások

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: NFS-02 befecskendezés

Lehetséges dózisok a dóziskeresés szakaszában:

5,0×107 vg, 0,05 ml/szem/adag (alacsony dózis) 1,5×108 vg, 0,05 ml/szem/adag (kezdő adag) 5,0×108 vg, 0,05 ml/szem/adag (köztes dózis) 1,5×109 vg 0,05 ml/szem/adag (nagy dózis)
Drog: NFS-02 befecskendezés
A kezdő adag 1,5 × 108 vg, 0,05 ml szem/adag. Ha az NFS-02 kezdő dózisának beadását követő 6 héten belül a 6 értékelhető alany közül < 2-nél gyógyszerrel kapcsolatos dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események figyelhetők meg, a dózis 5,0 × 108 vg-ra, 0,05 ml-re emelhető. szem/adagolás az SRC jóváhagyása után. Ha az NFS-02 5,0 × 108 vg, 0,05 ml szem/dózis beadását követő 6 héten belül a 6 értékelhető alany közül < 2-nél gyógyszerrel kapcsolatos dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események figyelhetők meg, az adag emelhető. 1,5×109 vg-ig, 0,05 ml szem/dózis az SRC jóváhagyása után. Ha a 6 értékelhető alany közül ≥ 2-nél gyógyszerrel kapcsolatos dóziskorlátozó toxicitási (DLT) események figyelhetők meg az NFS-02 kezdő dózisának beadása után 6 héten belül, a dózis 5,0 × 107 vg-ra csökkenthető, 0,05 ml szem/adag az SRC jóváhagyása után.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása (AE)
Időkeret: 52 hét
Nemkívánatos események (AE) előfordulása az NFS-02 intravitrealis injekciót követő 52 héten belül különböző dózisokban
52 hét
Súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása
Időkeret: 52 hét
Súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása az NFS-02 intravitrealis injekciót követő 52 héten belül különböző dózisokban
52 hét
A dóziskorlátozó toxicitások (DLT) előfordulása
Időkeret: 52 hét
A dóziskorlátozó toxicitások (DLT) (szemészeti és nem szemészeti) előfordulása az NFS-02 intravitrealis injekciót követő 52 héten belül különböző dózisokban
52 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon alanyok aránya (%), akiknél a BCVA-ban a kiindulási értékhez képest ≥ 0,3 LogMAR javult az injekciós és a nem injekciós szem
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az ETDRS látásélesség diagramjait a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) alapvonalhoz képest ≥ 0,3 LogMAR javulással rendelkező alanyok arányának (százalékos) értékelésére használják.
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A BCVA (LogMAR) átlagos változása a kiindulási értékhez képest az injektált és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az ETDRS látásélesség diagramjait a BCVA (LogMAR) alapvonalhoz viszonyított átlagos változásának értékelésére használják.
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A BCVA (LogMAR) átlagos változása a legalacsonyabb értékhez képest az injektált és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az ETDRS látásélesség diagramokat használjuk a BCVA (LogMAR) átlagos változásának értékelésére a mélyponthoz képest
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Változás a kiindulási értékhez képest a mikroperimetria paraméterében az injektált és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A mikroperimetriás paraméterek értékelik a retina különböző régióinak funkciójában bekövetkezett változásokat. A fő dokumentálandó paraméter az átlagos érzékenység
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Azon alanyok aránya (%), akiknél klinikailag jelentős javulás tapasztalható az injektált szem mikroperimetriájában a kiindulási értékhez képest
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A mikroperimetriás paraméterek értékelik a retina különböző régióinak funkciójában bekövetkezett változásokat. A fő dokumentálandó paraméter az átlagos érzékenység. Klinikailag jelentős javulás a kezelés után 7 decibel (dB) vagy több javulás az alapvonalhoz képest egy előre meghatározott területen, amely 5 vagy több pontból áll a központi 20°-os látásban mikroperimetrián (előre meghatározott terület van beállítva). mint központi 36 lókusz a teljes rács 68 lókuszában)
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Változás a kiindulási értékhez képest a kontrasztérzékenységben a befecskendezett és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A kontrasztérzékenységi vizsgálat az alany azon képességét méri, hogy a különböző kontrasztszintek mellett, különböző térbeli frekvencián vagy méretben megjelenő célpontokat észleljen. A kontrasztérzékenységi vizsgálat a vizuális érzékenység teljes tartományát méri, beleértve a fényerőt és a kontrasztot, és a látásfunkció átfogó értékelésére használható.
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Változás az alapvonalhoz képest a vizuális kiváltott potenciál (VEP) paramétereiben a befecskendezett és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A VEP egy vizuális elektrofiziológiai vizsgálat, amelyet az esetleges ischaemiás optikus neuropátia azonosítására használnak, beleértve a P100 latenciát, P100 amplitúdót, P2 latenciát, P2 amplitúdót.
A 2., 6., 12., 26., 40., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az immunogenitás értékelésére
Időkeret: Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
Egy központi laboratóriumot fognak használni az anti-AAV2 semlegesítő antitestek értékelésére minden alany szérummintájában. Ezeket a mintákat a szponzor vagy megbízottja teszteli, hogy kimutatja az anti-AAV2 semlegesítő antitesteket a mintákban, és jelentse a megerősített pozitív minták titerét. Az anti-AAV2 semlegesítő antitestekre pozitívnak bizonyult mintákat a neutralizáló antitestek jelenlétére is értékeljük
Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
Az immunogenitás értékelésére
Időkeret: Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
Az interferon gamma enzimhez kötött immunpont (ELISpot) vizsgálatot a limfociták AAV2 antigénre és ND1 peptidre adott proliferatív válaszának mérésére végezzük. Kiszámoltuk a mintában lévő aktivált sejtek számát
Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
A vektorvesztés értékeléséhez
Időkeret: Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
A vektor-DNS könnyben való kiürülésének értékelése (mindkét szem). A mintákat elemeztük, hogy meghatározzuk a vírus-DNS jelenlétét a könnyekben
Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
A biológiai eloszlás értékelésére
Időkeret: Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
A biológiai eloszlás értékelése teljes vérben. A mintákat elemezték, hogy meghatározzák a vírus DNS jelenlétét a teljes vérben
Az 1., 2., 6., 12., 26., 40. és 52. héten
A BCVA javulásának értékelése az injektált szemben és a nem injektált szemben (< 0,3 LogMAR)
Időkeret: Az 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az ETDRS látásélesség diagramok segítségével értékeljük azon alanyok arányát (százalékát), akiknél a BCVA-ban ≥ 0,2 LogMAR és ≥ 0,1 LogMAR javult a kiindulási értékhez képest.
Az 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Változás az alapvonalhoz képest a retina idegrostréteg (RNFL) vastagságában a befecskendezett és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az OCT egy képalkotó technológia a szemfenék vizsgálatára az alacsony koherencia fényinterferometria alapelvének felhasználásával. Különböző mélységű biológiai szövetrétegek reflexiós vagy diffúziós jeleit érzékeli alacsony koherencia fény bevezetésével, és megkapja a retina mikroszkópos szerkezetének képeit és mennyiségi eredményeit.
A 2., 6., 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Változás a kiindulási értékhez képest a retina ganglionsejt komplex vastagságában az injektált szemben és a nem befecskendezett szemben
Időkeret: A 2., 6., 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az OCT egy képalkotó technológia a szemfenék vizsgálatára az alacsony koherencia fényinterferometria alapelvének felhasználásával. Különböző mélységű biológiai szövetrétegek reflexiós vagy diffúziós jeleit érzékeli alacsony koherencia fény bevezetésével, és megkapja a retina mikroszkópos szerkezetének képeit és mennyiségi eredményeit.
A 2., 6., 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az SF-36 minőségében az alapvonalhoz képest bekövetkezett változás értékelése
Időkeret: A 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
Az SF-36 kérdőív egy univerzális eszköz a betegek által bejelentett életminőség-kifejezések értékelésére. Az SF-36 36 kérdést tartalmaz, amelyek az egészség nyolc területét fedik le: 1) a fizikai tevékenységek egészségügyi problémák miatti korlátozásai; 2) a szociális tevékenységek fizikai vagy érzelmi problémák miatti korlátai; 3) fizikai egészségügyi problémák miatti korlátok a szokásos szereptevékenységekben; 4) testi fájdalom; 5) általános mentális egészség (pszichológiai szorongás és jólét); 6) a szokásos szereptevékenységek érzelmi problémák miatti korlátai; 7) vitalitás (energia és fáradtság); és 8) általános egészségfelfogás. Az egyes tartományok skálapontszámát az adott tartományban szereplő elemek összpontszáma alapján számítják ki, és 0-100-ra módosítják, a magasabb pontszámok rosszabb eredményt jelentenek.
A 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A VFQ-25 alapvonalhoz viszonyított változásának értékelése
Időkeret: A 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten
A VFQ-25 az 51 tételből álló National Eye Institute Visual Function Questionnaire (NEI VFQ) 25 tételből álló rövid változata, amely hatékonyan méri a betegek által jelentett eredményeket (beleértve az életminőséget, QoL-t). Minden elemet pontoznak, így a magas pontszám jobb működést jelent. Ezután minden elemet 0-tól 100-ig terjedő skálává alakítanak át, így a lehető legalacsonyabb és legmagasabb pontszámot 0, illetve 100 pontra állítják.
A 12., 26., 52., 78., 104., 130., 156., 182., 208., 234. és 260. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Neurophth Therapeutics Inc

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 15.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2024. június 24.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. június 24.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. április 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. április 6.

Első közzététel (Tényleges)

2023. április 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. szeptember 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NFS-02-101

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel