A veleszületett portoszisztémás sönt nemzetközi nyilvántartása (IRCPSS) (IRCPSS)
2025. június 13. frissítette: Prof. Valérie Mc Lin
Veleszületett portoszisztémás söntök nemzetközi regisztere (IRCPSS) – A veleszületett portoszisztémás söntekkel rendelkező újszülöttek, gyermekek és felnőttek többközpontú, retrospektív és leendő nyilvántartása
A veleszületett portoszisztémás sönt (CPSS) ritka állapot, amely a kapcsolódó szövődmények sokasága és súlyossága miatt fontos.
A CPSS egy vénás anomália, amelyben a belekből származó vér csak részben halad át a májon.
Ez potenciálisan toxikus tényezők felhalmozódásához vezet, amelyek szisztémás hatásokat okoznak.
A szövődmények egyénenként eltérőek, és jelenleg nehéz megjósolni, hogy melyik egyéneknél alakulnak ki súlyos szövődmények.
Az IRCPSS-nyilvántartást azzal a céllal hozták létre, hogy a világ minden tájáról származó, veleszületett portosisztémás söntben (CPSS) szenvedő résztvevők részletes klinikai nyomon követését és biológiai információit központosítsa. Egy multidiszciplináris szakértői konzorcium együttműködik annak érdekében, hogy az IRCPSS-nyilvántartáson keresztül jobban megértsük a betegség előfordulási gyakoriságát, természetrajzát, egyéni kockázatait és fiziopatológiáját.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Jelentkezés meghívóval
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
500
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Brussels, Belgium, 1200
- Universitary Clinics Saint-Luc, UCL
-
-
-
-
-
Birmingham, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
Edinburgh, Egyesült Királyság, EH16 4TJ
- Royal Hospital for Children and Young People
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Lurie Children's Hospital
-
-
-
-
-
Clichy, Franciaország, 92100
- Beaujon University Hospital
-
Le Kremlin-Bicêtre, Franciaország, 94275
- Hôpital Bicêtre-Hôpitaux Universitaires Paris-Sud- Assistance Publique Hôpitaux de Paris.
-
Paris, Franciaország, 75743
- Hopital Necker
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105
- Academic Medical Centre
-
Groningen, Hollandia, 9700 RB
- University Medical Center Groningen
-
-
-
-
-
New Delhi, India, 110070
- Department of Pediatric Hepatology Institute of Liver and Biliary Sciences
-
-
Kerala
-
Kochi, Kerala, India, 682041
- Amrita Institute of Medical Sciences
-
-
-
-
-
Petach Tikvah, Izrael, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Tokyo, Japán, 157-8535
- National Center for Child Health and Development
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1083
- First Department of Pediatrics, Semmelweis University
-
-
-
-
-
Hannover, Németország, 30625
- Hannover Medical School
-
Munich, Németország, 80337
- Haunersche Kinderklinik - LMU Munich
-
Tuebingen, Németország, 72076
- University of Tuebingen
-
-
-
-
-
Bergamo, Olaszország, 24127
- Papa Giovanni XXIII Hospital
-
Naples, Olaszország, 80129
- Children's Hospital Santobono
-
Palermo, Olaszország, 90127
- Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico (ISMETT)
-
-
-
-
Ankara
-
Yenimahalle, Ankara, Pulyka, 06560
- Gazi University, Faculty of Medicine
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
-
-
-
GE
-
Geneva, GE, Svájc, 1205
- Hopitaux Universitaires de Geneve (HUG)
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
újszülöttek; gyermekek; felnőttek
Leírás
Bevételi kritériumok:
CPSS-sel rendelkező magánszemély
Kizárási kritériumok:
Másodlagos sönt veleszületett shunt bizonyítéka nélkül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Újszülött, Gyermek, Felnőtt CPSS-sel
|
A sönt spontán, műtéti vagy intervenciós lezárásából áll.
A kontextustól függően a műtéti beavatkozás lehet transzplantáció is.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A spontán söntzáródásban szenvedő betegek száma
Időkeret: 3; 6; 12; 24 hónap
|
3; 6; 12; 24 hónap
|
|
Azon betegek száma, akiknél egy vagy több szövődmény alakult ki
Időkeret: 5; 10; 20 év
|
5; 10; 20 év
|
|
Megelőző bezáráson átesett betegek száma
Időkeret: 6; 12; 24 hónap
|
6; 12; 24 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Valérie A Mc Lin, Prof. Dr. med., University Hospital, Geneva
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Hanquinet S, Morice C, Courvoisier DS, Cousin V, Anooshiravani M, Merlini L, McLin VA. Globus pallidus MR signal abnormalities in children with chronic liver disease and/or porto-systemic shunting. Eur Radiol. 2017 Oct;27(10):4064-4071. doi: 10.1007/s00330-017-4808-x. Epub 2017 Apr 6.
- Cudalbu C, McLin VA, Lei H, Duarte JM, Rougemont AL, Oldani G, Terraz S, Toso C, Gruetter R. The C57BL/6J mouse exhibits sporadic congenital portosystemic shunts. PLoS One. 2013 Jul 23;8(7):e69782. doi: 10.1371/journal.pone.0069782. Print 2013.
- Joye R, Lador F, Aggoun Y, Farhat N, Wacker J, Wildhaber BE, Vallee JP, Hachulla AL, McLin VA, Beghetti M. Outcome of paediatric portopulmonary hypertension in the modern management era: A case report of 6 patients. J Hepatol. 2021 Mar;74(3):742-747. doi: 10.1016/j.jhep.2020.11.039. Epub 2020 Dec 1.
- McLin V, Beghetti M, D'Antiga L, Franchi-Abella S; International Registry of Congenital Porto-Systemic Shunts (IRCPSS). Current Quandaries in the Management of Congenital Portosystemic Shunts. Liver Transpl. 2021 Aug;27(8):1212-1213. doi: 10.1002/lt.26055. Epub 2021 Jul 20. No abstract available.
- Korff S, Mostaguir K, Beghetti M, D'Antiga L, Debray D, Franchi-Abella S, Gonzales E, Guerin F, Hachulla AL, Lambert V, Makrythanasis P, Roduit N, Savale L, Senat MV, Spaltenstein J, van Steenbeek F, Wildhaber BE, Zwahlen M, McLin VA. International registry of congenital porto-systemic shunts: a multi-centre, retrospective and prospective registry of neonates, children and adults with congenital porto-systemic shunts. Orphanet J Rare Dis. 2022 Jul 19;17(1):284. doi: 10.1186/s13023-022-02412-8.
- Lambert V, Ladarre D, Fortas F, Durand P, Herve P, Gonzales E, Guerin F, Savale L, McLin VA, Ackermann O, Franchi-Abella S; International Registry of Congenital Portosystemic Shunts (IRCPSS). Cardiovascular disorders in patients with congenital portosystemic shunts: 23 years of experience in a tertiary referral centre. Arch Cardiovasc Dis. 2021 Mar;114(3):221-231. doi: 10.1016/j.acvd.2020.10.003. Epub 2020 Dec 3.
- McLin VA, D'Antiga L. The current pediatric perspective on type B and C hepatic encephalopathy. Anal Biochem. 2022 Apr 15;643:114576. doi: 10.1016/j.ab.2022.114576. Epub 2022 Jan 29.
- McLin VA, Franchi Abella S, Debray D, Guerin F, Beghetti M, Savale L, Wildhaber BE, Gonzales E; Members of the International Registry of Congenital Porto-Systemic Shunts. Congenital Portosystemic Shunts: Current Diagnosis and Management. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2019 May;68(5):615-622. doi: 10.1097/MPG.0000000000002263.
- Bahadori A, Kuhlmann B, Debray D, Franchi-Abella S, Wacker J, Beghetti M, Wildhaber BE, McLin VA, On Behalf Of The Ircpss. Presentation of Congenital Portosystemic Shunts in Children. Children (Basel). 2022 Feb 11;9(2):243. doi: 10.3390/children9020243.
- Guerin F, Franchi Abella S, McLin V, Ackermann O, Girard M, Cervoni JP, Savale L, Hernandez-Gea V, Valla D, Hillaire S, Dutheil D, Bureau C, Gonzales E, Plessier A. Congenital portosystemic shunts: Vascular liver diseases: Position papers from the francophone network for vascular liver diseases, the French Association for the Study of the Liver (AFEF), and ERN-rare liver. Clin Res Hepatol Gastroenterol. 2020 Sep;44(4):452-459. doi: 10.1016/j.clinre.2020.03.004. Epub 2020 Apr 9. No abstract available.
- Rock NM, Beghetti M, Tissot C, Willi JP, Bouhabib M, McLin VA, Maggio ABR. Reliable Detection of Intrapulmonary Shunts Using Contrast-Enhanced Echocardiography in Children With Portal Hypertension or Portosystemic Shunt. J Pediatr Gastroenterol Nutr. 2021 Jul 1;73(1):73-79. doi: 10.1097/MPG.0000000000003079.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. április 26.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2026. október 26.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. szeptember 11.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. szeptember 11.
Első közzététel (Tényleges)
2023. szeptember 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. június 18.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. június 13.
Utolsó ellenőrzés
2024. december 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
- Inzulinrezisztencia
- hipoglikémia
- ritka betegség
- máj
- Máj neoplazmák
- Iktató hivatal
- hiperandrogenizmus
- sönt
- Májencephalopathia
- Hepatopulmonalis szindróma
- Hipertónia, tüdőgyulladás
- hiperinzulinizmus
- vaszkuláris malformáció
- Hyperammonemia
- portoszisztémás
- portaszisztémás
- porto-szisztémás
- porta-szisztémás
- Abernethy malformáció
- hiperinzulinemiás
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2018-00413
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
IPD terv leírása
eldöntetlen
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .