Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Automatická výměna červených krvinek s včasným cílem pro akutní hrudní syndrom u srpkovité anémie (ARCAD)

17. ledna 2024 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Automatizovaná výměna červených krvinek s včasným cílem u akutního hrudního syndromu u srpkovité anémie: multicentrická, randomizovaná, klinická studie

Srpkovitá anémie (SCD) je charakterizována recidivující vazookluzivní krizí bolesti (VOC), která se může vyvinout v akutní hrudní syndrom (ACS), nejčastější příčinu úmrtí u dospělých pacientů s SCD. V současné době neexistuje žádná etiologická léčba k přerušení AKS. Léčba AKS proto většinou zahrnuje symptomatický přístup zahrnující rutinní a podle doporučení hydrataci, analgetika, doplňkový kyslík a transfuzi.

Polymerizace srpkovitého hemoglobinu (HbS) je jedním z hlavních rysů v patogenezi vazookluze. Současné pokyny doporučují transfuzi výměny červených krvinek (REX) u pacientů s těžkým AKS za účelem zlepšení okysličení a snížení koncentrace HbS až do tupého srpku. REX je v tomto nastavení často preferován před jednoduchou transfuzí, protože rychle snižuje HbS bez zvýšení konečného hematokritu. V současné době existují dvě metody pro REX: manuální (se sekvenčními flebotomiemi a transfuzemi) nebo automatizované (erytrocytaferéza). První umožňuje střízlivé použití zábalů červených krvinek, zatímco druhý dosahuje hematologických cílů (HbS a hematokrit) rychle a důsledněji, ale vyžaduje speciální vybavení a vyškolený personál. V důsledku zánětu a intravaskulární hemolýzy může plazma pacientů s AKS také obsahovat několik složek, které podporují vazookluzi, poškození plic a selhání orgánů, včetně cytokinů (např. IL-6), volného hemoglobinu a volného hemu. Naopak je ochuzena o haptoglobin a hemopexin, které se za normálních okolností vážou na hemoglobin a odstraňují jej. Přidání terapeutické výměny plazmy k erytrocytaferéze během automatizované REX proto může mít u pacientů se zjevnou intravaskulární hemolýzou dvojí prospěšný účinek: i) vyčerpání zánětlivých mediátorů a produktů hemolýzy; ii) plnohodnotný haptoglobin a hemopexin. Modality REX (automatizované vs. manuální) nebyly během ACS testovány.

Hypotézou je, že automatizovaná REX řízená včasným cílem může urychlit vyřešení těžkého AKS ve srovnání s manuální REX.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

130

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
    • Val De Marne
      • CRETEIL Cedex, Val De Marne, Francie, 94010

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18 let
  • Pacient se syndromem závažné srpkovité anémie (SS, SC, Sβ0 nebo Sβ+)
  • AKS, jak je definováno asociací horečky a/nebo akutních respiračních symptomů s novým plicním infiltrátem na zobrazení hrudníku
  • Vyžaduje doplňkový kyslík ≥ 2 l/min pro SpO2 ≥ 95 %
  • S indikací k REX vzhledem k hypoxemickému AKS podle doporučení
  • Vyjádření informovaného souhlasu příbuzných nebo samotného pacienta nebo postup nouzového začlenění v případě neschopnosti pacienta nebo jeho zmocněných příbuzných udělit souhlas Poznámka: Pacienti, kteří nejsou zapojeni do sociálního zabezpečení, budou zahrnuti do studie vzhledem k nejisté sociální situaci mnoha pacientů s SCD

Kritéria vyloučení:

  • Pacient s oběma kritérii ACS a potřebou doplňkového kyslíku ≥ ​​2 l/min pro SpO2 ≥ 95 % po více než 72 hodinách
  • Transfuze červených krvinek nebo REX během aktuální epizody ACS
  • Jakákoli anamnéza opožděné hemolytické transfuzní reakce
  • Anamnéza < 12 transfundovaných červených krvinek nebo produkce protilátek proti červeným krvinkám na jedné straně a žádná možnost shody na Rh/K, protilátková specificita a rozšířena na Duffy (Fya), Kidd (Jka a Jkb) a MNS (M, N, S a s) fenotypy na druhé straně (12)
  • Známá právní nezpůsobilost (opatrovnictví, opatrovnictví)
  • Vězni nebo subjekty, které jsou nedobrovolně uvězněny
  • Anatomické faktory vylučující umístění adekvátního žilního vstupu
  • Známé těhotenství nebo současná laktace

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Automatizovaný REX
Postup: Výměna červených krvinek (REX)
Co nejdříve po randomizaci bude proveden jeden automatizovaný REX.
Ostatní jména:
  • Automatizovaný REX
Aktivní komparátor: Manuál REX
První manuální REX bude proveden co nejdříve po randomizaci a pacient bude znovu posouzen každých 24 hodin (opakovaný manuální REX bude povolen v případě klinického zhoršení po 24 nebo 48 hodinách nebo při absenci klinického zlepšení po 72 hodinách hodiny)
Postup: Výměna červených krvinek (REX)
Co nejdříve po randomizaci bude proveden jeden automatizovaný REX.
Ostatní jména:
  • Automatizovaný REX

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
účinnost automatizovaného (vs. manuálního) REX ke zkrácení doby do úspěšného odstavení od doplňkového kyslíku a jakékoli respirační podpory (neinvazivní nebo invazivní) u dospělých pacientů s SCD s hypoxemickým AKS.
Časové okno: 48 hodin po randomizaci
Doba do úspěšného odstavení od doplňkového kyslíku a jakékoli podpory dýchání, definovaná jako SpO2 ≥ 95 % bez kyslíku a jakékoli podpory dýchání (neinvazivní nebo invazivní) během 48 hodin.
48 hodin po randomizaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s komplikacemi během hospitalizace a do 3 měsíců po randomizaci
Časové okno: Až 3 měsíce
Až 3 měsíce
Čas na vybití
Časové okno: Až 3 měsíce
Délka pobytu v nemocnici
Až 3 měsíce
Úmrtnost
Časové okno: Až 3 měsíce
Během hospitalizace a do 28 dnů a 3 měsíců po randomizaci
Až 3 měsíce
Počet účastníků, kteří potřebují neinvazivní respirační podporu
Časové okno: Až 28 dní
vysoký průtok nazálního kyslíku, kontinuální pozitivní tlak v dýchacích cestách nebo dvouúrovňová neinvazivní ventilace)
Až 28 dní
Počet účastníků znovu přijatých pro VOC nebo ACS
Časové okno: Až 3 měsíce
Až 3 měsíce
Rychlost hemoglobinu S (HbS) po prvním REX a ve 3. dni
Časové okno: Až 3 dny
Až 3 dny
Počet účastníků se změnou arteriálních krevních plynů a rutinní biologie
Časové okno: 3 a 6 dnů po randomizaci
rutinní laboratorní testy zahrnující: kompletní krevní obraz, arteriální krevní plyn, sérový kreatinin, aspartát a alaninaminotransferázu (AST/ALT), celkový a přímý bilirubin, laktátdehydrogenázu (LDH), CRP; panel krevních elektrolytů
3 a 6 dnů po randomizaci
Počet účastníků se zlepšeným zobrazením hrudníku
Časové okno: 3 a 6 dnů po randomizaci
3 a 6 dnů po randomizaci

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. března 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

3. června 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

22. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

22. ledna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • APHP230784

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

DATA JSOU VLASTNICTVÍM ASSISTANCE PUBLIQUE - HOPITAUX DE PARIS, PRO DALŠÍ INFORMACE PROSÍM KONTAKTUJTE SPONZORA

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní hrudní syndrom

Klinické studie na Výměna červených krvinek (REX)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Japan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit