44-недельное моноцентрическое открытое исследование по оценке эффективности и безопасности деукравацитиниба у взрослых с воспалительным генодерматозом (GENEPID)
Цель этого клинического исследования — узнать о лечении деукравацитинибом у взрослых с воспалительными эпидермальными генодерматозами. Основной вопрос, на который он призван ответить: описать эффективность и безопасность этого лечения.
Участники будут проходить лечение и должны будут использовать пули в течение периода исследования.
Обзор исследования
Статус
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Пациенту предстоит 8 посещений. После подтверждения критериев включения и отсутствия критериев исключения, исследование будет объяснено пациенту после подписания информированного согласия и включено в период лечения исследования (Период 1); Период испытания Этот период будет первым периодом лечения, который начнется с 16 недель. В течение этого периода пациент посетит врача в больнице, он выполнит исследовательские процедуры. Второй период: детоксикация (период 2): Все пациенты прекращают лечение на 12 недель.
Второй период лечения — повторный прием (период 3). Пациент будет проходить лечение в течение второго периода в 16 недель. На 44 неделе — окончание исследования.
При каждом посещении:
Исследователь при каждом визите оценивает соблюдение режима лечения и нежелательные явления, измеряет жизненно важные показатели и проводит клиническое обследование.
Пациент оценит различные анкеты для исследования и возьмет образец крови.
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: christine chiaverini
- Номер телефона: 04.92.03.47.02
- Электронная почта: chiaverini.c@chu-nice.fr
Места учебы
-
-
-
Paris, Франция, 75010
- Рекрутинг
- APHP St Louis
-
Контакт:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
- Номер телефона: 01 42 49 45 41
- Электронная почта: marioncauseret@yahoo.fr
-
Главный следователь:
- Emmanuelle BOURRAT, Doctor
-
-
Chu de Nice
-
Nice, Chu de Nice, Франция, 06003
- Рекрутинг
- Chu de Nice
-
Главный следователь:
- Christine CHIAVERINI
-
Контакт:
- Номер телефона: 0492034702
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- Субъект имеет врожденную хрупкость кожи с волдырями на коже и/или слизистых оболочках, клинический фенотип EBS-sev и лабораторно подтвержденный диагноз EBS по мутации KRT5 и/или 14 (только аутосомно) ИЛИ клинический фенотип воспалительного ихтиоза (IC), включая кератинопатический. ихтиоз вследствие мутации KRT1/10, ECI с выявленными генетическими мутациями (TGM5, NIPAL4, ABCA12 и т. д.).
У субъекта в среднем ежедневно появляется как минимум 4 новых волдыря (EBS-sev) ИЛИ ISS > 50/128.
- Субъект соглашается не использовать какие-либо местные методы лечения, кроме одобренных исследователем.
Критерий исключения:
- Субъекты с другой формой ICI, например, синдромом Нетертона, синдромом Кида и т. д.
- Исключения, связанные с инфекционными/иммунными заболеваниями
- История болезни и сопутствующие заболевания
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: лечение деукравацитинибом
дизайн вызова-де-вызова-повторного вызова
|
лечение деукравацитинибом в две фазы заражения
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
эффективность деукравацитиниба
Временное ограничение: неделя 44
|
количество новых волдырей, появляющихся каждый день
|
неделя 44
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность лечения деукравацитинибом
Временное ограничение: неделя 44
|
запись нежелательных явлений
|
неделя 44
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Кожные заболевания
- Врожденные аномалии
- Аномалии кожи
- Кератоз
- Кожные заболевания, везикулобуллезный
- Буллезный эпидермолиз
- Ихтиоз
- Кожные заболевания, генетические
- Ихтиоз, пластинчатый
- Простой буллезный эпидермолиз
- Ихтиозиформная эритродермия, врожденная
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы ферментов
- Дерматологические средства
- Ингибиторы протеинкиназы
- Деукравацитиниб
Другие идентификационные номера исследования
- 22-PP-20
- 2022-502879-32-00 (Другой идентификатор: CTIS)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .