Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alustakokeilu useiden lääkkeiden tehon arvioimiseksi amyotrofisessa lateraaliskleroosissa (ALS)

tiistai 12. toukokuuta 2026 päivittänyt: Stichting TRICALS Foundation

Monihaarainen, mukautuva, peräkkäinen ryhmätutkimusverkosto lääkkeiden tehokkuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tämän vaiheen III, lumekontrolloidun alustatutkimuksen tavoitteena on tutkia lääkkeiden tehokkuutta potilailla, joilla on ALS (Amyotrofinen lateraaliskleroosi).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa käytetään innovatiivista monihaaraista, mukautuvaa tutkimussuunnitelmaa useiden hoitojen tehokkuuden tutkimiseksi samanaikaisesti. Tällä hetkellä yksi tutkimusryhmä on aktiivinen, ja se tutkii litiumkarbonaatin tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna ALS-potilailla. Vain potilaat, joilla on tietty UNC13A-genotyyppi (noin 1/6 ALS-potilaasta), voivat osallistua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

88

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Australia
      • Adelaide, Australia, SA 5042
        • Flinders Medical Centre
      • Brisbane, Australia, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkdale, Australia, VIC 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Perth, Australia, WA 6009
        • Perron Institute
      • Sydney, Australia, NSW 2050
        • The University of Sydney (Royal prince Alfred hospital)
      • Sydney, Australia, NSW 2139
        • Concord hospital Sydney
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • University Hospital Leuven
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London Hospital NHS
      • Stoke-on-Trent, Yhdistynyt kuningaskunta, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS Trust

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ≥ 18 vuotta seulontahetkellä.
  2. ALS-diagnoosi tarkistettujen El Escorial-kriteerien mukaan (mahdollinen, todennäköinen laboratorion tukema, todennäköinen tai varma).
  3. Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen ja noudattamaan koemenettelyjä, mukaan lukien satunnaistaminen osatutkimuksiin.
  4. TRICALS-riskiprofiili > -6,0 ja < -2,0**
  5. Rilutsolin käyttö sallitaan tutkimuksen aikana. Rilutsolia käyttävien potilaiden on oltava vakaalla annoksella vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä tai heidän on lopetettava rilutsolin käyttö vähintään 30 päivää ennen lähtökohtaista käyntiä.
  6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten* raskaustestin on oltava negatiivinen lähtötilanteessa, ja he eivät saa imettää.
  7. Miesten on suostuttava käyttämään ehkäisyä tutkimuksen ajan ja vähintään 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen.
  8. Miehet eivät saa suunnitella lapsen hankkimista tai luovuttaa siittiöitä luovutusta varten kokeen aikana ja 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
  9. Naiset eivät saa tulla raskaaksi (esim. postmenopausaalisella***, kirurgisesti steriileillä tai tehokkailla ehkäisymenetelmillä) tutkimuksen ajan. Tehokkailla ehkäisyvälineillä määritellään, että niiden epäonnistumisprosentti on alle 1 % vuodessa, kun niitä käytetään johdonmukaisesti ja oikein ja soveltuvin osin tuotteen etiketin mukaisesti, mukaan lukien: raittius, hormonaalinen ehkäisy, kohdunsisäinen laite ≥ 3 kuukauden ajan. Liite 1 ). Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti lähtötilanteessa, ja he eivät saa imettää. Raskaana olevat tai raskautta aktiivisesti pyrkivät naiset sekä lisääntymiskykyiset naiset, jotka eivät käytä tehokkaita ehkäisymenetelmiä, eivät kuulu tähän.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Laboratoriokriteerit lähtötilanteessa:

    • ALT (alaniinitransaminaasi) ≥ 5 kertaa normaalin yläraja (ULN)
    • AST (aspartaattiaminotransferaasi) ≥ 3 kertaa ULN
    • Bilirubiini ≥ 1,5 kertaa ULN
    • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) < 50 ml / min / 1,73 m2 kystatiini C:n perusteella, jos sitä ei ole saatavilla, eGFR voidaan laskea myös kreatiniinipuhdistuman perusteella.
    • Verihiutalepitoisuus < 100 x 109 litraa kohti
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä < 1 x 109 litraa kohti
    • Hemoglobiini < 100 g/l (<6,2 mmol/l)
    • Amylaasi ja lipaasi ≥ 2 kertaa ULN (epäilty haimatulehdus)
    • Laktaatti ≥ 2 kertaa ULN (epäilty laktaattiasidoosi)
  2. Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta Child-Pugh-luokituksen mukaan (luokka B tai korkeampi; pistemäärä ≥ 7). Child-Pugh-luokitus perustuu bilirubiiniin, albumiiniin, kansainväliseen normalisoituun suhteeseen (INR) ja enkefalopatian tai vesivatsan esiintymiseen.
  3. Osallistuminen muihin lääketutkimuksiin tai tutkimuslääkkeen käyttö (30 päivän sisällä ennen seulontaa).
  4. Kilpirauhasen vajaatoiminta, joka ei reagoi kilpirauhashormonilisään.
  5. Potilaat, jotka käyttävät non-invasiivista ventilaatiota (NIV, ≥ 22 tuntia päivässä) tai joilla on trakeostomia.
  6. Koehenkilöt, jotka ottavat edaravonia 30 päivän sisällä ennen seulontaa. Edaravone on FDA:n hyväksymä, mutta se on edelleen tutkimustuote Euroopassa ja Australiassa.
  7. Kliinisesti merkittävä anamneesissa epävakaa tai vaikea sydänkohtaus (esim. sydämen vajaatoiminta, sepelvaltimon vajaatoiminta ja rytmihäiriöt), onkologinen, maksa- tai munuaissairaus, hermo-lihassairaus, merkittävä keuhkosairaus tai muu lääketieteellisesti merkittävä sairaus.
  8. Huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö.
  9. Epästabiili psykiatrinen sairaus, joka määritellään psykoosiksi tai hoitamattomaksi vakavaksi masennukseksi 90 päivän sisällä seulontakäynnistä. Tämä poissulkemiskriteeri perustuu aiempaan psykiatriseen diagnoosiin, joka on epävakaa kohdetta hoitavan psykiatrin mukaan.
  10. Frontotemporaalinen dementia, joka estää tietoisen suostumuksen.

Litiumkarbonaattitutkimuskohtaiset poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, jotka ovat heterotsygoottisia tai homotsygoottisia rs12608932:n (UNC13A) A-alleelin suhteen
  2. Tunnettu allergia tai yliherkkyys litiumille tai sen apuaineille tai lumelääkkeen aineosille.
  3. Aivovamma, johon liittyy posttraumaattinen epilepsia tai neurologinen vajaus, lukuun ottamatta aivotärähdystä sairaushistoriassa. Aivoinfarkti on poissulkemiskriteeri, ohimenevä iskeeminen kohtaus ei.
  4. Addisonin tauti.
  5. Potilaat, joilla on seuraavat samanaikaiset lääkkeet: psykoosilääkkeet, digoksiini- ja kalsiuminestäjät, karbamatsepiini, metyylidopa, verapamiili ja diltiatseemi.
  6. Brugadan oireyhtymä tai Brugadan oireyhtymän sukuhistoria.
  7. Plasman natrium <120 mmol/l

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Litiumkarbonaatti
Litiumkarbonaattia 400 mg:n kapselit otetaan kerran vuorokaudessa, alkaen yhdestä kapselista (400 mg päivässä), titrataan aluksi kahteen tai kolmeen kapseliin päivässä veren litiumpitoisuudesta riippuen. Plasman litiumpitoisuuden tavoitealue on ≥0,4 mmol/l - ≤ 0,8 mmol/l. Enimmäiskesto on 24 kuukautta.
Lääke: Litiumkarbonaatti 400 MG
Litiumkarbonaatti vs lumelääke (2:1)
Placebo Comparator: Plasebo
Potilaat aloittavat 1 kapselilla, joka otetaan kerran päivässä, minkä jälkeen lumelääkettä saaville potilaille tehdään näennäisiä annosta, jotta kliiniset paikat pysyisivät sokeuttamassa.
Lääke: Litiumkarbonaatti 400 MG
Litiumkarbonaatti vs lumelääke (2:1)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaiseloonjäämisaika, joka määritellään ajasta kuolemaan mistä tahansa syystä tai hengitysvajauksesta (DRI; määritelty trakeostomiaksi tai ei-invasiivisen ventilaation käytöksi ≥22 tuntia päivässä ≥10 peräkkäisenä päivänä)
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
Tässä tarkoitetaan ventilaatiota varten tarkoitettua trakeostomiaa
päätepiste tai 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Yhdistelmäpäätepiste, joka arvioi päivittäistä toimintaa ja eloonjäämistä yhteisen selviytymismallin ja pitkittäisen ALSFRS-R-kokonaispisteiden perusteella
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Rating Scale-revised) on 12 kohdan osallistujan itseraportointimitta, joka seuraa ALS-taudin etenemistä, jossa korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa lopputulosta.
päätepiste tai 24 kuukautta
Päivittäinen toiminta, joka määritellään ALSFRS-R-kokonaispistemäärän keskimääräiseksi muutokseksi lähtötasosta.
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
ALSFRS-R (Amyotrophic Lateral Sclerosis Rating Scale-revised) on 12 kohdan osallistujan itseraportointimitta, joka seuraa ALS-taudin etenemistä, jossa korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa lopputulosta.
päätepiste tai 24 kuukautta
Hengitystoiminta, joka määritellään SVC:n keskimääräiseksi muutokseksi lähtötasosta (% ennustettu normaalista GLI-2012-viitestandardin mukaan)
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
Hidas vitaalikapasiteetti (SVC) mitataan litroina ja prosentteina ennustetusta. Korkeampi pistemäärä kuvastaa parempaa tulosta.
päätepiste tai 24 kuukautta
Elämänlaatu, joka määritellään muutoksena lähtötasosta EQ-5D Visual Analogue Scale -asteikolla (yhden kohteen asteikko)
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimension 5 Level) -kysely on standardoitu terveyteen liittyvän elämänlaadun mitta, jossa käytetään visuaalista analogista asteikkoa. Korkeampi pistemäärä liittyy parempaan lopputulokseen
päätepiste tai 24 kuukautta
Elämänlaatu, joka määritellään muutokseksi lähtötilanteesta EQ-5D:ssä
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
EQ-5D-5L (EuroQol 5 Dimension 5 Level) -kysely on standardoitu terveyteen liittyvän elämänlaadun mitta. Pienempi pistemäärä liittyy parempaan lopputulokseen
päätepiste tai 24 kuukautta
Neuropsykologinen tila, joka määritellään muutokseksi lähtötilanteesta ECAS:ssa
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
ECAS (Edinburgh Cognitive and Behavioral Amyotrophic Lateral Sclerosis Screen) on monialueinen arviointikyselylomake, jota käytetään ALS:ssä arvioimaan kognitiivisia ja käyttäytymismuutoksia, joissa korkeampi pistemäärä liittyy parempaan lopputulokseen.
päätepiste tai 24 kuukautta
Neuropsykologinen tila, joka määritellään muutokseksi lähtötilanteesta ALS-FTD-Q:ssa.
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
ALS-FTD-Q (Amyotrophic Lateral Sclerosis-Frontotemporal Dementia-Questionnaire) on validoitu väline ALS:n käyttäytymishäiriöiden seulomiseen.
päätepiste tai 24 kuukautta
Kliininen sairausvaihe, joka määritellään King's- ja ALS-vaiheen Milano-Torino-vaiheen järjestelmien keskimääräiseksi ajaksi.
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
King's Stage Scale on kliininen staging-järjestelmä, joka määrittelee neljä ALS-vaihetta arvioituna puolistrukturoidulla haastattelulla osallistujan kanssa.
päätepiste tai 24 kuukautta
Muutos lähtötasosta laboratorioparametreissa: virtsan P75ECD (neurotrofiinireseptorin p75 ektodomeeni), neurofilamentin kevyt ja raskas ketju, plasman kreatiniini
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
Plasman kreatiniini mitataan munuaisten toiminnan seuraamiseksi
päätepiste tai 24 kuukautta
Siedettävyys määritellään ajalla määrätyn hoidon lopettamiseen satunnaistamisen jälkeen
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
Tutkimuslääkityksen keskeyttäneiden osallistujien määrä arvioidaan siedettävyyden arvioimiseksi
päätepiste tai 24 kuukautta
Turvallisuus perustuu turvallisuusarviointiin, mukaan lukien neurologiset tutkimukset, kliiniset laboratorioarvioinnit, elintoiminnot ja haittatapahtumien (AE) tai vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintymistiheys.
Aikaikkuna: päätepiste tai 24 kuukautta
(S)AE luokitellaan haitallisten tapahtumien yleisten terminologiakriteerien mukaisesti ja luokitellaan vakavuuden ja tutkimuslääkkeen kanssa yhdistymisen perusteella.
päätepiste tai 24 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Stichting TRICALS Foundation

Yhteistyökumppanit

Research Foundation Flanders
Stichting ALS Nederland
Fight MND
MNDA
Thierry Latran Foundation
Ulla-Carin Lindquist Foundation
Luzon Foundation
Alan Davidson Foundation
My name'5 Doddie Foundation

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Leonard Van den Berg, MD, TRICALS Foundation

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 9. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 13. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MAGNET

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

IPD-suunnitelman kuvaus

Odottaa tietosuojamääräyksiä.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset Litiumkarbonaatti 400 MG

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa