Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

44týdenní monocentrická otevřená studie hodnotící účinnost a bezpečnost deukravacitinibu u dospělých se zánětlivými genodermatózami (GENEPID)

31. července 2025 aktualizováno: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Cílem této klinické studie je dozvědět se o léčbě deukravacitinibem u dospělých se zánětlivými epidermálními genodermatózami. Hlavní otázka, na kterou se snaží odpovědět, je: popsat účinnost a bezpečnost této léčby.

Účastníci budou během období studie absolvovat léčbu a budou muset používat kulky.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacient bude mít 8 návštěv. Po potvrzení zařazovacích kritérií a žádných vylučovacích kritérií bude studie vysvětlena pacientovi po podepsání informovaného souhlasu a bude zařazena do léčebného období studie (období 1); provokační období Toto období bude prvním obdobím léčby, které nastane po 16 týdnech. Během tohoto období bude pacient navštěvovat lékaře v nemocnici, který bude provádět studijní procedury. Druhé období: dechallenge (období 2): Všichni pacienti přeruší léčbu na 12 týdnů.

Druhé léčebné období – opětovná stimulace (období 3) bude pacient užívat léčbu po dobu druhých 16 týdnů V týdnu 44 – konec studie

Při každé návštěvě:

Zkoušející při každé návštěvě dodržování léčby a nežádoucích účinků, změří vitální funkce a provede klinické vyšetření.

Pacient vyhodnotí různé dotazníky pro studii a nechá si odebrat vzorek krve

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Nábor
        • APHP St Louis
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emmanuelle BOURRAT, Doctor
    • Chu de Nice
      • Nice, Chu de Nice, Francie, 06003
        • Nábor
        • CHU de Nice
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine CHIAVERINI
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: 0492034702

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt má vrozenou křehkost kůže s kožními a/nebo slizničními puchýři, klinický fenotyp EBS-sev a laboratorně potvrzenou diagnózu EBS mutací KRT5 a/nebo 14 (pouze autozomální) NEBO klinický fenotyp zánětlivé ichtyózy (IC) včetně keratinopatické ichtyóza způsobená mutací KRT1/10, ECI s identifikovanými genetickými mutacemi (TGM5, NIPAL4, ABCA12 atd…).

  • Subjekt má alespoň průměrný denní počet 4 nových puchýřů (EBS-sev) NEBO ISS > 50/128.

    • Subjekt souhlasí s tím, že nebude používat žádné topické terapie jiné než schválené zkoušejícím.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekty s jinou formou ICI, tj. Nethertonovým syndromem, Kidovým syndromem atd.
  • Infekční/imunitní výluky
  • Anamnéza a souběžná onemocnění

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: léčba deukravacitinibem
challenge-dechallenge -rechallenge design
Lék: deukravacitinib
léčba deukravacitinibem ve dvou fázích čelenže

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinnost deukravacitinibu
Časové okno: týden 44
počet nových blistrů obsahujících každý den
týden 44

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost léčby deukravacitinibem
Časové okno: týden 44
záznam nežádoucích událostí
týden 44

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. září 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

12. října 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. listopadu 2023

První zveřejněno (Aktuální)

18. listopadu 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. srpna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 22-PP-20
  • 2022-502879-32-00 (Jiný identifikátor: CTIS)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ichtyóza

Klinické studie na deukravacitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit