A TJ0113 kapszula hatékonysága és biztonságossága Parkinson-kórban szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

1. Azok az alanyok, akik önkéntesen vesznek részt a klinikai vizsgálatban, és aláírták a tájékozott beleegyező nyilatkozatot (ICF), képesek megérteni és követni a vizsgálati protokollt, hajlandóak időben ellátogatni a vizsgálati helyszínre, teljes mértékben megértik a vizsgálat tartalmát, folyamatát és lehetséges mellékhatásait. a tanulmányt, és feltünteti az ICF aláírásának dátumát;
2. Férfiak vagy nők életkora 30-80 év (mindkettőt beleértve) az ICF aláírásának időpontjában;
3. Azok az alanyok, akiknél a Parkinson-kór diagnosztikai kritériumai szerint diagnosztizáltak PD-t Kínában (2016-os kiadás);
4. A módosított Hoehn- és Yahr-skála pontszámai a szűréskor 1-2,5 (mindkettőt beleértve);
5. Olyan alanyok, akik korábban nem kaptak anti-PD gyógyszert; vagy azok, akik korábban használtak bármilyen anti-PD gyógyszert, de nem kaptak ilyen gyógyszert a vizsgálatba való belépés előtt 4 héten belül; vagy azok, akik a vizsgálatba való belépés előtt legalább 4 hétig stabil dózisban kapták az anti-PD gyógyszert, és beleegyeznek abba, hogy a vizsgálat során fenntartsák az eredeti kezelési rendet;
6. Alanyok, akiknél az MDS-UPDRS III. rész pontszáma ≥ 22 a szűréskor (az anti-PD gyógyszer legutóbbi adagjától számított ≥ 12 órával kell értékelni azoknál az alanyoknál, akik stabil dózisban kaptak anti-PD gyógyszert legalább 4 héttel a tanulmányi belépés előtt);
7. Fogamzóképes korú alanyok (beleértve a férfi alanyok házastársait is), akiknek a szűrési időszak végétől az utolsó dózis beadását követő 6 hónapon belül nincs gyermekvállalási vagy spermaadási terv, és hajlandóak legalább egy hatékony módszert alkalmazni (a részletekért lásd az I. függeléket ) fogamzásgátlásra.

Kizárási kritériumok:

1. Bármely olyan egészségügyi állapot megléte, amely megzavarhatja a vizsgálatban való teljes részvételt, beleértve, de nem kizárólagosan a következőket: epilepszia vagy bármilyen szövődmény kórtörténete, hemolitikus anémia, tüdőembólia, légzésdepresszió, aktív pszichiátriai betegség vagy rosszindulatú daganat;
2. Azok az alanyok, akiknél a New York Heart Association (NYHA) III. osztálya szerinti pangásos szívelégtelenség, instabil angina pectoris, akut miokardiális infarktus, vérzéses stroke (stroke) és ischaemiás stroke (beleértve az átmeneti ischaemiás rohamot is) a szűrést megelőző 6 hónapon belül átestek; vagy azok, akik bármilyen perkután koszorúér beavatkozáson vagy koszorúér bypass grafton, szívbillentyű javításon/pótláson estek át; vagy súlyos szívritmuszavarban szenvedők a vizsgáló által a szűrés időpontjában megítélése szerint;
3. Azok az alanyok, akiknek korábban személyes vagy családi anamnézisében szerepelt hosszú QT-szindróma, vagy bármely közvetlen családtag (értsd: szülő, gyermek vagy testvér) hirtelen halála a családban 40 éves kor előtt; és/vagy személyes anamnézisében megmagyarázhatatlan ájulás a szűrést megelőző 1 éven belül; és/vagy QTcF > 450 ms (férfi), QTcF > 470 ms (nő) elektrokardiogrammal (EKG) mérve nyugalomban a szűrés alatt;
4. A szűrés során instabilan kontrollált magas vérnyomásban szenvedő alanyok, a szisztolés vérnyomás ≥ 160 Hgmm és/vagy a diasztolés vérnyomás ≥ 100 Hgmm (a randomizálás előtt ellenőrizni kell);
5. Tünetekkel járó ortosztatikus hipotenzióban szenvedő alanyok a szűréskor, vagy akiknél a szisztolés vérnyomás ≥ 30 Hgmm-es vagy a diasztolés vérnyomás ≥ 15 Hgmm-es csökkenése tapasztalható 3 percen belül fekvő helyzetből álló helyzetbe (a randomizálás előtt ellenőrizze);
6. Atípusos PD (például parkinsonizmus, többszörös rendszeres atrófia, progresszív szupranukleáris bénulás) vagy másodlagos PD (például késleltetett vagy gyógyszer által kiváltott PD);
7. Azok az alanyok, akiknek klinikailag jelentős májelégtelenségük van, amelyet a teljes bilirubin (TBIL) > gt. 2 × normál felső határ (ULN) vagy alanin-aminotranszferáz (ALT) és/vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) > gt; 2 × ULN;
8. Klinikailag jelentős veseelégtelenségben szenvedő alanyok (kreatinin-clearance [Ccr] < 30 ml/perc, lásd a számítási képletet a II. függelékben);
9. Bármilyen állapot (pl. súlyos ízületi gyulladás, súlyos dyskinesia, traumás sérülés maradandó testi fogyatékossággal), amely befolyásolhatja az MDS-UPDRS motoros vizsgálatot;
10. Azok az alanyok, akiknél korábban előfordult öngyilkossági szándék (beleértve a tényleges kísérleteket, a megszakított kísérleteket vagy a sikertelen kísérleteket), és a vizsgáló megítélése szerint fennáll az öngyilkosság kockázata;
11. Azok az alanyok, akik a vizsgáló megítélése szerint súlyos mentális rendellenességekben (szorongás, depresszió) szenvednek, és a depresszió vagy szorongás pontszáma az MDS-UPDRS I. része szerint ≥ 3 a szűréskor;
12. Olyan alanyok, akik a szűrést megelőző 4 héten belül bármilyen szerotonin-újrafelvétel-gátlót (például fluoxetint, paroxetint, trazodont, citalopramot, eszcitalopramot stb.) szedtek;
13. Azok az alanyok, akik demenciában vagy közepesen súlyos kognitív diszfunkcióban szenvednek, és az 1,1-es kognitív károsodás MDS-UPDRS pontszáma ≥ 3 a szűréskor;
14. Azok az alanyok, akiknek a kórelőzményében PD sebészeti kezelést (pl. mélyagyi stimuláció, pallidotomia stb.) végeztek, vagy akik nagy vagy közepesen súlyos műtéten estek át, vagy a szűrést megelőző 3 hónapon belül súlyos traumán vagy súlyos fertőzésen estek át, akik a vizsgáló belátása szerint alkalmatlanok erre a vizsgálatra, vagy a vizsgálat során bármilyen sebészeti kezelést terveznek (kivéve a járóbeteg-műtétet, amely nincs hatással az alany biztonságára vagy a vizsgáló által megítélt vizsgálati eredményekre);
15. Olyan alanyok, akik részt vettek olyan klinikai vizsgálatban, amely vizsgálati gyógyszer (új kémiai entitás), eszköz vagy műtét beadását foglalja magában a szűrés előtti 3 hónapon belül vagy 5 felezési időn belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb;
16. Alkoholizmusra utaló alanyok (átlagosan hetente ≥ 14 egység alkohol, 1 egység ≈ 360 ml sör, 45 ml szeszes ital vagy 150 ml bor) vagy kábítószerrel való visszaélés a szűrést megelőző 6 hónapon belül, ami zavarhatja az alanyt a vizsgálat megértése vagy a vizsgálat befejezése a vizsgáló megítélése szerint;
17. Azok az alanyok, akikről ismert, hogy túlérzékenyek/allergiás reakciók vagy intolerancia vannak a vizsgálati készítmény bármely összetevőjével szemben;
18. Pozitív a hepatitis B felületi antigén (HBsAg), hepatitis C vírus (HCV) antitest, humán immundeficiencia vírus (HIV) ellenanyag és Treponema pallidum ellenanyag (TP-Ab) bármelyikére a szűrés során;
19. Terhes vagy szoptató nők;
20. Olyan alanyok, akik nem képesek lenyelni az orális gyógyszereket, vagy olyan állapotuk van, amely jelentősen befolyásolhatja a gyógyszer felszívódását, eloszlását, metabolizmusát és kiválasztódását, vagy bármely olyan állapot, amely a vizsgáló megítélése szerint veszélyt jelenthet a vizsgálatban résztvevő alanyokra;
21. Olyan alanyok, akiknek kórtörténetében szervátültetés szerepel (kivéve a szaruhártya-transzplantációt);
22. Azok az alanyok, akik 400 ml-nél nagyobb vért adtak vagy veszítettek, vagy vérátömlesztésben részesültek a szűrést megelőző 3 hónapon belül;
23. Azok az alanyok, akiknek bármilyen egyéb olyan állapotuk van, amely a vizsgáló megítélése szerint befolyásolhatja a vizsgálati megfelelést, vagy akik saját okuk miatt nem tudnak részt venni a vizsgálatban.