Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

44-tygodniowe monocentryczne otwarte badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania deukrawacytynibu u dorosłych z genodermatozami zapalnymi (GENEPID)

31 lipca 2025 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Celem tego badania klinicznego jest poznanie możliwości leczenia deukrawacytynibem u osób dorosłych z zapalną genodermatozą naskórka. Główne pytanie, na które stara się odpowiedzieć, to: opisać skuteczność i bezpieczeństwo tego leczenia.

W okresie badania uczestnicy będą poddawani leczeniu i będą musieli używać kul.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Pacjent odbędzie 8 wizyt. Po potwierdzeniu kryteriów włączenia i braku kryteriów wykluczenia, badanie zostanie wyjaśnione pacjentowi po podpisaniu świadomej zgody i włączone do badania. Okres leczenia (Okres 1); okres prowokacji Okres ten będzie pierwszym okresem leczenia trwającym od 16 tygodni. W tym okresie pacjent będzie zgłaszał się do lekarza w szpitalu, który wykona procedury badawcze. Drugi okres: odstawienie leku (okres 2): Wszyscy pacjenci przerywają leczenie na 12 tygodni.

Drugi okres leczenia – ponowna próba leczenia (okres 3) pacjent będzie stosować leczenie przez kolejne 16 tygodni. W 44. tygodniu – zakończenie badania

Przy każdej wizycie:

Badacz podczas każdej wizyty sprawdza przestrzeganie leczenia i występowanie zdarzeń niepożądanych, mierzy parametry życiowe i przeprowadza badanie kliniczne.

Pacjent oceni różne kwestionariusze do badania i pobierze próbkę krwi

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Paris, Francja, 75010
        • Rekrutacyjny
        • APHP St Louis
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emmanuelle BOURRAT, Doctor
    • Chu de Nice
      • Nice, Chu de Nice, Francja, 06003
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nice
        • Główny śledczy:
          • Christine CHIAVERINI
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: 0492034702

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent ma wrodzoną łamliwość skóry z pęcherzami na skórze i/lub błonach śluzowych, fenotyp kliniczny EBS-sev i potwierdzoną laboratoryjnie diagnozę EBS na podstawie mutacji KRT5 i/lub 14 (wyłącznie autosomalnie) LUB fenotyp kliniczny rybiej łuski zapalnej (IC), w tym keratynopatycznej rybia łuska spowodowana mutacją KRT1/10, ECI ze zidentyfikowanymi mutacjami genetycznymi (TGM5, NIPAL4, ABCA12, itp.).

  • Pacjent ma co najmniej średnią dzienną liczbę 4 nowych pęcherzy (EBS-sev) LUB ISS > 50/128.

    • Uczestnik zgadza się nie stosować żadnych terapii miejscowych innych niż zatwierdzone przez badacza.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z inną postacią ICI, np. zespołem Nethertona, zespołem Kida itp.
  • Wyłączenia związane z infekcjami/immunologią
  • Historia medyczna i choroby współistniejące

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: leczenie deukrawacytynibem
wyzwanie-dechallenge-rechallenge projekt
Lek: deukrawacytynib
leczenie deukrawacytynibem w dwóch fazach prowokacji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
skuteczność deukrawacytynibu
Ramy czasowe: tydzień 44
liczba nowych blistrów wytwarzanych każdego dnia
tydzień 44

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo leczenia deukrawacytynibem
Ramy czasowe: tydzień 44
rejestr zdarzeń niepożądanych
tydzień 44

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Śledczy

  • Główny śledczy: Christine CHIAVERINI, Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 października 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

31 lipca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 22-PP-20
  • 2022-502879-32-00 (Inny identyfikator: CTIS)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rybia łuska

Badania kliniczne na deukrawacytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj