44-tygodniowe monocentryczne otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania deukrawacytynibu u dorosłych z genodermatozami zapalnymi (GENEPID)
Celem tego badania klinicznego jest poznanie możliwości leczenia deukrawacytynibem u osób dorosłych z zapalną genodermatozą naskórka. Główne pytanie, na które stara się odpowiedzieć, to: opisać skuteczność i bezpieczeństwo tego leczenia.
W okresie badania uczestnicy będą poddawani leczeniu i będą musieli używać kul.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Pacjent odbędzie 8 wizyt. Po potwierdzeniu kryteriów włączenia i braku kryteriów wykluczenia, badanie zostanie wyjaśnione pacjentowi po podpisaniu świadomej zgody i włączone do badania. Okres leczenia (Okres 1); okres prowokacji Okres ten będzie pierwszym okresem leczenia trwającym od 16 tygodni. W tym okresie pacjent będzie zgłaszał się do lekarza w szpitalu, który wykona procedury badawcze. Drugi okres: odstawienie leku (okres 2): Wszyscy pacjenci przerywają leczenie na 12 tygodni.
Drugi okres leczenia – ponowna próba leczenia (okres 3) pacjent będzie stosować leczenie przez kolejne 16 tygodni. W 44. tygodniu – zakończenie badania
Przy każdej wizycie:
Badacz podczas każdej wizyty sprawdza przestrzeganie leczenia i występowanie zdarzeń niepożądanych, mierzy parametry życiowe i przeprowadza badanie kliniczne.
Pacjent oceni różne kwestionariusze do badania i pobierze próbkę krwi
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: marion causeret
- Numer telefonu: 04.92.03.47.02
- E-mail: causeret.m@chu-nice.fr
Lokalizacje studiów
-
-
Chu de Nice
-
Nice, Chu de Nice, Francja, 06003
- DRCI
-
Kontakt:
- marion causeret
- Numer telefonu: 0492034702
- E-mail: causeret.m@chu-nice.fr
-
Główny śledczy:
- Christine CHIAVERINI
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjent ma wrodzoną łamliwość skóry z pęcherzami na skórze i/lub błonach śluzowych, fenotyp kliniczny EBS-sev i potwierdzoną laboratoryjnie diagnozę EBS na podstawie mutacji KRT5 i/lub 14 (wyłącznie autosomalnie) LUB fenotyp kliniczny rybiej łuski zapalnej (IC), w tym keratynopatycznej rybia łuska spowodowana mutacją KRT1/10, ECI ze zidentyfikowanymi mutacjami genetycznymi (TGM5, NIPAL4, ABCA12, itp.).
Pacjent ma co najmniej średnią dzienną liczbę 4 nowych pęcherzy (EBS-sev) LUB ISS > 50/128.
- Uczestnik zgadza się nie stosować żadnych terapii miejscowych innych niż zatwierdzone przez badacza.
Kryteria wyłączenia:
- Osoby z inną postacią ICI, np. zespołem Nethertona, zespołem Kida itp.
- Wyłączenia związane z infekcjami/immunologią
- Historia medyczna i choroby współistniejące
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: leczenie deukrawacytynibem
wyzwanie-dechallenge-rechallenge projekt
|
leczenie deukrawacytynibem w dwóch fazach prowokacji
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
skuteczność deukrawacytynibu
Ramy czasowe: tydzień 44
|
liczba nowych blistrów wytwarzanych każdego dnia
|
tydzień 44
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo leczenia deukrawacytynibem
Ramy czasowe: tydzień 44
|
rejestr zdarzeń niepożądanych
|
tydzień 44
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Christine Chiaverini, Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 22-PP-20
- 2022-502879-32-00 (Inny identyfikator: CTIS)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .