Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dwie różne metody leczenia pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni

18 grudnia 2023 zaktualizowane przez: gorkem ata, Istanbul Medipol University Hospital

Badanie wpływu treningu kontroli tułowia i programu rehabilitacji płuc u dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka choroba nerwowo-mięśniowa charakteryzująca się zwyrodnieniem neuronów ruchowych alfa w rdzeniu kręgowym, co powoduje postępujący zanik i osłabienie mięśni, zwłaszcza mięśni proksymalnych i osiowych. SMA powoduje osłabienie mięśni oddechowych, nawracające infekcje i nocną hipowentylację, co znacząco przyczynia się do zachorowalności i śmiertelności. Dzieci chore na SMA często wykazują osłabienie mięśni oddechowych i tułowia w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną. Celem naszego projektu jest zbadanie wpływu rehabilitacji oddechowej, obejmującej trening mięśni wdechowych i ćwiczenia kontroli tułowia u dzieci chorych na SMA. Do badania zostanie włączonych 30 pacjentów z SMA w wieku 5-18 lat, z maksymalną pojemnością wdechową poniżej 60 centymetrów wody (cmH2O), przewidywaną pojemnością życiową powyżej 25% i możliwością siedzenia bez podparcia dłużej niż 5 sekund. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do dwóch grup: Grupy Rehabilitacji Pulmonologicznej (Grupa 1, n=15) i Grupy Treningowej Kontroli Tułowia (Grupa 2, n=15). Grupa 1 zostanie poddana ćwiczeniom oddechowym i treningowi mięśni wdechowych (IMT), obejmującym oddychanie przeponowe, z zaciśniętymi wargami i segmentowe. IMT będzie podawane za pomocą urządzenia przenośnego, rozpoczynającego się od odpowiedniego oporu i składającego się z 10 cykli po 10 minut, raz dziennie, z wyznaczonymi przerwami na odpoczynek. Stosowane również poprzez obliczenie 30% maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP). Podczas cotygodniowych wizyt lekarskich wartość MIP zostanie przeliczona i ustalona zostanie bieżąca wartość progowa ciśnienia. W Grupie 2, oprócz rehabilitacji oddechowej, dzieci będą wykonywać ćwiczenia kontroli tułowia, stopniowo zwiększając ich trudność, koncentrując się na kontroli miednicy, stabilizacji proksymalnej oraz wzmacnianiu mięśni tułowia i pośladków. Wszystkie zabiegi będą wykonywane przed lustrem. Pod koniec 8-tygodniowej interwencji do pomiaru wydajności mięśni oddechowych zostanie wykorzystana wartość MIP i maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP), spirometria do monitorowania zmian objętości płuc, a szczytowy przepływ kaszlowy zostanie wykorzystany do oceny skuteczności kaszlu . Skala Pomiaru Kontroli Tułowia, Poprawiony Moduł Kończyn Górnych i Skala Jakości Życia Dzieci ocenią odpowiednio kontrolę tułowia, funkcje kończyn górnych i jakość życia. Skala Funkcjonalności Motorycznej Hammersmith oceni ogólne funkcje motoryczne, a Skala Obciążeń Opiekuna Zarit zapyta o czynniki rodzinne wpływające na dziecko.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) to ciężka choroba nerwowo-mięśniowa charakteryzująca się zwyrodnieniem neuronów ruchowych alfa w rdzeniu kręgowym, co powoduje postępujący zanik i osłabienie mięśni, głównie proksymalnych i osiowych. Częstość występowania tej choroby wynosi 1 na 6000 lub 10000 żywych urodzeń. Nasilenie choroby jest bardzo zmienne. Powoduje osłabienie mięśni oddechowych, nawracające infekcje dróg oddechowych i upośledzony kaszel z nocną hipowentylacją u dzieci chorych na SMA i jest jedną z głównych przyczyn zachorowalności i śmiertelności. Oprócz osłabienia mięśni oddechowych, dzieci chore na SMA wykazują mniejszą aktywność mięśni tułowia i szyi w porównaniu ze zdrową grupą kontrolną. Celem naszego projektu jest zbadanie wpływu rehabilitacji pulmonologicznej oraz treningu kontroli tułowia w połączeniu z rehabilitacją pulmonologiczną na parametry oddechowe u dzieci chorych na SMA. Do badania zostanie włączonych czterdziestu pacjentów z SMA w wieku 5-18 lat, z maksymalną pojemnością wdechową mniejszą niż 60 centymetrów wody (cmH2O), przewidywaną pojemnością życiową większą niż 25% i potrafiącymi siedzieć bez wsparcia dłużej niż 5 sekund. projekt. Dzieci chore na SMA zostaną losowo podzielone na 2 grupy. Grupa 1 to grupa rehabilitacji pulmonologicznej (n=20), a grupa 2 to grupa trenująca kontrolę tułowia (n=20). Dzieci z grupy 1 zostaną poddane ćwiczeniom oddechowym i interwencjom w zakresie treningu mięśni wdechowych. Ćwiczenia oddechowe będą polegać na oddychaniu przeponowym w celu zwiększenia efektywności wdechu oraz oddychaniu przez zaciśnięte wargi w celu poprawy dotlenienia poprzez zwiększenie wentylacji. Dodatkowo podczas oddychania segmentowego ucisk wywierany ręką lub za pomocą paska zapewni propriocepcję i lepsze rozciągnięcie odpowiednich rejonów. Trening mięśni wdechowych będzie wykonywany przy pomocy przenośnego urządzenia. Program treningu mięśni wdechowych rozpocznie się od odpowiedniego oporu i będzie składał się z 10 cykli raz dziennie po 10 minut każdy z jednominutowymi przerwami pomiędzy nimi i 20-sekundowymi przerwami pomiędzy nimi. Podczas ćwiczeń płucnych poziom tlenu u dzieci będzie monitorowany za pomocą pulsoksymetru przymocowanego do palców stóp uczestników. Oprócz rehabilitacji pulmonologicznej, dzieci z grupy 2 będą wykonywać ćwiczenia kontroli tułowia o rosnącym stopniu trudności, które wykorzystują kombinację ćwiczeń i czynności kontrolujących miednicę i stabilizację bliższą oraz ćwiczenia wzmacniające mięśnie tułowia i pośladków. Wszystkie zabiegi będą wykonywane przed lustrem. Poziom zmęczenia dzieci zostanie określony na podstawie postrzeganego poziomu wysiłku. Interwencja obu grup będzie trwała 8 tygodni. Parametry oceny zostaną zastosowane przed rozpoczęciem interwencji i na koniec 8 tygodni. Wydajność oddechową i siłę mięśni oddechowych, które należą do podstawowych parametrów pomiarowych, mierzy się za pomocą maksymalnego ciśnienia wdechowego i maksymalnego ciśnienia wydechowego; Pojemność płuc oceniana będzie za pomocą spirometru, w którym stosowane są badania czynności płuc, a skuteczność kaszlu oceniana będzie poprzez pomiar wartości szczytowego przepływu kaszlowego. Skala Pomiaru Kontroli Tułowia w ocenie kontroli tułowia; Zmieniony moduł kończyn górnych do oceny funkcji kończyn górnych. Podczas badania zmian objętości płuc tworzony jest zapis danych za pomocą radiografii klatki piersiowej. Funkcjonalna Skala Motoryczna Hammersmitha w ocenie funkcji motorycznych dużej; Do oceny jakości życia pacjentów wykorzystana zostanie Skala Jakości Życia Dzieci; Czynniki rodzinne wpływające na dzieci zostaną zakwestionowane za pomocą Skali Obciążeń Opiekunów Zarit.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Indyk
      • Istanbul, Indyk
        • Istanbul Medipol Mega Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osoby z udokumentowaną genetyczną delecją, mutacją lub złożoną heterozygotą genu 5q rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) i u których zdiagnozowano klinicznie SMA,
  • Osoby w wieku 5-18 lat,
  • Posiadanie przewidywanej pojemności życiowej większej niż 25%,
  • Maksymalna pojemność wdechowa jest mniejsza niż 60 cmH2O,
  • Dzieci, które potrafią siedzieć bez podparcia przez co najmniej 5 sekund i u których nie wystąpiły żadne ostre odwracalne zdarzenia dotyczące górnych dróg oddechowych lub u których występowały od 3 tygodni.

Kryteria wyłączenia:

  • Po operacji kończyny górnej i kręgosłupa,
  • Mając inne problemy ortopedyczne i neurologiczne,
  • Posiadanie zaburzeń poznawczych, które mogą uniemożliwiać zrozumienie prostych poleceń werbalnych,
  • Niepełnosprawność wzrokowa lub słuchowa,
  • Przedwczesny poród

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Zespół Rehabilitacji Pulmonologicznej

Program będzie realizowany 3 dni w tygodniu, po 30 minut, przez 8 tygodni, jeden dzień w klinice pod okiem badacza, a pozostałe dwie sesje w środowisku domowym pod okiem opiekuna. Opiekunowie zostaną również przeszkoleni w zakresie technik rehabilitacji oddechowej, które można stosować w domu.

Program treningowy rehabilitacji oddechowej składa się z oddychania przeponowego, oddychania przez zaciśnięte wargi i oddychania segmentowego.

Trening mięśni wdechowych: W naszych badaniach IMT będzie wykonywane w pozycji siedzącej przy użyciu ręcznego urządzenia progowego (POWERbreathe Medic Plus International Ltd, Southam, Wielka Brytania), które zapewnia regulowany opór wdechowy za pomocą zaworu sprężynowego z regulacją obciążenia ciśnieniowego o zmiennym zakresie od 1-78 cmH2O. Trening mięśni wdechowych zostanie zastosowany poprzez obliczenie 30% maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP). Podczas cotygodniowych wizyt lekarskich wartość MIP zostanie przeliczona i ustalona zostanie bieżąca wartość progowa ciśnienia.
Inny: Rehabilitacja pulmonologiczna
Rehabilitacja pulmonologiczna składa się z technik oddychania przeponowego, z zaciśniętymi wargami i segmentowego, a także obejmuje trening mięśni wdechowych (dostosuje 30% maksymalnej wartości ciśnienia wdechowego)
Eksperymentalny: Grupa szkoleniowa kontroli bagażnika
Program będzie realizowany 3 dni w tygodniu, z rehabilitacją pulmonologiczną w każdej sesji, łącznie 45-60 minut, przez 8 tygodni. Kształcenie dzieci, których oceny zostaną zakończone, rozpocznie się po stworzeniu indywidualnie opracowanych programów ćwiczeń w zakresie rehabilitacji oddechowej i kontroli tułowia. Treść rehabilitacji pulmonologicznej będzie obejmować oddychanie przeponowe, oddychanie przez zaciśnięte wargi i oddychanie segmentowe. Ćwiczenia i zajęcia aktywizujące mięśnie tułowia, kontrolę miednicy i stabilizację proksymalną będą stosowane łącznie z ćwiczeniami wzmacniającymi tułów i mięśnie pośladkowe. Intensywność i poziom ćwiczeń będą zwiększane stopniowo. Prace związane z kontrolą nadwozia rozpoczną się najpierw na twardym podłożu, a następnie będą kontynuowane na miękkim podłożu i dynamicznych nawierzchniach. Wszystkie szkolenia w zakresie kontroli tułowia będą stosowane aktywnie lub aktywnie wspomagane.
Inny: Szkolenie z kontroli bagażnika
Ćwiczenia kontroli tułowia będą oparte na procesie neurorozwojowym. Ćwiczenia będą stopniowo obejmować czynności takie jak rozciąganie, skręcanie itp. podczas siedzenia na różnych powierzchniach (twardych/miękkich).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Siła mięśni wdechowych
Ramy czasowe: 8 tygodni
Siła mięśni wdechowych będzie oceniana na podstawie maksymalnego ciśnienia wdechowego (MIP). W przypadku pomiaru MIP uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie maksymalnego wdechu, zaczynając od resztkowej objętości płuc po maksymalnym wydechu, aż do całkowitej pojemności płuc.
8 tygodni
Siła mięśni wydechowych
Ramy czasowe: 8 tygodni
Siłę mięśni wydechowych ocenia się na podstawie maksymalnego ciśnienia wydechowego (MEP). W przypadku pomiaru MEP uczestnicy zostaną poproszeni o wykonanie maksymalnego wysiłku wydechowego od całkowitej pojemności płuc do objętości zalegającej. Rejestrowane będą progi ciśnienia utrzymujące się przez co najmniej 1 sekundę. Rejestrowana będzie najwyższa wartość ciśnienia tych manewrów, wyrażona w cmH2O.
8 tygodni
Test czynności płuc
Ramy czasowe: 8 tygodni
Podczas pomiaru spirometrycznego uczestnicy będą przyjmować pozycję siedzącą, zgodnie ze standardami i zaleceniami oświadczenia Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej i Europejskiego Towarzystwa Chorób Układu Oddechowego. Wymuszona pojemność życiowa (FVC), objętość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie wymuszonego wydechu (FEV1), stosunek FEV1/FVC, wartości szczytowego przepływu wydechowego (PEF) uczestników zostaną zmierzone za pomocą pomiaru spirometrycznego (Spirobank MIR, Włochy). Odnotowane zostaną co najmniej trzy pomyślne oceny spirometryczne. FVC to objętość powietrza wydychanego szybko i z dużą siłą po głębokim wdechu. Wartość PEF mierzy się poprzez maksymalny wdech, po którym następuje maksymalny wydech. Zwykle koreluje z pomiarami FEV1. W interpretacji badań spirometrycznych informację o rodzaju i nasileniu dysfunkcji układu oddechowego można uzyskać obserwując kształt i parametry liczbowe krzywej przepływ-objętość i czas.
8 tygodni
Skuteczność kaszlu
Ramy czasowe: 8 tygodni
Skuteczność kaszlu zostanie oceniona za pomocą miernika przepływu szczytowego. Wartość ta dostarcza nam informacji o mięśniach wydechowych. Aby ocenić zdolność kaszlu bez pomocy, pacjent proszony jest o możliwie najintensywniejsze kasłanie w pozycji siedzącej do małego podręcznego urządzenia zwanego przepływomierzem szczytowym (ExpiritePeak Flow Meter DL-F03). Ta zmierzona wartość nazywana jest szczytowym przepływem kaszlowym (PCF). Wartości te będą wskaźnikiem postępu choroby pacjenta, jego zdolności do usuwania wydzieliny i ryzyka wystąpienia powikłań ze strony układu oddechowego. PCF stosuje się u dzieci w wieku powyżej 4-8 lat. Oczekiwana wartość u zdrowych osób wynosi PCF ≥ 360 l/min. Fakt, że wartość ta wynosi 270 l/min u dzieci z DMD, inną chorobą mięśni nerwowo-mięśniowych, pokazuje, że uczestnicy mają odpowiedni kaszel. Wartość PCF spadająca poniżej 160 l/min wskazuje na niewystarczający klirens dróg oddechowych. Wartości bezwzględne zostaną określone poprzez wybranie największej z trzech kolejnych prób.
8 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kontrola bagażnika
Ramy czasowe: 8 tygodni
Kontrola tułowia będzie oceniana za pomocą skali pomiaru kontroli tułowia. Poziomy kontroli tułowia u dzieci zostaną najpierw określone zgodnie ze Skalą Pomiaru Kontroli Tułowia (TCMS), opracowaną dla dzieci z porażeniem mózgowym. TCMS składa się z 15 elementów, które oceniają 2 różne parametry związane z kontrolą łącza; Jednym z parametrów jest statyczna równowaga podczas siedzenia, a drugim dynamiczna równowaga podczas siedzenia. Ocenia nie tylko kontrolę tułowia, ale także kompensację tułowia podczas ruchów kończyn. W ramach dynamicznej równowagi siedzącej oceniane są także parametry równowagi w sięganiu i sięganiu. Całkowite wyniki wahają się od 0 do 58, przy czym wyższe wyniki wskazują na dobrą kontrolę tułowia.
8 tygodni
Funkcje kończyn górnych
Ramy czasowe: 8 tygodni
Funkcje kończyn górnych zostaną ocenione za pomocą poprawionego modułu kończyn górnych pod kątem rdzeniowego zaniku mięśni. Zmieniony moduł kończyny górnej dla SMA zawiera 19 pozycji i jest oceniany na łączną liczbę 37 punktów. Pierwsza pozycja nie jest uwzględniana w punktacji, a pozostałych 18 pozycji ocenianych jest w przedziale 0-2 punkty, za wyjątkiem pozycji I, a tylko pozycja I oceniana jest w przedziale 0-1 punktów. Moduł liczony jest łącznie na 37 punktów, wyższe wyniki oznaczają lepszą funkcję kończyny górnej.
8 tygodni
Objętość klatki piersiowej
Ramy czasowe: 8 tygodni
Rejestracja danych zostanie utworzona przy użyciu radiografii klatki piersiowej w celu zbadania zmian w objętości płuc.
8 tygodni
Funkcja motoryczna duża
Ramy czasowe: 8 tygodni
Poziomy funkcji motorycznych dużej zostaną ocenione za pomocą skali motorycznej funkcjonalnej Hammersmith. Mierzy zmiany funkcji motorycznych u dzieci chorych na SMA, które potrafią i nie mogą chodzić. Składa się z 33 pozycji, które określają zdolność do wykonywania funkcji motorycznych, takich jak siedzenie na krześle bez podparcia, leżenie twarzą w dół lub przewracanie się, podnoszenie głowy z pozycji leżącej oraz raczkowanie. Każde działanie, podzielone na pozycje, jest oceniane w systemie 3-punktowym, gdzie 2 punkty za „wykonuje bez modyfikacji”, 1 punkt za „wykonuje z modyfikacją/adaptacją/kompensacją” i 0 punktów za „nie może wykonać zadania”. Maksymalny wynik w skali wynosi 66, a wyższy wynik oznacza lepsze funkcje motoryczne.
8 tygodni
Jakość życia dzieci
Ramy czasowe: 8 tygodni
W ocenie jakości życia pacjentów z SMA; Wykorzystany zostanie kwestionariusz dotyczący jakości życia dziecka – ogólny rdzeń (PedsQL-GC). Kwestionuje obszary zdrowia fizycznego, funkcjonalności emocjonalnej i funkcjonalności społecznej, które są cechami stanu zdrowia zdefiniowanymi przez Światową Organizację Zdrowia. Przedmioty są oceniane w skali od 0 do 100. Jeżeli odpowiedź na pytanie jest oznaczona jako nigdy, otrzymuje 0=100, jeśli jest oznaczona jako rzadka, otrzymuje 1=75, jeśli jest oznaczona jako czasami, otrzymuje 2=50, jeśli jest zaznaczona tak często, otrzymuje 3=25, a jeśli jest zaznaczone jako prawie zawsze, to otrzymuje 4=0 punktów. Całkowity wynik uzyskuje się poprzez dodanie punktów i podzielenie przez liczbę ukończonych elementów. Jeżeli nie zostanie wypełnione więcej niż 50% skali, skala nie jest oceniana. Im wyższy wynik ogólny, tym lepsza jest postrzegana jakość życia związana ze stanem zdrowia.
8 tygodni
Ciężar opiekuna
Ramy czasowe: 8 tygodni
Wynik obciążenia opiekuna zostanie oceniony w ramach wywiadu dotyczącego obciążenia opiekuna Zarit. Został opracowany przez Zarita, Reevera i Bacha-Petersona w 1980 roku. Jest to skala używana do oceny dystresu doświadczanego przez opiekunów osób wymagających opieki. Skala, którą można uzupełnić zadając pytania samym opiekunom lub badaczowi, składa się z 19 stwierdzeń określających wpływ sprawowania opieki na życie jednostki. Skala ma ocenę typu Likerta w zakresie od 1 do 5, na przykład nigdy, rzadko, czasami, często lub prawie zawsze. Wysoki wynik na skali wskazuje, że odczuwane cierpienie jest duże.
8 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Istanbul Medipol University Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 lipca 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2023

Pierwszy wysłany (Szacowany)

21 grudnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

21 grudnia 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • E-10840098-772.02-198

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Rehabilitacja pulmonologiczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj