Korai célú, automatizált vörösvérsejtcsere akut mellkasi szindróma esetén sarlósejtes betegségben (ARCAD)
Korai célú, automatizált vörösvérsejtcsere a sarlósejtes betegség akut mellkasi szindróma esetén: többközpontú, randomizált, klinikai vizsgálat
A sarlósejtes betegséget (SCD) a visszatérő vazookkluzív fájdalomkrízis (VOC) jellemzi, amely akut mellkasi szindrómává (ACS) fejlődhet, amely a leggyakoribb halálok az SCD-ben szenvedő felnőtt betegek körében. Jelenleg nincs etiológiai kezelés az ACS megszakítására. Ezért az ACS kezelése többnyire tüneti megközelítést foglal magában, beleértve a rutinszerű és az ajánlásoknak megfelelően hidratálást, fájdalomcsillapítókat, kiegészítő oxigént és transzfúziót.
A sarló hemoglobin (HbS) polimerizációja az egyik fő jellemzője az érelzáródás patogenezisének. A jelenlegi irányelvek vörösvérsejtcsere-transzfúziót (REX) javasolnak súlyos ACS-ben szenvedő betegeknél az oxigénellátás javítása és a HbS-koncentráció tompa sarlósra csökkentése érdekében. Ebben a helyzetben a REX-et gyakran előnyben részesítik az egyszerű transzfúzióval szemben, mivel gyorsan csökkenti a HbS-t anélkül, hogy a végső hematokritot megemelné. Jelenleg két módszer létezik a REX-re: manuális (szekvenciális flebotómiákkal és transzfúziókkal) vagy automatizált (eritrocitaferézis). Az előbbi lehetővé teszi a vörösvérsejt-csomagok józan használatát, míg az utóbbi a hematológiai célokat (HbS és hematokrit) gyorsabban és következetesebben éri el, de ehhez speciális felszerelés és képzett személyzet szükséges. A gyulladás és intravaszkuláris hemolízis következtében az ACS-ben szenvedő betegek plazmája számos olyan komponenst is tartalmazhat, amelyek elősegítik az érelzáródást, a tüdőkárosodást és a szervi elégtelenséget, beleértve a citokineket (pl. IL-6), a szabad hemoglobint és a szabad hemet. Ezzel szemben kimerült a haptoglobin és a hemopexin mennyisége, amelyek normál esetben kötődnek a sejtmentes hemoglobinhoz, és kiürítik a sejtmentes hemoglobint. A terápiás plazmacsere hozzáadása az eritrocitaferézishez az automatizált REX során ezért kettős jótékony hatást fejthet ki a nyilvánvaló intravaszkuláris hemolízisben szenvedő betegeknél: i) kimeríti a gyulladásos mediátorokat és a hemolízis termékeit; ii) teli haptoglobin és hemopexin. A REX módozatokat (automatikus vs manuális) nem tesztelték az ACS során.
A hipotézis az, hogy a korai célokra irányított automatizált REX felgyorsíthatja a súlyos ACS feloldását a manuális REX-hez képest.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Armand MEKONTSO DESSAP
- Telefonszám: +33 1 45 17 85 11
- E-mail: armand.dessap@aphp.fr
Tanulmányi helyek
-
-
Val De Marne
-
CRETEIL Cedex, Val De Marne, Franciaország, 94010
- Armand MEKONTSO DESSAP
-
Kapcsolatba lépni:
- Armand MEKONTSO DESSAP
- E-mail: armand.dessap@aphp.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év
- Súlyos sarlósejtes betegségben szenvedő beteg (SS, SC, Sβ0 vagy Sβ+)
- ACS, amelyet a láz és/vagy akut légúti tünetek és egy új tüdőinfiltrátum összefüggése határoz meg a mellkasi képalkotáson
- Kiegészítő oxigénigény ≥ 2 l/perc SpO2 esetén ≥ 95%
- REX indikációval, hipoxémiás ACS esetén, az ajánlásoknak megfelelően
- A hozzátartozók vagy maga a beteg kifejezett tájékozott beleegyezése, vagy sürgősségi bevonási eljárás, ha a beteg vagy a meghatalmazott hozzátartozója nem tud beleegyezést adni. Megjegyzés: A társadalombiztosításba nem tartozó betegeket bevonják a vizsgálatba, tekintettel sok beteg bizonytalan szociális helyzetére. SCD
Kizárási kritériumok:
- A páciens, akinek mind az ACS-kritériumokkal, mind a kiegészítő oxigénigénye ≥ 2 l/perc SpO2 esetén ≥ 95% több mint 72 órája
- Vörösvérsejt-transzfúzió vagy REX a jelenlegi ACS-epizód alatt
- Bármely korábbi kórtörténetben előfordult késleltetett hemolitikus transzfúziós reakció
- A 12 alatti transzfundált vörösvértest vagy vörösvérsejt-ellenes antitest termelés története egyrészt, és nincs lehetőség az Rh/K, az antitest-specifitás egyeztetésére, és kiterjesztették Duffyra (Fya), Kiddre (Jka és Jkb) és MNS-re (M, N, S és s) fenotípusok viszont (12)
- Ismert cselekvőképtelenség (gyámság, gondnokság)
- Foglyok vagy alattvalók, akiket önkéntelenül bebörtönöznek
- Anatómiai tényezők, amelyek kizárják a megfelelő vénás hozzáférést
- Ismert terhesség vagy jelenlegi szoptatás
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Automatizált REX
|
A véletlenszerűsítést követően a lehető leghamarabb egyetlen automatizált REX-et hajtanak végre.
Más nevek:
|
|
Aktív összehasonlító: Kézi REX
Az első manuális REX-re a véletlen besorolást követően a lehető leghamarabb kerül sor, és a beteget 24 óránként újra kell vizsgálni (ismételt manuális REX-vizsgálat megengedett, ha a klinikai állapot 24 vagy 48 óra elteltével romlik, vagy ha nincs klinikai javulás 72 óra után. órák)
|
A véletlenszerűsítést követően a lehető leghamarabb egyetlen automatizált REX-et hajtanak végre.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az automatizált (manuális) REX hatékonysága a kiegészítő oxigénről és bármilyen (nem invazív vagy invazív) légzéstámogatásról való sikeres leszoktatáshoz szükséges idő lerövidítésére hipoxémiás ACS-ben szenvedő felnőtt SCD-s betegeknél.
Időkeret: 48 órával a randomizálás után
|
Sikeres leszoktatási idő mind a kiegészítő oxigénről, mind a légzéstámogatásról, SpO2 ≥ 95% oxigén és bármilyen légzéstámogatás (nem invazív vagy invazív) nélkül, 48 óra alatt.
|
48 órával a randomizálás után
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kórházi kezelés során és a randomizációt követő 3 hónapon belül szövődményekkel küzdő résztvevők száma
Időkeret: Akár 3 hónapig
|
Akár 3 hónapig
|
|
|
Ideje lemerülni
Időkeret: Akár 3 hónapig
|
A kórházi tartózkodás hossza
|
Akár 3 hónapig
|
|
Halálozás
Időkeret: Akár 3 hónapig
|
A kórházi kezelés alatt és a randomizációt követő 28 napon belül és 3 hónapon belül
|
Akár 3 hónapig
|
|
A nem invazív légzéstámogatást igénylő résztvevők száma
Időkeret: Akár 28 nap
|
nagy áramlású orr oxigén, folyamatos pozitív légúti nyomás vagy kétszintű, nem invazív lélegeztetés)
|
Akár 28 nap
|
|
VOC-ra vagy ACS-re visszafogadott résztvevők száma
Időkeret: Akár 3 hónapig
|
Akár 3 hónapig
|
|
|
A hemoglobin S (HbS) aránya az első REX után és a 3. napon
Időkeret: Legfeljebb 3 napig
|
Legfeljebb 3 napig
|
|
|
Azok a résztvevők száma, akiknél az artériás vérgázok és a rutin biológia megváltozott
Időkeret: 3 és 6 nappal a randomizálás után
|
rutin laboratóriumi vizsgálatok, beleértve: teljes vérkép, artériás vérgáz, szérum kreatinin, aszpartát és alanin aminotranszferáz (AST/ALT), teljes és direkt bilirubin, laktát-dehidrogenáz (LDH), CRP; vér elektrolit panel
|
3 és 6 nappal a randomizálás után
|
|
A javított mellkas képalkotással rendelkező résztvevők száma
Időkeret: 3 és 6 nappal a randomizálás után
|
3 és 6 nappal a randomizálás után
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- APHP230784
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .