Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Spektroskopia rezonansu magnetycznego w niedoborze kwaśnej sfingomielinazy (MONACO)

6 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Eline C. B. Eskes

Celem pracy jest ocena zdolności technik MRI do wykrywania wczesnych stadiów gromadzenia się lipidów w wątrobie pacjentów z ASMD z przewlekłym podtypem trzewnym w porównaniu z osobami zdrowymi.

Uczestnicy zostaną poddani MRI ze spektroskopią MR (MRS) w celu zmierzenia akumulacji lipidów (stłuszczenie) oraz elastografii MR (MRE) w celu zmierzenia sztywności wątroby (zwłóknienia).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Uzasadnienie: Niedobór kwaśnej sfingomielinazy (ASMD) jest rzadkim lizosomalnym zaburzeniem spichrzeniowym spowodowanym niedoborem sfingomielinazy powodującym gromadzenie się sfingolipidowej sfingomieliny (SM) w wątrobie, śledzionie i płucach. Nagromadzenie SM w wątrobie prowadzi do zwłóknienia wątroby u części pacjentów z ASMD. Enzymatyczna terapia zastępcza (ERT, olipudaza alfa, Sanofi Genzyme) jest obecnie badana w badaniu fazy 2/3 i niedawno uzyskała pozwolenie na dopuszczenie do obrotu przez EMA i FDA. Ponieważ ASMD jest chorobą wolno postępującą, wykrycie wczesnych stadiów magazynowania SM w wątrobie może pomóc w identyfikacji pacjentów zagrożonych poważnymi powikłaniami, którzy odnieśliby korzyść z terapii. Interesujące mogą być dwie techniki oparte na rezonansie magnetycznym (MR): spektroskopia MR (MRS) do pomiaru akumulacji lipidów (stłuszczenie) i elastografia MR (MRE) do pomiaru sztywności wątroby (zwłóknienie).

Cel: Ocena zdolności technik MRI do wykrywania wczesnych stadiów gromadzenia się lipidów w wątrobie pacjentów z ASMD z przewlekłym podtypem trzewnym w porównaniu z osobami zdrowymi.

Projekt badania: Przekrojowe badanie pilotażowe, w którym pomiary MRS i MRE pacjentów z ASMD zostaną porównane z pomiarami u osób zdrowych. Wszyscy pacjenci z ASMD, którzy wezmą udział w badaniu, zostaną poddani badaniu MRI podczas corocznych ocen. Pacjenci kwalifikujący się do terapii będą również poddani badaniu MRI po roku leczenia.

Populacja badana: Do udziału w badaniu zostaną zaproszeni wszyscy dorośli pacjenci z ASMD odwiedzający przychodnię zaburzeń metabolicznych UMC w Amsterdamie. Uczestniczący pacjenci z ASMD zostaną dopasowani do zdrowych osób kontrolnych na podstawie wieku, płci i BMI w stosunku 1:1.

Główny punkt końcowy badania: Frakcja tłuszczu w procentach objętościowych (%) tkanki wątroby pacjentów z ASMD mierzona metodą MRS w porównaniu z wartościami osób zdrowych.

Charakter i zakres obciążenia i ryzyka związanego z uczestnictwem, korzyściami i powiązaniem z grupą: Procedura MRI nie wiąże się z żadnym ryzykiem: większość pacjentów może czuć się niekomfortowo, leżąc w ciasnej przestrzeni. Pacjenci i osoby zdrowe nie odniosą bezpośrednich korzyści z udziału w badaniu. Wyniki badania mogą w przyszłości poprawić opiekę kliniczną.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

34

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Noord-Holland
      • Amsterdam, Noord-Holland, Holandia, 1105 AZ

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Opis

Kryteria przyjęcia:

Pacjenci:

  • Pacjent ma biochemicznie potwierdzoną ASMD (najlepiej potwierdzoną genetycznie)
  • Pacjent chce i jest w stanie wyrazić pisemną świadomą zgodę przed procedurą związaną z badaniem.
  • Pacjent ma ≥ 18 lat

Zdrowe kontrole:

  • Osoba jest chętna i zdolna do wyrażenia świadomej zgody na piśmie przed procedurą związaną z badaniem
  • Osoba ma ≥ 18 lat
  • Ogólny dobry stan zdrowia określony na podstawie historii choroby

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci i zdrowe kontrole:

  • Niezdolność do przestrzegania protokołu badania
  • Niemożność poddania się procedurze MRI

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Diagnostyczny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Pacjenci
Uczestnicy zostaną poddani badaniu MRI z pomiarami spektroskopii MR (MRS) i elastografii MR (MRE)
Test diagnostyczny: Spektroskopia MR (MRS)
Spektroskopia MR (MRS)
Test diagnostyczny: Elastografia MR (MRE)
Elastografia MR (MRE) za pomocą urządzenia wywołującego w ciele fale ścinające. To urządzenie jest umieszczane na brzuchu pacjenta i utrzymywane na miejscu za pomocą pasków. Urządzenie będzie wytwarzać wibracje o niskiej częstotliwości (np. 30-60 Hz), które nie są bolesne dla uczestnika. Deklaracja zgodności i dokument bezpieczeństwa są dołączone do dokumentacji badawczej.
Inny: Zdrowe kontrole
Uczestnicy zostaną poddani badaniu MRI z pomiarami spektroskopii MR (MRS) i elastografii MR (MRE)
Test diagnostyczny: Spektroskopia MR (MRS)
Spektroskopia MR (MRS)
Test diagnostyczny: Elastografia MR (MRE)
Elastografia MR (MRE) za pomocą urządzenia wywołującego w ciele fale ścinające. To urządzenie jest umieszczane na brzuchu pacjenta i utrzymywane na miejscu za pomocą pasków. Urządzenie będzie wytwarzać wibracje o niskiej częstotliwości (np. 30-60 Hz), które nie są bolesne dla uczestnika. Deklaracja zgodności i dokument bezpieczeństwa są dołączone do dokumentacji badawczej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Frakcja tłuszczu w procentach objętościowych mierzona za pomocą MRS-PDFF
Ramy czasowe: 1 rok
Frakcja tłuszczu w procentach objętościowych mierzona za pomocą MRS-PDFF pacjentów z ASMD w porównaniu ze zdrowymi osobami dobranymi pod względem wieku, płci i BMI.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Sztywność wątroby w kPa mierzona metodą MRE
Ramy czasowe: 1 rok
Sztywność wątroby w kPa mierzona za pomocą MRE pacjentów z ASMD w porównaniu ze zdrowymi osobami dobranymi pod względem wieku, płci i BMI.
1 rok
Korelacje między frakcją tłuszczu i/lub sztywnością wątroby a parametrami wątroby
Ramy czasowe: 1 rok
Korelacje między frakcją tłuszczu i/lub sztywnością wątroby a parametrami wątroby (tj. sztywność wątroby mierzona za pomocą fibroscanu, objętość wątroby i poziom ALT i AST w osoczu)
1 rok
Korelacje między frakcją tłuszczu i/lub sztywnością wątroby a ogólnymi parametrami chorobowymi
Ramy czasowe: 1 rok
Korelacje między frakcją tłuszczu i/lub sztywnością wątroby a ogólnymi parametrami choroby (tj. objętość śledziony, pojemność dyfuzyjna CO2, poziomy LSM, LSM-509 i chitotriozydazy w osoczu)
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eline C. B. Eskes

Śledczy

  • Główny śledczy: Carla EM Hollak, prof dr, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Dyrektor Studium: xx xx xx, xx

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 kwietnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2022.0444

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Dane badawcze zostaną przesłane jako artykuły do ​​recenzowanych czasopism. Ponadto streszczenie naszych danych badawczych przedstawiających nasze wyniki zostanie przedłożone do prezentacji na spotkaniach naukowych, publicznych i/lub organizacji pacjentów w celu prezentacji (ustnych).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Asmd, typ trzewny

Badania kliniczne na Spektroskopia MR (MRS)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj