Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej w leczeniu dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera związanej z mutacjami ND1

11 grudnia 2023 zaktualizowane przez: Neurophth Therapeutics Inc

Wieloregionalne, jednoramienne, otwarte badanie kliniczne fazy 1/2 z ustaleniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności terapii genowej w przypadku dziedzicznej neuropatii nerwu wzrokowego Lebera (LHON) związanej z mutacją ND1

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności NFS-02 w leczeniu LHON spowodowanego mitochondrialną mutacją genu ND1. Do tego badania zostaną włączeni pacjenci w wieku ≥ 18 i ≤ 75 lat, którzy otrzymają pojedyncze, jednostronne wstrzyknięcie NFS-02 do ciała szklistego (IVT) w celu oceny jego bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności. Objawy kliniczne u wszystkich badanych to obniżona ostrość wzroku spowodowana przez LHON związana z mutacją ND1, przy czym badanie laboratoryjne wykazało mutację G3460A (laboratorium z certyfikatem CLIA) oraz obniżona ostrość wzroku utrzymująca się od > 6 miesięcy do < 10 lat.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Na etapie ustalania dawki zasadą jest, że Komitet ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC) zdecyduje, czy należy dostosować dawkę na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa dawki początkowej. Dawka początkowa wynosi 1,5 x 108 vg, 0,05 ml oko/dawkę. Bezpieczeństwo dawki początkowej zostanie zweryfikowane przez SRC, a zwiększanie lub zmniejszanie dawki następuje na podstawie zaleceń SRC. Bezpieczeństwo dawki początkowej zostanie najpierw zbadane u 6 ocenianych pacjentów.

Kryteria modyfikacji dawki:

Zwiększanie dawki:

Jeśli zdarzenia związane z toksycznością ograniczającą dawkę leku (DLT) zostaną zaobserwowane u <2 z 6 ocenianych pacjentów w ciągu 6 tygodni po podaniu NFS-02 w dawce początkowej, dawkę można zwiększyć do 5,0 × 108 vg, 0,05 ml oko/dawka po zatwierdzeniu przez SRC.

Jeśli zdarzenia związane z toksycznością ograniczającą dawkę leku (DLT) zostaną zaobserwowane u <2 z 6 ocenianych pacjentów w ciągu 6 tygodni po podaniu dawki NFS-02 w dawce 5,0 × 108 vg, 0,05 ml oko/dawkę, dawkę można zwiększyć do 1,5×109 vg, 0,05 ml oko/dawkę po zatwierdzeniu przez SRC.

Deeskalacja dawki:

Jeśli zdarzenia związane z toksycznością ograniczającą dawkę leku (DLT) zostaną zaobserwowane u ≥ 2 z 6 ocenianych pacjentów w ciągu 6 tygodni po podaniu NFS-02 w dawce początkowej, dawkę można zmniejszyć do 5,0 × 107 vg, 0,05 ml oko/dawka po zatwierdzeniu przez SRC.

Sekwencja rejestracji:

  • Kolejność zapisów dowolnej grupy dawkowania (6 osobników) jest taka, że ​​drugi osobnik i trzeci osobnik zostaną włączeni co najmniej 7 dni po włączeniu pierwszego osobnika.
  • Zapisy na przedmioty 4, 5 i 6 będą przyjmowane co najmniej 7 dni po zapisie na przedmioty 2 i 3.

Siedmiodniowy odstęp ma na celu uniknięcie w jak największym stopniu ostrych zdarzeń związanych z bezpieczeństwem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • The First Medical Center of the General Hospital of the Chinese People's Liberation Army
        • Kontakt:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Kontakt:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Chiny
        • Rekrutacyjny
        • Optometry Affiliated to Wenzhou Medical University
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado- Dept of Ophthalmology
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Wiek

  1. Wiek w chwili podpisania formularza świadomej zgody: wiek uczestników musi wynosić ≥ 18 lat i ≤ 75 lat Rodzaj pacjenta i charakterystyka choroby
  2. Kliniczna manifestowana utrata wzroku spowodowana LHON i dowolnym okiem BCVA ≥ 0,5 LogMAR
  3. Wynik badania genotypu wskazuje na obecność mutacji G3460A w genie ND1 oraz brak innych pierwotnych mutacji związanych z LHON w mitochondrialnym DNA (mtDNA) (ND4 [G11778A] lub ND6 [T14484C]) (potwierdzone certyfikatem CLIA międzynarodowe laboratorium)
  4. Utrata wzroku w oku z gorszą ostrością wzroku trwała > 6 miesięcy i < 10 lat w momencie badania przesiewowego
  5. Źrenice mogą być odpowiednio rozszerzone do dokładnego badania okulistycznego i testu ostrości wzroku
  6. Każde oko osoby badanej musi utrzymywać co najmniej ostrość wzroku (VA) przy ruchu ręki (≤ 2,3 LogMAR), jak określono w instrukcji badania oczu/wzroku (instrukcja obsługi badań refrakcji i VA) w tym badaniu
  7. Gotowość do przestrzegania protokołu badania klinicznego i 5-letniej długoterminowej obserwacji po podaniu Płeć

  8. Mężczyzna czy kobieta

    1. Mężczyźni:

      Pacjent płci męskiej musi wyrazić zgodę na zastosowanie środków antykoncepcyjnych co najmniej 6 miesięcy po wizycie terapeutycznej, szczegółowe informacje znajdują się w Załączniku 5

    2. Kobiety:

    Kobieta kwalifikuje się do udziału, jeśli nie jest w ciąży (patrz Załącznik 5), nie karmi piersią i spełnia co najmniej jeden z poniższych warunków:

    i) Nie jest kobietą w wieku rozrodczym (WOCBP) zgodnie z definicją w Załączniku 5 ii) WOCBP, która zgadza się przestrzegać wskazówek dotyczących antykoncepcji zawartych w Załączniku 5 przez co najmniej 6 miesięcy po wizycie terapeutycznej Świadoma zgoda

  9. Pisemny formularz świadomej zgody należy uzyskać od uczestnika lub jego/jej rodzica/opiekuna prawnego przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem (patrz Sekcja 10.2)
  10. Jeśli pacjent jest prawnie niewidomy (> 1,0 LogMAR lub odczyty dziesiętnego wykresu ostrości wzroku < 0,1), bezstronny świadek musi być obecny podczas procesu świadomej zgody i dyskusji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Jakakolwiek znana alergia i/lub nadwrażliwość na badany lek lub jego składniki
  2. Przeciwwskazanie do wstrzyknięcia IVT w dowolnym oku
  3. Dostarczenie leku IVT do dowolnego oka w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową
  4. Historia witrektomii w obu oczach
  5. Wąski kąt komory przedniej w dowolnym oku przeciwwskazany do rozszerzenia źrenic
  6. Obecność zaburzeń lub chorób oka lub przydatków, z wyłączeniem LHON, które mogą zakłócać ocenę wzrokową lub narządu wzroku, w tym optyczną tomografię koherentną w domenie spektralnej (SD-OCT), podczas badania
  7. Obecność znanych/udokumentowanych mutacji, innych niż mutacja związana z LHON, o których wiadomo, że powodują patologię nerwu wzrokowego, siatkówki lub doprowadzającego układu wzrokowego
  8. Obecność chorób, zaburzeń lub patologii ogólnoustrojowych lub oczu/wzroku, innych niż LHON, o których wiadomo, że powodują utratę wzroku lub są z nią związane, lub o których wiadomo, że towarzyszące leczenie lub terapia powodują lub są związane utrata wzroku
  9. Obecność neuropatii nerwu wzrokowego z innej przyczyny niż LHON
  10. Obecność choroby lub choroby, która w opinii badacza obejmuje objawy i/lub związane z nią leczenie, które może zmienić funkcję widzenia, na przykład nowotwory lub patologia ośrodkowego układu nerwowego (OUN), w tym stwardnienie rozsiane (diagnoza stwardnienia rozsianego musi opierać się na Rewizjach Kryteriów McDonalda z 2010 r. (Polman CH et al., 2011) i/lub chorobach lub stanach wpływających na bezpieczeństwo osób uczestniczących w badaniu
  11. Nawracające zapalenie błony naczyniowej oka w wywiadzie (idiopatyczne lub o podłożu immunologicznym) lub aktywne zapalenie oka

  12. Uczestniczył w innym badaniu klinicznym i otrzymał IMP w ciągu 90 dni przed wizytą przesiewową

    a) Wyjątki: Osoby, które ukończyły badanie kliniczne idebenonu jako IMP > 90 dni przed wizytą przesiewową i całkowicie odstawiły idebenon na co najmniej 7 dni przed dawkowaniem, nadal kwalifikują się do udziału w badaniu.

  13. Każde oko otrzymało wcześniej oczną terapię genową
  14. Osoby, które odmówiły zaprzestania stosowania idebenonu
  15. Przeszli kliniczną operację oka (według oceny badacza) w ciągu 90 dni przed wizytą przesiewową
  16. Kobiety karmiące piersią lub planujące karmienie piersią w ciągu pierwszych 6 miesięcy po podaniu wstrzyknięcia NFS-02
  17. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu (w tym intensywnego palenia, tj. > 20 papierosów dziennie lub > 20 paczkolat [odpowiednik jednej paczki dziennie przez 20 lat lub 2 paczek dziennie przez 10 lat])
  18. Wyklucza się przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi upośledzenia odporności (HIV), przeciwciała przeciwko syfilisowi i przeciwciała HCV; test na wirusowe zapalenie wątroby typu B, który wykazuje klinicznie istotne aktywne zakażenie wymagające leczenia (zdefiniowane jako obecność przeciwciał przeciwko rdzeniowemu wirusowi zapalenia wątroby typu B [HBcAb] dodatniego lub antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B [HBsAg] dodatniego i kwasu dezoksyrybonukleinowego wirusa zapalenia wątroby typu B [HBV-DNA]) > 1000 kopii/ml lub zgodnie z lokalną metodą laboratoryjną powyżej dolnej granicy wykrywalności ilościowej) są wykluczone
  19. Niezdolność do tolerowania lub niezdolność lub niechęć do przestrzegania wszystkich wymagań protokołu
  20. Osoby z ośrodka badawczego nie przestrzegają lub nie zgadzają się na przestrzeganie lokalnych i instytucjonalnych wytycznych dotyczących podejrzenia zakażenia/testowania nowego koronawirusa 2019 (COVID-19)
  21. Wszelkie inne wyłączenia określone przez badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Wtrysk NFS-02

Potencjalne dawki na etapie ustalania dawki:

5,0×107 vg, 0,05 ml/oko/dawka (niska dawka) 1,5×108 vg, 0,05 ml/oko/dawka (dawka początkowa) 5,0×108 vg, 0,05 ml/oko/dawka (dawka pośrednia) 1,5×109 vg, 0,05 ml/oko/dawkę (wysoka dawka)
Lek: Wtrysk NFS-02
Dawka początkowa wynosi 1,5 x 108 vg, 0,05 ml oko/dawkę. Jeśli zdarzenia związane z toksycznością ograniczającą dawkę leku (DLT) zostaną zaobserwowane u <2 z 6 ocenianych pacjentów w ciągu 6 tygodni po podaniu NFS-02 w dawce początkowej, dawkę można zwiększyć do 5,0 × 108 vg, 0,05 ml oko/dawka po zatwierdzeniu przez SRC. Jeśli zdarzenia związane z toksycznością ograniczającą dawkę leku (DLT) zostaną zaobserwowane u <2 z 6 ocenianych pacjentów w ciągu 6 tygodni po podaniu dawki NFS-02 w dawce 5,0 × 108 vg, 0,05 ml oko/dawkę, dawkę można zwiększyć do 1,5×109 vg, 0,05 ml oko/dawkę po zatwierdzeniu przez SRC. Jeśli zdarzenia związane z toksycznością ograniczającą dawkę leku (DLT) zostaną zaobserwowane u ≥ 2 z 6 ocenianych pacjentów w ciągu 6 tygodni po podaniu NFS-02 w dawce początkowej, dawkę można zmniejszyć do 5,0 × 107 vg, 0,05 ml oko/dawka po zatwierdzeniu przez SRC.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) w ciągu 52 tygodni od wstrzyknięcia NFS-02 do ciała szklistego w różnych dawkach
52 tygodnie
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) w ciągu 52 tygodni od wstrzyknięcia NFS-02 do ciała szklistego w różnych dawkach
52 tygodnie
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT)
Ramy czasowe: 52 tygodnie
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) (ocznej i pozaocznej) w ciągu 52 tygodni od wstrzyknięcia NFS-02 do ciała szklistego w różnych dawkach
52 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek (%) pacjentów z poprawą ≥ 0,3 LogMAR w stosunku do wartości wyjściowej w BCVA w oku, w którym wstrzyknięto i w oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Wykresy ostrości wzroku ETDRS zostaną wykorzystane do oceny odsetka (procent) pacjentów z poprawą ≥ 0,3 LogMAR od wartości wyjściowej w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA)
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Średnia zmiana od wartości początkowej BCVA (LogMAR) w oku, w którym wstrzyknięto i w oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Wykresy ostrości wzroku ETDRS zostaną wykorzystane do oceny średniej zmiany BCVA w stosunku do wartości wyjściowych (LogMAR)
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Średnia zmiana BCVA (LogMAR) w porównaniu z nadirem w oku, w którym wstrzyknięto i oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Wykresy ostrości wzroku ETDRS zostaną wykorzystane do oceny średniej zmiany BCVA (LogMAR) w porównaniu z nadirem
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej parametru mikroperymetrii w oku, w którym wstrzyknięto iw oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Parametry mikroperymetryczne pozwolą ocenić zmiany funkcji różnych regionów siatkówki. Głównym parametrem, który należy udokumentować, jest średnia czułość
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Odsetek (%) pacjentów z klinicznie znaczącą poprawą stanu oka, w którym wstrzyknięto, od wartości początkowej w mikroperymetrii oka, w którym wstrzyknięto i oka, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Parametry mikroperymetryczne pozwolą ocenić zmiany funkcji różnych regionów siatkówki. Głównym parametrem, który należy udokumentować, jest średnia czułość. Klinicznie znacząca poprawa jest zdefiniowana jako poprawa o 7 decybeli (dB) lub więcej po leczeniu w stosunku do wartości wyjściowych we wstępnie zdefiniowanym obszarze składającym się z 5 lub więcej punktów widzenia centralnego pod kątem 20° w mikroperymetrii (wstępnie zdefiniowany obszar jest jako centralne 36 loci spośród 68 loci całej siatki)
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Zmiana od wartości początkowej wrażliwości na kontrast w oku, w którym wstrzyknięto i w oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Badanie wrażliwości na kontrast mierzy zdolność podmiotu do rozróżniania celów prezentowanych w różnych częstotliwościach przestrzennych lub rozmiarach przy różnych poziomach kontrastu. Badanie wrażliwości na kontrast mierzy pełny zakres wrażliwości wzrokowej, w tym jasność i kontrast, i może być stosowane jako kompleksowa ocena funkcji wzroku
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów wzrokowego potencjału wywołanego (VEP) w oku, w którym wstrzyknięto i w oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
VEP to wizualne badanie elektrofizjologiczne stosowane do identyfikacji możliwej niedokrwiennej neuropatii nerwu wzrokowego, w tym latencja P100, amplituda P100, latencja P2, amplituda P2
W tygodniach 2, 6,12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Aby ocenić immunogenność
Ramy czasowe: W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Centralne laboratorium zostanie wykorzystane do oceny przeciwciał neutralizujących anty-AAV2 w próbkach surowicy wszystkich pacjentów. Próbki te zostaną przetestowane przez sponsora lub osobę przez niego wyznaczoną w celu wykrycia przeciwciał neutralizujących anty-AAV2 w próbkach i podania miana potwierdzonych próbek dodatnich. Próbki, w przypadku których potwierdzono, że przeciwciała neutralizujące anty-AAV2 są dodatnie, zostaną również ocenione pod kątem obecności przeciwciał neutralizujących
W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Aby ocenić immunogenność
Ramy czasowe: W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
W celu zmierzenia odpowiedzi proliferacyjnej limfocytów na antygen AAV2 i peptyd ND1 zostanie przeprowadzony test immunospot związany z interferonem gamma (ELISpot). Obliczono liczbę aktywowanych komórek w próbce
W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Aby ocenić zrzucanie wektorów
Ramy czasowe: W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Ocena wydalania DNA wektora we łzach (oboje oczu). Próbki analizowano w celu określenia obecności wirusowego DNA we łzach
W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Aby ocenić biodystrybucję
Ramy czasowe: W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Ocena biodystrybucji we krwi pełnej. Próbki analizowano w celu określenia obecności wirusowego DNA w pełnej krwi
W tygodniach 1, 2, 6, 12, 26, 40 i 52
Ocena poprawy BCVA w oku, w którym wstrzyknięto i w oku bez wstrzyknięcia (< 0,3 LogMAR)
Ramy czasowe: W tygodniach 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Wykresy ostrości wzroku ETDRS zostaną użyte do oceny odsetka (procent) pacjentów z poprawą ≥ 0,2 LogMAR i ≥ 0,1 LogMAR od wartości początkowej w BCVA Odsetek (procent) pacjentów z ostrością wzroku > 1,0 LogMAR przed i po leczeniu
W tygodniach 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Zmiana grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) w stosunku do wartości wyjściowych w oku, w którym wstrzyknięto i oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
OCT to technologia obrazowania służąca do badania dna oka przy użyciu podstawowej zasady interferometrii światła o niskiej koherencji. Wykrywa sygnały odbicia lub dyfuzji warstw tkanek biologicznych o różnej głębokości, wprowadzając światło o niskiej spójności i uzyskuje obrazy i wyniki ilościowe mikroskopowej struktury siatkówki
W tygodniach 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Zmiana w stosunku do wartości początkowej grubości kompleksu komórek zwojowych siatkówki w oku, w którym wstrzyknięto i w oku, w którym nie wstrzyknięto
Ramy czasowe: W tygodniach 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
OCT to technologia obrazowania służąca do badania dna oka przy użyciu podstawowej zasady interferometrii światła o niskiej koherencji. Wykrywa sygnały odbicia lub dyfuzji warstw tkanek biologicznych o różnej głębokości, wprowadzając światło o niskiej spójności i uzyskuje obrazy i wyniki ilościowe mikroskopowej struktury siatkówki
W tygodniach 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Aby ocenić zmianę jakości SF-36 w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: W tygodniach 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Kwestionariusz SF-36 jest uniwersalnym narzędziem oceny QoL zgłaszanej przez pacjentów. SF-36 zawiera 36 pytań, które obejmują osiem dziedzin zdrowia: 1) ograniczenia w aktywności fizycznej z powodu problemów zdrowotnych; 2) ograniczenia w aktywności społecznej z powodu problemów fizycznych lub emocjonalnych; 3) ograniczenia w zwykłych czynnościach z powodu problemów ze zdrowiem fizycznym; 4) ból ciała; 5) ogólny stan zdrowia psychicznego (dyspres i samopoczucie psychiczne); 6) ograniczenia w zwykłych czynnościach ról z powodu problemów emocjonalnych; 7) witalność (energia i zmęczenie); oraz 8) ogólne postrzeganie zdrowia. Wynik skali każdej domeny zostanie obliczony na podstawie całkowitego wyniku pozycji zawartych w tej domenie i ponownie dostosowany do 0-100, wyższe wyniki oznaczają gorszy wynik
W tygodniach 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
Aby ocenić zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w VFQ-25
Ramy czasowe: W tygodniach 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260
VFQ-25 to skrócona wersja 51-elementowego kwestionariusza funkcji wzrokowych National Eye Institute (NEI VFQ), składającego się z 25 pozycji, który może skutecznie mierzyć wyniki zgłaszane przez pacjentów (w tym jakość życia, QoL). Wszystkie pozycje są punktowane w taki sposób, że wysoki wynik oznacza lepsze funkcjonowanie. Każdy element jest następnie konwertowany na skalę od 0 do 100, tak aby najniższy i najwyższy możliwy wynik wynosił odpowiednio 0 i 100 punktów.
W tygodniach 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 i 260

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Neurophth Therapeutics Inc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 kwietnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

12 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NFS-02-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wtrysk NFS-02

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj