Un estudio abierto monocéntrico de 44 semanas que evalúa la eficacia y seguridad de deucravacitinib en adultos con genodermatosis inflamatorias (GENEPID)
El objetivo de este ensayo clínico es conocer el tratamiento con deucravacitinib en adultos con genodermatosis epidérmica inflamatoria. Las principales preguntas que pretende responder son: describir la eficacia y seguridad de este tratamiento.
Los participantes recibirán tratamientos y deberán usar balas durante el período del estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El paciente tendrá 8 visitas. Después de la confirmación de los criterios de inclusión y ningún criterio de exclusión, se le explicará el estudio al paciente después de firmar el consentimiento informado y se incluirá en el Período de tratamiento del estudio (Período 1); Período de desafío Este período será el primer período de tratamiento que ocurrirá a partir de las 16 semanas. Durante este período, el paciente verá al médico en el hospital, él realizará los procedimientos del estudio. El segundo período: retirada (período 2): todos los pacientes suspenden su tratamiento durante 12 semanas.
El segundo período de tratamiento: nueva exposición (período 3), el paciente tomará el tratamiento durante un segundo período de 16 semanas. En la semana 44: fin del estudio.
En cada visita:
El investigador en cada visita cumple con el tratamiento y eventos adversos, mide los signos vitales y realiza un examen clínico.
El paciente valorará los diferentes cuestionarios, para el estudio y se le tomará una muestra de sangre.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: christine chiaverini
- Número de teléfono: 04.92.03.47.02
- Correo electrónico: chiaverini.c@chu-nice.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Paris, Francia, 75010
- Reclutamiento
- APHP St Louis
-
Contacto:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
- Número de teléfono: 01 42 49 45 41
- Correo electrónico: marioncauseret@yahoo.fr
-
Investigador principal:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
-
-
Chu de Nice
-
Nice, Chu de Nice, Francia, 06003
- Reclutamiento
- CHU de Nice
-
Investigador principal:
- Christine CHIAVERINI
-
Contacto:
- Número de teléfono: 0492034702
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto tiene fragilidad congénita de la piel con ampollas en la piel y/o mucosas, un fenotipo clínico de EBS-sev y un diagnóstico de EBS confirmado por laboratorio mediante mutación KRT5 y/o 14 (solo autosómica) O un fenotipo clínico de ictiosis inflamatoria (IC), que incluye queratinopática. ictiosis por mutación KRT1/10, ECI con mutaciones genéticas identificadas (TGM5, NIPAL4, ABCA12, etc…).
El sujeto tiene al menos un número medio diario de 4 ampollas nuevas (EBS-sev) O un ISS> 50/128.
- El sujeto acepta no utilizar ninguna terapia tópica que no sea la aprobada por el investigador.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con otra forma de ICI, es decir, síndrome de Netherton, síndrome de Kid, etc.
- Exclusiones infecciosas/inmunitarias
- Historia médica y enfermedades concurrentes
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: tratamiento con deucravacitinib
diseño desafío-desafío-redesafío
|
tratamiento con deucravacitinib en dos fases de desafío
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
eficacia de deucravacitinib
Periodo de tiempo: semana 44
|
Número de ampollas nuevas que se contabilizan cada día.
|
semana 44
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Seguridad del tratamiento con deucravacitinib
Periodo de tiempo: semana 44
|
registro de eventos adversos
|
semana 44
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Anomalías de la piel
- Queratosis
- Enfermedades De La Piel Vesiculoampollosa
- Epidermólisis Bullosa
- Ictiosis
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Ictiosis Lamelar
- Epidermólisis ampollosa simple
- Eritrodermia Ictiosiforme Congénita
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica.
- Inhibidores de enzimas
- Agentes dermatológicos
- Inhibidores de la proteína quinasa
- Deucravacitinib
Otros números de identificación del estudio
- 22-PP-20
- 2022-502879-32-00 (Otro identificador: CTIS)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
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