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근위축성 측삭 경화증(ALS)에 대한 여러 약물의 효능을 평가하기 위한 플랫폼 시험

2026년 5월 12일 업데이트: Stichting TRICALS Foundation

근위축성 측삭 경화증(ALS) 환자의 약물 효능을 평가하기 위한 다중군, 적응형, 그룹 순차 시험 네트워크

이 제3상 위약 대조 플랫폼 연구의 목적은 ALS(근위축성 측삭 경화증) 환자를 위한 약물의 효능을 조사하는 것입니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구는 혁신적인 다중군, 적응형 시험 설계를 사용하여 여러 치료법의 효능을 동시에 조사합니다. 현재 ALS 환자를 대상으로 탄산리튬과 위약의 효능 및 안전성을 조사하는 한 연구 부문이 활발히 진행되고 있습니다. 특정 UNC13A 유전자형을 가진 환자(ALS 환자 6명 중 약 1명)만 참여할 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

88

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
    • Utrecht
      • Utrecht, Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
        • University Medical Center Utrecht
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • University Hospital Leuven
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 171 64
        • Karolinska University Hospital
  • 스페인
      • Barcelona, 스페인, 08907
        • Bellvitge University Hospital
  • 영국
      • London, 영국, SE5 9RS
        • King's College Hospital
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • University College London Hospital NHS
      • Stoke-on-Trent, 영국, ST4 6QG
        • University Hospitals of North Midlands NHS Trust
  • 호주
      • Adelaide, 호주, SA 5042
        • Flinders Medical Centre
      • Brisbane, 호주, QLD 4029
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
      • Parkdale, 호주, VIC 3195
        • Calvary Health Care Bethlehem
      • Perth, 호주, WA 6009
        • Perron Institute
      • Sydney, 호주, NSW 2050
        • The University of Sydney (Royal prince Alfred hospital)
      • Sydney, 호주, NSW 2139
        • Concord hospital Sydney

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 심사 당시 ≥ 18세.
  2. 개정된 El Escorial 기준(가능한, 가능성 있는-실험실 지원, 가능성 있는 또는 확실한)에 따른 ALS 진단.
  3. 사전 동의를 제공하고 하위 연구에 대한 무작위 배정을 포함한 임상시험 절차를 준수할 수 있습니다.
  4. TRICALS 위험 프로필 > -6.0 및 < -2.0 **
  5. 연구 기간 동안 리루졸의 사용이 허용됩니다. 리루졸을 복용하는 피험자는 기준선 방문 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지하거나 기준선 방문 전 최소 30일 동안 리루졸 복용을 중단해야 합니다.
  6. 가임 여성*은 기준시점에서 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 수유 중이 아니어야 합니다.
  7. 남성은 시험 기간 동안 그리고 연구 약물의 마지막 투여 후 최소 3개월 동안 피임을 실천하는 데 동의해야 합니다.
  8. 남성은 시험 기간 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 아이를 낳을 계획을 세우거나 기증을 위해 정자를 제공할 계획을 세워서는 안 됩니다.
  9. 여성은 임신할 수 없어야 합니다(예: 폐경 후***, 수술적으로 불임이거나 효과적인 피임 방법을 사용하는 경우) 연구 기간 동안. 효과적인 피임약은 금욕, 호르몬 피임, 3개월 이상 자궁 내 장치 사용 등을 포함하여 제품 라벨에 따라 일관되고 올바르게 사용하고 적용 가능한 경우 연간 1% 미만의 실패율을 갖는 것으로 정의됩니다. 부록 1 ). 가임기 여성은 기준시점에서 임신 검사 결과가 음성이어야 하고 수유 중이 아니어야 합니다. 임신 중이거나 임신을 적극적으로 모색 중인 여성, 효과적인 피임약을 사용하지 않는 가임 여성은 제외됩니다.

제외 기준:

  1. 기준선에서의 실험실 기준:

    • ALT(알라닌 트랜스아미나제) ≥ 정상 상한치(ULN)의 5배
    • AST(아스파르트산 아미노전이효소) ≥ ULN의 3배
    • 빌리루빈 ≥ 1.5배 ULN
    • 추정 사구체 여과율(eGFR) < 50 mL/min/1.73 m2(시스타틴 C 기준), 사용할 수 없는 경우 eGFR은 크레아티닌 청소율을 기준으로 계산할 수도 있습니다.
    • L당 < 100 x109의 혈소판 농도
    • L당 < 1x109의 절대 호중구 수
    • 헤모글로빈 < 100g/L(<6.2mmol/L)
    • 아밀라아제 및 리파아제 ≥ 2배 ULN(췌장염 의심)
    • 젖산 ≥ 2배 ULN(젖산산증 의심)
  2. Child-Pugh 분류에 따른 중등도 내지 중증의 간 장애(클래스 B 이상, 점수 ≥ 7). Child-Pugh 분류는 빌리루빈, 알부민, 국제 표준화 비율(INR) 및 뇌병증 또는 복수의 존재 여부를 기반으로 합니다.
  3. 기타 임상시험용 의약품 시험에 참여하거나 임상시험용 의약품을 사용하는 경우(스크리닝 전 30일 이내)
  4. 갑상선 호르몬 보충에 반응하지 않는 갑상선 기능 저하증.
  5. 비침습적 환기(NIV, 하루 22시간 이상)를 사용하거나 기관절개술을 받은 피험자.
  6. 스크리닝 전 30일 이내에 에다라본을 복용한 피험자. Edaravone은 FDA의 승인을 받았지만 유럽과 호주에서는 여전히 연구용 제품으로 남아 있습니다.
  7. 불안정하거나 심각한 심장의 임상적으로 중요한 병력(예: 울혈성 심부전, 관상동맥 부전 및 부정맥), 종양성, 간 또는 신장 질환, 신경근 질환, 심각한 폐 장애 또는 기타 의학적으로 심각한 질병.
  8. 약물 또는 알코올 남용.
  9. 스크리닝 방문 후 90일 이내에 정신병 또는 치료되지 않은 주요 우울증으로 정의된 불안정한 정신 질환. 이 제외 기준은 피험자를 치료하는 정신과 의사가 결정한 불안정한 이전 정신과 진단을 기반으로 합니다.
  10. 사전 동의를 방해하는 전두측두엽 치매의 존재.

탄산리튬 연구별 제외 기준:

  1. rs12608932(UNC13A)의 A-대립유전자에 대해 이형접합 또는 동형접합인 환자
  2. 리튬이나 그 부형제, 위약 성분에 대한 알레르기 또는 과민증이 있는 것으로 알려져 있습니다.
  3. 병력상 뇌진탕을 제외한 외상후 간질 또는 신경학적 결손을 동반한 뇌 손상. 뇌경색은 제외 기준이지만 일과성 허혈 발작은 제외 기준이 아닙니다.
  4. 애디슨병.
  5. 다음과 같은 병용투여 환자: 항정신병약, 디곡신 및 칼슘 길항제, 카바마제핀, 메틸도파, 베라파밀 및 딜티아젬.
  6. 브루가다 증후군 또는 브루가다 증후군의 가족력.
  7. 혈장 나트륨 <120mmol/L

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 탄산리튬
탄산리튬 400mg 캡슐은 1일 1회 복용하며, 1캡슐(매일 400mg)부터 시작하여 처음에는 혈중 리튬 수치에 따라 하루 2~3캡슐까지 적정됩니다. 리튬 혈장 농도의 목표 범위는 ≥0.4mmol/l~0.8mmol/l 사이입니다. 최대 기간은 24개월입니다.
의약품: 탄산리튬 400MG
탄산리튬 대 위약(2:1)
위약 비교기: 위약
환자는 1일 1회 1캡슐부터 복용하기 시작하며, 이후 임상 현장에서 눈가림 상태를 유지하기 위해 위약을 투여한 환자에게 가짜 용량을 조정했습니다.
의약품: 탄산리튬 400MG
탄산리튬 대 위약(2:1)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 원인 또는 호흡 부전으로 인한 사망까지의 시간으로 정의되는 전체 생존(DRI, 기관절개술 또는 10일 이상 연속 하루 22시간 이상 비침습적 환기 사용으로 정의)
기간: 엔드포인트 또는 24개월
여기서는 환기를 위한 기관절개술을 의미합니다.
엔드포인트 또는 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생존의 공동 모델 프레임워크와 종단적 ALSFRS-R 총 점수를 기반으로 일상 기능과 생존을 평가하는 복합 평가변수
기간: 엔드포인트 또는 24개월
ALSFRS-R(근위축성 측색경화증 등급 척도 개정)은 ALS 질병 진행을 모니터링하는 12개 항목 참가자 자가 보고 척도로, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
엔드포인트 또는 24개월
ALSFRS-R 총 점수의 기준선 대비 평균 변화로 정의되는 일일 기능.
기간: 엔드포인트 또는 24개월
ALSFRS-R(근위축성 측색경화증 등급 척도 개정)은 ALS 질병 진행을 모니터링하는 12개 항목 참가자 자가 보고 척도로, 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
엔드포인트 또는 24개월
SVC에서 기준선으로부터의 평균 변화로 정의된 호흡 기능(GLI-2012 참조 표준에 따라 정상의 % 예측)
기간: 엔드포인트 또는 24개월
느린 폐활량(SVC)은 리터 단위로 측정되며 예측치의 %로 표시됩니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과를 나타냅니다.
엔드포인트 또는 24개월
EQ-5D 시각적 아날로그 척도(단일 항목 척도)의 기준선으로부터의 변화로 정의되는 삶의 질
기간: 엔드포인트 또는 24개월
EQ-5D-5L(EuroQol 5 Dimension 5 Level) 설문지는 시각적 아날로그 척도를 사용하여 건강 관련 삶의 질을 측정하는 표준화된 도구입니다. 점수가 높을수록 더 나은 결과와 관련이 있습니다.
엔드포인트 또는 24개월
EQ-5D 기준치로부터의 변화로 정의된 삶의 질
기간: 엔드포인트 또는 24개월
EQ-5D-5L(EuroQol 5 Dimension 5 Level) 설문지는 건강 관련 삶의 질에 대한 표준화된 척도입니다. 점수가 낮을수록 결과가 더 좋습니다
엔드포인트 또는 24개월
ECAS의 기준선으로부터의 변화로 정의된 신경심리학적 상태
기간: 엔드포인트 또는 24개월
ECAS(에든버러 인지 및 행동 근위축성 측삭 경화증 스크린)는 ALS에서 점수가 높을수록 더 나은 결과와 관련된 인지 및 행동 변화를 평가하기 위해 사용되는 다중 영역 평가 설문지입니다.
엔드포인트 또는 24개월
ALS-FTD-Q 기준치로부터의 변화로 정의되는 신경심리학적 상태.
기간: 엔드포인트 또는 24개월
ALS-FTD-Q(근위축성 측삭 경화증-전두측두엽 치매-질문지)는 ALS의 행동 장애를 선별하기 위한 검증된 도구입니다.
엔드포인트 또는 24개월
임상 질병 단계는 King's 및 ALS Milano-Torino 병기 결정 시스템의 각 단계에서 소요되는 평균 시간으로 정의됩니다.
기간: 엔드포인트 또는 24개월
King's Staging Scale은 참가자와의 반구조화된 인터뷰를 통해 평가된 ALS의 4단계를 정의하는 임상 단계 시스템입니다.
엔드포인트 또는 24개월
실험실 매개변수의 기준선 대비 변화: 요로 P75ECD(뉴로트로핀 수용체 p75의 엑토도메인), 신경필라멘트 경쇄 및 중쇄, 혈장 크레아티닌
기간: 엔드포인트 또는 24개월
신장 기능을 모니터링하기 위해 혈장 크레아티닌을 평가합니다.
엔드포인트 또는 24개월
내약성은 무작위 배정 이후 할당된 치료가 중단될 때까지의 시간으로 정의됩니다.
기간: 엔드포인트 또는 24개월
내약성을 평가하기 위해 연구 약물을 중단한 참가자의 수를 평가할 것입니다.
엔드포인트 또는 24개월
신경학적 검사, 임상 실험실 평가, 활력 징후 및 부작용(AE) 또는 심각한 부작용(SAE)의 빈도를 포함한 안전성 평가를 기반으로 한 안전성.
기간: 엔드포인트 또는 24개월
(S)AE는 유해사례에 대한 공통 용어 기준에 따라 분류되며 중증도 및 연구 약물과의 연관성에 따라 평가됩니다.
엔드포인트 또는 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Stichting TRICALS Foundation

협력자

Research Foundation Flanders
Stichting ALS Nederland
Fight MND
MNDA
Thierry Latran Foundation
Ulla-Carin Lindquist Foundation
Luzon Foundation
Alan Davidson Foundation
My name'5 Doddie Foundation

수사관

  • 연구 의자: Leonard Van den Berg, MD, TRICALS Foundation

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 9일

기본 완료 (실제)

2025년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2025년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2023년 8월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2023년 8월 21일

처음 게시됨 (실제)

2023년 8월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 5월 13일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 5월 12일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • MAGNET

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

IPD 계획 설명

개인 정보 보호 규정이 보류 중입니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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