Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Magnetická rezonanční spektroskopie při deficitu kyselé sfingomyelinázy (MONACO)

6. června 2023 aktualizováno: Eline C. B. Eskes

Cílem této studie je posoudit schopnost MRI technik detekovat časná stádia akumulace lipidů v játrech pacientů s ASMD s chronickým viscerálním podtypem ve srovnání se zdravými subjekty.

Účastníci podstoupí MRI s MR spektroskopií (MRS) k měření akumulace lipidů (steatóza) a MR elastografii (MRE) k měření ztuhlosti jater (fibróza).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Odůvodnění: Deficit kyselé sfingomyelinázy (ASMD) je vzácná porucha lysozomálního střádání způsobená nedostatkem sfingomyelinázy vedoucí k akumulaci sfingolipidového sfingomyelinu (SM) v játrech, slezině a plicích. Akumulace SM v játrech vede u podskupiny pacientů s ASMD k jaterní fibróze. Enzymová substituční terapie (ERT, olipudáza alfa, Sanofi Genzyme) je v současné době zkoumána ve fázi 2/3 klinického hodnocení a nedávno získala povolení k prodeji od EMA a FDA. Vzhledem k tomu, že ASMD je pomalu progredující onemocnění, detekce časných stadií ukládání SM v játrech může pomoci při identifikaci pacientů s rizikem závažných komplikací, pro které by terapie měla prospěch. Dvě techniky založené na magnetické rezonanci (MR) by mohly být zajímavé: MR spektroskopie (MRS) k měření akumulace lipidů (steatóza) a MR elastografie (MRE) k měření ztuhlosti jater (fibróza).

Cíl: Zhodnotit schopnost MRI technik detekovat časná stádia akumulace lipidů v játrech pacientů s ASMD s chronickým viscerálním podtypem ve srovnání se zdravými subjekty.

Design studie: Průřezová pilotní studie, ve které budou porovnána měření MRS a MRE u pacientů s ASMD s měřeními u zdravých subjektů. Všichni pacienti s ASMD, kteří se účastní, podstoupí MRI během svých ročních hodnocení. Pacienti způsobilí pro terapii také podstoupí MRI po jednom roce léčby.

Studijní populace: K účasti budou pozváni všichni dospělí pacienti s ASMD navštěvující ambulanci pro metabolické poruchy Amsterdamské UMC. Zúčastnění pacienti s ASMD budou přiřazeni ke zdravým kontrolám na základě věku, pohlaví a BMI v poměru 1:1.

Hlavní cíl studie: Tuková frakce v objemovém procentu (%) jaterní tkáně pacientů s ASMD měřená pomocí MRS ve srovnání s hodnotami zdravých subjektů.

Povaha a rozsah zátěže a rizik spojených s participací, přínosem a skupinovou příbuzností: Procedura MRI nepřináší žádné riziko: nanejvýš pacienti se mohou cítit nepohodlně ležet v těsném prostoru. Pacienti a zdraví jedinci nebudou mít přímý prospěch z účasti ve studii. Výsledky studie mohou v budoucnu zlepšit klinickou péči.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

34

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Holandsko
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandsko, 1105 AZ

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Popis

Kritéria pro zařazení:

Pacienti:

  • Pacient má biochemicky prokázanou ASMD (nejlépe geneticky potvrzenou)
  • Pacient je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před postupem souvisejícím se studií.
  • Pacientovi je ≥ 18 let

Zdravé kontroly:

  • Jednotlivec je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas před zahájením postupu souvisejícího se studií
  • Jednotlivci je ≥ 18 let
  • Celkový dobrý zdravotní stav podle anamnézy

Kritéria vyloučení:

Pacienti a zdravé kontroly:

  • Neschopnost dodržet protokol studie
  • Neschopnost podstoupit MRI proceduru

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Pacienti
Účastníci podstoupí MRI s měřením MR spektroskopie (MRS) a MR elastografie (MRE).
Diagnostický test: MR spektroskopie (MRS)
MR spektroskopie (MRS)
Diagnostický test: MR elastografie (MRE)
MR Elastografie (MRE) se zařízením, které v těle vyvolává smykové vlny. Toto zařízení je umístěno na břiše subjektu a je drženo na místě popruhy. Zařízení bude produkovat nízkofrekvenční vibrace (např. 30-60 Hz), které nejsou pro účastníka bolestivé. Prohlášení o shodě a bezpečnostní dokument jsou uvedeny v dokumentaci studie.
Jiný: Zdravé kontroly
Účastníci podstoupí MRI s měřením MR spektroskopie (MRS) a MR elastografie (MRE).
Diagnostický test: MR spektroskopie (MRS)
MR spektroskopie (MRS)
Diagnostický test: MR elastografie (MRE)
MR Elastografie (MRE) se zařízením, které v těle vyvolává smykové vlny. Toto zařízení je umístěno na břiše subjektu a je drženo na místě popruhy. Zařízení bude produkovat nízkofrekvenční vibrace (např. 30-60 Hz), které nejsou pro účastníka bolestivé. Prohlášení o shodě a bezpečnostní dokument jsou uvedeny v dokumentaci studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tuková frakce v objemových procentech měřená pomocí MRS-PDFF
Časové okno: 1 rok
Tuková frakce v objemovém procentu měřená pomocí MRS-PDFF pacientů s ASMD ve srovnání se zdravými subjekty odpovídajícími věku, pohlaví a BMI.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Tuhost jater v kPa měřená pomocí MRE
Časové okno: 1 rok
Ztuhlost jater v kPa měřená pomocí MRE u pacientů s ASMD ve srovnání se zdravými subjekty odpovídajícího věku, pohlaví a BMI.
1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a jaterními parametry
Časové okno: 1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a jaterními parametry (tj. ztuhlost jater měřená pomocí fibroscanu, objemu jater a plazmatických hladin ALT a AST)
1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a obecnými parametry onemocnění
Časové okno: 1 rok
Korelace mezi tukovou frakcí a/nebo ztuhlostí jater a obecnými parametry onemocnění (tj. objem sleziny, difúzní kapacita CO, plazmatické hladiny LSM, LSM-509 a chitotriosidázy)
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eline C. B. Eskes

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Ředitel studie: xx xx xx, xx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. května 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. dubna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. června 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. června 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

15. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2022.0444

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Popis plánu IPD

Výzkumná data budou předložena jako články do recenzovaných časopisů. Také výtah z našich výzkumných dat oznamujících naše zjištění bude předložen k prezentacím na vědeckých, veřejných a/nebo schůzích pacientských organizací pro (ústní) prezentace.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Asmd, viscerální typ

Klinické studie na MR spektroskopie (MRS)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mongolia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit