Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Mágneses rezonancia spektroszkópia savas szfingomielináz-hiány esetén (MONACO)

2023. június 6. frissítette: Eline C. B. Eskes

E vizsgálat célja annak felmérése, hogy az MRI-technikák képesek-e kimutatni a lipid felhalmozódás korai szakaszát a krónikus zsigeri altípusban szenvedő ASMD-betegek májában az egészséges alanyokhoz képest.

A résztvevők MRI-n esnek át MR spektroszkópiával (MRS) a lipid felhalmozódás (steatosis) és MR elasztográfiával (MRE) a májmerevség (fibrózis) mérésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Indoklás: A savas szfingomielináz hiány (ASMD) egy ritka lizoszómális raktározási rendellenesség, amelyet a szfingomielináz hiánya okoz, ami a szfingolipid szfingomielin (SM) felhalmozódását eredményezi a májban, a lépben és a tüdőben. Az SM felhalmozódása a májban az ASMD-s betegek egy részében májfibrózishoz vezet. Az enzimpótló terápiát (ERT, alfa-olipudáz, Sanofi Genzyme) jelenleg egy fázis 2/3 vizsgálatban vizsgálják, és nemrégiben kapott forgalomba hozatali engedélyt az EMA és az FDA. Mivel az ASMD egy lassan progresszív betegség, a májban az SM raktározásának korai stádiumainak kimutatása segíthet a súlyos szövődmények kockázatának kitett betegek azonosításában, akik számára előnyös lenne a kezelés. Két mágneses rezonancián (MR) alapuló technika lehet érdekes: az MR spektroszkópia (MRS) a lipid felhalmozódás (steatosis) mérésére és az MR Elastography (MRE) a máj merevségének (fibrózis) mérésére.

Célkitűzés: Annak felmérése, hogy az MRI technikák képesek-e kimutatni a lipid felhalmozódás korai stádiumát a krónikus zsigeri altípusban szenvedő ASMD betegek májában az egészséges alanyokhoz képest.

Vizsgálatterv: Keresztmetszeti kísérleti vizsgálat, amelyben az ASMD-s betegek MRS- és MRE-méréseit összehasonlítják az egészséges alanyokon végzett mérésekkel. Minden ASMD-beteg, aki részt vesz, MRI-n esik át az éves értékelés során. A terápiára jogosult betegek egy év kezelés után MRI-n is átesnek.

Vizsgálati populáció: Az Amszterdami UMC anyagcserezavarokkal foglalkozó járóbeteg-klinikáját felkereső összes ASMD-s felnőtt beteg meghívást kap a részvételre. A részt vevő ASMD-betegeket az egészséges kontrollokhoz igazítják életkor, nem és BMI alapján 1:1 arányban.

A vizsgálat fő végpontja: ASMD-betegek májszövetének térfogatszázalékban kifejezett zsírfrakciója (%) MRS-sel mérve az egészséges alanyok értékeivel összehasonlítva.

A részvételhez, a haszonhoz és a csoporthoz való kötődéshez kapcsolódó teher és kockázatok jellege és mértéke: Az MRI-eljárás nem jár kockázattal: a betegek legfeljebb kényelmetlenül érezhetik magukat a szűk helyen fekve. A betegek és az egészséges alanyok nem részesülnek közvetlenül a vizsgálatban való részvételből. A vizsgálat eredményei javíthatják a klinikai ellátást a jövőben.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

34

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Hollandia, 1105 AZ

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

Betegek:

  • A páciens biokémiailag igazolt ASMD-vel rendelkezik (lehetőleg genetikailag igazolt)
  • A páciens hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a vizsgálattal kapcsolatos eljárás előtt.
  • A beteg ≥ 18 éves

Egészséges ellenőrzések:

  • Az egyén hajlandó és képes írásos beleegyező nyilatkozatot adni a tanulmányokkal kapcsolatos eljárás előtt
  • Az egyén életkora ≥ 18 év
  • Általános jó egészségi állapot, a kórtörténet alapján

Kizárási kritériumok:

Betegek és egészséges kontrollok:

  • Képtelenség betartani a vizsgálati protokollt
  • Képtelenség MRI-eljárás alá vetni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Diagnosztikai
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Betegek
A résztvevők MRI-n esnek át MR spektroszkópiával (MRS) és MR elasztográfiával (MRE)
Diagnosztikai vizsgálat: MR spektroszkópia (MRS)
MR spektroszkópia (MRS)
Diagnosztikai vizsgálat: MR elasztográfia (MRE)
MR Elastography (MRE) olyan eszközzel, amely nyíróhullámokat indukál a szervezetben. Ezt az eszközt az alany hasára helyezik, és hevederek tartják a helyén. A készülék alacsony frekvenciájú rezgéseket kelt (pl. 30-60 Hz), amelyek nem fájdalmasak a résztvevő számára. A megfelelőségi nyilatkozatot és a biztonsági dokumentumot a vizsgálati dokumentáció tartalmazza.
Egyéb: Egészséges ellenőrzések
A résztvevők MRI-n esnek át MR spektroszkópiával (MRS) és MR elasztográfiával (MRE)
Diagnosztikai vizsgálat: MR spektroszkópia (MRS)
MR spektroszkópia (MRS)
Diagnosztikai vizsgálat: MR elasztográfia (MRE)
MR Elastography (MRE) olyan eszközzel, amely nyíróhullámokat indukál a szervezetben. Ezt az eszközt az alany hasára helyezik, és hevederek tartják a helyén. A készülék alacsony frekvenciájú rezgéseket kelt (pl. 30-60 Hz), amelyek nem fájdalmasak a résztvevő számára. A megfelelőségi nyilatkozatot és a biztonsági dokumentumot a vizsgálati dokumentáció tartalmazza.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A zsírfrakció térfogatszázalékban MRS-PDFF-fel mérve
Időkeret: 1 év
MRS-PDFF-vel mért zsírfrakció térfogatszázalékban az ASMD-s betegek életkorában, nemében és BMI-vel megegyező egészséges alanyokhoz viszonyítva.
1 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
MRE-vel mért májmerevség kPa-ban
Időkeret: 1 év
Az ASMD-s betegek MRE-vel mért májmerevsége kPa-ban, összehasonlítva a kor, a nem és a BMI-vel egyező egészséges alanyokkal.
1 év
A zsírfrakció és/vagy a májmerevség és a májparaméterek közötti összefüggések
Időkeret: 1 év
A zsírfrakció és/vagy a májmerevség és a májparaméterek közötti összefüggések (pl. májmerevség fibroscan segítségével, májtérfogat és plazma ALT és AST szint)
1 év
Összefüggések a zsírfrakció és/vagy a májmerevség és a betegség általános paraméterei között
Időkeret: 1 év
A zsírfrakció és/vagy a májmerevség és a betegség általános paraméterei közötti összefüggések (pl. léptérfogat, CO diffúziós kapacitás, plazma LSM, LSM-509 és kitotriozidáz szint)
1 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Eline C. B. Eskes

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Tanulmányi igazgató: xx xx xx, xx

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. május 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. június 6.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 6.

Első közzététel (Tényleges)

2023. június 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. június 15.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 6.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2022.0444

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

A kutatási adatokat cikkként nyújtják be lektorált folyóiratokba. Ezen túlmenően az eredményeinket bemutató kutatási adataink kivonatát elküldjük a tudományos, nyilvános és/vagy betegszervezeti értekezleteken tartott előadásokhoz (szóbeli) előadás(ok) céljából.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel