Um estudo aberto monocêntrico de 44 semanas que avalia a eficácia e segurança do deucravacitinibe em adultos com genodermatoses inflamatórias (GENEPID)
O objetivo deste ensaio clínico é aprender sobre o tratamento com deucacitinibe em adultos com genodermatoses epidérmicas inflamatórias. A principal questão que pretende responder é: descrever a eficácia e segurança deste tratamento.
Os participantes farão tratamentos e deverão usar balas durante o período do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O paciente terá 8 visitas Após confirmação dos critérios de inclusão e sem critérios de exclusão, o estudo será explicado ao paciente após assinatura do termo de consentimento livre e esclarecido e será incluído no Período de Tratamento do estudo (Período 1); período de desafio Este período será o primeiro período de tratamento que ocorrerá a partir de 16 semanas. Durante este período o paciente consultará o médico no hospital, ele realizará os procedimentos do estudo. O segundo período: suspensão (período 2): Todos os pacientes interrompem o tratamento por 12 semanas.
O segundo período de tratamento - reexposição (período 3) o paciente fará o tratamento por um segundo período de 16 semanas. Na semana 44 - Fim do estudo
Em cada visita:
O investigador, em cada visita, cumpre o tratamento e os eventos adversos, mede os sinais vitais e realiza o exame clínico.
O paciente avaliará os diferentes questionários, para o estudo e terá amostra de sangue
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: christine chiaverini
- Número de telefone: 04.92.03.47.02
- E-mail: chiaverini.c@chu-nice.fr
Locais de estudo
-
-
-
Paris, França, 75010
- Recrutamento
- APHP St Louis
-
Contato:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
- Número de telefone: 01 42 49 45 41
- E-mail: marioncauseret@yahoo.fr
-
Investigador principal:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
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Chu de Nice
-
Nice, Chu de Nice, França, 06003
- Recrutamento
- CHU de Nice
-
Investigador principal:
- Christine CHIAVERINI
-
Contato:
- Número de telefone: 0492034702
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- O indivíduo tem fragilidade cutânea congênita com bolhas na pele e/ou mucosas, um fenótipo clínico de EBS-sev e um diagnóstico laboratorial confirmado de EBS por mutação KRT5 e/ou 14 (somente autossômica) OU um fenótipo clínico de ictiose inflamatória (IC), incluindo queratinopática ictiose por mutação KRT1/10, ICE com mutações genéticas identificadas (TGM5, NIPAL4, ABCA12, etc…).
O indivíduo tem pelo menos um número médio diário de 4 novas bolhas (EBS-sev) OU um ISS > 50/128.
- O sujeito concorda em não usar quaisquer terapias tópicas além das aprovadas pelo investigador.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com outra forma de ICI, ou seja, síndrome de Netherton, síndrome de Kid, etc.
- Exclusões relacionadas a doenças infecciosas/imunes
- História Médica e Doenças Concomitantes
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: tratamento com deucravacitinibe
desafio-dechallenge -rechallenge design
|
tratamento por deucravacitinibe em duas fases de desafio
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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eficácia do deucravacitinibe
Prazo: semana 44
|
número de novas bolhas contando todos os dias
|
semana 44
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança do tratamento com deucravacitinibe
Prazo: semana 44
|
registro de eventos adversos
|
semana 44
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Anormalidades da pele
- Queratose
- Doenças de Pele Vesiculobolhosas
- Epidermólise Bolhosa
- Ictiose
- Doenças de Pele Genéticas
- Ictiose Lamelar
- Epidermólise Bolhosa Simples
- Eritrodermia Ictiosiforme Congênita
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores Enzimáticos
- Agentes Dermatológicos
- Inibidores de Proteína Quinase
- Deucravacitinibe
Outros números de identificação do estudo
- 22-PP-20
- 2022-502879-32-00 (Outro identificador: CTIS)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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Ensaios clínicos em deucravacitinibe
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University of Texas Southwestern Medical CenterAinda não está recrutandoArtrite Psoriática (PSA)Estados Unidos
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University of California, San FranciscoAinda não está recrutandoPsoríase | Dermatite atópicaEstados Unidos