Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Klinefelter-szindróma és tesztoszteron kezelése pubertáskor (TiPY)

2025. február 14. frissítette: Lise Aksglæde

Klinefelter-szindróma – a tesztoszteronkezelés hatása a pubertás korban. Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos intervenciós vizsgálat: „A TiPY-tanulmány”

Ennek a randomizált klinikai vizsgálatnak a célja a tesztoszteronpótló terápia pubertás alatti hatásának vizsgálata Klinefelter-szindrómás (KS, 47,XXY) fiúknál.

A megválaszolandó fő kérdések az, hogy a tesztoszteron kezelés hogyan befolyásolja a testzsír tömegét, a lipid- és glükózanyagcserét, a növekedést és a testarányokat, a csontok mineralizációját, valamint a neurokognitív fejlődésre, valamint az érzelmi és szociális nehézségekre gyakorolt ​​hatást.

A résztvevőket véletlenszerűen kétéves tesztoszteron- vagy placebókezelésre osztják be.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Klinefelter-szindróma (KS, 47,XXY) a leggyakoribb nemi kromoszóma-rendellenesség, 1:660 fiúknál előfordul. A KS-ben szenvedő betegek hypogonadalisak a már gyermekkorban kezdődő progresszív herepusztulás miatt. Következésképpen a KS-ben szenvedő felnőtt férfit kis herék jellemzik, a nem teljes virilizáció jelei (pl. a hang elmélyülésének hiánya, ritka arc- és testszőrzet, gynecomastia, alacsony izomtömeg, csökkent péniszhossz), hipergonadotrop hipogonadizmus, meddőség és fokozott metabolikus szindróma, cukorbetegség, szív- és érrendszeri betegségek, csontritkulás, valamint pszichoszociális és idegfejlődési kihívások. A KS-ben szenvedő felnőttek egészségi állapota rossz, és a KS-hez kapcsolódó fő társbetegségek megelőzhetők, és ezáltal az általános egészségi állapot javulása óriási hatással lenne a férfiak nagy csoportjának életére világszerte.

A megfelelő tesztoszteron nemcsak felnőtteknél, hanem pubertáskorban és serdülőkorban is fontos a normális virilizációhoz, a testösszetétel és a testarányok javításához, valamint a csonttömeg csúcsfelvételének maximalizálásához. Ezért nemzetközileg elfogadott és biológiailag logikus a tesztoszteronpótló terápia (TRT) alkalmazása a pubertás alatt KS-ben. Nincsenek azonban bizonyítékokon alapuló ajánlások, és az elmúlt években a pubertáskori TRT-t megkérdőjelezték, és egyes országokban már nem javasolták. Nemzetközi szinten is szükség van ennek a kezelésnek a hatásának értékelésére. Ezért célunk, hogy értékeljük a 2 éves TRT hatását a korai pubertás idején 10-14 éves KS-ben szenvedő fiúknál ebben az országos, többközpontú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos intervenciós vizsgálatban. Az elsődleges végpont a testzsír tömegére gyakorolt ​​hatás értékelése. A másodlagos végpontok a lipid- és glükózanyagcserére, a növekedésre és a testarányokra, a csontok mineralizációjára, valamint a neurokognitív fejlődésre, valamint az érzelmi és szociális nehézségekre gyakorolt ​​hatások értékelése.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

32

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia, 2100
        • Toborzás
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 47,XXY Klinefelter-szindróma
  • 10-14 év a felvételkor
  • Luteinizáló hormon > +2 standard eltérés (SD) ultraszenzitív luteinizáló hormon vizsgálattal
  • Ingyenes tesztoszteron<+2 szórás
  • A szülők aláírt beleegyezése

Kizárási kritériumok:

  • Korábbi vagy folyamatban lévő T-kezelés, kivéve a mikropénisz miatti TRT-t
  • A tesztoszteron-kezelés ellenjavallatai a tesztoszteronnal vagy a gél bármely más összetevőjével szembeni ismert túlérzékenység ismert vagy feltételezett prosztatarák vagy emlőkarcinóma
  • Részvétel bármely más klinikai vizsgálatban

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Tesztoszteron
A bőrre felvitt tesztoszteron gél
Drog: Tesztoszteron gél
Két év tesztoszteron kezelés
Más nevek:
  • Tesztoszteron
Placebo Comparator: Placebo
A bőrre felvitt placebo gél
Egyéb: Placebo
Két éves kezelés placebóval
Más nevek:
  • Tesztoszteron

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a testzsír tömegében
Időkeret: Alapállapot és 1 és két év
A testzsír százalékának értékelése teljes test kettős energiájú röntgenabszorpciós (DEXA) vizsgálattal
Alapállapot és 1 és két év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
Tanner nemi (G) stádium G1 -től G5 -ig. A G1 a prepubertális stádium, a G5 pedig a teljesen devellopált szakasz.
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
Tanner szeméremszőr (pH) stádiuma pH1 -ről ph6 -ra. A PH1 a ​​prepubertális stádium, a PH6 pedig a teljesen devellopált stádium.
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
A hangfrekvencia mérése a "Voice Analyst" alkalmazás (a CoundTools Ltd.) alkalmazásával.
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
A herék térfogatának értékelése tapintással orchidométerrel
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
A nőgyógyászat jelenléte (igen/nem)
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
A luteinizáló hormon (LH) (IU/L) mérése szérumban
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
A tesztoszteron szérumkoncentrációjának mérése (NMOL/L)
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
A folliklesztimuláló hormon (FSH) (IU/L) mérése szérumban
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
Az ösztradiol szérumkoncentrációjának mérése (PMOL/L)
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
Az inhibin B szérumkoncentrációjának mérése (ng/l)
Három havonta kétévente
Pubertális fejlődés és virilizáció
Időkeret: Három havonta kétévente
Az anti -mullerian hormon (AMH) szérumkoncentrációjának mérése (PMOL/L)
Három havonta kétévente
Antropometria
Időkeret: Három havonta kétévente
A magasság mérése (cm)
Három havonta kétévente
Antropometria
Időkeret: Három havonta kétévente
A súly mérése (kg)
Három havonta kétévente
Antropometria
Időkeret: Három havonta kétévente
Az ülésmagasság mérése (cm)
Három havonta kétévente
Antropometria
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A fej kerületének mérése (CM)
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Antropometria
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A kar tartományának mérése (cm)
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Csont egészség
Időkeret: Kiindulási állapotban és 1 és két évnél
A teljes test csontok ásványi tartalmának (BMC) mérése teljes test DXA vizsgálatával értékelve
Kiindulási állapotban és 1 és két évnél
Csont egészség
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A Bone Health Index (BHI) értékelése a bal kéz röntgenfelvételéről, és a Bonexpert szoftver 3. verziójával értékeljük (Hørsholm, Dánia)
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
25-OH-vitamin D mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A kalcium mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A foszfát mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A mellékpajzsmirigyhormon (PTH) mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Az I. típusú kollagén (CTX) carboxy -terminális terminális telopeptid mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Lúgos foszfatáz mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Az osteocalcin mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A csontforgalmi markerek mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A prokollagén I. típusú N-terminális peptid (PINP) mérése a vérmintában
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A növekedés változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A csont életkorának a bal kéz röntgenfelvételével történő értékelése, és a Bonexpert 3. verziójának (Hørsholm, Dánia) szoftver segítségével értékeljük
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A növekedési faktorok szérumkoncentrációinak mérése
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Az IGF1, IGF2, IGF1BP-1-6 és a sav-labilis alegység (ALS)) mérése (Microg/L)
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Izomerő
Időkeret: Három havonta kétévente
Az álló ugráshossz mérése (cm)
Három havonta kétévente
Izomerő
Időkeret: Három havonta kétévente
A kézfogás szilárdságának mérése digitális kézi dinamométerrel (kiindulási BIMS, digitális kézi dinamométer, funkcionális modell)
Három havonta kétévente
Változások i qtc
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A QT intervallum értékelése elektrokardiogrammal (EKG)
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A lipidek markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A koleszterin mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az anyagcsere markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az adiponektin mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az anyagcsere markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A leptin mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az anyagcsere markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Glükóz mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az anyagcsere markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az inzulin mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Az anyagcsere markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A HbA1c mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A gyulladás markereinek változásai
Időkeret: Alapvonal és 1 és 2 év múlva
A CRP mérése a vérmintában
Alapvonal és 1 és 2 év múlva
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A Weschler intelligencia skála gyermekek számára - Ötödik kiadás (WISC -V). Az eredmény a különálló index pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszám általában erősebb kognitív képességeket jelez.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A figyelem változók tesztelése, a 9. verzió (T.O.V.A) egy számítógépes, teljesítményalapú értékelési eszköz, amelyet a figyelem és az impulzivitás mérésére használnak. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A memória és a tanulás tesztje, második kiadás (Tomal-2). Az eredményeket standard pontszámként, skálázott pontszámként, százalékos rangsorban és index pontszámként mutatják be. A magasabb pontszám jobb eredmény.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A vonalorientációs teszt megítélése. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszámok a jobb vizuális-térbeli megítélést jelzik.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A mentális rotációs teszt
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A Beery-Buktenica fejlődési tesztje a vizuális motorok integrációjának
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
Az Amszterdam Neuropsychological Tasks Program (ANT) kiindulási sebességének alfeladata
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A gyermekek kommunikációs ellenőrző listája (CCC-2). Az eredményt 10 alsó rész alapján értékelik. A magasabb pontszámok az erősebb kommunikációs készségeket jelzik.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A társadalmi reakcióképesség-skála-2 (SRS-2) egy standardizált kérdőív, amelyet a társadalmi viselkedés és az autizmussal kapcsolatos tulajdonságok felmérésére használnak. A magasabb pontszámok nagyobb társadalmi nehézségeket jeleznek, míg az alacsonyabb pontszámok erősebb társadalmi készségeket sugallnak.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A Delis-Kaplan Executive Function System (D-KEFS). A magasabb pontszámok a jobb végrehajtó működést jelzik, míg az alacsonyabb pontszámok nehézségeket sugallhatnak a problémamegoldással, az impulzusvezérléssel vagy a rugalmassággal.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A végrehajtó funkció, a második kiadású besorolási skála viselkedési besorolási leltárának, a szülői verzió (rövid-2) értékeli a végrehajtó működést. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszámok nagyobb végrehajtási funkció nehézségeket jeleznek.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
Viselkedés-értékelési rendszer gyermekek számára, harmadik kiadás (BASC-3), szülő és önjelentés. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszám nagyobb nehézségeket jelez.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A többdimenziós szorongásos skála önjelentő verziója-2. kiadás (MASC-2). Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszámok a szorongás nagyobb szintjére és a súlyosabb tünetekre utalnak.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
Az ADHD-besorolási skála szülői verziója. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A figyelmeztetés és a hiperaktivitás/impulzivitási alskálák magasabb pontszámai szignifikánsabb ADHD -tünetekre utalnak.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
Az adaptív viselkedés-értékelési rendszer, a harmadik kiadás (ABAS-III) egy átfogó eszköz, amelyet az adaptív működés értékeléséhez használnak. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszám a jobb adaptív működést jelzi.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A Beck Youth önkoncepciós leltár egy olyan eszköz, amelynek célja a gyermekek és serdülők önfogalma és önértékelésének felmérése. A magas százalékos rang (70 felett) erős önkoncepciót jelez, míg az alacsony százalékos rang (30 alatt) alacsony önértékelést vagy elégedetlenségre utal.
Alapvonal és két év után
Neuropszichológiai értékelés
Időkeret: Alapvonal és két év után
A PEDSQL MultiDimential Fáradtság skála, a szülő és az önjelentés verziója egy olyan eszköz, amelynek célja a gyermekek és serdülők fáradtságának felmérése. Az eredmény a pontszámok kombinációján alapul. A magasabb pontszám kevesebb fáradtságot jelez (jobb energiaszint és működés). Az alacsonyabb pontszám azt jelzi, hogy több fáradtság, ami azt sugallja, hogy a fáradtság jelentősen befolyásolja a gyermek napi tevékenységeit.
Alapvonal és két év után
A spermatozoidok hidegkonzerválása
Időkeret: 2 év után
Ha a beteg képes és hajlandó, akkor lehetősége van sperma mintát szállítani a potenciális spermatozoidok hidegkonzervációjára
2 év után
Pubertális fejlődés
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A luteinizáló hormon (LH) és a tüszők stimuláló hormon (FSH) koncentrációjának mérése az első, a reggeli ürítésben. Mérve IU/L -ben.
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Epigenetikus
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Az epigenetikára gyakorolt ​​hatásokat a DNS -metilezési minták változásainak értékelésével kell értékelni. Ezt a fehérvérsejtek DNS -jén elemezzük Illumina metilezési tömbök alkalmazásával.
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Genetikai hatások
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A DNS -t egy kiválasztott genetikai polimorfizmust használunk olyan célgénekben, amelyek megállapított vagy elméleti hatással vannak a hormontermelésre és a hormont receptor érzékenységére. Ezeket PCR genotipizálással vagy célzott szekvenálással elemezzük (Max. 200 kiválasztott gén). Az SNP -tömböket, amelyek kizárólag a közös variánsokat, és nem ritka variánsokat célozzák meg, használják a közös genetikai variáció hatásainak meghatározására a megfigyelt asszociációkra.
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
Kicsi nem kódoló RNS
Időkeret: Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban
A keringő, kicsi, nem kódoló RNS RNS-elemzését biomarkerként végezzük a reproduktív hormonok keringő koncentrációjára és a túlsúlyra.
Az alapvonalon, és 1 és 2 éves korban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Lise Aksglæde

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Lise Aksglaede, MD, Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. augusztus 15.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. február 21.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 5.

Első közzététel (Tényleges)

2024. március 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 14.

Utolsó ellenőrzés

2025. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2023-505854-16-00

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel