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Ensayo de plataforma para evaluar la eficacia de múltiples fármacos en la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

12 de mayo de 2026 actualizado por: Stichting TRICALS Foundation

Una RED de ensayos de grupos múltiples, adaptativos y secuenciales para evaluar la eficacia de los fármacos en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El objetivo de este estudio de plataforma controlado con placebo de fase III es investigar la eficacia de los medicamentos para pacientes con ELA (esclerosis lateral amiotrófica).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio utiliza un innovador diseño de ensayo adaptativo de múltiples brazos para investigar la eficacia de múltiples tratamientos simultáneamente. Actualmente hay un grupo de estudio activo que investiga la eficacia y seguridad del carbonato de litio versus placebo en pacientes con ELA. Sólo los pacientes con un genotipo UNC13A específico (aproximadamente 1 de cada 6 pacientes con ELA) son elegibles para participar.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

88

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Adelaide, Australia, SA 5042
        • Flinders Medical Centre
      • Brisbane, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkdale, Australia, VIC 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Perth, Australia, WA 6009
        • Perron Institute
      • Sydney, Australia, NSW 2050
        • The University of Sydney (Royal prince Alfred hospital)
      • Sydney, Australia, NSW 2139
        • Concord hospital Sydney
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • University Hospital Leuven
  • España
      • Barcelona, España, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Países Bajos
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London Hospital NHS
      • Stoke-on-Trent, Reino Unido, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS Trust
  • Suecia
      • Stockholm, Suecia, 171 64
        • Karolinska University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. ≥ 18 años en el momento del cribado.
  2. Diagnóstico de ELA según los criterios revisados ​​de El Escorial (posible, probable-apoyado por laboratorio, probable o definitivo).
  3. Capaz de brindar consentimiento informado y cumplir con los procedimientos del ensayo, incluida la aleatorización a subestudios.
  4. Perfil de riesgo TRICALS > -6,0 y < -2,0 **
  5. Se permitirá el uso de riluzol durante el estudio. Los sujetos que toman riluzol deben recibir una dosis estable durante al menos 30 días antes de la visita inicial, o dejar de tomar riluzol al menos 30 días antes de la visita inicial.
  6. Las mujeres en edad fértil* deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio del estudio y no estar amamantando.
  7. Los hombres deben aceptar practicar métodos anticonceptivos durante la duración del ensayo y durante al menos 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
  8. Los hombres no deben planear engendrar un hijo ni proporcionar esperma para donación durante la duración del ensayo y 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.
  9. Las mujeres no deben poder quedar embarazadas (p. ej. posmenopáusicas***, quirúrgicamente estériles o que utilicen métodos anticonceptivos eficaces) durante la duración del estudio. Los anticonceptivos eficaces se definen como aquellos que tienen una tasa de fracaso de menos del 1% por año cuando se usan de manera constante y correcta y, cuando corresponda, de acuerdo con la etiqueta del producto, que incluye: abstinencia, anticoncepción hormonal, dispositivo intrauterino colocado durante ≥ 3 meses Apéndice 1 ). Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo negativa al inicio del estudio y no estar en período de lactancia. Se excluyen las mujeres que están embarazadas o que buscan activamente quedar embarazadas y las mujeres en edad fértil que no utilizan anticonceptivos eficaces.

Criterio de exclusión:

  1. Criterios de laboratorio al inicio del estudio:

    • ALT (alanina transaminasa) ≥ 5 veces el límite superior normal (LSN)
    • AST (aspartato aminotransferasa) ≥ 3 veces el LSN
    • Bilirrubina ≥ 1,5 veces el LSN
    • Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) < 50 ml/min/1,73 m2 según la cistatina C; si no está disponible, la eGFR también se puede calcular según el aclaramiento de creatinina.
    • Concentración de plaquetas < 100 x 109 por litro
    • Recuento absoluto de neutrófilos < 1x109 por litro
    • Hemoglobina < 100 g/L (<6,2 mmol/L)
    • Amilasa y lipasa ≥ 2 veces el LSN (sospecha de pancreatitis)
    • Lactato ≥ 2 veces el LSN (sospecha de acidosis lactata)
  2. Insuficiencia hepática de moderada a grave según la clasificación de Child-Pugh (Clase B o superior; puntuación ≥ 7). La clasificación de Child-Pugh se basa en la bilirrubina, la albúmina, el índice internacional normalizado (INR) y la presencia de encefalopatía o ascitis.
  3. Participación en cualquier otro ensayo de fármaco en investigación o uso de un fármaco en investigación (dentro de los 30 días anteriores a la selección).
  4. El hipotiroidismo no responde a la suplementación con hormona tiroidea.
  5. Sujetos que utilizan ventilación no invasiva (VNI, ≥22 h por día) o que tienen una traqueotomía.
  6. Sujetos que tomaron edaravone dentro de los 30 días anteriores a la selección. Edaravone está aprobado por la FDA, pero sigue siendo un producto en investigación en Europa y Australia.
  7. Historia clínicamente significativa de insuficiencia cardiaca inestable o grave (p. ej. insuficiencia cardíaca congestiva, insuficiencia coronaria y arritmias), enfermedades oncológicas, hepáticas o renales, enfermedades neuromusculares, trastornos pulmonares importantes u otras enfermedades médicamente significativas.
  8. Abuso de drogas o alcohol.
  9. Enfermedad psiquiátrica inestable definida como psicosis o depresión mayor no tratada dentro de los 90 días posteriores a la visita de selección. Este criterio de exclusión se basa en un diagnóstico psiquiátrico previo que es inestable según lo determine el psiquiatra tratante del sujeto.
  10. Presencia de demencia frontotemporal que impide el consentimiento informado.

Criterios de exclusión específicos del estudio sobre carbonato de litio:

  1. Pacientes heterocigotos u homocigotos para el alelo A de rs12608932 (UNC13A)
  2. Alergia o hipersensibilidad conocida al litio, a sus excipientes o a los componentes del placebo.
  3. Lesión cerebral con epilepsia postraumática o déficit neurológico, excluyendo una conmoción cerebral en el historial médico. El infarto cerebral es un criterio de exclusión, un ataque isquémico transitorio no lo es.
  4. Enfermedad de Addison.
  5. Pacientes con la siguiente medicación: antipsicóticos, digoxina y antagonistas del calcio, carbamazepina, metildopa, verapamilo y diltiazem.
  6. Síndrome de Brugada o antecedentes familiares de Síndrome de Brugada.
  7. Sodio plasmático <120 mmol/L

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Carbonato de litio
Las cápsulas de carbonato de litio de 400 mg se tomarán una vez al día, comenzando con una cápsula (400 mg al día) inicialmente titulada hasta dos o tres cápsulas al día, dependiendo de los niveles de litio en sangre. El rango objetivo para el nivel plasmático de litio estará entre ≥0,4 mmol/l y ≤ 0,8 mmol/l. La duración máxima es de 24 meses.
Droga: Carbonato de Litio 400 MG
Carbonato de litio versus placebo (2:1)
Comparador de placebos: Placebo
Los pacientes comienzan con 1 cápsula que se toma una vez al día, y posteriormente se realizan ajustes de dosis simulados a los pacientes que reciben placebo para mantener el cegamiento en los sitios clínicos.
Droga: Carbonato de Litio 400 MG
Carbonato de litio versus placebo (2:1)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Supervivencia general, definida como el tiempo hasta la muerte por cualquier causa o insuficiencia respiratoria (DRI; definida como traqueotomía o el uso de ventilación no invasiva durante ≥22 h por día durante ≥10 días consecutivos)
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
Aquí se entiende una traqueotomía para ventilación.
punto final o 24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Criterio de valoración compuesto que evalúa el funcionamiento diario y la supervivencia según el marco del modelo conjunto de supervivencia y las puntuaciones totales longitudinales de ALSFRS-R
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
La ALSFRS-R (Escala de calificación de esclerosis lateral amiotrófica revisada) es una medida de autoinforme de los participantes de 12 ítems que monitorea la progresión de la enfermedad de ELA, donde una puntuación más alta refleja un mejor resultado.
punto final o 24 meses
Funcionamiento diario, definido como el cambio medio desde el inicio en la puntuación total de ALSFRS-R.
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
La ALSFRS-R (Escala de calificación de esclerosis lateral amiotrófica revisada) es una medida de autoinforme de los participantes de 12 ítems que monitorea la progresión de la enfermedad de ELA, donde una puntuación más alta refleja un mejor resultado.
punto final o 24 meses
Función respiratoria, definida como cambio medio desde el inicio en SVC (% previsto de lo normal según el estándar de referencia GLI-2012)
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
La capacidad vital lenta (SVC) se mide en litros y como % de lo previsto. Una puntuación más alta refleja un mejor resultado.
punto final o 24 meses
Calidad de vida, definida como el cambio desde el inicio en la escala analógica visual EQ-5D (escala de un solo ítem)
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
El cuestionario EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimensión 5 Nivel) es una medida estandarizada de la Calidad de Vida relacionada con la salud, utilizando una Escala Visual Analógica. Una puntuación más alta se relaciona con un mejor resultado.
punto final o 24 meses
Calidad de vida, definida como el cambio desde el inicio en el EQ-5D
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
El cuestionario EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimension 5 Level) es una medida estandarizada de calidad de vida relacionada con la salud. Una puntuación más baja se relaciona con un mejor resultado.
punto final o 24 meses
Estado neuropsicológico, definido como cambio desde el inicio en el ECAS
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
ECAS (Detección de esclerosis lateral amiotrófica cognitiva y conductual de Edimburgo) es un cuestionario de evaluación multidominio que se utiliza en la ELA para evaluar cambios cognitivos y conductuales donde una puntuación más alta se relaciona con un mejor resultado.
punto final o 24 meses
Estado neuropsicológico, definido como el cambio desde el inicio en el ALS-FTD-Q.
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
ALS-FTD-Q (Esclerosis lateral amiotrófica-Demencia frontotemporal-Cuestionario) es un instrumento validado para la detección de alteraciones del comportamiento en la ELA.
punto final o 24 meses
Estadio clínico de la enfermedad, definido como el tiempo medio transcurrido en cada etapa de los sistemas de estadificación de King y ALS Milano-Torino.
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
La King's Staging Scale es un sistema de estadificación clínica que define cuatro etapas de la ELA evaluadas mediante una entrevista semiestructurada con el participante.
punto final o 24 meses
Cambio desde el inicio en los parámetros de laboratorio: P75ECD urinario (ectodominio del receptor de neurotrofina p75), cadena ligera y pesada de neurofilamento, creatinina plasmática
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
La creatinina plasmática se evalúa para controlar la función renal.
punto final o 24 meses
Tolerabilidad definida como el tiempo hasta la interrupción del tratamiento asignado desde la aleatorización
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
Se evaluará el número de participantes que interrumpan la medicación del estudio para evaluar la tolerabilidad.
punto final o 24 meses
Seguridad basada en las evaluaciones de seguridad que incluyen exámenes neurológicos, evaluaciones de laboratorio clínico, signos vitales y frecuencia de eventos adversos (EA) o eventos adversos graves (AAG).
Periodo de tiempo: punto final o 24 meses
Los (S)EA se clasificarán de acuerdo con los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos y se clasificarán según su gravedad y asociación con el fármaco del estudio.
punto final o 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Stichting TRICALS Foundation

Colaboradores

Research Foundation Flanders
Stichting ALS Nederland
Fight MND
MNDA
Thierry Latran Foundation
Ulla-Carin Lindquist Foundation
Luzon Foundation
Alan Davidson Foundation
My name'5 Doddie Foundation

Investigadores

  • Silla de estudio: Leonard Van den Berg, MD, TRICALS Foundation

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

9 de agosto de 2021

Finalización primaria (Actual)

1 de septiembre de 2025

Finalización del estudio (Actual)

1 de septiembre de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

23 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • MAGNET

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Descripción del plan IPD

Pendiente de normativa de privacidad.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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