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Acid Sphingomyelinase 결핍증에서의 자기공명분광법 (MONACO)

2023년 6월 6일 업데이트: Eline C. B. Eskes

이 연구의 목표는 건강한 피험자와 비교하여 만성 내장 아형을 가진 ASMD 환자의 간에 지질 축적의 초기 단계를 감지하는 MRI 기술의 능력을 평가하는 것입니다.

참가자는 지질 축적(지방증)을 측정하기 위해 MR 분광법(MRS)으로 MRI를, 간 강성(섬유증)을 측정하기 위해 MR 탄성촬영술(MRE)을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

근거: 산성 스핑고미엘리나제 결핍증(ASMD)은 스핑고미엘리나제 결핍으로 인해 간, 비장 및 폐에 스핑고지질 스핑고미엘린(SM)이 축적되어 발생하는 드문 리소좀 축적 장애입니다. 간에서 SM의 축적은 ASMD 환자의 하위 집합에서 간 섬유증을 유발합니다. 효소 대체 요법(ERT, olipudase alfa, Sanofi Genzyme)은 현재 2/3상 시험에서 조사 중이며 최근 EMA 및 FDA로부터 시장 승인을 받았습니다. ASMD는 천천히 진행되는 질병이므로 간에서 SM 저장의 초기 단계를 감지하면 치료의 혜택을 받을 주요 합병증의 위험이 있는 환자를 식별하는 데 도움이 될 수 있습니다. 두 가지 자기 공명(MR) 기반 기술이 관심을 가질 수 있습니다. 지질 축적(지방증)을 측정하기 위한 MR 분광법(MRS)과 간 강성(섬유증)을 측정하기 위한 MR 엘라스토그래피(MRE)입니다.

목표: 건강한 피험자와 비교하여 만성 내장 아형을 가진 ASMD 환자의 간에 지질 축적의 초기 단계를 감지하는 MRI 기술의 능력을 평가합니다.

연구 설계: ASMD 환자의 MRS 및 MRE 측정치를 건강한 피험자의 측정치와 비교하는 횡단면 파일럿 연구. 참여하는 모든 ASMD 환자는 매년 평가하는 동안 MRI를 받게 됩니다. 치료를 받을 자격이 있는 환자는 또한 치료 1년 후에 MRI를 받게 됩니다.

연구 모집단: 암스테르담 UMC의 대사 장애로 외래 진료소를 방문하는 모든 ASMD 성인 환자를 참여하도록 초대합니다. 참여하는 ASMD 환자는 연령, 성별 및 BMI를 기준으로 1:1의 비율로 건강한 대조군과 연결됩니다.

주요 연구 종점: 건강한 피험자의 값과 비교하여 MRS로 측정한 ASMD 환자 간 조직의 체적 백분율(%)의 지방 분율.

참여, 혜택 및 그룹 관계와 관련된 부담 및 위험의 특성 및 범위: MRI 절차는 위험을 초래하지 않습니다. 대부분의 환자는 좁은 공간에 누워 불편함을 느낄 수 있습니다. 환자와 건강한 피험자는 연구 참여로 직접적인 혜택을 받지 못할 것입니다. 연구 결과는 향후 임상 치료를 개선할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

34

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 네덜란드
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, 네덜란드, 1105 AZ

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

예

설명

포함 기준:

환자:

  • 환자가 생화학적으로 입증된 ASMD(가급적 유전적으로 확인됨)
  • 환자는 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
  • 환자는 ≥ 18세입니다.

건강한 통제:

  • 개인은 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 의향이 있고 제공할 수 있습니다.
  • 개인은 ≥ 18세입니다.
  • 병력에 의해 결정되는 일반적인 건강 상태

제외 기준:

환자 및 건강한 대조군:

  • 연구 프로토콜 준수 불능
  • MRI 시술을 받을 수 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 특수 증상
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
다른: 환자
참가자는 MR Spectroscopy(MRS) 및 MR Elastography(MRE) 측정을 통해 MRI를 받게 됩니다.
진단 검사: MR 분광법(MRS)
MR 분광법(MRS)
진단 검사: MR 엘라스토그래피(MRE)
체내에 전단파를 유도하는 장치를 이용한 MR Elastography(MRE) 이 장치는 피험자의 복부에 놓고 끈으로 고정합니다. 장치는 저주파 진동(예: 30-60Hz) 참가자에게 고통스럽지 않습니다. 적합성 선언 및 안전 문서가 연구 서류에 제공됩니다.
다른: 건강한 통제
참가자는 MR Spectroscopy(MRS) 및 MR Elastography(MRE) 측정을 통해 MRI를 받게 됩니다.
진단 검사: MR 분광법(MRS)
MR 분광법(MRS)
진단 검사: MR 엘라스토그래피(MRE)
체내에 전단파를 유도하는 장치를 이용한 MR Elastography(MRE) 이 장치는 피험자의 복부에 놓고 끈으로 고정합니다. 장치는 저주파 진동(예: 30-60Hz) 참가자에게 고통스럽지 않습니다. 적합성 선언 및 안전 문서가 연구 서류에 제공됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MRS-PDFF로 측정한 체적 백분율의 지방 분율
기간: 일년
연령, 성별 및 BMI가 일치하는 건강한 피험자와 비교하여 ASMD 환자의 MRS-PDFF로 측정한 체적 백분율의 지방 분율.
일년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MRE로 측정한 kPa 단위의 간 강성
기간: 일년
연령, 성별 및 BMI가 일치하는 건강한 피험자와 비교하여 ASMD 환자의 MRE로 측정한 kPa 단위의 간 경직도.
일년
지방 분율 및/또는 간 경직도와 간 매개변수 사이의 상관관계
기간: 일년
지방 분율 및/또는 간 경직도와 간 매개변수(즉, 섬유스캔, 간 부피 및 혈장 ALT 및 AST 수준으로 측정된 간 경직도)
일년
지방 분획 및/또는 간 경직도와 일반적인 질병 매개변수 사이의 상관관계
기간: 일년
지방 분율 및/또는 간 경직도와 일반적인 질병 매개변수(즉, 비장 부피, CO 확산 용량, 혈장 LSM, LSM-509 및 키토트리오시다제 수준)
일년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eline C. B. Eskes

수사관

  • 수석 연구원: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • 연구 책임자: xx xx xx, xx

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2023년 5월 5일

기본 완료 (추정된)

2024년 4월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 6월 6일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 6월 6일

처음 게시됨 (실제)

2023년 6월 15일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 6월 15일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 6월 6일

마지막으로 확인됨

2023년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2022.0444

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

연구 데이터는 피어 리뷰 저널에 논문으로 제출됩니다. 또한, 우리의 연구 결과를 보고하는 연구 데이터의 초록은 (구두) 발표를 위한 과학, 공공 및/또는 환자 조직 회의에 대한 발표를 위해 제출될 것입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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