Egy 44 hetes monocentrikus nyílt vizsgálat a dekravacitinib hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére gyulladásos genodermatózisban szenvedő felnőtteknél (GENEPID)
Ennek a klinikai vizsgálatnak az a célja, hogy megismerje a dekravacitinib kezelést gyulladásos epidermális genodermatózisban szenvedő felnőtteknél. A fő kérdés, amelyet meg kíván válaszolni: írja le ennek a kezelésnek a hatékonyságát és biztonságosságát.
A résztvevők kezeléseket vesznek igénybe, és golyókat kell használniuk a tanulmányi időszak alatt.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A betegnek 8 vizitje lesz. A felvételi kritériumok megerősítése és a kizárási kritériumok hiánya után a vizsgálatot elmagyarázzák a páciensnek, miután aláírta a beleegyező nyilatkozatot, és bekerül a vizsgálati kezelési időszakba (1. időszak); kihívás időszaka Ez az időszak lesz az első kezelési időszak, amely 16 hét után következik be. Ez alatt az időszak alatt a beteg felkeresi az orvost a kórházban, ő végzi el a vizsgálati eljárásokat. Második periódus: kihívás (2. periódus): Minden beteg 12 hétre abbahagyja a kezelést.
A második kezelési periódus – újrahívás (3. periódus) a beteg egy második 16 hetes kezelést kap. A 44. hét – a vizsgálat vége
Minden látogatáskor:
A vizsgáló minden látogatáskor megfelel a kezelésnek és a mellékhatásoknak, méri az életjeleket és végez klinikai vizsgálatot.
A páciens értékeli a különböző kérdőíveket a vizsgálathoz, és vérmintát vesz
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: christine chiaverini
- Telefonszám: 04.92.03.47.02
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Paris, Franciaország, 75010
- Toborzás
- APHP St Louis
-
Kapcsolatba lépni:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
- Telefonszám: 01 42 49 45 41
- E-mail: marioncauseret@yahoo.fr
-
Kutatásvezető:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
-
-
Chu de Nice
-
Nice, Chu de Nice, Franciaország, 06003
- Toborzás
- CHU de Nice
-
Kutatásvezető:
- Christine CHIAVERINI
-
Kapcsolatba lépni:
- Telefonszám: 0492034702
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alanynak veleszületett bőr- és/vagy nyálkahártya-hólyagokkal járó törékenysége, EBS-sev klinikai fenotípusa és laboratóriumilag megerősített EBS-diagnózisa van KRT5 és/vagy 14 mutáció alapján (csak autoszomális), VAGY gyulladásos ichthyosis (IC) klinikai fenotípusa, beleértve a keratinopátiát is. KRT1/10 mutáció okozta ichthyosis, ECI azonosított genetikai mutációkkal (TGM5, NIPAL4, ABCA12 stb.).
Az alanynak legalább napi átlagosan 4 új hólyagja van (EBS-sev), VAGY ISS > 50/128.
- Az alany beleegyezik abba, hogy a vizsgáló által engedélyezetten kívül semmilyen helyi terápiát nem alkalmaz.
Kizárási kritériumok:
- Az ICI egy másik formájával, például Netherton-szindrómával, Kid-szindrómával stb. szenvedő alanyok.
- Fertőző/immunrendszeri eredetű kizárások
- Orvostörténet és egyidejű betegségek
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: dekravacitinib kezelés
kihívás-kihívás-újrakihívás tervezés
|
dekravacitinib-kezelés a kihívás két fázisában
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
a dekravacitinib hatékonyságát
Időkeret: 44 hét
|
minden nap megjelenő új buborékfólia száma
|
44 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dekravacitinib kezelés biztonsága
Időkeret: 44 hét
|
nemkívánatos események nyilvántartása
|
44 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Nyomozók
- Kutatásvezető: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire De Nice
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Csecsemő, Újszülött, Betegségek
- Bőrbetegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Bőr rendellenességek
- Keratosis
- Bőrbetegségek, vesiculobullosus
- Epidermolysis Bullosa
- Ichthyosis
- Bőrbetegségek, genetikai
- Ichthyosis, Lamellar
- Epidermolysis Bullosa Simplex
- Ichthyosiform Erythroderma, veleszületett
- A farmakológiai hatás molekuláris mechanizmusai
- Enzim gátlók
- Bőrgyógyászati szerek
- Protein kináz inhibitorok
- Dekravacitinib
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 22-PP-20
- 2022-502879-32-00 (Egyéb azonosító: CTIS)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .