Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

44 viikon yksikeskinen avoin tutkimus, jossa arvioitiin dekravasitinibin tehoa ja turvallisuutta aikuisilla, joilla on tulehduksellinen genodermatoos (GENEPID)

torstai 31. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia dekravasitinibihoidosta aikuisilla, joilla on tulehduksellinen epidermaalinen genodermatoos. Pääkysymykset, joihin se pyrkii vastaamaan, ovat: kuvaile tämän hoidon tehoa ja turvallisuutta.

Osallistujat saavat hoitoja ja joutuvat käyttämään luoteja opintojakson aikana.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaalla on 8 käyntiä sen jälkeen, kun sisällyttämiskriteerit on vahvistettu eikä poissulkemiskriteerejä ole, tutkimus selitetään potilaalle ilmoittavan suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen ja se sisällytetään tutkimuksen hoitojaksoon (jakso 1); haastejakso Tämä jakso on ensimmäinen hoitojakso, joka alkaa 16 viikon kuluttua. Tänä aikana potilas vierailee lääkärin vastaanotolla sairaalassa, hän suorittaa tutkimustoimenpiteet. Toinen jakso: haasteen poistaminen (jakso 2): Kaikki potilaat lopettavat hoidon 12 viikoksi.

Toinen hoitojakso - uusintahoito (jakso 3) potilas ottaa hoidon toisen 16 viikon jakson Viikolla 44 - Tutkimuksen loppu

Jokaisella vierailulla:

Jokaisella käynnillä tutkija noudattaa hoitoa ja haittatapahtumia, mittaa elintoimintoja ja suorittaa kliinisen tutkimuksen.

Potilas arvioi eri kyselylomakkeet tutkimusta varten ja ottaa verinäyte

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

10

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75010
        • Rekrytointi
        • APHP St Louis
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emmanuelle BOURRAT, Doctor
    • Chu de Nice
      • Nice, Chu de Nice, Ranska, 06003
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice
        • Päätutkija:
          • Christine CHIAVERINI
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: 0492034702

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Tutkittavalla on synnynnäinen ihon hauraus, johon liittyy ihon ja/tai limakalvon rakkuloita, kliininen EBS-sev-fenotyyppi ja laboratoriossa vahvistettu EBS-diagnoosi KRT5- ja/tai 14-mutaatiolla (vain autosomaalinen) TAI tulehduksellisen iktyoosin (IC) kliininen fenotyyppi, mukaan lukien keratinopaattinen KRT1/10-mutaation aiheuttama iktyoosi, ECI, jossa on tunnistettuja geneettisiä mutaatioita (TGM5, NIPAL4, ABCA12 jne.).

  • Tutkittavalla on vähintään 4 uutta rakkulaa (EBS-sev) TAI ISS > 50/128.

    • Tutkittava sitoutuu olemaan käyttämättä muita paikallisia hoitoja kuin tutkijan hyväksymän.

Poissulkemiskriteerit:

  • Koehenkilöt, joilla on toinen ICI:n muoto eli Nethertonin oireyhtymä, Kid-oireyhtymä jne.
  • Tarttuviin/immuunisairauksiin liittyvät poikkeukset
  • Lääketieteellinen historia ja samanaikaiset sairaudet

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: dekravasitinibihoito
haaste-dechallenge -rechallenge design
Lääke: dekravasitinibi
dekravasitinibillä kahdessa altistusvaiheessa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
dekravasitinibin tehoa
Aikaikkuna: viikko 44
uusien rakkuloiden määrä joka päivä
viikko 44

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Dekravasitinibihoidon turvallisuus
Aikaikkuna: viikko 44
kirjaa haittatapahtumista
viikko 44

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tutkijat

  • Päätutkija: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 18. maaliskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 30. syyskuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 12. lokakuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 13. marraskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Lauantai 18. marraskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 5. elokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 31. heinäkuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. heinäkuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 22-PP-20
  • 2022-502879-32-00 (Muu tunniste: CTIS)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Iktyoosi

Kliiniset tutkimukset dekravasitinibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Costa Rica

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa