HUC-MSC-sEV-001 Orrcsepp neurodegeneratív betegségekre

Bevételi kritériumok:

1. Életkor 40-80;
2. Önként aláírja a tájékozott beleegyezését;
3. Alzheimer-kór: 1) Valószínű AD az Alzheimer-kór Nemzeti Intézete (NIA/AA) 2011. évi kritériumai szerint; 2)Clinical Dementia Rating (CDR) pontszám < 1,0; 3) Az alanyoknak megbízható gondozójuk van; 4) Stabil kezelési rend a kezelés előtt legalább 1 hónapig;
4. Parkinson-kór: 1) PD-vel diagnosztizált betegek a 2015. évi MSD PD diagnosztikai kritériumai szerint; 2) Hoehn és Yahr skála ≤ 3. fokozat; 3) Stabil kezelési rend a gyógyszer beadása előtt legalább 1 hónapig;
5. Többrendszeri atrófia:1) Lehetséges vagy valószínűsíthető többszörös rendszeres atrófiaként diagnosztizálták; 2) A kiindulási állapothoz képest kevesebb mint 3 évvel diagnosztizálták, és a várható túlélés legalább 3 év; 3) Stabil kezelési rend a gyógyszer beadása előtt legalább 1 hónapig;
6. Lewy-testes demencia: 1) Teljesítse a felülvizsgált DLB konszenzus kritériumait (a DLB Szövetség negyedik diagnosztikai konszenzusa 2017-ben). 2) A motoros tünetek súlyosságának kisebbnek vagy egyenlőnek kell lennie, mint a Hoehn és Yahr skála 3. fokozata; 3) CDR pontszám < 1,0;
7. Frontotemporális demencia: 1) Teljesítse a Nemzetközi Kutatói Társaság (IRS) 2017. évi FTD diagnosztikai kritériumait; 2) CDR pontszám < 1,0;

Kizárási kritériumok:

1. Azok az alanyok, akik allogén mesenchymális progenitor sejtterápiát vagy abból származó kis extracelluláris vezikulákat kaptak;
2. Egyéb ellenőrizetlen betegségekben szenved, amelyek befolyásolhatják a vizsgálati eredményeket, beleértve, de nem kizárólagosan, fertőzést, magas vérnyomást, cukorbetegséget, mentális betegségeket stb.;
3. Rosszindulatú daganatokkal, hematológiai rosszindulatú daganatokkal vagy más súlyos szisztémás betegségekkel kombinálva;
4. Klinikailag nyilvánvaló allergiás reakciók, különösen gyógyszerallergiás reakciók anamnézisében;
5. Súlyos veseelégtelenség, kreatinin-clearance < 30 ml/perc;
6. Súlyos májelégtelenség: a szérum aszpartát-aminotranszferáz szintje ≤ a normálérték felső határának 2,5-szerese; szérum alanin-aminotranszferáz ≤ a normálérték felső határának 2,5-szerese;
7. HBsAg, vagy HBcAb pozitív és HBV DNS pozitív, hepatitis C vírus antitest pozitív, perifériás vér hepatitis C vírus RNS pozitív, HIV antitest pozitív; CMV DNS pozitív, szifilisz pozitív.
8. Fogamzóképes korú nők, akik nem szándékoznak hatékony fogamzásgátlást alkalmazni a vizsgálat ideje alatt vagy az utolsó adag beadását követő 90 napon belül, és pozitív terhességi tesztet mutattak be, valamint terhes vagy szoptató nők, vagy a vizsgálat alatt szexuálisan aktív férfiak, ill. az utolsó adag beadását követő 90 napon belül, és nem szándékoznak hatékony fogamzásgátlást alkalmazni, vagy olyan férfiak, akik spermaadást terveznek a vizsgálat során vagy az utolsó adag beadását követő 90 napon belül;
9. Vizsgálati kábítószer-kísérletek alatt;
10. Részt vett más klinikai gyógyszervizsgálatokban az elmúlt 30 napban;
11. Vannak helyzetek, amelyekről a vizsgáló úgy véli, hogy nem érti és/vagy nem tudja betartani a vizsgálati eljárásokat és/vagy a nyomon követést.
12. Alzheimer-kór: 1) Súlyos agysérülés a kórtörténetben, tartós neurológiai károsodással (vagy anélkül) vagy ismert agyszerkezeti rendellenességekkel. 2) Egyéb okok által okozott kognitív károsodás: központi idegrendszeri fertőzés, Creutzfeldt-Jakob-kór, traumás demencia, egyéb fizikai és kémiai tényezők (például gyógyszermérgezés, alkoholizmus, szén-monoxid-mérgezés stb.), súlyos testi betegségek (például máj encephalopathia, pulmonalis encephalopathia stb.), intracranialis teret elfoglaló elváltozások (például szubdurális vérömleny, agydaganat), endokrin rendellenességek (például pajzsmirigy betegség, mellékpajzsmirigy betegség) és B12-vitamin, folsavhiány vagy bármely más ismert ok.
13. Parkinson-kór: A PD-től eltérő Parkinson-szindróma, beleértve, de nem kizárólagosan, progresszív szupranuclearis bénulást, többszörös rendszersorvadást, vaszkuláris parkinsonizmust, gyógyszer által kiváltott Parkinson-kórt, esszenciális tremort, primer dystonia.
14. Többrendszerű atrófia: 1) Módosított Egységes Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) I pontszám ≥14; 2) Olyan állapotok jelenléte, amelyek a vizsgálók véleménye szerint befolyásolják az MSA diagnózisát vagy értékelését.
15. Lewy-testes demencia: 1)A DSM-V szerint jelenleg bármilyen elsődleges pszichiátriai rendellenességgel (például skizofrénia, bipoláris zavar vagy major depressziós epizód) diagnosztizált betegek; 2) Klinikailag jelentős vagy instabil szisztémás betegségben szenvedő betegek, akik az elmúlt 5 évben mérgező anyagoknak voltak kitéve.
16. Frontotemporális demencia: Az FTD-n kívüli súlyos központi idegrendszeri betegség diagnosztizálása, amely a beteg FTD tüneteinek oka lehet, vagy befolyásolhatja a vizsgálat céljait.