Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapian kliininen tutkimus ND1-mutaatioihin liittyvän Leberin perinnöllisen optisen neuropatian hoitoon

maanantai 11. joulukuuta 2023 päivittänyt: Neurophth Therapeutics Inc

Vaihe 1/2, useita alueita koskeva, yksihaarainen, avoin, annoksen löytävä kliininen tutkimus ND1-mutaatioon liittyvän Leberin perinnöllisen optisen neuropatian (LHON) geeniterapian turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida NFS-02:n turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa mitokondrioiden ND1-geenimutaation aiheuttaman LHONin hoidossa. Tähän tutkimukseen otetaan ≥ 18-vuotiaita ja ≤ 75-vuotiaita koehenkilöitä saamaan yksipuolinen intravitreaalinen (IVT) NFS-02-injektio sen turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehon arvioimiseksi. Kaikkien koehenkilöiden kliinisissä oireissa tulee olla ND1-mutaatioon liittyvän LHON:n aiheuttaman näöntarkkuuden heikkeneminen, ja laboratoriotesti osoittaa G3460A-mutaation (CLIA-sertifioitu laboratorio) ja heikentynyt näöntarkkuus kesti > 6 kuukautta ja < 10 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Annoksenhakuvaiheessa periaate on, että turvallisuusarviointikomitea (SRC) päättää, tehdäänkö annosmuutosta aloitusannoksen turvallisuustietojen perusteella. Aloitusannos on 1,5 × 108 vg, 0,05 ml silmää/annos. SRC arvioi aloitusannoksen turvallisuuden, ja annoksen nostaminen tai deeskalaatio tapahtuu SRC:n suosituksesta. Aloitusannoksen turvallisuus määritetään ensin kuudelle arvioitavalle henkilölle.

Annoksen muuttamisen kriteerit:

Annoksen nostaminen:

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan < 2:lla kuudesta arvioitavasta tutkittavasta 6 viikon kuluessa NFS-02:n aloitusannoksen antamisesta, annosta voidaan nostaa arvoon 5,0 × 108 vg, 0,05 ml. silmä/annos SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan < 2:lla kuudesta arvioitavasta tutkittavasta 6 viikon kuluessa NFS-02:n annostelusta 5,0 × 108 vg, 0,05 ml silmää/annos, annosta voidaan suurentaa. 1,5 × 109 vg, 0,05 ml silmää/annos SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Annoksen vähentäminen:

Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan ≥ 2:lla kuudesta arvioitavasta koehenkilöstä 6 viikon kuluessa NFS-02:n aloitusannoksen antamisesta, annosta voidaan pienentää arvoon 5,0 × 107 vg, 0,05 ml silmää/annos SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Ilmoittautumisjärjestys:

  • Minkä tahansa annosryhmän (6 koehenkilöä) ilmoittautumisjärjestys on, että 2. ja 3. koehenkilö rekisteröidään vähintään 7 päivää ensimmäisen koehenkilön ilmoittautumisen jälkeen.
  • 4., 5. ja 6. oppiaine ilmoittautuu vähintään 7 päivää 2. ja 3. oppiaineen ilmoittautumisen jälkeen.

7 vuorokauden aikavälillä pyritään välttämään akuutteja turvallisuustapahtumia parhaalla mahdollisella tavalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina
        • Rekrytointi
        • The First Medical Center of the General Hospital of the Chinese People's Liberation Army
        • Ottaa yhteyttä:
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kiina
        • Rekrytointi
        • Zhongshan Ophthalmic Center, Sun Yat-sen University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Zhejiang
      • Wenzhou, Zhejiang, Kiina
        • Rekrytointi
        • Optometry Affiliated to Wenzhou Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado- Dept of Ophthalmology
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Ikä

  1. Ikä tietoisen suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä: tutkittavien iän tulee olla ≥ 18 vuotta ja ≤ 75 vuotta. Kohdetyyppi ja sairauden ominaisuudet
  2. Kliinisesti ilmennyt LHON:n aiheuttama näönmenetys ja mikä tahansa silmän BCVA ≥ 0,5 LogMAR
  3. Genotyyppitestin tulos osoittaa G3460A-mutaation esiintymisen ND1-geenissä ja muiden primääristen LHON:iin liittyvien mutaatioiden puuttumisen mitokondrioiden DNA:ssa (mtDNA) (ND4 [G11778A] tai ND6 [T14484C]) (vahvistettu CLIA-sertifioidulla kansainvälinen laboratorio)
  4. Näön menetys silmässä, jossa näöntarkkuus oli huonompi, kesti yli 6 kuukautta ja < 10 vuotta seulonnassa
  5. Pupilleja voidaan laajentaa riittävästi perusteellista silmätutkimusta ja näöntarkkuustestiä varten
  6. Jokaisen koehenkilön silmän on säilytettävä vähintään Hand Motion -näöntarkkuus (VA) (≤ 2,3 LogMAR), joka on määritelty tämän tutkimuksen silmä-/näöntutkimuskäsikirjassa (käyttöohje refraktio- ja VA-tutkimuksia varten)
  7. Halukkuus noudattaa kliinisen tutkimuksen protokollaa ja 5 vuoden pitkäaikainen seuranta annon jälkeen Sukupuoli

  8. Mies vai nainen

    1. Miesten aiheet:

      Miespuolisen koehenkilön on suostuttava käyttämään ehkäisyä vähintään 6 kuukautta hoitokäynnin jälkeen, katso lisätietoja liitteestä 5

    2. Naisaiheet:

    Naishenkilö on oikeutettu osallistumaan, jos hän ei ole raskaana (katso liite 5), ei imetä ja vähintään yksi seuraavista ehdoista täyttyy:

    i) Ei hedelmällisessä iässä oleva nainen (WOCBP), kuten liitteessä 5 on määritelty ii) WOCBP, joka sitoutuu noudattamaan liitteessä 5 olevia ehkäisyohjeita vähintään 6 kuukauden ajan hoitokäynnin jälkeen Ilmoitettu suostumus

  9. Kirjallinen tietoinen suostumuslomake on hankittava tutkittavalta tai hänen vanhemmalta / laillisesta huoltajasta ennen kuin tutkimukseen liittyvät toimenpiteet suoritetaan (katso kohta 10.2).
  10. Jos tutkittava on laillisesti sokea (> 1,0 LogMAR tai desimaalitarkkuuden lukemat < 0,1), puolueettoman todistajan on oltava läsnä koko tietoisen suostumusprosessin ja keskusteluprosessin ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Mikä tahansa tunnettu allergia ja/tai yliherkkyys tutkimuslääkkeelle tai sen aineosille
  2. Vasta-aihe IVT-injektiolle mihin tahansa silmään
  3. IVT-lääketoimitus mihin tahansa silmään 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  4. Vitrektomian historia kummassakin silmässä
  5. Kapea etukammion kulma missä tahansa silmässä, mikä estää pupillien laajentumisen
  6. Silmän tai adnexan häiriöt tai sairaudet, lukuun ottamatta LHON:ia, jotka voivat häiritä visuaalisia tai okulaarisia arviointeja, mukaan lukien spektrialueen optinen koherenssitomografia (SD-OCT), tutkimuksen aikana
  7. Tunnettuja/dokumentoituja mutaatioita, muita kuin LHON:iin liittyvää mutaatiota, joiden tiedetään aiheuttavan näköhermon, verkkokalvon tai afferentin näköjärjestelmän patologiaa
  8. Muiden kuin LHON-sairauksien, systeemisten tai silmän/näön sairauksien, häiriöiden tai patologioiden esiintyminen, joiden tiedetään aiheuttavan näönmenetystä tai liittyvän siihen tai joihin liittyvän hoidon tai hoitojen tiedetään aiheuttavan tai liittyvän näön menetys
  9. Optisen neuropatian esiintyminen mistä tahansa muusta syystä kuin LHON:sta
  10. Sellainen sairaus tai sairaus, joka tutkijan mielestä sisältää oireita ja/tai niihin liittyviä hoitoja, jotka voivat muuttaa näkötoimintoa, esimerkiksi syövät tai keskushermoston patologia, mukaan lukien multippeliskleroosi (multippeliskleroosin diagnoosi). sen on perustuttava vuoden 2010 tarkistuksiin McDonald Criteria (Polman C H et al., 2011) ja/tai sairauksiin tai tiloihin, jotka vaikuttavat tutkimukseen osallistuvien koehenkilöiden turvallisuuteen
  11. Aiemmin toistuva uveiitti (idiopaattinen tai immuunijärjestelmään liittyvä) tai aktiivinen silmätulehdus

  12. Osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen ja sai IMP-tutkimuksen 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä

    a) Poikkeukset: Koehenkilöt, jotka ovat saaneet päätökseen kliinisen tutkimuksen idebenonista IMP:nä > 90 päivää ennen seulontakäyntiä ja ovat lopettaneet idebenonin käytön kokonaan vähintään 7 päivää ennen annostelua, ovat edelleen oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen.

  13. Mikä tahansa silmä on aiemmin saanut silmägeeniterapiaa
  14. Koehenkilöt, jotka kieltäytyivät lopettamasta idebenonin käyttöä
  15. jolle on tehty kliininen silmäleikkaus (tutkijan arviota kohti) 90 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä
  16. Naishenkilöt, jotka imettävät tai suunnittelevat imetystä ensimmäisten 6 kuukauden aikana NFS-02-injektion antamisesta
  17. Aiempi huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö (mukaan lukien runsas tupakointi, ts. > 20 savuketta päivässä tai > 20 askkivuotta [vastaa yhtä assia päivässä 20 vuoden ajan tai 2 askia päivässä 10 vuoden ajan])
  18. Ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineet, kuppavasta-aineet ja HCV-vasta-ainepositiiviset eivät sisälly. hepatiitti B -testi, joka osoittaa kliinisesti merkittävän aktiivisen infektion, joka vaatii hoitoa (määriteltynä hepatiitti B -ydinvasta-aine [HBcAb] positiivinen tai hepatiitti B pinta-antigeeni [HBsAg] positiivinen ja hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappo [HBV-DNA]) > 1000 kopiot/ml tai paikallisen laboratoriomenetelmän mukaisesti kvantitatiivisen havainnoinnin alarajan yläpuolella) suljetaan pois.
  19. Ei voi sietää tai ei pysty tai halua noudattaa kaikkia protokollavaatimuksia
  20. Tutkimuspaikan koehenkilöt eivät noudata tai eivät suostu noudattamaan paikallisia ja institutionaalisia ohjeita epäillylle 2019 uudelle koronavirustartunnalle (COVID-19)
  21. Kaikki muut tutkijan määrittelemät poikkeukset

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: NFS-02 Injektio

Mahdolliset annokset annoksenmääritysvaiheessa:

5,0 × 107 vg, 0,05 ml/silmä/annos (pieni annos) 1,5 × 108 vg, 0,05 ml/silmä/annos (aloitusannos) 5,0 × 108 vg, 0,05 ml/silmä/annos (väliannos) 1,5 × 109 vg 0,05 ml/silmä/annos (suuri annos)
Lääke: NFS-02 Injektio
Aloitusannos on 1,5 × 108 vg, 0,05 ml silmää/annos. Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan < 2:lla kuudesta arvioitavasta tutkittavasta 6 viikon kuluessa NFS-02:n aloitusannoksen antamisesta, annosta voidaan nostaa arvoon 5,0 × 108 vg, 0,05 ml. silmä/annos SRC:n hyväksynnän jälkeen. Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan < 2:lla kuudesta arvioitavasta tutkittavasta 6 viikon kuluessa NFS-02:n annostelusta 5,0 × 108 vg, 0,05 ml silmää/annos, annosta voidaan suurentaa. 1,5 × 109 vg, 0,05 ml silmää/annos SRC:n hyväksynnän jälkeen. Jos lääkkeeseen liittyvää annosta rajoittavaa toksisuutta (DLT) havaitaan ≥ 2:lla kuudesta arvioitavasta koehenkilöstä 6 viikon kuluessa NFS-02:n aloitusannoksen antamisesta, annosta voidaan pienentää arvoon 5,0 × 107 vg, 0,05 ml silmää/annos SRC:n hyväksynnän jälkeen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittavaikutusten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Haittavaikutusten ilmaantuvuus 52 viikon sisällä lasiaisensisäisestä NFS-02-injektiosta eri annoksilla
52 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus 52 viikon sisällä lasiaisensisäisen NFS-02-injektion jälkeen eri annoksilla
52 viikkoa
Annosta rajoittavien toksisuuksien ilmaantuvuus (DLT)
Aikaikkuna: 52 viikkoa
Annosta rajoittavien toksisuuksien (DLT) ilmaantuvuus (okulaarinen ja ei-okulaarinen) 52 viikon sisällä NFS-02 lasiaisensisäisestä injektiosta eri annoksilla
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus (%), joiden BCVA:n parannus lähtötasosta oli ≥ 0,3 LogMAR injektoidussa silmässä ja injektoimattomassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
ETDRS-näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioitaessa niiden tutkimushenkilöiden osuutta (prosenttia), joiden parannus on ≥ 0,3 LogMAR lähtötasosta parhaassa korjatussa näöntarkkuudessa (BCVA).
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Keskimääräinen muutos lähtötasosta BCVA:ssa (LogMAR) injektoidussa silmässä ja injektoimattomassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
ETDRS-näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioimaan keskimääräistä muutosta lähtötasosta BCVA:ssa (LogMAR)
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
BCVA:n (LogMAR) keskimääräinen muutos injektoidun silmän ja injektoimattoman silmän aliarvoon verrattuna
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
ETDRS-näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioimaan keskimääräistä muutosta BCVA:ssa (LogMAR) verrattuna matalampaan arvoon.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Muutos lähtötasosta mikroperimetrian parametrissa injektoidussa silmässä ja injektoimattomassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Mikroperimetriaparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueen toiminnassa. Tärkein dokumentoitava parametri on keskimääräinen herkkyys
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Niiden koehenkilöiden osuus (%), joilla injektoidun silmän ja injektoimattoman silmän mikroperimetria parani kliinisesti merkittävästi lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Mikroperimetriaparametrit arvioivat muutoksia verkkokalvon eri alueen toiminnassa. Tärkein dokumentoitava parametri on keskimääräinen herkkyys. Kliinisesti merkityksellinen parannus määritellään 7 desibelin (dB) tai enemmän hoidon jälkeen lähtötasosta ennalta määritellyllä alueella, joka koostuu 5 tai useammasta pisteestä 20°:n keskikulmassa mikroperimetrialla (ennalta määritetty alue on asetettu). 36 keskeisenä lokuksena koko ruudukon 68 lokuksen joukossa)
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Muutos lähtötilanteesta injektoidun silmän ja injektoimattoman silmän kontrastiherkkyydessä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Kontrastiherkkyystutkimus mittaa potilaan kykyä erottaa kohteet, jotka esitetään vaihtelevalla tilataajuudella tai -koolla eri kontrastitasoilla. Kontrastiherkkyystutkimus mittaa koko visuaalisen herkkyyden, mukaan lukien kirkkauden ja kontrastin, ja sitä voidaan käyttää kokonaisvaltaisena visuaalisen toiminnan arviointina.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Muutos lähtötasosta visuaalisen herätepotentiaalin (VEP) parametreissa injektoidussa silmässä ja injektoimattomassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
VEP on visuaalinen elektrofysiologinen tutkimus, jota käytetään mahdollisen iskeemisen optisen neuropatian tunnistamiseen, mukaan lukien P100-latenssi, P100-amplitudi, P2-latenssi ja P2-amplitudi
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 40, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Immunogeenisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Keskuslaboratoriota käytetään arvioimaan anti-AAV2:ta neutraloivia vasta-aineita kaikkien koehenkilöiden seeruminäytteissä. Sponsori tai sen valtuuttama testaa nämä näytteet havaitakseen anti-AAV2:ta neutraloivia vasta-aineita näytteistä ja raportoidakseen vahvistettujen positiivisten näytteiden tiitterin. Näytteet, jotka on vahvistettu positiivisiksi anti-AAV2:ta neutraloiville vasta-aineille, arvioidaan myös neutraloivien vasta-aineiden suhteen
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Immunogeenisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Interferoni-gamma-entsyymikytkentäinen immunospot-määritys (ELISpot) suoritetaan mittaamaan lymfosyyttien proliferatiivista vastetta AAV2-antigeenille ja ND1-peptidille. Aktivoituneiden solujen lukumäärä näytteessä laskettiin
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Arvioida vektorien irtoamista
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Kyynelten vektori-DNA:n vuotamisen arviointi (molemmat silmät). Näytteet analysoitiin virus-DNA:n esiintymisen määrittämiseksi kyynelissä
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Arvioida biologista jakautumista
Aikaikkuna: Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Kokoveren biologisen jakautumisen arviointi. Näytteet analysoitiin virus-DNA:n läsnäolon määrittämiseksi kokoverestä
Viikoilla 1, 2, 6, 12, 26, 40 ja 52
Arvioida BCVA:n paranemista injektoidussa silmässä ja injektoimattomassa silmässä (< 0,3 LogMAR)
Aikaikkuna: Viikoilla 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
ETDRS:n näöntarkkuuskaavioita käytetään arvioitaessa niiden koehenkilöiden osuutta (prosenttia), joiden parannus on ≥ 0,2 LogMAR ja ≥ 0,1 LogMAR lähtötasosta BCVA:ssa. Niiden koehenkilöiden osuus (prosenttia), joiden näöntarkkuus on > 1,0 LogMAR ennen hoitoa ja sen jälkeen
Viikoilla 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Verkkokalvon hermokuitukerroksen (RNFL) paksuuden muutos lähtötasosta ruiskeessa ja injektoimattomassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
OCT on kuvantamistekniikka silmänpohjan tutkimiseen käyttämällä matalakoherenssin valointerferometrian perusperiaatetta. Se havaitsee eri syvyyksien biologisten kudoskerrosten heijastus- tai diffuusiosignaalit syöttämällä matalan koherenssin valoa ja saa kuvia ja kvantitatiivisia tuloksia verkkokalvon mikroskooppisesta rakenteesta.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Verkkokalvon gangliosolukompleksin paksuuden muutos lähtötasosta injektoidussa silmässä ja injektoimattomassa silmässä
Aikaikkuna: Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
OCT on kuvantamistekniikka silmänpohjan tutkimiseen käyttämällä matalakoherenssin valointerferometrian perusperiaatetta. Se havaitsee eri syvyyksien biologisten kudoskerrosten heijastus- tai diffuusiosignaalit syöttämällä matalan koherenssin valoa ja saa kuvia ja kvantitatiivisia tuloksia verkkokalvon mikroskooppisesta rakenteesta.
Viikoilla 2, 6, 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
Arvioida muutosta lähtötilanteesta SF-36:n laadussa
Aikaikkuna: Viikoilla 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
SF-36-kyselylomake on universaali työkalu potilaiden raportoimien elämänlaatujen arvioimiseen. SF-36 sisältää 36 kysymystä, jotka kattavat kahdeksan terveyden osa-aluetta: 1) fyysisen toiminnan rajoitukset terveysongelmien vuoksi; 2) fyysisten tai emotionaalisten ongelmien vuoksi sosiaalisen toiminnan rajoitukset; 3) rajoitukset tavanomaisessa roolitoiminnassa fyysisten terveysongelmien vuoksi; 4) ruumiinkipu; 5) yleinen mielenterveys (psykologinen ahdistus ja hyvinvointi); 6) tavanomaisten roolitoimintojen rajoitukset tunneongelmien vuoksi; 7) elinvoimaisuus (energia ja väsymys); ja 8) yleiset terveyskäsitykset. Kunkin verkkotunnuksen asteikkopistemäärä lasketaan kyseiseen verkkotunnukseen sisältyvien kohteiden kokonaispistemäärän perusteella ja säädetään uudelleen arvoon 0-100, korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta
Viikoilla 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
VFQ-25:n muutoksen arvioiminen lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikoilla 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260
VFQ-25 on 25 kohdan lyhyt versio 51 kohdasta National Eye Institute Visual Function Questionnairesta (NEI VFQ), jolla voidaan mitata tehokkaasti potilaiden raportoimia tuloksia (mukaan lukien elämänlaatu, QoL). Kaikki kohteet pisteytetään siten, että korkea pistemäärä edustaa parempaa toimintaa. Jokainen kohta muunnetaan sitten asteikolla 0–100 niin, että pienin ja korkein mahdollinen pistemäärä asetetaan 0:ksi ja 100 pisteeksi.
Viikoilla 12, 26, 52, 78, 104, 130, 156, 182, 208, 234 ja 260

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Neurophth Therapeutics Inc

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 30. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 30. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. huhtikuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. huhtikuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 12. joulukuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. joulukuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NFS-02-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Leberin perinnöllinen optinen neuropatia (LHON)

Kliiniset tutkimukset NFS-02 Injektio

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belgium

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa