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青春期克兰费尔特综合征和睾酮治疗 (TiPY)

2025年2月14日 更新者：Lise Aksglæde

克兰费尔特综合症 - 睾酮治疗对青春期的影响。随机、双盲安慰剂对照干预研究：“TiPY 研究”

这项随机临床试验的目的是研究青春期睾酮替代疗法对患有克兰费尔特综合征 (KS, 47,XXY) 的男孩的影响。

需要回答的主要问题是睾酮治疗将如何影响身体脂肪量、脂质和葡萄糖代谢、生长和身体比例、骨矿化以及对神经认知发育以及情绪和社交困难的影响。

参与者将被随机接受为期两年的睾酮或安慰剂治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

Klinefelter 综合征 (KS, 47,XXY) 是最常见的性染色体疾病，男孩患病率为 1:660。 KS 患者由于童年时期就开始进行性睾丸破坏，导致性腺功能减退。 因此，患有 KS 的成年男性的特点是睾丸小、男性化不完全的迹象（例如，睾丸变小）。 声音低沉、面部和体毛稀疏、男性乳房发育症、肌肉质量低、阴茎长度缩短）、促性腺激素性功能减退症、不孕症以及代谢综合征、糖尿病、心血管疾病、骨质疏松症以及心理社会和神经发育挑战的风险增加。 患有 KS 的成年人健康状况不佳，并且需要预防与 KS 相关的主要并发症，因此总体健康状况的改善将对全世界大量男性的生活产生巨大影响。

充足的睾酮不仅对成人很重要，而且在青春期和青春期对于正常男性化、改善身体成分和身体比例以及最大限度地获得峰值骨量也很重要。 因此，在 KS 青春期考虑睾酮替代疗法 (TRT) 已得到国际认可，并且具有生物学意义。 然而，没有基于证据的建议，并且近年来青春期 TRT 受到质疑，在一些国家不再建议。 有必要在国际层面评估这种治疗的效果。 因此，我们的目的是在这项全国性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照干预研究中，评估青春期早期 2 年 TRT 对 10 至 14 岁 KS 男孩的效果。 主要终点是评估对身体脂肪量的影响。 次要终点是评估对脂质和葡萄糖代谢、生长和身体比例、骨矿化的影响以及对神经认知发育以及情绪和社交困难的影响。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

32

阶段

  • 第四阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 丹麦
      • Copenhagen、丹麦、2100
        • 招聘中
        • Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 47、XXY克兰费尔特综合征
  • 入读时年龄 10-14 岁
  • 通过超灵敏黄体生成激素测定，黄体生成激素 > +2 标准偏差 (SD)
  • 游离睾酮<+2标准差
  • 家长签署同意书

排除标准：

  • 之前或正在进行的 T 治疗（由于小阴茎而进行的 TRT 除外）
  • 睾酮治疗的禁忌症 已知对睾酮或凝胶的任何其他成分过敏 已知或疑似前列腺癌或乳腺癌
  • 参与任何其他临床试验

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：三倍

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：睾酮
睾酮凝胶涂在皮肤上
药品：睾酮凝胶
睾酮治疗两年
其他名称：
  • 睾酮
安慰剂比较：安慰剂
将安慰剂凝胶涂在皮肤上
其他：安慰剂
安慰剂治疗两年
其他名称：
  • 睾酮

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
身体脂肪量的变化
大体时间：基线以及一年和两年
通过全身双能X射线吸收仪（DEXA）扫描评估体脂百分比
基线以及一年和两年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
青春期的发展和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
从G1到G5的Tanner生殖器（G）分期。 G1是青春期前阶段，G5是完全偏差的阶段。
每三年每三个月一次
青春期的发展和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
从pH1到pH6的坦纳耻毛（pH）分期。 PH1是青春期前阶段，PH6是完全偏差的阶段。
每三年每三个月一次
青春期的发展和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
使用应用程序“语音分析师”（SpeechTools Ltd.）对语音频率进行测量。
每三年每三个月一次
青春期的发展和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
通过帕触诊评估睾丸体积
每三年每三个月一次
青春期的发展和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
Gynecomastia的存在（是/否）
每三年每三个月一次
青春期开发和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
在血清中测量黄体生成激素（LH）（IU/L）
每三年每三个月一次
青春期开发和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
睾丸激素（NMOL/L）的血清浓度测量
每三年每三个月一次
青春期开发和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
血清中卵形刺激激素（IU/L）的测量
每三年每三个月一次
青春期开发和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
雌二醇（PMOL/L）的血清浓度的测量
每三年每三个月一次
青春期开发和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
测量抑制素B（Ng/L）的血清浓度
每三年每三个月一次
青春期开发和病毒
大体时间：每三年每三个月一次
抗Mullerian激素（AMH）（PMOL/L）的血清浓度测量
每三年每三个月一次
人体测量法
大体时间：每三年每三个月一次
高度测量（CM）
每三年每三个月一次
人体测量法
大体时间：每三年每三个月一次
重量测量（kg）
每三年每三个月一次
人体测量法
大体时间：每三年每三个月一次
坐姿高度（CM）的测量
每三年每三个月一次
人体测量法
大体时间：在基线，在1和2年
头围（CM）的测量
在基线，在1和2年
人体测量法
大体时间：在基线，在1和2年
臂跨度（CM）的测量
在基线，在1和2年
骨骼健康
大体时间：在基线和1和两年
通过全身DXA扫描评估的全身骨矿物质含量（BMC）的测量
在基线和1和两年
骨骼健康
大体时间：在基线，在1和2年
对左手X射线的骨骼健康指数（BHI）的评估，并使用软件Bonexpert版本（Hørsholm，丹麦）进行评估
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样本中25-OH-VITAMIN D的测量
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
测量血液样本中的钙
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样本中磷酸盐的测量
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样本中甲状旁腺激素（PTH）的测量
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样品中胶原蛋白（CTX）的羧基端端肽的测量
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样本中碱性磷酸酶的测量
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样本中骨钙素的测量
在基线，在1和2年
骨转离标记的测量
大体时间：在基线，在1和2年
血液样本中I型N末端肽（PINP）的测量
在基线，在1和2年
增长的变化
大体时间：基线和1和2年
通过左手X射线评估骨骼年龄，并使用软件Bonexpert版本（Hørsholm，Denmark）进行评估
基线和1和2年
测量生长因子的血清浓度
大体时间：在基线，在1和2年
IGF1，IGF2，IGF1BP-1-6和酸性亚基（ALS））（microg/l）的测量
在基线，在1和2年
肌肉力量
大体时间：每三年每三个月一次
立式跳长（CM）的测量
每三年每三个月一次
肌肉力量
大体时间：每三年每三个月一次
使用数字手工测力计（基线BIM，数字手力计，功能模型）测量手握力的测量
每三年每三个月一次
更改I QTC
大体时间：基线和1和2年
用心电图（ECG）评估QT间隔
基线和1和2年
脂质标记的变化
大体时间：基线和1和2年
血液样本中胆固醇的测量
基线和1和2年
代谢标记的变化
大体时间：基线和1和2年
血液样品中脂联素的测量
基线和1和2年
代谢标记的变化
大体时间：基线和1和2年
测量血液样本中的瘦素
基线和1和2年
代谢标记的变化
大体时间：基线和1和2年
血液样品中葡萄糖的测量
基线和1和2年
代谢标记的变化
大体时间：基线和1和2年
血液样本中胰岛素的测量
基线和1和2年
代谢标记的变化
大体时间：基线和1和2年
血液样本中HBA1C的测量
基线和1和2年
炎症标记的变化
大体时间：基线和1和2年
血液样本中CRP的测量
基线和1和2年
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
Weschler Intelligence for Children -Fifth Edition（WISC -V）。 结果是基于单独指数得分的组合。 更高的分数通常表明认知能力更强。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
注意变量的测试9版（T.O.V.A）是一种计算机化的，基于绩效的评估工具，用于衡量注意力和冲动。 结果是基于得分的组合。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
记忆和学习的测试，第二版（Tomal-2）。 结果以标准得分，缩放分数，百分位数等级和指数得分表示。 更高的分数是更好的结果。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
线方向测试的判断。 结果是基于得分的组合。 更高的分数表明更好的视觉空间判断。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
心理旋转测试
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
视觉运动整合的Beery-Buktenica发展测试
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
阿姆斯特丹神经心理任务计划（ANT）的基线速度子任务
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
儿童通信清单（CCC-2）。 基于10个亚库来评估结果。 更高的分数表明沟通技巧更强。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
社会响应量表2（SRS-2）是用于评估社会行为和自闭症相关特征的标准化问卷。 较高的分数表明社会困难更大，而得分较低表明社交技能更强。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
Delis-Kaplan执行功能系统（D-KEFS）。 较高的分数表明执行功能更好，而较低的分数可能表明解决问题，冲动控制或灵活性方面遇到困难。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
执行功能的行为评级清单，第二版评级量表，父版本（简介2）评估执行功能。 结果是基于得分的组合。 更高的分数表明执行功能困难更大。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
儿童的行为评估系统，第三版（BASC-3），父母和自我报告版本。 结果是基于得分的组合。 更高的分数表明了更多的困难。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
儿童多维焦虑量表的自我报告版本 - 第二版（MASC-2）。 结果是基于得分的组合。 较高的分数表明焦虑水平更高，更严重的症状。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
ADHD评级量表的父版。 结果是基于得分的组合。 注意力不集中和多动症/冲动分量表的得分较高，表明ADHD症状更为重要。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
自适应行为评估系统，第三版（ABAS-III）是一种用于评估适应性功能的综合工具。 结果是基于得分的组合。 更高的分数表示更好的自适应功能。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
贝克青年自我概念清单是一种旨在评估儿童和青少年自尊心的工具。 高百分位等级（以上70）表示强烈的自我概念，而低百分位等级（低于30）表明自尊或不满意。
基线和两年后
神经心理学评估
大体时间：基线和两年后
PEDSQL多维疲劳量表，父母和自我报告版本是一种旨在评估儿童和青少年疲劳水平的工具。 结果是基于得分的组合。 更高的分数表明疲劳（更好的能量水平和功能）。 较低的分数表明疲劳更多，表明疲劳严重影响了孩子的日常活动。
基线和两年后
精子的冷冻保存
大体时间：两年后
如果患者能够和愿意，他将有可能提供一个精液样本，以进行潜在的精子的冷冻保存
两年后
青春期发展
大体时间：在基线，在1和2年
在第一个，禁食，早晨排尿中的黄体生成激素（LH）和卵泡刺激激素（FSH）的浓度的测量。 在IU/L中测量。
在基线，在1和2年
表观遗传学
大体时间：在基线，在1和2年
对表观遗传学的影响将通过评估DNA甲基化模式的变化来评估。 这将通过施加光照射甲基化阵列对白细胞的DNA进行分析。
在基线，在1和2年
遗传效应
大体时间：在基线，在1和2年
将使用在靶基因中选择的一组遗传多态性对DNA进行分析，对激素产生和激素受体敏感性具有建立或理论作用。 它们将通过PCR基因分型或靶向测序进行分析（最大。 200个基因）。 仅针对常见变体而非任何罕见变体的SNP阵列将用于确定常见遗传变异对观察到的关联的影响。
在基线，在1和2年
小非编码RNA
大体时间：在基线，在1和2年
循环，非编码RNA的RNA分析将作为生殖激素循环浓度和超重的生物标志物进行。
在基线，在1和2年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Lise Aksglæde

调查人员

  • 首席研究员：Lise Aksglaede, MD、Copenhagen University Hospital, Rigshospitalet, Copenhagen, Denmark

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年8月15日

初级完成 (估计的)

2029年12月31日

研究完成 (估计的)

2029年12月31日

研究注册日期

首次提交

2024年2月21日

首先提交符合 QC 标准的

2024年3月5日

首次发布 (实际的)

2024年3月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年3月25日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年2月14日

最后验证

2025年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 2023-505854-16-00

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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