척수 근육 위축 환자의 두 가지 다른 치료 방식
2025년 4월 29일 업데이트: gorkem ata, Istanbul Medipol University Hospital
척수근위축 아동을 대상으로 체간 조절 훈련과 폐재활 프로그램의 효과 검토
척수근위축증(SMA)은 척수의 알파 운동 뉴런의 퇴화를 특징으로 하는 심각한 신경근 질환으로, 특히 근위부 및 축 근육의 진행성 근육 위축 및 약화를 초래합니다.
SMA는 호흡근 약화, 재발성 감염, 야간 환기 저하를 유발하여 이병률과 사망률에 크게 기여합니다.
SMA가 있는 어린이는 건강한 대조군에 비해 호흡 및 몸통 근육 약화를 나타내는 경우가 많습니다.
우리 프로젝트의 목표는 SMA 아동의 체간 조절 운동과 함께 흡기 근육 훈련을 포함한 폐 재활의 영향을 조사하는 것입니다.
이 연구에는 최대 흡기 용량이 물 속 60cm(cmH2O) 미만이고 예상 폐활량이 25% 이상이며 5초 이상 지지 없이 앉아 있을 수 있는 능력을 갖춘 5~18세 SMA 환자 30명이 포함됩니다.
참가자는 폐 재활 그룹(그룹 1, n=15)과 몸통 제어 훈련 그룹(그룹 2, n=15)의 두 그룹에 무작위로 배정됩니다.
그룹 1은 횡격막 호흡, 입술 오므리기 호흡, 분절 호흡을 포함하는 호흡 운동과 흡기 근육 훈련(IMT)을 받게 됩니다.
IMT는 적절한 저항에서 시작하여 지정된 휴식 간격으로 하루에 한 번, 각 10분씩 10주기로 구성된 휴대용 장치로 관리됩니다.
또한 최대 흡기압(MIP)의 30%를 계산하여 적용됩니다.
주간 진료소 방문 동안 MIP 값이 다시 계산되고 현재 역치 압력 값이 결정됩니다.
그룹 2에서는 폐 재활과 함께 어린이가 몸통 조절 운동에 참여하게 되며, 골반 조절, 근위부 안정화, 몸통 및 둔부 근육 강화에 초점을 맞춰 난이도가 점차 증가합니다.
모든 개입은 거울 앞에서 수행됩니다.
8주 개입이 끝나면 MIP 및 최대 호기압(MEP)을 사용하여 호흡 근육 성능을 측정하고 폐활량 측정을 사용하여 폐용적 변화를 모니터링하며 최대 기침 흐름을 사용하여 기침의 효과를 평가합니다. .
몸통 조절 측정 척도, 개정된 상지 모듈 및 아동의 삶의 질 척도는 각각 몸통 조절, 상지 기능 및 삶의 질을 평가합니다.
Hammersmith Functional Motor Scale은 총 운동 기능을 평가하고 Zarit Caregiver Burden Scale은 아동에게 영향을 미치는 가족 요인에 대해 문의합니다.
연구 개요
상세 설명
척수근위축증(SMA)은 척수의 알파 운동 뉴런이 변성되어 진행성, 주로 근위부 및 축성 근육 위축 및 약화를 초래하는 심각한 신경근 질환입니다.
발병률은 출생아 6,000명 또는 10,000명당 1명입니다.
질병의 중증도는 매우 다양합니다.
이는 SMA 소아에서 호흡 근육 약화, 재발성 호흡기 감염, 야간 호흡 저하로 인한 기침 장애를 유발하며 이병률과 사망률의 주요 원인 중 하나입니다.
호흡 근육 약화 외에도 SMA 소아는 건강한 대조군에 비해 몸통과 목 근육 활동이 적습니다.
우리 프로젝트의 목적은 SMA가 있는 어린이의 호흡 매개변수에 대한 폐 재활 실습 및 체간 조절 훈련과 폐 재활이 결합된 효과를 조사하는 것입니다.
5~18세 사이의 최대 흡기 용량이 60cmH2O 미만이고, 예상 폐활량이 25% 이상이며, 5초 이상 지지 없이 앉아 있을 수 있는 SMA 환자 40명이 포함됩니다. 프로젝트.
SMA 아동은 무작위로 두 그룹으로 나뉩니다.
그룹 1은 폐 재활 그룹(n=20)이 되고, 그룹 2는 몸통 조절 훈련 그룹(n=20)이 됩니다.
그룹 1의 어린이는 호흡 운동과 흡기 근육 훈련 중재를 받습니다.
호흡운동은 흡기효율을 높이기 위한 횡격막 호흡과 환기를 증가시켜 산소 공급을 향상시키는 입술 오므리기 호흡으로 구성됩니다.
또한 부분 호흡 중에 손이나 벨트를 사용하여 압력을 가하면 고유 감각이 제공되고 관련 부위가 더 잘 확장됩니다.
흡기 근육 훈련은 휴대용 장치의 도움으로 수행됩니다.
흡기 근육 훈련 프로그램은 적절한 저항에서 시작되며, 하루에 한 번, 각 10분씩, 사이에 1분씩 휴지하고, 사이에 20초씩 휴지하는 총 10주기로 구성됩니다.
폐 운동 중에는 참가자의 발가락에 맥박 산소 측정 장치를 부착하여 어린이의 산소 수준을 모니터링합니다.
폐 재활 외에도 그룹 2의 어린이는 골반 조절 및 근위부 안정화 운동과 활동을 결합한 운동과 몸통 및 둔부 근육 강화 운동을 사용하는 점점 난이도가 높아지는 몸통 조절 운동을 수행합니다.
모든 개입은 거울 앞에서 수행됩니다.
어린이의 피로 수준은 인지된 활동 수준에 따라 결정됩니다.
두 그룹의 개입은 8주 동안 지속됩니다.
평가 매개변수는 개입이 시작되기 전과 8주 후에 적용됩니다.
1차 측정 매개변수 중 호흡수행과 호흡근력은 최대 흡기압과 최대 호기압으로 측정됩니다. 폐활량은 폐 기능 검사를 적용한 폐활량계 장치를 사용하여 평가하고, 최대 기침 유량 값을 측정하여 기침 효과를 평가합니다.
몸통 조절 평가에 있어서 몸통 조절 측정 척도; 상지 기능 평가를 위해 수정된 상지 모듈.
폐용적 변화를 검사할 때 흉부 방사선 사진을 사용하여 데이터 기록을 생성합니다.
총 운동 기능 평가에 있어서 Hammersmith Functional Motor Scale; 아동의 삶의 질 척도는 사례의 삶의 질을 평가하는 데 사용됩니다. Zarit Caregiver Burden Scale을 사용하여 어린이에게 영향을 미치는 가족적 요인에 대해 질문할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
40
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
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Bağcılar
-
Istanbul, Bağcılar, 칠면조, 34214
- Medipol Mega University Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 5q 척수성 근위축증(SMA) 동형접합 유전자 결실, 돌연변이 또는 복합 이형접합체에 대한 유전적 기록이 있고 임상적으로 SMA 진단을 받은 사람,
- 5~18세 사이의 사람들,
- 예측 폐활량이 25% 이상인 경우,
- 최대 흡기 용량은 60cmH2O 미만이며,
- 최소 5초 동안 지지 없이 앉아 있을 수 있고 상기도에 영향을 미치는 급성 가역적 사건이 3주 동안 발생하지 않은 아동.
제외 기준:
- 상지수술과 척추수술을 받은 경험이 있으며,
- 기타 정형외과적, 신경학적 문제가 있는 경우,
- 간단한 언어적 명령을 이해하지 못하는 인지 장애가 있는 경우,
- 시각 또는 청각 장애가 있는 사람,
- 조산
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 폐재활그룹
프로그램은 주 5일, 1일 2회 8주 동안 진행되며, 하루는 연구자의 감독 하에 진료소에서, 나머지 4회는 간병인의 감독 하에 가정에서 진행됩니다. 간병인은 또한 집에서 적용할 수 있는 호흡 재활 기술을 배우게 됩니다. 폐재활 훈련 프로그램은 횡격막 호흡, 입술 오므리기 호흡, 분절 호흡으로 구성됩니다. 흡기 근육 훈련: 우리 연구에서 IMT는 0-70 cmH2O의 가변 압력 부하 조정 기능이 있는 스프링 장착 밸브를 통해 조정 가능한 흡기 저항을 제공하는 휴대용 임계 밸브 장치(Orygen 흡기 밸브)를 사용하여 앉은 자세에서 수행됩니다. 최대 흡기압(MIP)의 30%를 계산하여 흡기 근육 트레이닝을 적용합니다. 주간 진료소 방문 동안 MIP 값이 다시 계산되고 현재 역치 압력 값이 결정됩니다. |
폐 재활은 횡격막, 입술 오므리기 및 부분 호흡 기술로 구성되며 흡기 근육 훈련도 포함됩니다(최대 흡기압 값의 30% 조정).
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실험적: 트렁크 컨트롤 훈련 그룹
이 프로그램은 주 3일, 각 세션마다 폐 재활을 포함하여 총 45~60분 동안 8주 동안 진행됩니다.
평가가 완료된 아동에 대한 훈련은 개별적으로 구성된 폐 재활 및 체간 조절 훈련 프로그램이 만들어진 후에 시작됩니다.
폐재활의 내용은 횡격막 호흡, 입술 오므리기 호흡, 분절 호흡, IMT로 구성됩니다.
몸통 근육 활성화, 골반 조절, 근위부 안정화를 위한 운동 및 활동은 몸통 및 둔부 근육 강화 운동과 함께 사용됩니다.
운동의 강도와 수준은 점차적으로 증가됩니다.
차체 제어 작업은 먼저 단단한 지면에서 시작한 다음 부드러운 지면과 동적 표면에서 계속됩니다.
모든 몸통 제어 훈련은 적극적으로 적용되거나 적극적으로 지원됩니다.
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폐 재활은 횡격막, 입술 오므리기 및 부분 호흡 기술로 구성되며 흡기 근육 훈련도 포함됩니다(최대 흡기압 값의 30% 조정).
몸통 조절 운동은 신경 발달 과정을 기반으로 합니다.
운동에는 다양한 표면(단단함/부드러움)에 앉아 스트레칭, 회전 등의 활동이 점진적으로 포함됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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흡기근력
기간: 8주
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흡기근력은 최대 흡기압(MIP)으로 평가됩니다.
MIP 측정의 경우 참가자는 최대 호기 후 잔여 폐량부터 시작하여 총 폐용량까지 최대 흡기를 수행해야 합니다.
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8주
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호기근력
기간: 8주
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호기 근력은 최대 호기압(MEP)으로 평가됩니다.
MEP 측정의 경우 참가자는 총 폐활량에서 잔여량까지 최대 호기 노력을 하도록 요청받게 됩니다.
최소 1초 동안 지속되는 압력 임계값이 기록됩니다.
cmH2O로 표시되는 이러한 조작의 최고 압력 값이 기록됩니다.
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8주
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폐기능 검사
기간: 8주
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참가자는 미국 흉부 학회 및 유럽 호흡기 학회 성명서의 표준 및 권장 사항에 따라 폐활량 측정 중에 앉은 자세를 취하게 됩니다.
참가자의 강제 폐활량(FVC), 강제 호기 1초 동안 내쉬는 공기량(FEV1), FEV1/FVC 비율, 최대 호기 유량(PEF) 값은 폐활량 측정(Spirobank MIR, 이탈리아) 측정을 통해 측정됩니다.
최소 3번의 성공적인 폐활량 측정 평가가 기록됩니다.
FVC는 깊은 흡기 후 빠르고 강력하게 내쉬는 공기의 양입니다.
PEF 값은 최대 흡기 후 최대 호기로 측정됩니다.
일반적으로 FEV1 측정과 상관관계가 있습니다.
폐활량 측정 테스트의 해석에서 유량 및 시간 곡선의 모양과 수치 매개변수를 살펴봄으로써 호흡 기능 장애의 유형과 심각도에 대한 정보를 얻을 수 있습니다.
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8주
|
|
기침의 효능
기간: 8주
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기침의 효과는 최대 유량 측정기로 평가됩니다.
이 값은 호기 근육에 대한 정보를 제공합니다.
도움 없이 기침할 수 있는 능력을 평가하기 위해 환자에게 앉은 자세에서 피크 유량계(ExpiritePeak Flow Meter DL-F03)라는 소형 휴대용 장치를 대고 가능한 세게 기침하도록 요청합니다.
이 측정된 값을 최대 기침 유량(PCF)이라고 합니다.
이러한 값은 환자의 질병 진행, 분비물 제거 능력 및 호흡기 합병증 발생 위험에 대한 지표를 제공합니다.
PCF는 4~8세 이상의 어린이에게 적용됩니다.
건강한 개인의 예상 값은 PCF ≥ 360L/분입니다.
또 다른 신경근 근육 질환인 DMD를 앓고 있는 어린이의 경우 이 값이 270L/분이라는 사실은 참가자가 적절한 기침을 하고 있음을 보여줍니다.
PCF 값이 160L/분 미만으로 떨어지면 기도 확보가 부족함을 나타냅니다.
절대값은 세 번의 연속 시도 중 가장 큰 것을 선택하여 결정됩니다.
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8주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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트렁크 제어
기간: 8주
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트렁크 컨트롤은 트렁크 컨트롤 측정 척도로 평가됩니다.
먼저 뇌성마비 아동을 위해 개발된 TCMS(Trunk Control Measurement Scale)에 따라 어린이의 체간 조절 수준을 결정합니다.
TCMS는 트렁크 제어와 관련된 2가지 다른 매개변수를 평가하는 15개 항목으로 구성됩니다. 매개변수 중 하나는 정적 앉은 균형이고 다른 하나는 동적 앉은 균형입니다.
몸통 조절뿐만 아니라 사지 움직임 중 몸통 보상도 평가합니다.
동적 앉은 자세 균형 내에서 도달 및 도달의 균형 매개변수도 평가됩니다.
총점의 범위는 0에서 58점이며, 점수가 높을수록 몸통 조절이 좋은 것을 의미합니다.
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8주
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상지 기능
기간: 8주
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상지 기능은 척수 근육 위축에 대한 개정된 상지 모듈을 통해 평가됩니다.
SMA용으로 수정된 상지 모듈은 19개 항목을 포함하며 총 37점 중 평가됩니다.
첫 번째 문항은 채점에 포함되지 않으며, I항목을 제외한 나머지 18개 문항은 0~2점 사이로 평가하며, I항목만 0~1점 사이로 평가한다.
모듈은 총 37점으로 계산되었으며, 점수가 높을수록 상지 기능이 우수함을 의미합니다.
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8주
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총 운동 기능
기간: 8주
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총 운동 기능 수준은 Hammersmith Functional Motor Scale로 평가됩니다.
걸을 수 있는 SMA 아동과 걸을 수 없는 아동의 운동 기능 변화를 측정합니다.
지지 없이 의자에 앉기, 엎드리거나 구르기, 엎드린 자세에서 머리 들기, 기어오기 등의 운동 기능을 수행하는 능력을 나타내는 33개 항목으로 구성되어 있다.
항목으로 분류된 각 활동은 "수정 없이 수행함" 2점, "수정/적응/보상을 통해 수행함" 1점, "과제를 수행할 수 없음" 0점으로 3점 시스템으로 채점됩니다.
척도의 최대 점수는 66점이며, 점수가 높을수록 운동 기능이 향상되었음을 의미합니다.
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8주
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어린이의 삶의 질
기간: 8주
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SMA 환자의 삶의 질을 평가합니다. 소아 삶의 질 질문-일반 핵심(PedsQL-GC)이 사용됩니다.
세계보건기구(WHO)가 정의한 건강 상태의 특징인 신체 건강, 정서적 기능, 사회적 기능 영역에 대해 질문합니다.
항목의 점수는 0-100 사이입니다.
질문에 대한 답변이 전혀 없음으로 표시되면 0=100, 드물게 표시되면 1=75, 가끔 표시되면 2=50, 자주 표시되면 2=50을 받습니다. 3=25점을 받고, 거의 항상으로 표시되면 4=0점을 받습니다.
총점은 점수를 더한 후 완료한 항목 수로 나누어 계산됩니다.
척도가 50% 이상 채워지지 않으면 척도가 평가되지 않습니다.
총점이 높을수록 건강관련 삶의 질이 더 좋게 인식되는 것을 의미한다.
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8주
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간병인의 부담
기간: 8주
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간병인 부담 점수는 Zarit 간병인 부담 인터뷰를 통해 평가됩니다.
1980년 Zarit, Reever, Bach-Peterson에 의해 개발되었습니다.
돌봄이 필요한 개인의 간병인이 경험하는 고통을 평가하는 데 사용되는 척도입니다.
간병인 자신이나 연구자에게 질문하여 완성할 수 있는 척도는 간병이 개인의 삶에 미치는 영향을 결정하는 19개의 문항으로 구성됩니다.
척도는 전혀, 거의, 가끔, 자주 또는 거의 항상과 같이 1부터 5까지의 리커트 유형 등급을 갖습니다.
척도 점수가 높을수록 경험하는 고통이 높다는 것을 나타냅니다.
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8주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 2월 21일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 29일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 12월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 5월 2일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2023년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
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