Két különböző kezelési mód spinális izomsorvadásban szenvedő betegeknél
2025. április 29. frissítette: gorkem ata, Istanbul Medipol University Hospital
A törzskontroll tréning és a tüdőrehabilitációs program hatásainak vizsgálata spinális izomsorvadásban szenvedő gyermekeknél
A spinális izomsorvadás (SMA) egy súlyos neuromuszkuláris rendellenesség, amelyet a gerincvelő alfa-motoros neuronjainak degenerációja jellemez, ami progresszív izomsorvadáshoz és -gyengeséghez vezet, különösen a proximális és axiális izmokban.
Az SMA légúti izomgyengeséget, visszatérő fertőzéseket és éjszakai hipoventillációt okoz, jelentősen hozzájárulva a morbiditáshoz és a mortalitáshoz.
Az SMA-ban szenvedő gyermekek gyakran légzőszervi és törzsizom-gyengeséget mutatnak az egészséges kontrollokhoz képest.
Projektünk célja a tüdőrehabilitáció hatásának vizsgálata, beleértve a légzőizom edzést, valamint a törzskontroll gyakorlatokat SMA-s gyermekeknél.
A vizsgálatban 30, 5-18 éves SMA-beteg vesz részt, akiknek maximális belégzési kapacitása 60 cm-nél kisebb vízben (cmH2O), a becsült életképességük meghaladja a 25%-ot, és képesek több mint 5 másodpercig támasz nélkül ülni.
A résztvevőket véletlenszerűen két csoportba osztják: Tüdőrehabilitációs csoportba (1. csoport, n=15) és törzskontroll tréningcsoportba (2. csoport, n=15).
Az 1. csoport légzőgyakorlatokon és belégzési izom edzésen (IMT) vesz részt, amely magában foglalja a rekeszizom, az ajak összeszorítását és a szegmentális légzést.
Az IMT-t egy hordozható eszközzel kell beadni, megfelelő ellenállással kezdve, és 10 ciklusból áll, mindegyik 10 perces, naponta egyszer, meghatározott pihenőidőkkel.
Alkalmazható a maximális belégzési nyomás (MIP) 30%-ának kiszámításával is.
A heti klinikai látogatások során a MIP értéket újraszámítják, és meghatározzák az aktuális nyomásküszöbértéket.
A 2. csoportban a tüdőrehabilitáció mellett a gyerekek törzskontroll gyakorlatokat végeznek, fokozatosan növelve a nehézségeket, a medence szabályozására, a proximális stabilizálásra, valamint a törzs és a farizmok erősítésére összpontosítva.
Minden beavatkozás tükör előtt történik.
A 8 hetes beavatkozás végén MIP és Maximal Expiratory Pressure (MEP) segítségével mérik a légzőizom teljesítményét, spirometriával a tüdőtérfogat változásait, a Peak Cough Flow méréssel pedig a köhögés hatékonyságát értékelik. .
A törzsszabályozási skála, a felülvizsgált felső végtag modul és a gyermekek életminőségi skála a törzsszabályozást, a felső végtag funkcióit és az életminőséget értékeli.
A Hammersmith funkcionális motoros skála felméri a durva motoros funkciókat, a Zarit Gondozói Terh skála pedig a gyermeket befolyásoló családi tényezőkről érdeklődik.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
A spinális izomsorvadás (SMA) egy súlyos neuromuszkuláris betegség, amelyet a gerincvelő alfa-motoros neuronjainak degenerálódása jellemez, ami progresszív és túlnyomórészt proximális és axiális izom atrófiát és gyengeséget eredményez.
Előfordulása 6000 vagy 10000 élveszületésből 1.
A betegség súlyossága nagyon változó.
Légúti izomgyengeséget, visszatérő légúti fertőzéseket, éjszakai hipoventillációval járó köhögést okoz SMA-ban szenvedő gyermekeknél, és a morbiditás és mortalitás egyik vezető oka.
A légúti izomgyengeség mellett az SMA-ban szenvedő gyermekek kisebb törzs- és nyakizom-aktivitást mutatnak az egészséges kontrollokhoz képest.
Projektünk célja, hogy megvizsgálja a tüdőrehabilitációs gyakorlatok és a törzskontroll tréning pulmonális rehabilitációval kombinált hatását a légzési paraméterekre SMA-ban szenvedő gyermekeknél.
Negyven, 5-18 éves korú SMA-beteg, akiknek maximális belégzési kapacitása kevesebb, mint 60 centiméter víz (cmH2O), becsült életkapacitásuk több mint 25%, és akik több mint 5 másodpercig tudnak támasz nélkül ülni. a projekt.
Az SMA-s gyermekeket véletlenszerűen 2 csoportra osztják.
Az 1. csoport a Tüdőrehabilitációs Csoport (n=20), a 2. csoport pedig a Törzskontrollképző Csoport (n=20) lesz.
Az 1. csoportba tartozó gyermekek légzőgyakorlatokat és légzőizom edzést kapnak.
A légzőgyakorlatok rekeszizom légzésből állnak a belégzés hatékonyságának növelése érdekében, illetve összeszorított ajaklégzésből, hogy javítsák az oxigénellátást a szellőzés fokozásával.
Ezenkívül a szegmentális légzés során a kézzel vagy öv segítségével kifejtett nyomás biztosítja a propriocepciót és az érintett régiók jobb kitágítását.
A légzőizmok edzése egy hordozható eszköz segítségével történik.
A belégzési izmok edzésprogramja megfelelő ellenállással kezdődik, és összesen 10 ciklusból áll naponta egyszer, egyenként 10 percben, közöttük egyperces szünetekkel, köztük 20 másodperces szünetekkel.
A tüdőgyakorlatok során a résztvevők lábujjaira erősített pulzoximéterrel ellenőrzik a gyerekek oxigénszintjét.
A 2. csoportba tartozó gyerekek a tüdőrehabilitáció mellett egyre nehezebb törzskontroll gyakorlatokat hajtanak végre, amelyek gyakorlatok és tevékenységek kombinációját alkalmazzák a medenceszabályozásra és a proximális stabilizálásra, valamint törzs- és farizom erősítő gyakorlatokat.
Minden beavatkozás a tükör előtt történik.
A gyermekek fáradtsági szintjét az észlelt terhelési szint alapján határozzák meg.
Mindkét csoport beavatkozása 8 hétig tart.
Az értékelési paramétereket a beavatkozások megkezdése előtt és a 8 hét végén alkalmazzák.
Az elsődleges mérési paraméterek közé tartozó légzési teljesítményt és légzőizom-erőt a maximális belégzési nyomás és a maximális kilégzési nyomás méri; A tüdőkapacitásokat spirométerrel értékelik, ahol tüdőfunkciós teszteket alkalmaznak, a köhögés hatékonyságát pedig a Köhögés csúcsértékének mérésével.
Trunk Control Measurement Scale a törzsvezérlés értékelésében; Átdolgozott felső végtag modul a felső végtag funkcióinak értékeléséhez.
A tüdőtérfogat-változások vizsgálatánál mellkas röntgenfelvétellel adatfelvétel készül.
Hammersmith Functional Motor Scale a bruttó motoros funkciók értékelésében; A gyermekek életminőségének skáláját fogják használni az esetek életminőségének értékelésére; a gyermekeket érintő családi tényezőket a Zarit Gondozói Terh skála segítségével kérdezzük meg.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
40
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Bağcılar
-
Istanbul, Bağcılar, Pulyka, 34214
- Medipol Mega University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok, akiknél az 5q spinális izomsorvadás (SMA) homozigóta géndeléció, mutáció vagy összetett heterozigóta genetikai dokumentációja van, és akiknél klinikailag SMA-t diagnosztizáltak,
- 5-18 év közöttiek,
- 25%-nál nagyobb becsült vitális kapacitással rendelkezik
- A maximális belégzési kapacitás kevesebb, mint 60 cmH2O,
- Gyermekek, akik legalább 5 másodpercig tudnak támasz nélkül ülni, és akiknél nincs, vagy 3 hétig nem fordult elő akut reverzibilis, a felső légutakat érintő esemény.
Kizárási kritériumok:
- Felső végtag- és gerincműtéten átesett,
- egyéb ortopédiai és neurológiai problémái vannak,
- Kognitív károsodások, amelyek akadályozhatják az egyszerű verbális parancsok megértését,
- Látás- vagy hallássérültek,
- Koraszülés
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Tüdőrehabilitációs csoport
A program heti 5 napon, napi 2 alkalommal 8 héten keresztül zajlik, egy nap a klinikán a kutató felügyelete mellett, a másik négy alkalom pedig otthon, a gondozó felügyelete mellett. A gondozókat megtanítják az otthoni légzésrehabilitációs technikákra is. A tüdőrehabilitációs tréning program rekeszizom légzésből, ajakszorításból és szegmentális légzésből áll. Légzőizom edzés: Kutatásunkban az IMT-t ülő helyzetben, kézi küszöbszelepes eszközzel (Orygen Inspiratory Valve) végezzük, amely egy rugós szelepen keresztül állítható belégzési ellenállást biztosít, 0-70 cmH2O-ig változtatható nyomásterheléssel. A belégzési izmok edzését a maximális belégzési nyomás (MIP) 30%-ának kiszámításával kell alkalmazni. A heti klinikai látogatások során a MIP értéket újraszámítják, és meghatározzák az aktuális nyomásküszöbértéket. |
A tüdőrehabilitáció rekeszizom, ajakszorító és szegmentális légzési technikákból áll, valamint a belégzési izmok edzését is tartalmazza (a maximális belégzési nyomás 30%-át állítja be)
|
|
Kísérleti: Csomagtartó Ellenőrző Képzési Csoport
A program heti 3 napon, minden ülésen tüdőrehabilitációval, összesen 45-60 perces időtartamban, 8 héten keresztül zajlik majd.
Azon gyermekek képzése, akiknek értékelése befejeződött, az egyénileg felépített tüdőrehabilitációs és törzskontroll tréningprogramok kidolgozása után kezdődik.
A tüdőrehabilitáció tartalma rekeszizom légzésből, ajakszorításból, szegmentális légzésből és IMT-ből áll.
A törzsizom-aktiválást, a medenceszabályozást és a proximális stabilizálást szolgáló gyakorlatokat és tevékenységeket a törzs és a farizom erősítő gyakorlataival együtt alkalmazzák.
A gyakorlatok intenzitása és szintje fokozatosan növekszik.
A karosszéria-ellenőrzési munka először kemény talajon kezdődik, majd puha talajon és dinamikus felületeken folytatódik.
Minden trönkvezérlő képzést aktívan vagy aktívan segítve alkalmaznak.
|
A tüdőrehabilitáció rekeszizom, ajakszorító és szegmentális légzési technikákból áll, valamint a belégzési izmok edzését is tartalmazza (a maximális belégzési nyomás 30%-át állítja be)
A törzskontroll gyakorlatok az idegrendszeri fejlődési folyamaton fognak alapulni.
A gyakorlatok fokozatosan olyan tevékenységeket foglalnak magukban, mint a nyújtás, fordulás stb., miközben különböző felületeken (kemény/puha) ülünk.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Belégzési izomerő
Időkeret: 8 hét
|
A belégzési izmok erejét a maximális belégzési nyomás (MIP) segítségével értékeljük.
A MIP méréshez a résztvevőket arra kérik, hogy végezzenek maximális belégzést a maximális kilégzést követő maradék tüdőtérfogattól kezdve a teljes tüdőkapacitásig.
|
8 hét
|
|
Kilégzési izomerő
Időkeret: 8 hét
|
A kilégzési izomerőt a maximális kilégzési nyomás (MEP) fogja értékelni.
A MEP méréshez a résztvevőket arra kérik, hogy a teljes tüdőkapacitástól a maradék térfogatig maximális kilégzési erőfeszítést tegyenek.
A rendszer rögzíti a legalább 1 másodpercig fenntartott nyomásküszöböket.
Ezeknek a manővereknek a legmagasabb nyomásértékét, H2O cm-ben kifejezve, rögzítjük.
|
8 hét
|
|
Tüdőfunkció teszt
Időkeret: 8 hét
|
A résztvevők ülő helyzetben lesznek a spirometriás mérés során az American Thoracic Society és az European Respiratory Society nyilatkozatának szabványaival és ajánlásaival összhangban.
Spirometriás (Spirobank MIR, Olaszország) méréssel mérik a résztvevők kényszerített vitálkapacitását (FVC), a kényszerített kilégzés 1. másodpercében kilélegzett levegő mennyiségét (FEV1), a FEV1/FVC arányt, a kilégzési csúcsáramlás (PEF) értékeit.
Legalább három sikeres spirometriás értékelést rögzítenek.
Az FVC a mély belégzést követően gyorsan és erőteljesen kilélegzett levegő térfogata.
A PEF értéket a maximális belégzéssel, majd a maximális kilégzéssel mérik.
Általában a FEV1 mérésekkel korrelál.
A spirometriás tesztek értelmezésében az áramlási-térfogat- és időgörbe alakjának, számszerű paramétereinek vizsgálatával a légzési diszfunkció típusáról és súlyosságáról nyerhetünk információt.
|
8 hét
|
|
A köhögés hatékonysága
Időkeret: 8 hét
|
A köhögés hatékonyságát Peak Flow mérővel értékeljük.
Ez az érték a kilégzési izmokról nyújt információt.
A segítségnyújtás nélküli köhögés képességének értékeléséhez a pácienst arra kérik, hogy ülő helyzetben köhögjön a lehető legerősebben egy kis kézi eszközbe, amelyet csúcsáramlásmérőnek (ExpiritePeak Flow Meter DL-F03) neveznek.
Ezt a mért értéket csúcsköhögés-áramlásnak (PCF) nevezik.
Ezek az értékek jelzik a beteg betegségének progresszióját, a váladék eltávolításának képességét és a légúti szövődmények kialakulásának kockázatát.
A PCF-et 4-8 évesnél idősebb gyermekeknél alkalmazzák.
A várható érték egészséges egyénekben PCF ≥ 360 l/perc.
Az a tény, hogy ez az érték 270 l/perc a DMD-ben, egy másik neuromuszkuláris izombetegségben szenvedő gyermekeknél, azt mutatja, hogy a résztvevők megfelelő köhögéssel rendelkeznek.
A 160 l/perc alá eső PCF-érték nem megfelelő légúti ürítést jelez.
Az abszolút értékeket a három egymást követő próba közül a legnagyobb kiválasztásával határozzuk meg.
|
8 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Trunk Control
Időkeret: 8 hét
|
A trönkvezérlést a Trunk Control Measurement Scale fogja értékelni.
A gyermekek törzskontroll szintjeit először a trunkkontroll mérési skála (TCMS) szerint határozzák meg, amelyet agyi bénulásban szenvedő gyermekek számára fejlesztettek ki.
A TCMS 15 elemből áll, amelyek 2 különböző, a törzsvezérléssel kapcsolatos paramétert értékelnek; Az egyik paraméter a statikus, a másik a dinamikus ülőegyensúly.
Nemcsak a törzsvezérlést, hanem a törzskompenzációt is értékeli a végtagmozgások során.
A dinamikus ülőegyensúlyon belül az elérési és elérési egyensúlyi paraméterek is értékelésre kerülnek.
Az összpontszám 0-tól 58-ig terjed, a magasabb pontszámok jó törzsirányítást jeleznek.
|
8 hét
|
|
A felső végtagok funkciói
Időkeret: 8 hét
|
A felső végtag funkcióit a spinális izomsorvadásra vonatkozó felülvizsgált felső végtag modul értékeli.
Az SMA felülvizsgált felső végtag modulja 19 elemet tartalmaz, és összesen 37 pontból értékelik.
Az első tétel nem számít bele a pontozásba, a maradék 18 tételt pedig 0-2 pont között értékelik, kivéve az I. tételt, és csak az I. tételt 0-1 pont között értékelik.
A modult összesen 37 pontra számítják, a magasabb pontszámok jobb felső végtagi funkciót jeleznek.
|
8 hét
|
|
Bruttó motorfunkció
Időkeret: 8 hét
|
A bruttó motorfunkciók szintjét a Hammersmith Functional Motor Scale fogja értékelni.
Az SMA-ban szenvedő, járni tudó és nem tudó gyermekek motoros funkcióváltozásait méri.
33 elemből áll, amelyek jelzik a motoros funkciók végrehajtásának képességét, mint például a széken támasztás nélküli ülés, arccal lefelé fekvés vagy felborulás, a fej felemelése a hason fekvő helyzetből és a kúszás.
Minden egyes tevékenység, tételekre bontva, 3 pontos rendszerben kerül értékelésre, 2 pont a "módosítás nélkül teljesít", 1 pont a "módosítással/adaptációval/kompenzációval végzi" és 0 pont a "nem tudja elvégezni a feladatot".
A skálán a maximális pontszám 66, a magasabb pontszám pedig jobb motoros funkciókat jelent.
|
8 hét
|
|
A gyermekek életminősége
Időkeret: 8 hét
|
Az SMA-ban szenvedő betegek életminőségének értékelésében; Pediatric Life Quality of Life Questionary-Generic Core (PedsQL-GC) kerül felhasználásra.
Megkérdőjelezi a fizikai egészség, az érzelmi funkcionalitás és a szociális funkcionalitás területeit, amelyek az Egészségügyi Világszervezet által meghatározott egészségi állapot jellemzői.
A tételeket 0 és 100 között pontozzák.
Ha a kérdésre a válasz sohasem jelölést kap, akkor 0=100, ha ritkán van megjelölve, akkor 1=75, ha néha, akkor 2=50, ha gyakran van megjelölve, 3=25-öt kap, ha pedig szinte mindig megjelölve, akkor 4=0 pontot kap.
Az összpontszámot úgy kapjuk meg, hogy összeadjuk a pontokat, és elosztjuk a teljesített tételek számával.
Ha a skála több mint 50%-a nincs kitöltve, a skála nem kerül értékelésre.
Minél magasabb az összpontszám, annál jobbnak ítélik meg az egészséggel összefüggő életminőséget.
|
8 hét
|
|
A gondozó terhe
Időkeret: 8 hét
|
A gondozói terhek pontszámát a Zarit gondozói teherinterjú értékeli.
Zarit, Reever és Bach-Peterson fejlesztette ki 1980-ban.
Ez egy olyan skála, amely a gondozásra szoruló egyének gondozói által tapasztalt szorongást értékeli.
A skála, amelyet maguk a gondozók vagy a kutató megkérdezésével tölthetünk ki, 19 állításból áll, amelyek meghatározzák a gondozás hatását az egyén életére.
A skála Likert-típusú értékelése 1-től 5-ig terjed, például soha, ritkán, néha, gyakran vagy szinte mindig.
A magas skálapontszám azt jelzi, hogy az átélt szorongás magas.
|
8 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2024. február 21.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. december 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. december 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. december 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. december 18.
Első közzététel (Tényleges)
2023. december 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. május 2.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 29.
Utolsó ellenőrzés
2023. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- E-10840098-772.02-198
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .