- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05820152
Genterapi klinisk prövning för behandling av Lebers ärftliga optikusneuropati associerad med ND1-mutationer
En fas 1/2, multiregional, enarmad, öppen, dosfinnande klinisk studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av genterapi för Lebers ärftliga optiska neuropati (LHON) associerad med ND1-mutation
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
I dosbestämningsstadiet är principen att Safety Review Committee (SRC) beslutar om dosjustering ska göras baserat på säkerhetsdata för startdosen. Startdosen är 1,5×108 vg, 0,05 ml öga/dos. Säkerheten för startdosen kommer att granskas av SRC, och dosökning eller nedtrappning sker på rekommendation av SRC. Säkerheten för startdosen kommer först att utföras hos 6 utvärderbara försökspersoner.
Kriterier för dosändring:
Dosökning:
Om läkemedelsrelaterade dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) observeras hos < 2 av de 6 utvärderbara försökspersonerna inom 6 veckor efter doseringen av NFS-02 vid startdosen, kan dosen eskaleras till 5,0×108 vg, 0,05 ml öga/dos efter godkännande av SRC.
Om läkemedelsrelaterade dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) observeras hos < 2 av de 6 utvärderbara försökspersonerna inom 6 veckor efter doseringen av NFS-02 vid 5,0×108 vg, 0,05 ml öga/dos, kan dosen eskaleras till 1,5×109 vg, 0,05 ml öga/dos efter godkännande av SRC.
Dosdeeskalering:
Om läkemedelsrelaterade dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) observeras hos ≥ 2 av de 6 utvärderbara försökspersonerna inom 6 veckor efter doseringen av NFS-02 vid startdosen, kan dosen deeskaleras till 5,0×107 vg, 0,05 ml öga/dos efter godkännande av SRC.
Registreringssekvens:
- Inskrivningssekvensen för varje dosgrupp (6 försökspersoner) är att den 2:a försökspersonen och den 3:e försökspersonen kommer att registreras minst 7 dagar efter inskrivningen av den 1:a försökspersonen.
- 4:e, 5:e och 6:e ämnena kommer att registreras minst 7 dagar efter inskrivningen av 2:a och 3:e ämnena.
7-dagarsintervallet är för att undvika akuta säkerhetshändelser i största möjliga utsträckning.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Bin Li
- Telefonnummer: +86 027 65524119
- E-post: info@neurophth.com
Studieorter
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- University of Colorado- Dept of Ophthalmology
-
Kontakt:
- Prem Subramanian, Doctor
- Telefonnummer: 720-848-2020
- E-post: prem.subramanian@cuanschutz.edu
-
-
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Kina
- Rekrytering
- The First Medical Center of the General Hospital of the Chinese People's Liberation Army
-
Kontakt:
- Shihui Wei, Doctor
- Telefonnummer: +86 13910079431
- E-post: weishihui706@hotmail.com
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Rekrytering
- Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
-
Kontakt:
- Xiaoyan Ding, Doctor
- Telefonnummer: +86 13535022222
- E-post: dingxiaoyan@gzzoc.com
-
-
Zhejiang
-
Wenzhou, Zhejiang, Kina
- Rekrytering
- Optometry Affiliated to Wenzhou Medical University
-
Kontakt:
- Jia Qu, Doctor
- Telefonnummer: +86 13806898805
- E-post: 13806898805@163.com
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Ålder
- Ålder vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke: försökspersonernas ålder måste vara ≥ 18 år och ≤ 75 år Typ av ämne och sjukdomsegenskaper
- Den kliniskt manifesterade synförlusten på grund av LHON och eventuellt öga BCVA ≥ 0,5 LogMAR
- Resultatet av genotyptestning visar närvaron av G3460A-mutation i ND1-genen och frånvaron av de andra primära LHON-associerade mutationerna i mitokondriella DNA (mtDNA) (ND4 [G11778A] eller ND6 [T14484C]) (bekräftat av en CLIA-certifierad internationellt laboratorium)
- Synförlusten i ögat med sämre synskärpa varade > 6 månader och < 10 år vid screening
- Pupillerna kan vidgas tillräckligt för en noggrann okulär undersökning och synskärpa
- Varje öga hos försökspersonen måste bibehålla minst Hand Motion-synskärpa (VA) (≤ 2,3 LogMAR) enligt definitionen i handboken för ögon-/synundersökning (bruksanvisning för refraktions- och VA-undersökningar) i denna studie
- Vilja att följa det kliniska studieprotokollet och 5 års långtidsuppföljning efter administrering Sex
Man eller kvinna
Manliga ämnen:
En manlig försöksperson måste gå med på att vidta preventivmedel minst 6 månader efter behandlingsbesöket, se bilaga 5 för detaljer
- Kvinnliga ämnen:
En kvinnlig försöksperson är berättigad att delta om hon inte är gravid (se bilaga 5), inte ammar och minst ett av följande villkor gäller:
i) Inte en kvinna i fertil ålder (WOCBP) enligt definitionen i Bilaga 5 ii) En WOCBP som samtycker till att följa preventivmedelsanvisningarna i Bilaga 5 i minst 6 månader efter behandlingsbesöket Informed Consent
- Skriftligt formulär för informerat samtycke måste erhållas från försökspersonen eller hans/hennes förälder/vårdnadshavare innan några studierelaterade procedurer utförs (se avsnitt 10.2)
- Om försökspersonen är juridiskt blind (> 1,0 LogMAR eller avläsningar av decimala synskärpa < 0,1), måste ett opartiskt vittne vara närvarande under hela processen för informerat samtycke och diskussionsprocessen.
Exklusions kriterier:
- All känd allergi och/eller överkänslighet mot studieläkemedlet eller dess beståndsdelar
- Kontraindikation för IVT-injektion i något öga
- IVT läkemedelsleverans till något öga inom 30 dagar före screeningbesöket
- Historik av vitrektomi i båda ögat
- Smal främre kammarvinkel i något öga kontraindikerar pupillvidgning
- Förekomst av störningar eller sjukdomar i ögat eller adnexa, exklusive LHON, som kan störa visuella eller okulära bedömningar, inklusive spektraldomän optisk koherenstomografi (SD-OCT), under studien
- Förekomst av kända/dokumenterade mutationer, andra än den LHON-relaterade mutationen, som är kända för att orsaka patologi i synnerven, näthinnan eller det afferenta synsystemet
- Förekomst av systemiska eller okulära/synsjukdomar, störningar eller patologier, andra än LHON, kända för att orsaka eller vara associerade med synförlust, eller vars associerade behandling(er) eller terapi(er) är kända för att orsaka eller vara associerade med synförlust
- Förekomst av optisk neuropati av någon annan orsak än LHON
- Förekomst av sjukdom eller sjukdom som, enligt utredarens uppfattning, inkluderar symtom och/eller associerade behandlingar som kan förändra synfunktionen, till exempel cancer eller patologi i det centrala nervsystemet (CNS), inklusive multipel skleros (diagnos av multipel skleros) måste baseras på 2010 års revisioner av McDonald Criteria) (Polman C H et al., 2011) och/eller sjukdomar eller tillstånd som påverkar säkerheten för försökspersoner som deltar i studien
- Anamnes med återkommande uveit (idiopatisk eller immunrelaterad) eller aktiv ögoninflammation
Deltog i en annan klinisk studie och fick en IMP inom 90 dagar före screeningbesöket
a) Undantag: Försökspersoner som har slutfört den kliniska studien av idebenon som IMP > 90 dagar före screeningbesöket och helt har avbrutit idebenon minst 7 dagar före dosering är fortfarande berättigade att delta i studien.
- Alla öga har tidigare fått okulär genterapi
- Försökspersoner som vägrade sluta använda idebenone
- Har genomgått kliniskt relaterad ögonkirurgi (enligt utredarens bedömning) inom 90 dagar före screeningbesöket
- Kvinnliga försökspersoner som ammar eller planerar att amma inom de första 6 månaderna efter administrering av NFS-02-injektion
- Historik av drog- eller alkoholmissbruk (inklusive kraftig rökning, dvs > 20 cigaretter per dag eller > 20 packår [motsvarande ett paket om dagen i 20 år eller 2 paket om dagen i 10 år])
- Antikroppar mot humant immunbristvirus (HIV), syfilisantikroppar och HCV-antikroppspositiva är exkluderade; hepatit B-test som visar en kliniskt signifikant aktiv infektion som kräver behandling (definierad som närvaron av hepatit B-kärnantikropp [HBcAb] positiv eller hepatit B ytantigen [HBsAg] positiv, och hepatit B-virus deoxiribonukleinsyra [HBV-DNA]) > 1000 kopior/ml eller enligt lokal laboratoriemetod över nedre gräns för kvantitativ detektion) är uteslutna
- Kan inte tolerera eller kan eller vill inte följa alla protokollkrav
- Försökspersoner från studieplatsen misslyckas med att följa eller accepterar inte att följa lokala och institutionella riktlinjer för misstänkt 2019 ny coronavirus (COVID-19) infektion/testning
- Eventuella andra undantag som fastställs av utredaren
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: NFS-02 Injektion
Potentiella doser i dossökningsstadiet: 5,0×107 vg, 0,05 mL/öga/dos (låg dos) 1,5×108 vg, 0,05 mL/öga/dos (startdos) 5,0×108 vg, 0,05 mL/öga/dos (mellandos) 1,5×109 vg 0,05 ml/öga/dos (hög dos) |
Startdosen är 1,5×108 vg, 0,05 ml öga/dos.
Om läkemedelsrelaterade dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) observeras hos < 2 av de 6 utvärderbara försökspersonerna inom 6 veckor efter doseringen av NFS-02 vid startdosen, kan dosen eskaleras till 5,0×108 vg, 0,05 ml öga/dos efter godkännande av SRC.
Om läkemedelsrelaterade dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) observeras hos < 2 av de 6 utvärderbara försökspersonerna inom 6 veckor efter doseringen av NFS-02 vid 5,0×108 vg, 0,05 ml öga/dos, kan dosen eskaleras till 1,5×109 vg, 0,05 ml öga/dos efter godkännande av SRC.
Om läkemedelsrelaterade dosbegränsande toxicitetshändelser (DLT) observeras hos ≥ 2 av de 6 utvärderbara försökspersonerna inom 6 veckor efter doseringen av NFS-02 vid startdosen, kan dosen deeskaleras till 5,0×107 vg, 0,05 ml öga/dos efter godkännande av SRC.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Förekomst av biverkningar (AE)
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av biverkningar (AE) inom 52 veckor efter NFS-02 intravitreal injektion i olika doser
|
52 veckor
|
Förekomst av allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 52 veckor
|
Incidensen av allvarliga biverkningar (SAE) inom 52 veckor efter NFS-02 intravitreal injektion i olika doser
|
52 veckor
|
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT)
Tidsram: 52 veckor
|
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT) (okulär och icke-okulär) inom 52 veckor efter NFS-02 intravitreal injektion i olika doser
|
52 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Andel (%) försökspersoner med en förbättring på ≥ 0,3 LogMAR från baslinjen i BCVA i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
ETDRS synskärpa kommer att användas för att bedöma andelen (procent) av försökspersoner med en förbättring på ≥ 0,3 LogMAR från baslinjen i bästa korrigerade synskärpa (BCVA)
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i BCVA (LogMAR) i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
ETDRS synskärpa diagram kommer att användas för att bedöma genomsnittlig förändring från baslinjen i BCVA (LogMAR)
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Genomsnittlig förändring av BCVA (LogMAR) jämfört med nadir i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
ETDRS synskärpa diagram kommer att användas för att bedöma genomsnittlig förändring i BCVA (LogMAR) jämfört med nadir
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Ändring från baslinjen i parametern mikroperimetri i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Mikroperimetriparametrar kommer att utvärdera förändringar i funktion av olika regioner på näthinnan.
Den viktigaste parametern som ska dokumenteras är medelkänslighet
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Andel (%) av försökspersoner med en kliniskt betydelsefull förbättring av det injicerade ögat från baslinjen i mikroperimetri i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Mikroperimetriparametrar kommer att utvärdera förändringar i funktion av olika regioner på näthinnan.
Den viktigaste parametern som ska dokumenteras är medelkänslighet.
En kliniskt meningsfull förbättring definieras som en förbättring på 7 decibel (dB) eller mer efter behandling från en baslinje i ett fördefinierat område som består av 5 eller fler punkter i central 20°-seende på mikroperimetri (ett fördefinierat område ställs in som centrala 36 loci bland 68 loci i hela nätet)
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Förändring från baslinjen i kontrastkänslighet i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Kontrastkänslighetsundersökningen mäter försökspersonens förmåga att urskilja mål som presenteras vid olika rumsliga frekvenser eller storlekar under olika kontrastnivåer.
Kontrastkänslighetsundersökningen mäter hela området av visuell känslighet, inklusive ljusstyrka och kontrast, och den kan användas som en omfattande bedömning av synfunktionen
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Förändring från baslinjen i parametrar för visual evoked potential (VEP) i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
VEP är en visuell elektrofysiologisk undersökning som används för att identifiera möjlig ischemisk optisk neuropati, inklusive P100 Latency, P100 Amplitude, P2 Latency, P2 Amplitude
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
För att utvärdera immunogenicitet
Tidsram: Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
Ett centralt laboratorium kommer att användas för att utvärdera anti-AAV2-neutraliserande antikroppar i serumproverna från alla försökspersoner.
Dessa prover kommer att testas av sponsorn eller dess utsedda för att detektera anti-AAV2-neutraliserande antikroppar i proverna och rapportera titern på bekräftade positiva prover.
Prover som bekräftats positiva för anti-AAV2-neutraliserande antikroppar kommer också att utvärderas för närvaron av neutraliserande antikroppar
|
Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
För att utvärdera immunogenicitet
Tidsram: Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
Analysen av interferon gamma-enzym-kopplad immunospot (ELISpot) kommer att utföras för att mäta lymfocyternas proliferativa respons på AAV2-antigen och ND1-peptid.
Antalet aktiverade celler i provet beräknades
|
Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
För att utvärdera vektoravkastning
Tidsram: Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
Bedömning av vektor-DNA-avfall i tårar (båda ögonen). Prover analyserades för att bestämma närvaron av viralt DNA i tårar
|
Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
Att utvärdera biodistribution
Tidsram: Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
Bedömning av biodistribution i helblod.
Prover analyserades för att bestämma närvaron av viralt DNA i helblod
|
Under vecka 1, 2, 6, 12, 26, 40 och 52
|
För att utvärdera förbättringen av BCVA i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat (< 0,3 LogMAR)
Tidsram: Under veckorna 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
ETDRS synskärpa kommer att användas för att bedöma andelen (procent) av försökspersoner med en förbättring på ≥ 0,2 LogMAR och ≥ 0,1 LogMAR från baslinjen i BCVA Andel (procent) av försökspersoner med synskärpa på > 1,0 LogMAR före och efter behandling
|
Under veckorna 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Förändring från baslinjen i tjockleken på retinal nervfiber (RNFL) i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
OCT är en avbildningsteknik för att undersöka ögonfundus genom att använda den grundläggande principen för lågkoherens ljusinterferometri.
Den detekterar reflektions- eller diffusionssignaler från biologiska vävnadslager av olika djup genom att mata in ljus med låg koherens och erhåller bilder och kvantitativa resultat av den mikroskopiska strukturen av näthinnan
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Förändring från baslinjen i näthinnegangliecellkomplexets tjocklek i det injicerade ögat och det icke-injicerade ögat
Tidsram: Under vecka 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
OCT är en avbildningsteknik för att undersöka ögonfundus genom att använda den grundläggande principen för lågkoherens ljusinterferometri.
Den detekterar reflektions- eller diffusionssignaler från biologiska vävnadslager av olika djup genom att mata in ljus med låg koherens och erhåller bilder och kvantitativa resultat av den mikroskopiska strukturen av näthinnan
|
Under vecka 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Att utvärdera förändringen från baslinjen i kvaliteten på SF-36
Tidsram: Under veckorna 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
SF-36 frågeformuläret är ett universellt verktyg för att utvärdera patientrapporterade QoL-resultat.
SF-36 omfattar 36 frågor som täcker åtta hälsodomäner: 1) begränsningar i fysiska aktiviteter på grund av hälsoproblem; 2) begränsningar i sociala aktiviteter på grund av fysiska eller känslomässiga problem; 3) begränsningar i vanliga rollaktiviteter på grund av fysiska hälsoproblem; 4) kroppslig smärta; 5) allmän psykisk hälsa (psykologisk ångest och välbefinnande); 6) begränsningar i vanliga rollaktiviteter på grund av känslomässiga problem; 7) vitalitet (energi och trötthet); och 8) allmänna hälsouppfattningar.
Skalpoängen för varje domän kommer att beräknas baserat på totalpoängen för objekten som ingår i nämnda domän och justeras om till 0-100, högre poäng innebär ett sämre resultat
|
Under veckorna 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
För att utvärdera förändringen från baslinjen i VFQ-25
Tidsram: Under veckorna 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
VFQ-25 är en kortversion av 25 artiklar av National Eye Institute Visual Function Questionnaire med 51 artiklar (NEI VFQ), som effektivt kan mäta patientrapporterade resultat (inklusive livskvalitet, QoL).
Alla objekt poängsätts så att en hög poäng representerar bättre funktion.
Varje objekt omvandlas sedan till en skala från 0 till 100 så att lägsta och högsta möjliga poäng sätts till 0 respektive 100 poäng.
|
Under veckorna 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 och 260
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Sjukdomar i nervsystemet
- Ögonsjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Ögonsjukdomar, ärftliga
- Heredodegenerativa störningar, nervsystemet
- Kranial nervsjukdomar
- Optiska atrofier, ärftlig
- Optisk atrofi
- Mitokondriella sjukdomar
- Synnervssjukdomar
- Optisk atrofi, ärftlig, Leber
Andra studie-ID-nummer
- NFS-02-101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på NFS-02 Injektion
-
Cochlearnumerics data GmbHAvslutad
-
University Hospital, LimogesAvslutad
-
Zhongmou TherapeuticsHar inte rekryterat ännu
-
MediWound LtdRekryteringNodulärt basalcellscancer | Ytligt basalcellscancerFörenta staterna
-
ADIR AssociationUpphängdKOL | Kronisk andningsinsufficiensFrankrike
-
Translational Research Center for Medical Innovation...AvslutadPrimär triglyceriddeponering kardiomyovaskulopati (TGCV) | Neutral lipidlagringssjukdom med myopati (NLSD-M)Italien, Japan
-
Dr. Reddy's Laboratories LimitedAvslutad
-
Tceleron Therapeutics, Inc.AvslutadMetastaserande kastrationsresistent prostatacancerFörenta staterna
-
Amniotics ABAvslutad
-
Attralus, Inc.Novotech (Australia) Pty LimitedRekryteringAmyloidos; SystemiskFörenta staterna, Australien