Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Platform próba a többszörös gyógyszerek hatásosságának felmérésére amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS)

2026. május 12. frissítette: Stichting TRICALS Foundation

Egy többkaros, adaptív, csoportos szekvenciális vizsgálati hálózat amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) szenvedő betegek gyógyszerhatékonyságának értékelésére

Ennek a III. fázisú, placebo-kontrollos platformvizsgálatnak a célja a gyógyszerek hatékonyságának vizsgálata ALS-ben (amiotrófiás laterális szklerózis) szenvedő betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a tanulmány egy innovatív, több karból álló, adaptív vizsgálati elrendezést alkalmaz több kezelés egyidejű hatékonyságának vizsgálatára. Jelenleg egy vizsgálati kar aktív, és a lítium-karbonát hatásosságát és biztonságosságát vizsgálja a placebóval szemben ALS-ben szenvedő betegeknél. Csak specifikus UNC13A genotípusú betegek (körülbelül 6 ALS-betegből 1) vehetnek részt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

88

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Adelaide, Ausztrália, SA 5042
        • Flinders Medical Centre
      • Brisbane, Ausztrália, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkdale, Ausztrália, VIC 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Perth, Ausztrália, WA 6009
        • Perron Institute
      • Sydney, Ausztrália, NSW 2050
        • The University of Sydney (Royal prince Alfred hospital)
      • Sydney, Ausztrália, NSW 2139
        • Concord hospital Sydney
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Egyesült Királyság
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • University College London Hospital NHS
      • Stoke-on-Trent, Egyesült Királyság, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS Trust
  • Hollandia
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Hollandia, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Svédország
      • Stockholm, Svédország, 171 64
        • Karolinska University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. ≥ 18 év a szűrés időpontjában.
  2. Az ALS diagnózisa a felülvizsgált El Escorial kritériumok szerint (lehetséges, valószínű, laboratóriumilag támogatott, valószínű vagy határozott).
  3. Képes tájékozott beleegyezés megadására és a vizsgálati eljárások betartására, beleértve az alvizsgálatokba való véletlenszerű besorolást.
  4. TRICALS kockázati profil > -6,0 és < -2,0**
  5. A vizsgálat ideje alatt a riluzol használata megengedett. A riluzolt szedő alanyoknak a kiindulási vizit előtt legalább 30 napig stabil adagot kell kapniuk, vagy legalább 30 nappal a kiindulási vizit előtt abba kell hagyniuk a riluzol szedését.
  6. A fogamzóképes korú nőknek* negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a kiinduláskor, és nem szoptatnak.
  7. A férfiaknak bele kell állniuk a fogamzásgátlás gyakorlásába a vizsgálat időtartama alatt, és legalább 3 hónapig a vizsgált gyógyszer utolsó adagját követően.
  8. Férfiak nem tervezhetnek gyermeknemzést vagy spermát adományozás céljából a vizsgálat időtartama alatt és 3 hónappal a vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követően.
  9. A nők nem eshetnek teherbe (pl. menopauza után***, műtétileg sterilen vagy hatékony fogamzásgátló módszerekkel) a vizsgálat időtartama alatt. Hatékony fogamzásgátlásnak minősül, ha következetesen és helyesen, valamint adott esetben a termék címkéjén feltüntetett használat mellett évi 1%-nál kisebb a sikertelenség aránya, beleértve a következőket: absztinencia, hormonális fogamzásgátlás, méhen belüli eszköz ≥ 3 hónapig 1. függelék ). A fogamzóképes nőknek negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a kiinduláskor, és nem szoptatnak. Azok a nők, akik terhesek vagy aktívan szeretnének teherbe esni, valamint a nemzőképes nők, akik nem használnak hatékony fogamzásgátlót, nem tartoznak ide.

Kizárási kritériumok:

  1. Laboratóriumi kritériumok kiinduláskor:

    • ALT (alanin transzamináz) ≥ a normál felső határ (ULN) ötszöröse
    • AST (aszpartát aminotranszferáz) ≥ 3-szor a ULN
    • Bilirubin ≥ 1,5-szerese a normálérték felső határának
    • A becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) < 50 mL / perc / 1,73 m2 a cisztatin C alapján, ha nem áll rendelkezésre, az eGFR a kreatinin-clearance alapján is kiszámítható.
    • Thrombocyta-koncentráció < 100 x 109 literenként
    • Abszolút neutrofilszám < 1x109/l
    • Hemoglobin < 100 g/l (<6,2 mmol/L)
    • Amiláz és lipáz a normálérték felső határának ≥ kétszerese (hasnyálmirigy-gyulladás gyanúja)
    • Laktát a felső határérték ≥ kétszerese (laktát acidózis gyanúja)
  2. Közepes vagy súlyos májkárosodás a Child-Pugh besorolás szerint (B vagy magasabb osztály; pontszám ≥ 7). A Child-Pugh osztályozás a bilirubin, albumin, nemzetközi normalizált arány (INR) és encephalopathia vagy ascites jelenlétén alapul.
  3. Részvétel bármely más vizsgált gyógyszervizsgálatban vagy vizsgálati gyógyszer alkalmazása (a szűrést megelőző 30 napon belül).
  4. Pajzsmirigyhormon-pótlásra nem reagáló pajzsmirigy alulműködés.
  5. Nem invazív lélegeztetést alkalmazó alanyok (NIV, ≥ 22 óra naponta) vagy tracheostomiás személyek.
  6. Azok a személyek, akik edaravont szednek a szűrést megelőző 30 napon belül. Az Edaravone-t az FDA jóváhagyta, de továbbra is vizsgálati termék Európában és Ausztráliában.
  7. Klinikailag jelentős instabil vagy súlyos szívbetegség anamnézisében (pl. pangásos szívelégtelenség, szívkoszorúér-elégtelenség és aritmiák), onkológiai, máj- vagy vesebetegség, neuromuszkuláris betegségek, jelentős tüdőbetegség vagy más, orvosilag jelentős betegség.
  8. Kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés.
  9. Instabil pszichiátriai betegség, amelyet pszichózisként vagy kezeletlen súlyos depresszióként határoznak meg a szűrővizsgálatot követő 90 napon belül. Ez a kizárási feltétel egy korábbi pszichiátriai diagnózison alapul, amely instabil az alany kezelő pszichiátere által meghatározottak szerint.
  10. Frontotemporális demencia jelenléte, amely megakadályozza a tájékozott beleegyezést.

A lítium-karbonát vizsgálatra vonatkozó kizárási kritériumok:

  1. Az rs12608932 (UNC13A) A-alléljára heterozigóta vagy homozigóta betegek
  2. Ismert allergia vagy túlérzékenység lítiummal vagy segédanyagaival, vagy a placebo összetevőivel szemben.
  3. Poszttraumás epilepsziával vagy neurológiai deficittel járó agysérülés, kivéve az agyrázkódást az anamnézisben. Az agyi infarktus kizáró feltétel, az átmeneti ischaemiás roham nem.
  4. Addison-kór.
  5. A következő egyidejű gyógyszeres kezelésben részesülő betegek: antipszichotikumok, digoxin és kalcium antagonisták, karbamazepin, metildopa, verapamil és diltiazem.
  6. Brugada-szindróma vagy Brugada-szindróma családi anamnézisében.
  7. Plazma nátrium <120 mmol/l

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lítium-karbonát
A 400 mg-os lítium-karbonát kapszulát naponta egyszer kell bevenni, kezdve egy kapszulával (400 mg naponta), kezdetben napi két vagy három kapszulára titrálva, a vér lítiumszintjétől függően. A lítium plazmaszintjének céltartománya ≥0,4 mmol/l és ≤ 0,8 mmol/l között lesz. A maximális időtartam 24 hónap.
Drog: Lítium-karbonát 400 MG
Lítium-karbonát vs placebo (2:1)
Placebo Comparator: Placebo
A betegek kezdetben 1 kapszulával kezdik, amelyet naponta egyszer kell bevenni, majd a placebóval kezelt betegeknél az áldózist módosítják, hogy fenntartsák a vakságot a klinikai helyeken.
Drog: Lítium-karbonát 400 MG
Lítium-karbonát vs placebo (2:1)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes túlélés, bármely okból vagy légzési elégtelenségből eredő halálozásig eltelt időként definiálva (DRI; tracheostomia vagy non-invazív lélegeztetés alkalmazása ≥22 órán át naponta ≥10 egymást követő napon)
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Itt a lélegeztetésre szolgáló tracheostomiát értjük
végpont vagy 24 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Összetett végpont, amely a napi működést és a túlélést értékeli a túlélés és a longitudinális ALSFRS-R összpontszámok közös modellrendszere alapján
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Rating Scale-revised) egy 12 elemből álló résztvevői önbeszámoló mérőszám, amely az ALS-betegség progresszióját figyeli, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt tükröz.
végpont vagy 24 hónap
Napi működés, az ALSFRS-R összpontszám kiindulási értékéhez viszonyított átlagos változásaként definiálva.
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Rating Scale-revised) egy 12 elemből álló résztvevői önbeszámoló mérőszám, amely az ALS-betegség progresszióját figyeli, ahol a magasabb pontszám jobb eredményt tükröz.
végpont vagy 24 hónap
Légzésfunkció, az SVC alapvonalhoz viszonyított átlagos változásaként definiálva (a GLI-2012 referenciaszabvány szerint a normálhoz képest becsült %-ban)
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
A lassú életkapacitást (SVC) literben mérik, és az előrejelzett érték százalékában. A magasabb pontszám jobb eredményt tükröz.
végpont vagy 24 hónap
Életminőség, az EQ-5D Visual Analogue Scale (egyelemes skála) alapvonalhoz viszonyított változásaként definiálva
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimension 5 Level) kérdőív az egészséggel kapcsolatos életminőség szabványos mérése vizuális analóg skálán. A magasabb pontszám jobb eredményt jelent
végpont vagy 24 hónap
Életminőség, az EQ-5D alapvonalhoz képesti változásaként definiálva
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimension 5 Level) kérdőív az egészséggel kapcsolatos életminőség szabványos mérőszáma. Az alacsonyabb pontszám jobb eredményt jelent
végpont vagy 24 hónap
Neuropszichológiai állapot, az ECAS kiindulási állapotához képest változásként definiálva
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az ECAS (Edinburgh Cognitive and Behavioral Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen) egy több tartományú értékelő kérdőív, amelyet ALS-ben használnak a kognitív és viselkedésbeli változások értékelésére, ahol a magasabb pontszám jobb eredményhez kapcsolódik.
végpont vagy 24 hónap
Neuropszichológiai állapot, az ALS-FTD-Q kiindulási állapotához viszonyított változásként definiálva.
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az ALS-FTD-Q (Amyotrophic Lateral Sclerosis-Frontotemporalis Dementia-Questionnaire) egy validált eszköz az ALS-ben előforduló viselkedési zavarok szűrésére.
végpont vagy 24 hónap
A betegség klinikai stádiuma: a King's és az ALS Milano-Torino stádiumrendszer egyes szakaszaiban eltöltött átlagos idő.
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
A King's Staging Scale egy klinikai stádiumbesorolási rendszer, amely az ALS négy szakaszát határozza meg a résztvevővel folytatott félig strukturált interjú során.
végpont vagy 24 hónap
Laboratóriumi paraméterek változása a kiindulási értékhez képest: Vizelet P75ECD (a neurotropin receptor p75 ektodoménje), Neurofilament könnyű és nehéz lánc, Plazma kreatinin
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
A plazma kreatinint értékelik a veseműködés monitorozása céljából
végpont vagy 24 hónap
A tolerálhatóság a randomizáció óta a kijelölt kezelés abbahagyásáig eltelt idő
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
a vizsgálati gyógyszeres kezelést abbahagyó résztvevők számát a tolerálhatóság felmérése érdekében értékelik
végpont vagy 24 hónap
A biztonság a biztonsági értékeléseken alapul, beleértve a neurológiai vizsgálatokat, a klinikai laboratóriumi értékeléseket, az életjeleket és a nemkívánatos események (AE) vagy súlyos nemkívánatos események (SAE) gyakoriságát.
Időkeret: végpont vagy 24 hónap
Az (S)AE-ket a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai szerint osztályozzák, és besorolják súlyosságuk és a vizsgálati gyógyszerrel való összefüggésük alapján.
végpont vagy 24 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Stichting TRICALS Foundation

Együttműködők

Research Foundation Flanders
Stichting ALS Nederland
Fight MND
MNDA
Thierry Latran Foundation
Ulla-Carin Lindquist Foundation
Luzon Foundation
Alan Davidson Foundation
My name'5 Doddie Foundation

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Leonard Van den Berg, MD, TRICALS Foundation

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. augusztus 9.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 21.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 13.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 12.

Utolsó ellenőrzés

2026. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MAGNET

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Függőben az adatvédelmi szabályozásról.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel