A MEOPA-nak kitett sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek B12-vitamin metabolizmusának vizsgálata (DREPAM)
A MEOPA-nak kitett sarlósejtes betegségben szenvedő gyermekek B12-vitamin metabolizmusának vizsgálata, a Reims Egyetemi Kórházban végzett prospektív tanulmány
A protokoll rövid leírása a laikusok számára. Mellékelje a tanulmány hipotézisének rövid ismertetését (korlát: 5000 karakter) A sarlósejtes vérszegénység egy monogén eredetű betegség, amely a Hemoglobin S jelenlétéhez kapcsolódik a Hemoglobin Béta lánc mutációja miatt. A keringő oxigén hiánya a hemoglobin S polimerizációját idézi elő, amely a vörösvértestek konformációját sarlóvá változtatja. Ezek a sejtek kölcsönhatásba lépnek, és vazookkluzív krízist (CVO) okoznak.
A MEOPA egy gyógyászati gáz, amelyet fájdalomcsillapítóként és nyugtatóként használnak, különösen sarlósejtes betegeknél. A dinitrogén-oxid oxidálja a B12-vitaminban lévő kobalt iont, amely visszafordíthatatlanul inaktiválja azt, funkcionális hiányt okozva.
A B12-vitamin metabolizmusa során a homocisztein metioninná alakul, amely a mielinhüvely kialakítására szolgál, és segít a DNS-termelésben. Már számos tanulmány kimutatta, hogy minél hosszabb ideig tartanak a MEOPA-nak, annál nagyobb a B12-vitamin funkcionális hiánya.
Néhány tanulmány kimutatta a B12-vitamin tüneti hiányát a MEOPA expozíciója miatt sarlósejtes betegekben, de nincs magyarázat a szükséges expozíció mértékére, vagy arra, hogy egyes betegek fokozottan veszélyeztetettek-e. B12-vitamin-hiány esetén a tünetek az egyszerű ortosztatikus hipotenziótól a kombinált gerincsclerosisig terjedhetnek.
A vizsgálatban való részvételt minden CVO miatt kórházba került betegnek javasoljuk a sürgősségi vizit nyomon követése során, vagy közvetlenül a gyermek újraélesztése során. A szokásos vérvizsgálat során a B12-vitamin, a B9-vitamin, a homocisztein és a metionin adagolása mellett kis mennyiségű vért (4 ml) veszünk. A metil-malonsav adagolásához kis mennyiségű vizeletet is gyűjtenek, ezek az elemek a B12-vitamin metabolizmusának részét képezik.
Ugyanezt a mintát veszik a kórházból való távozás napján. A kórházi kezelés során a fájdalomcsillapítást, a napi neurológiai vizsgálatot és a MEOPA-nak való kiállítást aprólékosan értékelik.
A kórházi indulást követő 7. napon és egy hónapon belül időpont egyeztetés történik az esetleges neurológiai rendellenesség értékelésére.
Minden beteg csak egyszer szerepelhet.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Claire PLUCHART, MD
- Telefonszám: 0033 0326783357
- E-mail: cpluchart@chu-reims.fr
Tanulmányi helyek
-
-
-
Reims, Franciaország, 51092
- Toborzás
- CHU Reims
-
Kapcsolatba lépni:
- Damien JOLLY
- Telefonszám: 33 326788472
- E-mail: djolly@chu-reims.fr
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Sarlósejtes beteg
- Életkor 2 és 18 év között
- Társadalombiztosításhoz való csatlakozás
Kizárási kritériumok:
- Neurológiai rendellenessége van a vizsgálat előtt
- Ellenzi a vér vagy adatgyűjtést
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
MEOPA-nak kitett sarlósejtes betegek
Sarlósejtes betegek, akik CVO miatti kórházi kezelés során voltak kitéve MEOPA-nak
|
A B12-vitamin mennyiségi meghatározása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Azon betegek aránya, akiknél B12-vitamin-hiány jelentkezik
Időkeret: 15. nap
|
Határérték: B12-vitamin < 191 pg/ml vagy homocisztein > 10 mikromol/l 15 év alatti gyermekeknél vagy > 15 mikromol/l 15 év feletti gyermekeknél.
|
15. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Vérszegénység, sarlósejtes
- Heterociklusos vegyületek, 1 gyűrű
- Heterociklusos vegyületek
- Heterociklusos vegyületek, olvasztott gyűrű
- Azolok
- Policiklusos vegyületek
- Heterociklusos vegyületek, vagy több gyűrű
- Pirrolok
- Makrociklusos vegyületek
- Tetrapirrolok
- Korrinoidok
- B 12 vitamin
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PA24081*
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .